Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo Mitapivatu u uczestników z niezależną od transfuzji talasemią alfa lub beta (α- lub β-NTDT) (ENERGIZE)

28 maja 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Podwójnie ślepe, randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy 3, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania mitapivatu u osób z niezależną od transfuzji krwi talasemią alfa lub beta (ENERGIZE)

Głównym celem tego badania jest porównanie wpływu mitapivatu i placebo na niedokrwistość u uczestników z alfa- lub beta-niezależną od transfuzji talasemią (NTDT).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Grupa mitapivat będzie liczyć około 114 uczestników. Grupa placebo obejmie około 57 uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

194

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Al Mubarraz, Arabia Saudyjska, 36428
        • King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Brazylia
      • Caxias do Sul, Brazylia, 95070-560
        • Universidade de Caxias do Sul
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brazylia, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Medica
      • São Paulo, Brazylia, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
  • Bułgaria
      • Kyustendil, Bułgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Sofia, Bułgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francja, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grecja, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Rio, Grecja, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Hiszpania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Liban
      • Beirut, Liban, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malezja
      • Alor Star, Malezja, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Ampang, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malezja, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malezja, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pulau Pinang, Malezja, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-2696
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tajlandia, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tajlandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tajlandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University, Taiwan
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turcja (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turcja (Türkiye), 01330
        • Cukurova University
      • Bornova, Turcja (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turcja (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University
  • Włochy
      • Brindisi, Włochy, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Włochy, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Włochy, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Włochy, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Włochy, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Włochy, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Naples, Włochy, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Orbassano, Włochy, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Abu Dhabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie
        • Burjeel Medical City
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie, 4545
        • Thalassemia Centre Dubai
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
        • University College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 OHS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
    • CAM
      • Cambridge, CAM, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
    • LAN
      • Manchester, LAN, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowane rozpoznanie talasemii (β-talasemii z lub bez mutacji genu α-globiny, hemoglobiny E (HbE)/β-talasemii lub choroby α-talasemii/hemoglobiny H [HbH]) na podstawie elektroforezy Hb, wysokosprawnej chromatografii cieczowej Hb (HPLC)) i/lub analizy kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA);
  • Stężenie Hb ≤10,0 gramów na decylitr (g/dl) (100,0 gramów na litr [g/l]), w oparciu o średnią z co najmniej 2 pomiarów stężenia Hb (w odstępie ≥7 dni) zebranych w okresie przesiewowym;
  • Niezależne od transfuzji, zdefiniowane jako ≤5 jednostek krwinek czerwonych (RBC) w okresie 24 tygodni przed randomizacją; oraz brak transfuzji krwinek czerwonych ≤8 tygodni przed wyrażeniem świadomej zgody i brak transfuzji krwinek czerwonych w okresie badania przesiewowego;
  • W przypadku przyjmowania hydroksymocznika dawka hydroksymocznika musi być stabilna przez ≥16 tygodni przed randomizacją;
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą w ramach zwykłego trybu życia powstrzymać się od czynności seksualnych, które mogą skutkować ciążą lub zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji, z których jedną należy uznać za wysoce skuteczną, od momentu poinformowania zgody przez cały okres badania i przez 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Druga forma antykoncepcji może być akceptowalną metodą mechaniczną;
  • Pisemna świadoma zgoda przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i chęć przestrzegania wszystkich procedur badawczych w czasie trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią lub poród
  • Udokumentowana historia homozygotycznej lub heterozygotycznej sierpowatej hemoglobiny (HbS) lub hemoglobiny C (HbC);
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową lub wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych;
  • obecnie leczony luspaterceptem; ostatnia dawka musiała zostać podana ≥18 tygodni przed randomizacją;
  • Obecnie leczony środkami stymulującymi hematopoezę; ostatnia dawka musiała zostać podana ≥18 tygodni przed randomizacją;
  • Historia choroby nowotworowej (czynnej lub leczonej) ≤5 lat przed wyrażeniem świadomej zgody;
  • Czynna i/lub niekontrolowana choroba serca lub płuc w wywiadzie ≤6 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry in situ, raka szyjki macicy in situ lub raka piersi in situ;
  • Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych;
  • Szacunkowa szybkość przesączania kłębuszkowego
  • Trójglicerydy nie na czczo >440 miligramów na decylitr (mg/dl) (5 milimoli na litr [mmol/l]);
  • Aktywna infekcja wymagająca ogólnoustrojowej terapii przeciwdrobnoustrojowej w momencie wyrażenia świadomej zgody;
  • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCVAb) z dowodami aktywnego zakażenia HCV lub pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg);
  • Pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)-1 (Ab) lub HIV-2 Ab;
  • Historia poważnej operacji (w tym splenektomii) ≤16 tygodni przed wyrażeniem świadomej zgody i/lub dużej operacji chirurgicznej planowanej podczas badania;
  • aktualna rejestracja lub udział w przeszłości (≤12 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub ramy czasowe odpowiadające 5 okresom półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym badane leczenie lub urządzenie;
  • Przyjmowanie silnych inhibitorów CYP3A4/5, które nie zostały odstawione przez ≥5 dni lub ramy czasowe odpowiadające 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy); lub silnych induktorów CYP3A4, których nie odstawiono przez ≥4 tygodnie lub przez okres odpowiadający 5 okresom półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed randomizacją;
  • Otrzymywanie sterydów anabolicznych, które nie zostały zatrzymane przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją. Dozwolona jest terapia zastępcza testosteronem w leczeniu hipogonadyzmu. Dawka i preparat testosteronu muszą być stabilne przez ≥10 tygodni przed randomizacją;
  • Znana alergia na mitapivat lub jego substancje pomocnicze (celuloza mikrokrystaliczna, kroskarmeloza sodowa, stearylofumaran sodu, mannitol i stearynian magnezu, Opadry® II Blue [hypromeloza, dwutlenek tytanu, monohydrat laktozy, triacetyna i FD&C Blue #2]);

  • Wszelkie schorzenia medyczne, hematologiczne, psychologiczne lub behawioralne lub wcześniejsze lub obecne leczenie, które w opinii badacza mogą stanowić niedopuszczalne ryzyko dla udziału w badaniu i/lub mogą zakłócić interpretację danych z badania. Również wykluczone są:

    • Uczestnicy, którzy zostali zinstytucjonalizowani na mocy nakazu regulacyjnego lub sądowego
    • Uczestnicy z jakimikolwiek warunkami, które mogłyby wywrzeć niewłaściwy wpływ (w tym między innymi uwięzienie, przymusowe zamknięcie w szpitalu psychiatrycznym oraz powiązania finansowe lub rodzinne z Badaczem lub Sponsorem)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mitapivat
Mitapivat 100 miligramów (mg), doustnie, dwa razy na dobę (BID) przez 24 tygodnie w okresie podwójnie ślepej próby (DB) i przez okres do 5 lat w okresie przedłużenia badania otwartej próby (OLE).
Lek: Mitapiwat
Tabletki
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Hydrat siarczanu AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Komparator placebo: Placebo
Placebo dopasowujące mitapivat, ustnie, licytują przez 24 tygodnie w okresie podwójnej w ciemno, a następnie Mitapivat 100 mg, ustnie, licytuje do 5 lat w okresie wydłużenia etykiet.
Lek: Mitapiwat
Tabletki
Inne nazwy:
  • AG-348
  • Hydrat siarczanu AG-348
  • Siarczan mitapiwatu
Lek: Placebo pasujące do Mitapivat
Tabletki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź hemoglobiny (HB) od 12 do tygodnia 24 w porównaniu z linią wyjściową
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa do tygodnia 12. do tygodnia 24
Odpowiedź Hb definiuje się jako wzrost średniego stężenia Hb o ≥10 gramów/litr (g/l) (1,0 gram na decylitr) (g/dl) od 12. do 24. tygodnia w porównaniu z wartością wyjściową. Odpowiedź na Hb badano metodą ważoną warstwowo Mantela-Haenszela z uwzględnieniem czynników stratyfikacji randomizacji. Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa do tygodnia 12. do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w średniej ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) – wynik podskali zmęczenia od 12. do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 12. do tygodnia 24
Podskala FACIT-Fatigue obejmuje 13-punktową podskalę zmęczenia zgłaszaną przez pacjenta, która ocenia nasilenie i wpływ zmęczenia (w tym wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie). Podskala FACIT-Fatigue oceniana jest w 5-punktowej skali Likerta: 0 (w ogóle) do 4 (bardzo dużo). Całkowity wynik podskali FACIT-Fatigue mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia (HRQOL). Wartość wyjściową definiuje się jako ostatnią ocenę przed randomizacją w przypadku uczestników randomizowanych, którym nie podano dawki, lub ostatnią ocenę przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 12. do tygodnia 24
Okres podwójnie ślepej próby: zmiana średniego stężenia Hb w porównaniu z wartością wyjściową od 12. tygodnia do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 12. do tygodnia 24
Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 12. do tygodnia 24
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiedź HB 1,5+ od 12 do tygodnia 24 w porównaniu z linią podstawową
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa do od 12 do 24 tygodnia
Odpowiedź Hb 1,5+ zdefiniowano jako wzrost średniego stężenia Hb o ≥1,5 g/dl od 12. do 24. tygodnia w porównaniu z wartością wyjściową. Odpowiedź Hb 1,5+ zostanie podsumowana przy użyciu metody ważonej warstwowo Mantela-Haenszela z uwzględnieniem czynników stratyfikacji randomizacji. Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa do od 12 do 24 tygodnia
Okres podwójnie ślepa: Zmiana od wartości wyjściowej w bilirubinie pośredniej w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres podwójnie ślepa: zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Okres podwójnie ślepej próby: zmiana w haptoglobinie w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Okres podwójnie ślepa: Zmiana od wartości wyjściowej w retikulocytach w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Linia wyjściowa jest definiowana jako średnia wszystkich ocen w ciągu 42 dni przed randomizacją u pacjentów randomizowanych i nie podlegających lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego u osób z randomizowanym i dawkowaniem.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres podwójnie ślepej próby: zmiana stężenia erytropoetyny w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Wartość wyjściową definiuje się jako średnią wszystkich ocen dokonanych w ciągu 42 dni przed randomizacją w przypadku pacjentów randomizowanych, którym nie podano dawki, lub w ciągu 42 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania w przypadku pacjentów randomizowanych i którym podano dawkę.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Okres podwójnie ślepej próby: odsetek uczestników, którzy uzyskali globalne wrażenie ciężkości u pacjenta (PGIS) – reakcja na zmęczenie w 12., 16., 20. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: w 12., 16., 20. i 24. tygodniu
W badaniu PGIS-Fatigue zmierzono postrzeganie przez uczestników nasilenia zmęczenia (przypomnienie o sobie z 7 dni) w 4-punktowej skali od „1=brak” do „4=poważne”. Uznawano, że uczestnik osiągnął odpowiedź PGIS-Fatigue w 12., 16., 20. lub 24. tygodniu, jeśli jego wynik od wartości początkowej do wartości początkowej spełniał jeden z następujących warunków: „brak” na początku badania do „brak” po wartości bazowej; „łagodny” do „łagodny” lub „brak”; „umiarkowany” do „łagodny” lub „brak”; lub „ciężki” do „umiarkowany”, „łagodny” lub „brak”.
Okres podwójnie ślepej próby: w 12., 16., 20. i 24. tygodniu
Okres podwójnego ślepego: odsetek uczestników, którzy osiągnęli globalne wrażenie zmiany (PGIC)- odpowiedź zmęczeniowa w tygodniach 12, 16, 20 i 24
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: w tygodniach 12, 16, 20 i 24
PGIC-Fatigue ocenia zmianę w czasie w porównaniu z wartością wyjściową w 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza znacznie lepiej, a 4 jako znacznie gorzej. Uznawano, że uczestnik osiągnął odpowiedź PGIC-Fatigue w 12., 16., 20. lub 24. tygodniu, jeśli jego wyjściowy PGIS i odpowiadający mu PGIC spełniały jeden z następujących warunków: jeśli wyjściowy PGIS wynosił „żadny” lub „łagodny” i Podczas wizyty PGIC stwierdził, że „bez zmian”, „trochę lepiej” lub „znacznie lepiej”; lub czy PGIS na początku badania był „umiarkowany” lub „ciężki”, a PGIC podczas wizyty był „trochę lepszy” lub „znacznie lepszy”.
Okres podwójnie ślepa: w tygodniach 12, 16, 20 i 24
Okres podwójnie ślepej próby: zmiana dystansu w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w porównaniu z wartością wyjściową w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
6MWT to dobrze ugruntowana miara wyników wydajności (PerfO), powszechnie stosowana do oceny aktywności fizycznej pod względem przebytego dystansu u pacjentów z różnymi schorzeniami. Test mierzy odległość, jaką dana osoba może przejść po twardej, płaskiej powierzchni w ciągu 6 minut.
Okres podwójnie ślepa: linia bazowa, tygodnia 24
Okres podwójnie ślepa: Zmiana od wartości wyjściowej ferrytyny w surowicy w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Metabolizm żelaza oceniano na podstawie poziomu ferrytyny w surowicy.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres podwójnie ślepa: Zmiana od wartości wyjściowej w nasyceniu transferryny (TSAT) w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Metabolizm żelaza oceniano na podstawie poziomu TSAT. Nasycenie transferyny wyraża się poprzez podzielenie wartości żelaza w surowicy przez całkowitą zdolność wiązania żelaza.
Okres podwójnie ślepej próby: wartość wyjściowa, tydzień 24
Okres podwójnie ślepej ślepej: liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (Teae), poważnymi herbaciami, powiązanymi herbaciami i herbatami o nasileniu większym lub równym stopniu 3
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: od momentu podpisania świadomej zgody na 24 tydzień
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało którykolwiek z następujących skutków: śmierć; zagrażające życiu; trwała/znaczna niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub z innych powodów uznawanych za istotne z medycznego punktu widzenia. TEAE to zdarzenia niepożądane, których początkowy początek występuje w okresie leczenia lub które nasilają się w stosunku do wartości wyjściowych i obejmują zarówno poważne, jak i mniej poważne TEAE. Ciężkość działań niepożądanych oceniano przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych dla zdarzeń niepożądanych opracowanych przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; wersja 4.03): stopień 1: łagodny; stopień 2: umiarkowany; stopień 3: ciężki lub istotny z medycznego punktu widzenia, ale niezagrażający bezpośrednio życiu; stopień 4: zagrożenie życia lub kalectwo; stopień 5: śmierć związana z AE.
Okres podwójnie ślepa: od momentu podpisania świadomej zgody na 24 tydzień
Okres podwójnie ślepej próby: Stężenie Mitapivatu w osoczu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed 12. tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepa: dawka przed 12. tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepa: Obszar pod krzywą stężenia w osoczu od zera czasu do ostatniego wymiernego stężenia (AUC0-Last) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zero do Tlast w dniu dawkowania, obliczone przy użyciu reguły trapezoidalnej logarytmu liniowego.
Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepej próby: czas ostatniego wymiernego stężenia (Tlast) Mitapivatu
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu dawki w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepej próby: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu dawki w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepej próby: Maksymalne zaobserwowane stężenie Mitapivatu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepa: czas do osiągnięcia maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu (TMAX) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu dawki w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepej próby: przed podaniem dawki, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu dawki w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepa: ostatnie kwantyfikowalne stężenie w osoczu (Clast) mitapivat
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepa: dawka przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepej próby: Stężenie adenozynotrifosforanu (ATP) we krwi
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej próby: Dawka wstępna w dniu 1; dawka wstępna w 12. tygodniu; przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepej próby: Dawka wstępna w dniu 1; dawka wstępna w 12. tygodniu; przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po podaniu w 20. tygodniu
Okres podwójnie ślepej próby: stężenie we krwi 2,3-difosfoglicerynianu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres podwójnie ślepej ślepej: dawka przed 1 dzień; Dawka przed 12. tygodniem; Dawki przed dawką, 0,5, 1, 3, 5, 7 godzin po dawce w tygodniu 20
Okres rozszerzenia w otwartym znaczeniu: liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (TEAES), poważnymi herbaciami, powiązanymi Teaes i Teae o nasileniu większej lub równej klasie 3
Ramy czasowe: Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: od 24. tygodnia do końca badania (około 5 lat)
AE jest każdym niepowtarzalnym występowaniem medycznym u uczestnika podawanego produktu farmaceutycznego i który niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde niezdolne zdarzenie medyczne, które spowodowało którykolwiek z następujących wyników: śmierć; zagrażanie życiu; trwałe/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; początkowa lub przedłużona hospitalizacja szpitalna; wrodzona wada anomalii/wrodzona lub w inny sposób uznany za ważny medycznie. Teaes to AES z początkową datą w okresie traktowania lub pogarszającym się z linii bazowej i obejmuje zarówno poważne, jak i nie poważne Teaes. Ciężkość nieprawidłowości oceniono przy użyciu wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute dla zdarzeń niepożądanych (NCI CTCAE; wersja 4.03): stopień 1: łagodny; Klasa 2: umiarkowane; Stopień 3: ciężki lub znaczący medycznie, ale nie natychmiast zagrażający życiu; Klasa 4: zagrażanie życiu lub wyłączanie; Klasa 5: Śmierć związana z AE.
Okres przedłużenia badania metodą otwartej próby: od 24. tygodnia do końca badania (około 5 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 listopada 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-017
  • 2021-000211-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mitapiwat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj