iPSC-pohjainen Drug Repurposing for ALS Medicine (iDReAM) -tutkimus
keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Haruhisa Inoue, Kyoto University
Vaiheen 1 annoksen eskalaatiotutkimus bosutinibistä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)
Tämä on vaiheen 1 avoin monikeskustutkimus, jossa arvioidaan bosutinibin turvallisuutta ja siedettävyyttä ja määritetään bosutinibin suurin siedetty annos (MTD) ja suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) ALS-potilaiden hoitoon.
Tehoa arvioidaan myös kokeellisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu 12 viikon tarkkailujaksosta, 1 viikon (hyväksyttävä ikkuna: 5-9 päivää) siirtymäjaksosta, 12 viikon tutkimushoitojaksosta ja 4 viikon seurantajaksosta. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet rilutsolia ennen ilmoittautumista, voivat saada rilutsolia jatkuvasti 12 viikon tarkkailujakson aikana (annos pysyy muuttumattomana) ja lopettaa rilutsolin saamisen 1 viikon alusta (hyväksyttävä ajanjakso: 5-9 päivää) siirtymäaika. Siirtymäkauden päätyttyä koehenkilöt, joiden ALSFRS-R-kokonaispistemäärä laski 1–3 pisteellä 12 viikon tarkkailujakson aikana, saavat bosutinibia 12 viikon ajan bosutinibin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ALS-potilailla. Kaikki ALS-lääkkeet, mukaan lukien rilutsoli, ovat kiellettyjä bosutinibihoidon aikana.
Tässä tutkimuksessa 3–6 ALS-potilasta otetaan mukaan kuhunkin neljästä bosutinibin annostasosta [100 mg/vrk (annostaso 1), 200 mg/vrk (annostaso 2), 300 mg/vrk (annostaso 3) tai 400 mg/vrk (annostaso 4)] tutkittavan lääkkeen (bosutinibin) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi 3+3 annoksen eskalaatiotutkimussuunnitelmassa. Annosta suurennetaan 1 annostasolla kerrallaan; ohittamista ei sallita.
Annoksen nostamisen ja MTD:n määrittää turvallisuusarviointikomitea, joka koostuu onkologista, hematologista ja ALS-asiantuntijasta, perustuen DLT:n esiintyvyyteen 4 viikon hoidon aikana 3 osallistuvan koehenkilön (6 koehenkilöä, jos lisäksi on mukana) kullakin annostasolla. Turvallisuusarviointikomitea määrittää RP2D:n 12 viikon tutkimushoidon päätyttyä kaikilla koehenkilöillä kaikilla annostasoilla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Hiroshima, Japani
- Hiroshima University
-
Kashihara, Japani
- Nara Medical University
-
Kyoto, Japani
- Kyoto University
-
Sagamihara, Japani
- Kitasato University
-
Tokushima, Japani
- Tokushima University
-
Tokyo, Japani
- Toho University
-
Yonago, Japani
- Tottori University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumusasiakirjasta, joka osoittaa, että potilaalle on tiedotettu kaikista tutkimuksen asiaankuuluvista näkökohdista. Allekirjoitetaan lisäksi valtuutetun allekirjoittajan toimesta, jos aihe ei osaa kirjoittaa käsin.
- Potilaat, joiden ikä on ≥ 20 vuotta ja < 80 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Potilaat, joilla on jo ilmoitettu positiivinen SOD1-geenimutaatio ja etenevä lihasheikkous; satunnaiset ALS-potilaat, jotka on luokiteltu joko "Varmaksi ALS" tai "Todennäköinen ALS" tai "Todennäköinen laboratoriotuki ALS" päivitetyissä Awaji-kriteereissä ALS:n diagnosoimiseksi
- Potilaat, jotka ovat Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriön kroonisten sairauksien apuohjelmassa Japanin ALS-vakavuusasteikon asteikolla 1 tai 2; potilaat, joilla on positiivinen asteen 1, 2 tai 3 SOD1-mutaatio
- Potilaat, joilla on ALS, joka esiintyi 2 vuoden sisällä ensimmäisen rekisteröinnin aikaan; potilailla, joilla on positiivinen SOD1-mutaatio 5 vuoden sisällä taudin alkamisesta
- Potilaat, jotka voivat käydä sairaalassa säännöllisesti avohoidossa
- Potilaat, joiden ALSFRS-R:n kokonaispistemäärä muuttui havaintojakson aikana, ovat -1 - -3 pistettä
Virtsan raskaustesti (hedelmällisessä iässä oleville naisille) negatiivinen seulonnassa
Naispotilaiden, jotka eivät voi tulla raskaaksi, on täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä:
- Saavutettu postmenopausaalinen tila, joka määritellään seuraavasti: säännöllisten kuukautisten loppuminen vähintään 12 peräkkäisen kuukauden ajaksi ilman muuta patologista tai fysiologista syytä; tila voidaan vahvistaa seerumin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) tasolla, joka vahvistaa postmenopausaalisen tilan;
- Sinulle on tehty dokumentoitu kohdunpoisto ja/tai molemminpuolinen munanpoisto;
- Onko sinulla lääketieteellisesti vahvistettu munasarjojen vajaatoiminta. Kaikki muut naispotilaat (mukaan lukien naispotilaat, joilla on munanjohtimien sidonta) katsotaan olevan hedelmällisessä iässä.
Hedelmällisessä iässä olevien mies- ja naispotilaiden on suostuttava käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, joka on kuvattu tässä protokollassa, koko tutkimuksen ajan ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
Potilaat, joilla on asianmukainen munuaisten toiminta, kuten ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin yhteydessä on määritelty seuraavasti
a. Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN) tai arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥ 60 ml/min laskettuna laitoksen menetelmästandardilla.
- Potilaat, joilla on asianmukainen maksan toiminta, kuten on määritelty seuraavasti ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin aikaan b. Seerumin kokonaisbilirubiini ≤1,5 × ULN, ellei potilaalla ole dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä; c. AST ja ALT ≤2,5 × ULN
- Pystyy ottamaan oraalisia tabletteja
- Potilaat, joiden aikaisemman hoidon akuutti vaikutus on palautunut lähtötasolle tai CTCAE v.4.03 ≤ aste 1 ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin aikaan
- Haluat ja pystyt noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on trakeostomia
- Potilaat, jotka ovat käyttäneet non-invasiivista ventilaatiota ALS-oireiden vuoksi
- Potilaat, joiden FVC-prosentti on alle 70 % ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin aikaan
- Potilaat, joilla on hermon johtumistutkimuksen löydöksiä demyelinaatiosta, kuten johtumisestosta
- potilaat, jotka käyttävät edaravonia; potilaat, jotka aloittivat rilutsolin tai edaravonin havaintojakson alkamisen jälkeen; potilailla, jotka muuttivat rilutsolin annosta tarkkailujakson alkamisen jälkeen
- Potilaat, joilla on bulbar-tyyppinen ALS ja dysfagia ja dysartria
- Potilaat, joilla on kognitiivinen vajaatoiminta
- Raskaana olevat naispotilaat; imettävät naispotilaat; hedelmällisessä iässä olevat hedelmälliset mies- ja naispotilaat, jotka eivät halua tai pysty käyttämään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jotka on kuvattu tässä protokollassa tutkimuksen ajan ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen tutkimusvalmisteannoksen jälkeen
Kliinisesti merkittävä tai hallitsematon sydänsairaus, mukaan lukien:
- Aiempi tai aktiivinen sydämen vajaatoiminta;
- Hallitsematon angina pectoris tai verenpainetauti 3 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä;
- Sydäninfarkti 12 kuukauden sisällä ennen rekisteröintiä;
- Kliinisesti merkittävä kammiorytmi (kuten kammiotakykardia, kammiovärinä tai Torsades de pointes);
- Diagnoosoitu tai epäilty synnynnäinen tai hankittu QT-ajan piteneminen tai pitkittynyt QTc (QTcF ei saa ylittää 500 ms);
- Selittämätön pyörtyminen
- Hallitsematon hypomagnesemia tai korjaamaton hypokalemia, joka johtuu mahdollisista vaikutuksista QT-väliin
Potilas, joka käyttää seuraavia lääkkeitä tutkimuslääkkeiden annon aikana.
a Varfariinin tai muun antikoagulantin yhdistelmä. Terapeuttisen antikoagulanttihoidon ja pienen molekyylipainon hepariinin yhdistelmä on hyväksyttävä b Src- tai c-Abl-estäjät c Muut syövän hoidot d Lääkkeet, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa tai altistavan Torsades de Pointelle e Nykyinen tai ennakoitu voimakkaan tai kohtalaisen CYP3A-estäjän käyttö ja induktori f: mahalaukun pH:hon vaikuttavat lääkkeet, kuten protonipumpun estäjät (esim. lansopratsoli)
- Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä ennen rekisteröintiä, paitsi tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ tai vaiheen 1 tai 2 syöpä, jonka katsotaan olevan riittävästi hoidettu ja joka on tällä hetkellä täydellisessä remissiossa vähintään 12 kuukauden ajan
- Potilaat, jotka otettiin mukaan muuhun kliiniseen tutkimukseen 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä rekisteröintiä tai joiden odotetaan olevan mukana muussa kliinisessä tutkimuksessa käyttäen tutkimuslääkettä tämän tutkimuksen aikana
- Tunnettu tai epäilty vakava yliherkkyys tutkimuslääkkeille tai mille tahansa niiden formulaatioiden aineosalle
- Potilaat, joilla on aktiivinen, hallitsematon bakteeri-, sieni- tai virusinfektio, mukaan lukien hepatiitti B-virus (HBV), hepatiitti C-virus (HCV), tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) tai hankittu immuunikato-oireyhtymä (AIDS)
- Äskettäinen tai meneillään oleva kliinisesti merkittävä ruoansulatuskanavan häiriö (esim. Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus tai aikaisempi täydellinen tai osittainen mahalaukun poisto).
- Potilaat, joilla on krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus
- Suuri leikkaus tai sädehoito 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista ensimmäisen ilmoittautumisen yhteydessä
Potilas, joka täyttää ehdot:
- Neutrofiilien määrä (ANC) <1 500/mm3 tai valkosolujen määrä <3 000/mm3 ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin yhteydessä
- Hemoglobiini <9,0 g/dl ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin aikaan
- Verihiutaleiden määrä <100 000/l ensimmäisen ja toisen rekisteröinnin aikaan
- Muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset (viime vuoden aikana) tai aktiiviset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen tai poikkeavuus laboratorioissa, jotka voivat lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tutkijan harkinta, tekisi osallistujasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen
- Tutkimuspaikan henkilöstön jäsenet, jotka ovat suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa, ja heidän perheenjäsenensä, tutkijan muutoin valvomat toimipaikan työntekijät tai Pfizerin työntekijät, mukaan lukien heidän perheenjäsenensä, jotka ovat suoraan mukana tutkimuksen suorittamisessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Drug: Bosutinib (Phase 1 part)
Phase 1 part: 3 to 6 ALS patients will be enrolled in each of the 4 bosutinib dose lelvels [100 mg/day (dose level 1), 200 mg/day (dose level 2), 300 mg/day (dose level 3), or 400mg/day (dose level 4)] to evaluate the safety and tolerability of the investigational drug (bosutinib) under a 3+3 dose escalation study design. The dose will be escalated by 1 dose level at a time; no skipping will be allowed. Dose escalation and MTD will be determined by the safety assessment committee comprising oncologist, hematologist, ALS Expert based on the incidence of DLT in 4 weeks of treatment among 3 subjects enrolled (6 subjects if additionaly enrolled) in each dose level. |
Subjects will receive 100 mg, 200mg, 300mg or 400 mg of bosutinib once daily, orally.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Drug: Bosutinib (Phase 2 part)
Phase 2 part: 25 ALS patients will be enrolled; patients will be randomly assigned to the following groups: 13 patients in 300mg/day group and 12 patients in 200mg/day group of the investigational drug (bosutinib). The efficacy and the safety of bosutinib in ALS patients for 24 weeks will be assessed. |
Subjects will receive 200mg/day or 300mg/day of bosutinib once daily, orally.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Phase 1 part: Dose-limiting toxicity (DLT)
Aikaikkuna: During the first 4 weeks of treatment with bosutinib
|
Dose limiting toxity (DLT) for 4 weeks after initiating bosutinib
|
During the first 4 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Dose-limiting toxicity (DLT)
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Dose limiting toxity (DLT) during all treatment period (12 weeks)
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in each 200mg and 300mg group compared with the external published data of placebo group
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in each 200mg and 300mg group will be compared with the external published data of placebo group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Adverse events
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Safety in each dose group and pooled dose group during 24 weeks of treatment.
Adverse events will be evaluated according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE v.4.03).
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Incidence of abnormal laboratory test results
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Hematology, Blood chemistry, Coagulation test, etc.
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Incidence of abnormal vital signs
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Blood pressure, Pulse rate, Body temperature
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Incidence of abnormal ECG recordings
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
ECG; electrocardiogram
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Incidence of abnormal X-ray findings
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
chest X-ray examination
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Phase 1 part: Adverse events
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Adverse events are graded based on the National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4.03.
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Incidence of abnormal laboratory test results
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Hematology, Blood chemistry, Coagulation test, etc.
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Incidence of abnormal vital signs
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Blood pressure, Pulse rate, Body temperature
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Incidence of abnormal ECG recordings
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
ECG; electrocardiogram
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Incidence of abnormal X-ray findings
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
chest X-ray examination
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group compared with placebo group
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group will be compared with the external published data of placebo group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R from baseline to week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group compared with edaravone group
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 in combined group of 200 mg and 300 mg group will be compared with the external published data of edaravone group excluded bulbar-onset type in edaravone study (MCI186-19)
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Phase 1 part: Change in total ALSFRS-R score
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
ALSFRS-R score; ALS Functional Rating Scale-Revised score, the maximum points 48, the minimum points 0, higher scores mean a better outcome.
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Change in the Japan ALS severity classification
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Grade 1 to Grade 5, lower grade means a better outcome.
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Change in %FVC
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
FVC; Forced Vital Capacity Changes from baseline in %FVC
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Change in grip power
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Changes from baseline in grip strength
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Change in blood neurofilament L
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Change in plasma neurofilament L during the observation period and the study treatment period
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 1 part: Change in blood phosphorylated neurofilament H
Aikaikkuna: Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
Change in blood phosphorylated neurofilament H during the observation period and the study treatment period
|
Up to 12 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in ALSFRS-R compared with registry data
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in ALSFRS-R at week 24 will be compared with external controls matched for clinical background in Japanese Consortium for Amyotrophic Lateral Sclerosis (JaCALS) registry.
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in modified Norris Scale
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in modified Norris Scale will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in ALSAQ-40
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in ALSAQ-40 will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in %FVC
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in %FVC will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in grip power
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change from baseline in grip power will be compared with those of the placebo group in the edaravone study (MCI186-19).
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
|
Phase 2 part: Change in blood neurofilament L
Aikaikkuna: Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Change in plasma neurofilament L during the study treatment period
|
Up to 24 weeks of treatment with bosutinib
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Haruhisa Inoue, Kyoto University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Imamura K, Izumi Y, Egawa N, Ayaki T, Nagai M, Nishiyama K, Watanabe Y, Murakami T, Hanajima R, Kataoka H, Kiriyama T, Nanaura H, Sugie K, Hirayama T, Kano O, Nakamori M, Maruyama H, Haji S, Fujita K, Atsuta N, Tatebe H, Tokuda T, Takahashi N, Morinaga A, Tabuchi R, Oe M, Kobayashi M, Lobello K, Morita S, Sobue G, Takahashi R, Inoue H. Protocol for a phase 2 study of bosutinib for amyotrophic lateral sclerosis using real-world data: induced pluripotent stem cell-based drug repurposing for amyotrophic lateral sclerosis medicine (iDReAM) study. BMJ Open. 2024 Oct 26;14(10):e082142. doi: 10.1136/bmjopen-2023-082142.
- Imamura K, Izumi Y, Nagai M, Nishiyama K, Watanabe Y, Hanajima R, Egawa N, Ayaki T, Oki R, Fujita K, Uozumi R, Morinaga A, Hirohashi T, Fujii Y, Yamamoto T, Tatebe H, Tokuda T, Takahashi N, Morita S, Takahashi R, Inoue H. Safety and tolerability of bosutinib in patients with amyotrophic lateral sclerosis (iDReAM study): A multicentre, open-label, dose-escalation phase 1 trial. EClinicalMedicine. 2022 Oct 25;53:101707. doi: 10.1016/j.eclinm.2022.101707. eCollection 2022 Nov.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 16. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 9. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Selkäydinsairaudet
- TDP-43 Proteinopatiat
- Proteostaasin puutteet
- Motorinen neuronitauti
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Amyotrofinen lateraaliskleroosi
- bosutinibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- WI240618
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
The data in this study, including English translation of the study protocol, and the statistical analysis plan will be available as de-identified data.
IPD-jaon aikakehys
After completion of the study
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Requests for clinical data should be emailed to the corresponding author and should include a brief description of the proposed analysis.
Requests for data access will be reviewed individually, and a decision will be communicated
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .