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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza di Mitapivat nei partecipanti con alfa- o beta-talassemia non dipendente dalle trasfusioni (α- o β-NTDT) (ENERGIZE)

28 maggio 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico che valuta l'efficacia e la sicurezza di mitapivat in soggetti con alfa- o beta-talassemia non dipendenti dalle trasfusioni (ENERGIZE)

Lo scopo principale di questo studio è confrontare l'effetto di mitapivat rispetto al placebo sull'anemia nei partecipanti con talassemia dipendente da alfa o beta non trasfusione (NTDT).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il gruppo mitapivat comprenderà circa 114 partecipanti. Il gruppo placebo includerà circa 57 partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

194

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Al Mubarraz, Arabia Saudita, 36428
        • King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
      • Riyadh, Arabia Saudita, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Brasile
      • Caxias do Sul, Brasile, 95070-560
        • Universidade de Caxias do Sul
      • Ribeirão Preto, Brasile, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasile, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brasile, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
  • Bulgaria
      • Kyustendil, Bulgaria, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • SHATHD Sofia
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emirati Arabi Uniti
      • Abu Dhabi, Emirati Arabi Uniti
        • Burjeel Medical City
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 4545
        • Thalassemia Centre Dubai
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grecia, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Rio, Grecia, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italia
      • Brindisi, Italia, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italia, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italia, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italia, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italia, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Naples, Italia, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Orbassano, Italia, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libano
      • Beirut, Libano, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London
      • London, Regno Unito, W12 OHS
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
    • CAM
      • Cambridge, CAM, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
    • LAN
      • Manchester, LAN, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2696
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Tailandia, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University, Taiwan
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Turchia (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Turchia (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Turchia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di talassemia (β-talassemia con o senza mutazioni del gene α-globina, emoglobina E (HbE)/β-talassemia o malattia α-talassemia/emoglobina H [HbH]) basata su elettroforesi Hb, cromatografia liquida ad alta prestazione Hb (HPLC)) e/o analisi dell'acido desossiribonucleico (DNA);
  • Concentrazione di Hb ≤10,0 grammi per decilitro (g/dL) (100,0 grammi per litro [g/L]), sulla base di una media di almeno 2 misurazioni della concentrazione di Hb (separate da ≥7 giorni) raccolte durante il Periodo di screening;
  • Non dipendenti da trasfusione, definiti come ≤5 unità di globuli rossi (RBC) durante il periodo di 24 settimane prima della randomizzazione; e nessuna trasfusione di globuli rossi ≤8 settimane prima di fornire il consenso informato e nessuna trasfusione di globuli rossi durante il periodo di screening;
  • Se si assume idrossiurea, la dose di idrossiurea deve essere stabile per ≥16 settimane prima della randomizzazione;
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono essere astinenti da attività sessuali che possono portare a una gravidanza come parte del loro stile di vita abituale o accettare di utilizzare 2 forme di contraccezione, una delle quali deve essere considerata altamente efficace, dal momento in cui forniscono informazioni consenso, durante lo studio e per 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. La seconda forma di contraccezione può essere un metodo di barriera accettabile;
  • Consenso informato scritto prima che venga condotta qualsiasi procedura correlata allo studio e disposto a rispettare tutte le procedure dello studio per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o partoriente
  • Storia documentata di emoglobina falciforme omozigote o eterozigote (HbS) o emoglobina C (HbC);
  • Precedente esposizione a terapia genica o precedente trapianto di midollo osseo o cellule staminali;
  • Attualmente in trattamento con luspatercept; l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥18 settimane prima della randomizzazione;
  • Attualmente in trattamento con agenti stimolanti ematopoietici; l'ultima dose deve essere stata somministrata ≥18 settimane prima della randomizzazione;
  • Storia di tumore maligno, (attivo o trattato) ≤5 anni prima di fornire il consenso informato;
  • Anamnesi di malattia cardiaca o polmonare attiva e/o non controllata ≤6 mesi prima di fornire il consenso informato, ad eccezione di carcinoma cutaneo non melanomatoso in situ, carcinoma cervicale in situ o carcinoma mammario in situ;
  • Patologie epatobiliari;
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata
  • Trigliceridi non a digiuno >440 milligrammi per decilitro (mg/dL) (5 millimoli per litro [mmol/L]);
  • Infezione attiva che richiede una terapia antimicrobica sistemica al momento della fornitura del consenso informato;
  • Test positivo per l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCVAb) con evidenza di infezione attiva da HCV o test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg);
  • Test positivo per l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)-1 (Ab) o HIV-2 Ab;
  • Anamnesi di intervento chirurgico maggiore (inclusa splenectomia) ≤16 settimane prima di fornire il consenso informato e/o un intervento chirurgico importante pianificato durante lo studio;
  • Iscrizione attuale o partecipazione passata (≤12 settimane prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite del farmaco in studio sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo) in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un trattamento o dispositivo sperimentale;
  • Ricezione di potenti inibitori del CYP3A4/5 che non sono stati interrotti per ≥5 giorni o per un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo); o potenti induttori del CYP3A4 che non sono stati interrotti per ≥4 settimane o un periodo di tempo equivalente a 5 emivite (qualunque sia il più lungo), prima della randomizzazione;
  • Ricezione di steroidi anabolizzanti che non sono stati interrotti per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. È consentita la terapia sostitutiva con testosterone per il trattamento dell'ipogonadismo. La dose e la preparazione del testosterone devono essere stabili per ≥10 settimane prima della randomizzazione;
  • Allergia nota al mitapivat o ai suoi eccipienti (cellulosa microcristallina, croscarmellosa sodica, sodio stearil fumarato, mannitolo e magnesio stearato, Opadry® II Blue [ipromellosa, biossido di titanio, lattosio monoidrato, triacetina e FD&C Blue #2]);

  • Qualsiasi condizione medica, ematologica, psicologica o comportamentale o terapia precedente o in corso che, a parere dello sperimentatore, possa conferire un rischio inaccettabile alla partecipazione allo studio e/o possa confondere l'interpretazione dei dati dello studio. sono:

    • Partecipanti che sono istituzionalizzati per ordine normativo o giudiziario
    • Partecipanti con qualsiasi condizione che potrebbe creare un'influenza indebita (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, incarcerazione, reclusione psichiatrica involontaria e affiliazione finanziaria o familiare con lo Sperimentatore o lo Sponsor)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mitapivat
Mitapivat 100 milligrammi (mg), per via orale, due volte al giorno (BID) per 24 settimane in periodo in doppio cieco (dB) e per un massimo di 5 anni nel periodo di estensione a marcia aperta (OLE).
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Comparatore placebo: Placebo
Placebo Matching Mitapivat, per via orale, offerta per 24 settimane in doppio periodo cieco seguito da Mitapivat 100 mg, oralmente, offerta per un massimo di 5 anni nel periodo di prolunga a apertura.
Droga: Mitapivat
Compresse
Altri nomi:
  • AG-348
  • AG-348 solfato idrato
  • Mitapivat solfato
Droga: Placebo Corrispondenza Mitapivat
Compresse

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta di emoglobina (Hb) dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale fino alla settimana 12 fino alla settimana 24
La risposta dell'Hb è definita come un aumento ≥10 grammi/litro (g/L) (1,0 grammi per decilitro) (g/dL) della concentrazione media di Hb dalla Settimana 12 alla Settimana 24 rispetto al basale. La risposta dell'Hb è stata testata utilizzando il metodo ponderato per lo strato di Mantel-Haenszel, aggiustando i fattori di stratificazione della randomizzazione. Il basale è definito come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il trattamento o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il dosaggio.
Periodo in doppio cieco: basale fino alla settimana 12 fino alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo in doppio cieco: variazione del basale nella valutazione funzionale media della terapia della malattia cronica (Facet) -Forige Suncale dal punto di vista della settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 12 alla settimana 24
La sottoscala FACIT-Fatigue comprende una sottoscala di fatica auto-riferita composta da 13 item, che valuta la gravità e l'impatto della fatica (compreso l'impatto sulle attività quotidiane e sul funzionamento). La sottoscala FACIT-Fatigue viene valutata su una scala Likert a 5 punti: Da 0 (per niente) a 4 (moltissimo). Il punteggio totale della sottoscala FACIT-Fatigue varia da 0 a 52, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita correlata alla salute (HRQOL). Il basale è definito come l'ultima valutazione prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il dosaggio o l'ultima valutazione prima dell'inizio del trattamento in studio per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il dosaggio.
Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 12 alla settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione dalla linea di base nella concentrazione media di Hb dalla settimana 12 alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 12 alla settimana 24
La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, dalla settimana 12 alla settimana 24
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una risposta Hb 1,5+ dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 12 alla settimana 24
La risposta Hb 1.5+ è definita come un aumento ≥1,5 g/dL della concentrazione media di Hb dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale. La risposta HB 1.5+ verrà riassunta utilizzando il metodo ponderato con strato di Stratum Mantel-Haenszel per i fattori di stratificazione della randomizzazione. La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: base fino alla settimana 12 alla settimana 24
Periodo in doppio cieco: cambiamento dal basale nella bilirubina indiretta alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Il basale è definito come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il trattamento o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio per i soggetti randomizzati e a cui non è stato somministrato il dosaggio.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale dell'aptoglobina alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale nei reticolociti alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale dell'eritropoietina alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
La linea di base è definita come la media di tutte le valutazioni entro 42 giorni prima della randomizzazione per i soggetti randomizzati e non dosati o entro 42 giorni prima dell'inizio del trattamento dello studio per i soggetti randomizzati e dosati.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto l'impressione globale di gravità del paziente (PGIS) - Risposta alla fatica alle settimane 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: alle settimane 12, 16, 20 e 24
PGIS-Fatigue ha misurato la percezione dei partecipanti della gravità della fatica (richiamo di 7 giorni) su una scala a 4 punti che va da "1 = nessuno" a "4 = grave". Si considerava che un partecipante avesse raggiunto la risposta PGIS-Fatigue alle settimane 12, 16, 20 o 24, se il suo punteggio dal basale al post-basale soddisfaceva una delle seguenti condizioni: da "nessuno" al basale a "nessuno" post-basale; da "lieve" a "lieve" o "nessuno"; da "moderato" a "lieve" o "nessuno"; o da "grave" a "moderato", "lieve" o "nessuno".
Periodo in doppio cieco: alle settimane 12, 16, 20 e 24
Periodo in doppio cieco: percentuale di partecipanti che hanno ottenuto l'impressione globale di cambiamento del paziente (PGIC) - Risposta alla fatica alle settimane 12, 16, 20 e 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: alle settimane 12, 16, 20 e 24
La fatica PGIC valuta il cambiamento nel tempo rispetto al basale su una scala a 5 punti che va da 0 a 4 in cui 0 indica molto meglio e 4 tanto peggio. Si è ritenuto che un partecipante abbia raggiunto la risposta della fatica PGIC nelle settimane 12, 16, 20 o 24 se la loro linea di base PGI e il PGIC corrispondente soddisfacevano una delle seguenti condizioni: se i PGI al basale non erano "nessuno" o "lieve" e PGIC alla visita era "nessun cambiamento", "un po 'meglio" o "molto meglio"; O se il PGI al basale era "moderato" o "grave" e PGIC alla visita era "un po 'meglio" o "molto meglio".
Periodo in doppio cieco: alle settimane 12, 16, 20 e 24
Periodo in doppio cieco: variazione dalla linea di base nella distanza di 6 minuti di test di camminata (6MWT) alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Il 6MWT è una misura di risultato della prestazione (PerfO) ben consolidata, ampiamente utilizzata per valutare l’attività fisica in termini di distanza percorsa in pazienti con una varietà di condizioni. Il test misura la distanza che un individuo può percorrere a piedi su una superficie dura e piana in 6 minuti.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale della ferritina sierica alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Il metabolismo del ferro è stato valutato in base ai livelli sierici di ferritina.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: variazione rispetto al basale della saturazione della transferrina (TSAT) alla settimana 24
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Il metabolismo del ferro è stato valutato sulla base dei livelli di TSAT. La saturazione della transferrina viene riportata dividendo il valore del ferro sierico per la capacità totale di legare il ferro.
Periodo in doppio cieco: basale, settimana 24
Periodo in doppio cieco: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, TEAE correlati e TEAE con gravità maggiore o uguale al grado 3
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: dal momento della firma del consenso informato alla settimana 24
AE è un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco di studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento medico spiacevole che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAES sono eventi avversi con una data di insorgenza iniziale durante il periodo di trattamento o peggioramento dal basale e include sia i teai seri che non serio. La gravità degli eventi avversi è stata valutata utilizzando i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi (NCI CTCAE; versione 4.03): Grado 1: lieve; Grado 2: moderato; Grado 3: grave o medico significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; Grado 4: pericolosa o disabilitazione della vita; Grado 5: morte relativa ad AE.
Periodo in doppio cieco: dal momento della firma del consenso informato alla settimana 24
Periodo in doppio cieco: concentrazione plasmatica di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose alla settimana 12; pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose alla settimana 12; pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-last) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo zero a TLAST nel giorno di dosaggio, calcolata usando la regola trapezoidale del log-log.
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (TLAST) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: ultima concentrazione plasmatica quantificabile (CLAST) di Mitapivat
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: concentrazione nel sangue di adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; Pre-dose alla settimana 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore dopo la dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: concentrazione nel sangue di 2,3 - difosfoglicerato (2,3-DPG)
Lasso di tempo: Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; pre-dose alla settimana 12; pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo in doppio cieco: pre-dose al giorno 1; pre-dose alla settimana 12; pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 ore post-dose alla settimana 20
Periodo di estensione in aperto: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti per il trattamento (Teaes), Teaes gravi, Teaes correlati e Teaes con gravità maggiore o uguale al grado 3
Lasso di tempo: Periodo di estensione in aperto: dalla settimana 24 fino alla fine dello studio (circa 5 anni)
AE è un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco di studio. Un evento avverso grave (SAE) è un evento medico spiacevole che ha provocato uno dei seguenti risultati: morte; pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente/significativa; ospedalizzazione ospedaliera iniziale o prolungata; Anomalia congenita/difetto alla nascita o è stato altrimenti considerato importante dal punto di vista medico. I TEAES sono eventi avversi con una data di insorgenza iniziale durante il periodo di trattamento o peggioramento dal basale e include sia i teai seri che non serio. La gravità delle anomalie è stata valutata utilizzando i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi (NCI CTCAE; versione 4.03): Grado 1: lieve; Grado 2: moderato; Grado 3: grave o medico significativo ma non immediatamente pericoloso per la vita; Grado 4: pericolosa o disabilitazione della vita; Grado 5: morte relativa ad AE.
Periodo di estensione in aperto: dalla settimana 24 fino alla fine dello studio (circa 5 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 novembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG348-C-017
  • 2021-000211-23 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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