Tutkimus, jossa arvioidaan Mitapivatin tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on verensiirrosta riippumaton alfa- tai beeta-talassemia (α- tai β-NTDT) (ENERGIZE)
keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan mitapivatin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on verensiirrosta riippumaton alfa- tai beetatalassemia (ENERGIZE)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on verrata mitapivatin ja lumelääkkeen vaikutusta anemiaan osallistujilla, joilla on alfa- tai beeta-transfuusiosta riippumaton talassemia (NTDT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Mitapivat-ryhmään tulee noin 114 osallistujaa.
Lumeryhmään kuuluu noin 57 osallistujaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
194
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Caxias do Sul, Brasilia, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brasilia, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasilia, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
São Paulo, Brasilia, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Kreikka, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Kreikka, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Kreikka, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malesia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malesia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malesia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malesia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malesia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malesia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Ranska, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saudi-Arabia, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thaimaa, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thaimaa, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkki (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkki (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkki (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkki (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PG
- University College London
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Talassemian dokumentoitu diagnoosi (β-talassemia α-globiinigeenimutaatioineen tai ilman niitä, hemoglobiini E (HbE)/β-talassemia tai α-talassemia/hemoglobiini H [HbH] -sairaus) perustuu Hb-elektroforeesiin, Hb:n korkean suorituskyvyn nestekromatografia (HPLC)) ja/tai deoksiribonukleiinihapon (DNA) analyysi;
- Hb-pitoisuus ≤ 10,0 grammaa desilitraa kohden (g/dL) (100,0 grammaa litrassa [g/l]), perustuen seulontajakson aikana kerättyyn vähintään 2 Hb-pitoisuusmittaukseen (välillä ≥7 päivää);
- Ei verensiirrosta riippuvainen, määriteltynä ≤5 punasoluyksikköä (RBC) 24 viikon aikana ennen satunnaistamista; eikä punasolusiirtoja ≤ 8 viikkoa ennen tietoisen suostumuksen antamista eikä punasolusiirtoja seulontajakson aikana;
- Jos käytät hydroksiureaa, hydroksiurea-annoksen on oltava vakaa ≥ 16 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen osana heidän tavanomaista elämäntapaansa, tai suostuttava käyttämään kahta ehkäisymuotoa, joista toista on pidettävä erittäin tehokkaana, heti tiedon antamisesta lähtien. suostumuksella koko tutkimuksen ajan ja 28 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Toinen ehkäisymuoto voi olla hyväksyttävä estemenetelmä;
- Kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista ja valmis noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä tutkimuksen keston ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva, imettävä tai synnyttävä
- Dokumentoitu homotsygoottisen tai heterotsygoottisen sirppihemoglobiinin (HbS) tai hemoglobiini C:n (HbC) historia;
- Aiempi altistuminen geeniterapialle tai aikaisempi luuytimen tai kantasolujen siirto;
- Saat tällä hetkellä luspaterseptihoitoa; viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 18 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Tällä hetkellä hoitoa hematopoieettisia stimuloivilla aineilla; viimeisen annoksen on oltava annettu ≥ 18 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Pahanlaatuinen kasvain (aktiivinen tai hoidettu) ≤ 5 vuotta ennen tietoisen suostumuksen antamista;
- Aktiivinen ja/tai hallitsematon sydän- tai keuhkosairaus ≤6 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen antamista, paitsi ei-melanomatoottinen ihosyöpä in situ, kohdunkaulan karsinooma in situ tai rintasyöpä in situ;
- Maksan ja sappien häiriöt;
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus
- Ei-paasto-triglyseridit > 440 milligrammaa desilitrassa (mg/dl) (5 millimoolia litrassa [mmol/l]);
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antimikrobista hoitoa tietoisen suostumuksen antamisen ajankohtana;
- Positiivinen testi hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (HCVAb), jossa on näyttöä aktiivisesta HCV-infektiosta, tai positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg);
- Positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV)-1-vasta-aineelle (Ab) tai HIV-2 Ab:lle;
- Suuri leikkaus (mukaan lukien pernan poisto) historiassa ≤16 viikkoa ennen tietoisen suostumuksen antamista ja/tai tutkimuksen aikana suunniteltua suurta kirurgista toimenpidettä;
- Nykyinen ilmoittautuminen tai aiempi osallistuminen (≤12 viikkoa ennen tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen antamista tai ajanjakso, joka vastaa tutkittavan tutkimuslääkkeen viittä puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi) mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy tutkimushoitoa tai -laitetta;
- Voimakkaiden CYP3A4/5-estäjien saaminen, joita ei ole lopetettu ≥ 5 päivään tai viittä puoliintumisaikaa vastaavan ajanjakson ajan (sen mukaan kumpi on pidempi); tai voimakkaat CYP3A4-induktorit, joita ei ole lopetettu ≥ 4 viikkoon tai viiteen puoliintumisaikaan (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen satunnaistamista;
- Anabolisten steroidien saaminen, joita ei ole lopetettu vähintään 4 viikkoon ennen satunnaistamista. Testosteronikorvaushoito hypogonadismin hoitoon on sallittu. Testosteroniannoksen ja valmisteen on oltava stabiileja ≥ 10 viikkoa ennen satunnaistamista;
- Tunnettu allergia mitapivatille tai sen apuaineille (mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, natriumstearyylifumaraatti, mannitoli ja magnesiumstearaatti, Opadry® II Blue [hypromelloosi, titaanidioksidi, laktoosimonohydraatti, triasetiini sininen #2 ja FD&C);
Mikä tahansa lääketieteellinen, hematologinen, psykologinen tai käyttäytymistila tai aikaisempi tai meneillään oleva hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa ei-hyväksyttävän riskin tutkimukseen osallistumiselle ja/tai saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa. ovat:
- Osallistujat, jotka on vakiinnutettu sääntelyn tai oikeuden määräyksellä
- Osallistujat, joilla on mikä tahansa tila, joka voi aiheuttaa kohtuutonta vaikutusvaltaa (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vangitseminen, tahaton psykiatrinen eristys ja taloudellinen tai perhesuhde tutkijaan tai sponsoriin)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mitapivat
Mitapivat 100 milligrammaa (mg), suun kautta, kahdesti vuorokaudessa (BID) 24 viikon ajan kaksoissokkojaksolla (DB) ja enintään 5 vuoden ajan avoimessa jatkojaksossa (OLE).
|
Tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Mitapivatia vastaava lumelääke, suun kautta, kahdesti kahdesti 24 viikon ajan kaksoissokkojaksolla, jonka jälkeen Mitapivat 100 mg, suun kautta, kahdesti vuorokaudessa enintään 5 vuoden ajan avoimessa jatkojaksossa.
|
Tabletit
Muut nimet:
Tabletit
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoiss sokea aika: prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttivat hemoglobiinin (HB) vasteen viikosta 12-viikkoon 24, verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne viikolle 12 - viikkoon 24 asti
|
HB -vaste määritetään ≥10 grammaa/litraa (g/l) (1,0 grammaa desilitraa kohti) (g/dl) keskimääräisen HB -pitoisuuden nousu viikkoon 12 viikkoon 24 verrattuna lähtötasoon.
HB-vaste testattiin käyttämällä Mantel-Haenszel-stratum-painotettua menetelmää säätämällä satunnaistamista varten.
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostelemien kohteiden aloittamisesta.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne viikolle 12 - viikkoon 24 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaksoissokkojakso: muutos lähtötilanteesta kroonisen sairauden hoidon keskimääräisessä toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - Väsymys-alapistemäärä viikosta 12 viikoksi 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 12-viikko 24
|
FACIT-väsymys-alaasteikko sisältää 13-kohdan itseraportoidun väsymyksen ala-asteikon, joka arvioi väsymyksen vakavuuden ja vaikutuksen (mukaan lukien vaikutukset päivittäiseen toimintaan ja toimintaan). FACIT-väsymys-alaasteikko pisteytetään 5-pisteisellä Likert-asteikolla 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon).
FACIT-väsymys-ala-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL).
Lähtötilanne määritellään viimeiseksi arvioinniksi ennen satunnaistamista satunnaistetuilla ja ilman annostusta saaneilla koehenkilöillä tai viimeiseksi arvioinniksi ennen tutkimushoidon aloittamista satunnaistettujen ja annosteltujen koehenkilöiden osalta.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 12-viikko 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: Muutos lähtötasosta keskimääräisessä HB-pitoisuudessa viikosta 12 viikkoon 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 12 - viikko 24
|
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostelemien kohteiden aloittamisesta.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 12 - viikko 24
|
|
Kaksoissokkojakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat Hb 1,5+ -vasteen viikosta 12 viikkoon 24 verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Perustaso viikkoon 12-viikko 24
|
Hb 1,5+ -vaste määritellään ≥1,5 g/dl:n nousuna keskimääräisessä Hb-pitoisuudessa viikosta 12 viikolle 24 verrattuna lähtötasoon.
Hb 1,5+ -vaste tehdään yhteenveto käyttäen Mantel-Haenszelin kerrospainotettua menetelmää mukauttamalla satunnaistuksen kerrostuskertoimia.
Lähtötaso määritellään kaikkien arvioiden keskiarvona 42 päivän aikana ennen satunnaistamista satunnaistetuilla ja ilman annostusta saaneilla koehenkilöillä tai 42 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista satunnaistettujen ja annosteltujen koehenkilöiden osalta.
|
Kaksoiss sokea aika: Perustaso viikkoon 12-viikko 24
|
|
Kaksoissokkojakso: Muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostettujen henkilöiden aloittamista.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
|
Kaksoissokkotutkimus: Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH) viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
Lähtötaso määritellään kaikkien arvioiden keskiarvona 42 päivän aikana ennen satunnaistamista satunnaistetuilla ja ilman annostusta saaneilla koehenkilöillä tai 42 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista satunnaistettujen ja annosteltujen koehenkilöiden osalta.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Kaksoissokkojakso: Muutos Haptoglobiinin lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostettujen henkilöiden aloittamista.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta retikulosyytteissä viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostettujen henkilöiden aloittamista.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: Muutos lähtötasosta Erythropoietiinissa viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
Perustaso on määritelty kaikkien arviointien keskiarvoksi 42 päivän kuluessa ennen satunnaistettujen koehenkilöiden satunnaistamista eikä annostelua tai 42 päivän kuluessa ennen tutkimuskäsittelyn alkamista satunnaistettujen ja annostettujen henkilöiden aloittamista.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Kaksoissokkojakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGIS) – väsymysvaste viikoilla 12, 16, 20 ja 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: viikkoina 12, 16, 20 ja 24
|
PGIS-fatigue mitattiin osallistujien käsitys väsymyksen vakavuudestaan (7 päivän muistaminen) 4-pisteisessä asteikossa vaihteleen '1 = ei mitään' '4 = vaikea'.
Osallistujan katsottiin saavuttaneen PGIS-fatigue-vasteen viikkoina 12, 16, 20 tai 24, jos heidän lähtötilansa postBaseline-pisteet täyttivät yhden seuraavista olosuhteista: 'Ei mitään' lähtötilanteessa 'Ei mitään' postbaseliinia; 'Lievä' - 'lievä' tai 'ei'; 'kohtalainen' - 'lievä' tai 'ei'; tai 'vakava' - 'kohtalainen', 'lievä' tai 'Ei mitään'.
|
Kaksoiss sokea aika: viikkoina 12, 16, 20 ja 24
|
|
Kaksoissokkojakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat potilaan globaalin muutosvaikutelman (PGIC) – väsymysvaste viikoilla 12, 16, 20 ja 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Viikoilla 12, 16, 20 ja 24
|
PGIC-Fatigue arvioi muutosta ajan myötä verrattuna lähtötasoon 5-pisteisessä asteikolla, joka vaihtelee välillä 0-4, missä 0 osoittaa paljon paremmin ja 4 niin paljon pahempaa.
Osallistujan katsottiin saavuttaneen PGIC-pakkovasteen viikkoina 12, 16, 20 tai 24, jos niiden lähtötason PGIS ja vastaava PGIC täyttivät yhden seuraavista olosuhteista: jos lähtötilanteessa olevat PGI: t olivat "ei mitään" tai "lievää" ja " PGIC vierailulla oli 'ei muutosta', 'vähän parempi' tai 'paljon parempi'; tai jos lähtötason PGIS oli 'kohtalainen' tai 'vakava' ja PGIC vierailulla oli 'vähän parempi' tai 'paljon parempi'.
|
Kaksoissokkojakso: Viikoilla 12, 16, 20 ja 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkan testin (6MWT) etäisyydellä viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
6MWT on vakiintunut suorituskyvyn lopputulos (Perfo), jota käytetään laajasti fyysisen aktiivisuuden arviointiin etäisyyden suhteen, joita käytetään potilailla, joilla on erilaisia tiloja.
Testi mittaa etäisyyden, jonka henkilö voi kävellä kovalla, tasaisella pinnalla 6 minuutissa.
|
Kaksoissokkojakso: Lähtötilanne, viikko 24
|
|
Kaksoissokkotiedosto: Vaihda seerumin ferritiinin lähtötasosta viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
Raudan aineenvaihdunta arvioitiin seerumin ferritiinitasojen perusteella.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: Vaihda lähtötasosta transferriinin kylläisyydessä (TSAT) viikolla 24
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
Raudan aineenvaihdunta arvioitiin TSAT-tasojen perusteella.
Transferriinin saturaatio raportoidaan jakamalla seerumin raudan arvo raudan kokonaissitoutumiskyvyllä.
|
Kaksoiss sokea aika: lähtötaso, viikko 24
|
|
Kaksoissokkojakso: osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia, niihin liittyviä TEAE-tapahtumia ja TEAE-tapauksia, joiden vakavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin luokka 3
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen viikkoon 24
|
AE on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen esiintyminen osallistujassa, jota hallinnoi farmaseuttinen tuote ja jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta tutkimuslääkkeeseen.
Vakava haittavaikutus (SAE) on mikä tahansa epätoivoinen lääketieteellinen tapaus, joka johti mihin tahansa seuraavista tuloksista: kuolema; hengenvaarallinen; pysyvä/merkittävä vammaisuus/kyvyttömyys; alkuperäinen tai pitkäaikainen sairaalahoitoa; Synnynnäinen poikkeavuus/syntymävaurio tai sitä muuten pidettiin lääketieteellisesti tärkeänä.
Teaes on AE: t, joiden aloituspäivä on alun perin hoidossa tai pahenee lähtötilanteesta, ja se sisältää sekä vakavia että ei-vakavia Teaes-arvoja.
AES: n vakavuus arvioitiin käyttämällä haittavaikutusten kansallista syöpäinstituutin yleisiä terminologiakriteerejä (NCI CTCAE; versio 4.03): luokka 1: lievä; Luokka 2: kohtalainen; Luokka 3: Vakava tai lääketieteellisesti merkitsevä, mutta ei heti hengenvaarallinen; Luokka 4: hengenvaarallinen tai vammainen; Luokka 5: AE: hen liittyvä kuolema.
|
Kaksoiss sokea aika: Tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen viikkoon 24
|
|
Kaksoiss sokea aika: mitapivatin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Esiannos viikolla 12; ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoissokkojakso: Esiannos viikolla 12; ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoiss sokea aika: pinta-ala plasman pitoisuus-aikakäyrän alla nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-LAST) MITTAPIVAT
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä ajasta nollasta tlastiin annostuspäivänä, laskettuna lineaarisella log-trapetsoidisella sääntöllä.
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
Kaksoissokkojakso: Mitapivatin viimeisen määrällisen pitoisuuden (Tlast) aika
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoissokkojakso: Mitapivatin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoiss sokea aika: esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoissokkoutetun ajanjakso: Aika saavuttaa MITAPIVATin maksimaalinen havaittu plasmapitoisuus (TMAX)
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoissokkojakso: Mitapivatin viimeinen kvantifioitavissa oleva plasmapitoisuus (Clast).
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoissokkojakso: Ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoiss sokea aika: adenosiinitrifosfaatin (ATP) veripitoisuus (ATP)
Aikaikkuna: Kaksoissokkojakso: Esiannos 1. päivänä; esiannos viikolla 12; ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoissokkojakso: Esiannos 1. päivänä; esiannos viikolla 12; ennen annosta, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Kaksoissokkotutkimus: 2,3: n verenpitoisuus-difosfoglyseraatti (2,3-DPG)
Aikaikkuna: Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
Kaksoiss sokea aika: Esiannoksen päivässä 1; Esiannoksen viikolla 12; Esiannoksen, 0,5, 1, 3, 5, 7 tuntia annoksen jälkeen viikolla 20
|
|
|
Avoin pidennysjakso: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAT), vakavia TEAE: ita, siihen liittyviä Teaes ja Teaes, joiden vakavuus on suurempi tai yhtä suuri kuin luokka 3
Aikaikkuna: Avoin jatkoaika: viikosta 24 opintojen loppuun (noin 5 vuotta)
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen.
Vakava haittatapahtuma (SAE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen; jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio tai muuten pidetty lääketieteellisesti tärkeänä.
TEAE-tapaukset ovat AE-tapauksia, jotka alkavat ensimmäisen kerran hoitojakson aikana tai pahenevat lähtötilanteesta ja sisältävät sekä vakavia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
Poikkeavuuksien vakavuus arvioitiin käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Versio 4.03): luokka 1: lievä; luokka 2: kohtalainen; aste 3: vakava tai lääketieteellisesti merkittävä, mutta ei välittömästi hengenvaarallinen; luokka 4: henkeä uhkaava tai vammainen; luokka 5: AE:hen liittyvä kuolema.
|
Avoin jatkoaika: viikosta 24 opintojen loppuun (noin 5 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. helmikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. helmikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 25. helmikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .