Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij deelnemers met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (α- of β-NTDT) (ENERGIZE)
26 augustus 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Mitapivat bij proefpersonen met niet-transfusieafhankelijke alfa- of bèta-thalassemie (ENERGIZE)
Het primaire doel van deze studie is het vergelijken van het effect van mitapivat versus placebo op bloedarmoede bij deelnemers met alfa- of bèta-niet-transfusieafhankelijke thalassemie (NTDT).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De mitapivat-groep zal ongeveer 114 deelnemers tellen.
De placebogroep zal ongeveer 57 deelnemers omvatten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
194
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Caxias do Sul, Brazilië, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brazilië, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brazilië, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
São Paulo, Brazilië, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brazilië, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgarije, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulgarije, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrijk, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Griekenland, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Griekenland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Griekenland, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italië, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italië, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italië, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italië, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italië, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italië, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Italië, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Italië, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Maleisië, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Maleisië, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Maleisië, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Maleisië, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Maleisië, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Maleisië, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saoedi-Arabië, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanje, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkije (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkije (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkije (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkije (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkije (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2PG
- University College London
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Verenigde Arabische Emiraten
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Verenigde Arabische Emiraten, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde diagnose van thalassemie (β-thalassemie met of zonder α-globine-genmutaties, hemoglobine E (HbE)/β-thalassemie of α-thalassemie/hemoglobine H [HbH]-ziekte) op basis van Hb-elektroforese, Hb hoogwaardige vloeistofchromatografie (HPLC)) en/of desoxyribonucleïnezuur (DNA) analyse;
- Hb-concentratie ≤10,0 gram per deciliter (g/dL) (100,0 gram per liter [g/L]), gebaseerd op een gemiddelde van ten minste 2 Hb-concentratiemetingen (gescheiden door ≥7 dagen) verzameld tijdens de Screeningsperiode;
- Niet-transfusieafhankelijk, gedefinieerd als ≤5 eenheden rode bloedcellen (RBC) gedurende de periode van 24 weken vóór randomisatie; en geen RBC-transfusies ≤8 weken voor het geven van geïnformeerde toestemming en geen RBC-transfusies tijdens de screeningsperiode;
- Als u hydroxyureum gebruikt, moet de dosis hydroxyureum stabiel zijn gedurende ≥16 weken vóór randomisatie;
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten zich onthouden van seksuele activiteiten die kunnen leiden tot zwangerschap als onderdeel van hun gebruikelijke levensstijl, of moeten ermee instemmen om 2 vormen van anticonceptie te gebruiken, waarvan er één als zeer effectief moet worden beschouwd, vanaf het moment dat ze op de hoogte worden gesteld toestemming, gedurende het hele onderzoek en gedurende 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. De tweede vorm van anticonceptie kan een aanvaardbare barrièremethode zijn;
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd en bereidheid om te voldoen aan alle studieprocedures voor de duur van de studie.
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger, borstvoeding gevend of barend
- Gedocumenteerde geschiedenis van homozygoot of heterozygoot sikkelhemoglobine (HbS) of hemoglobine C (HbC);
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerdere beenmerg- of stamceltransplantatie;
- Wordt momenteel behandeld met luspatercept; de laatste dosis moet ≥18 weken voor randomisatie zijn toegediend;
- Wordt momenteel behandeld met hematopoëtische stimulerende middelen; de laatste dosis moet ≥18 weken voor randomisatie zijn toegediend;
- Geschiedenis van maligniteit, (actief of behandeld) ≤5 jaar voordat geïnformeerde toestemming werd gegeven;
- Voorgeschiedenis van actieve en/of ongecontroleerde hart- of longziekte ≤6 maanden voor het geven van geïnformeerde toestemming, behalve voor niet-melanomateuze huidkanker in situ, cervicaal carcinoom in situ of mammacarcinoom in situ;
- Lever- en galaandoeningen;
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
- Niet-nuchtere triglyceriden >440 milligram per deciliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Actieve infectie die systemische antimicrobiële therapie vereist op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming;
- Positieve test op hepatitis C-virusantilichaam (HCVAb) met bewijs van actieve HCV-infectie, of positieve test op hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg);
- Positieve test op humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1 antilichaam (Ab) of HIV-2 Ab;
- Voorgeschiedenis van grote operaties (inclusief splenectomie) ≤16 weken voordat geïnformeerde toestemming werd gegeven en/of een grote chirurgische ingreep gepland tijdens het onderzoek;
- Huidige inschrijving of deelname in het verleden (≤12 weken vóór toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel of een tijdsbestek dat gelijk is aan 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat langer is) in een ander klinisch onderzoek waarbij een onderzoeksbehandeling of -apparaat betrokken is;
- sterke CYP3A4/5-remmers krijgen die niet zijn gestopt gedurende ≥5 dagen of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is); of sterke CYP3A4-inductoren die niet zijn gestopt gedurende ≥ 4 weken of een tijdsbestek gelijk aan 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is), vóór randomisatie;
- Het ontvangen van anabole steroïden die niet zijn gestopt gedurende ten minste 4 weken vóór randomisatie. Testosteronvervangingstherapie om hypogonadisme te behandelen is toegestaan. De testosterondosis en het preparaat moeten vóór randomisatie ≥10 weken stabiel zijn;
- Bekende allergie voor mitapivat of zijn hulpstoffen (microkristallijne cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumaraat, mannitol en magnesiumstearaat, Opadry® II Blue [hypromellose, titaniumdioxide, lactosemonohydraat, triacetine en FD&C Blue #2]);
Elke medische, hematologische, psychologische of gedragsaandoening(en) of eerdere of huidige therapie die, naar de mening van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico kan vormen voor deelname aan het onderzoek en/of de interpretatie van de onderzoeksgegevens kan verwarren. Ook uitgesloten zijn:
- Deelnemers die zijn geïnstitutionaliseerd door een regelgevend of gerechtelijk bevel
- Deelnemers met enige aandoening(en) die ongepaste beïnvloeding zouden kunnen creëren (inclusief maar niet beperkt tot opsluiting, onvrijwillige psychiatrische opsluiting en financiële of familiale banden met de onderzoeker of sponsor)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Mitapivat
Mitapivat 100 milligram (mg), oraal, tweemaal daags (BID) gedurende 24 weken in de dubbelblinde (DB) periode en tot 5 jaar in de open label extensie (OLE) periode.
|
Tabletten
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo -matching mitapivat, oraal, geboden gedurende 24 weken in dubbele blinde periode gevolgd door Mitapivat 100 mg, oraal, bieden tot 5 jaar in open labelverlengingsperiode.
|
Tabletten
Andere namen:
Tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers die de respons van hemoglobine (HB) bereikten van week 12 tot en met week 24 vergeleken met basislijn
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn tot week 12 tot en met week 24
|
De Hb-respons wordt gedefinieerd als een stijging van de gemiddelde Hb-concentratie van week 12 tot en met week 24 met ≥10 gram/liter (g/l) (1,0 gram per deciliter) (g/dl) vergeleken met de uitgangssituatie.
De Hb-respons werd getest met behulp van de Mantel-Haenszel stratumgewogen methode, waarbij werd gecorrigeerd voor randomisatiestratificatiefactoren.
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen, of binnen 42 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn tot week 12 tot en met week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde periode: verandering van de basislijn in gemiddelde functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (facit) -fatigue subschaal score van week 12 tot en met week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 12 tot en met week 24
|
De facit-fatigue-subschaal omvat een zelfgerapporteerde mate-subschaal met 13 items, die de ernst en impact van vermoeidheid beoordeelt (inclusief de impact op dagelijkse activiteiten en functioneren). De subschaal voor facit-fatigue wordt gescoord op een 5-punts Likert-schaal: 0 (helemaal niet) tot 4 (heel veel).
De totale facit-fatigue subschaal score varieert van 0 tot 52, met een hogere score die een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) aangeeft.
Baseline wordt gedefinieerd als de laatste beoordeling vóór randomisatie voor gerandomiseerde proefpersonen en niet gedoseerd of de laatste beoordeling vóór het begin van de studiebehandeling voor proefpersonen gerandomiseerd en gedoseerd.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 12 tot en met week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering van de basislijn in de gemiddelde HB-concentratie van week 12 tot en met week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 12 tot en met week 24
|
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen, of binnen 42 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 12 tot en met week 24
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers dat een Hb-respons van 1,5+ bereikte van week 12 tot en met week 24 vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: Basislijn tot week 12 tot en met week 24
|
HB 1.5+ respons wordt gedefinieerd als een toename van ≥1,5 g/dl in de gemiddelde HB -concentratie van week 12 tot en met week 24 vergeleken met basislijn.
HB 1.5+ respons zal worden samengevat met behulp van de Mantel-Haenszel Stratum gewogen methode die aanpassing is voor randomisatiestratificatiefactoren.
De basislijn wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde proefpersonen en niet gedoseerd of binnen 42 dagen vóór het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: Basislijn tot week 12 tot en met week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in indirect bilirubine in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen, of binnen 42 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lactaatdehydrogenase (LDH) in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De basislijn wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde proefpersonen en niet gedoseerd of binnen 42 dagen vóór het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in haptoglobine in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De basislijn wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde proefpersonen en niet gedoseerd of binnen 42 dagen vóór het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reticulocyten in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De basislijn wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde proefpersonen en niet gedoseerd of binnen 42 dagen vóór het begin van de studiebehandeling voor gerandomiseerde en gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in erytropoëtine in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De uitgangswaarde wordt gedefinieerd als het gemiddelde van alle beoordelingen binnen 42 dagen vóór randomisatie voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen, of binnen 42 dagen vóór aanvang van de onderzoeksbehandeling voor gerandomiseerde en niet gedoseerde proefpersonen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers dat de Patient Global Impression of Severity (PGIS)-vermoeidheidsrespons bereikte in week 12, 16, 20 en 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: in week 12, 16, 20 en 24
|
PGIS-Fatigue mat de perceptie van de deelnemers over de ernst van hun vermoeidheid (7-daagse herinnering) op een 4-puntsschaal variërend van '1=geen' tot '4=ernstig'.
Van een deelnemer werd aangenomen dat hij de PGIS-vermoeidheidsrespons had bereikt in week 12, 16, 20 of 24, als zijn score tussen baseline en postbaseline aan een van de volgende voorwaarden voldeed: 'geen' bij baseline tot 'geen' postbaseline; 'mild' tot 'mild' of 'geen'; 'matig' tot 'mild' of 'geen'; of 'ernstig' tot 'matig', 'mild' of 'geen'.
|
Dubbelblinde periode: in week 12, 16, 20 en 24
|
|
Dubbelblinde periode: percentage deelnemers dat de Patient Global Impression of Change (PGIC)-vermoeidheidsrespons bereikte in week 12, 16, 20 en 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: in week 12, 16, 20 en 24
|
De PGIC-fatigue beoordeelt verandering in de loop van de tijd vergeleken met de basislijn op een 5-puntsschaal variërend van 0 tot 4 waarbij 0 veel beter aangeeft en 4 zoveel erger.
Een deelnemer werd geacht de PGIC-fatigue-respons te hebben bereikt bij weken 12, 16, 20 of 24 als hun baseline PGI's en overeenkomstige PGIC aan een van de volgende voorwaarden voldeden: als de PGI's bij aanvang 'geen' of 'mild' en 'mild' was en PGIC bij het bezoek was 'geen verandering', 'een beetje beter' of 'veel beter'; Of als de PGI's bij aanvang 'gematigd' of 'ernstig' was en PGIC tijdens het bezoek 'een beetje beter' of 'veel beter' was.
|
Dubbelblinde periode: in week 12, 16, 20 en 24
|
|
Dubbelblinde periode: Verandering van de basislijn in de 6-minuten walk-test (6MWT) afstand op week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
De 6MWT is een beproefde prestatie-uitkomstmaatstaf (PerfO) die op grote schaal wordt gebruikt om de fysieke activiteit te evalueren in termen van de afgelegde afstand bij patiënten met verschillende aandoeningen.
De test meet de afstand die een individu in 6 minuten kan lopen op een harde, vlakke ondergrond.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
Het ijzermetabolisme werd beoordeeld op basis van serumferritinespiegels.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: Verandering van de basislijn in transferrine-verzadiging (TSAT) in week 24
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
Het ijzermetabolisme werd beoordeeld op basis van TSAT-niveaus.
De transferrineverzadiging wordt gerapporteerd door de waarde van serumijzer te delen door het totale ijzerbindende vermogen.
|
Dubbelblinde periode: basislijn, week 24
|
|
Dubbelblinde periode: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige TEAE’s, gerelateerde TEAE’s en TEAE’s met een ernst groter dan of gelijk aan graad 3
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: vanaf het moment van ondertekenen geïnformeerde toestemming tot week 24
|
AE is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksmedicijn.
Een ernstige bijwerking (SAE) is een ongewenste medische gebeurtenis die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd.
Tea is AES met een eerste begindatum tijdens de behandelingsperiode of verslechteren van de basislijn en omvat zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
Ernst van AE's werd geëvalueerd met behulp van de National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen (NCI CTCAE; versie 4.03): Grade 1: Mild; Grade 2: Matig; Graad 3: ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Graad 4: levensbedreigend of invaliderend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
|
Dubbelblinde periode: vanaf het moment van ondertekenen geïnformeerde toestemming tot week 24
|
|
Dubbelblinde periode: plasmaconcentratie van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; vóór dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis in week 12; vóór dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na dosis in week 20
|
|
|
Dubbele blinde periode: gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot de laatste meetbare concentratie (AUC0 Last) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Oppervlakte onder de concentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot Tlaatst op de dag van dosering, berekend met behulp van de lineaire log-trapeziumregel.
|
Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
Dubbelblinde periode: tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (TLAST) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Dubbelblinde periode: maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Dubbelblinde periode: tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van Mitapivat te bereiken
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Dubbelblinde periode: laatste kwantificeerbare plasmaconcentratie (clast) van mitapivat
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: vóór de dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van adenosinetrifosfaat (ATP)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Dubbelblinde periode: bloedconcentratie van 2,3 - difosfoglyceraat (2,3-DPG)
Tijdsspanne: Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
Dubbelblinde periode: pre-dosis op dag 1; Pre-dosis in week 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 uur na de dosis in week 20
|
|
|
Open-Label verlengingsperiode: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s), ernstige TEAE’s, gerelateerde TEAE’s en TEAE’s met een ernst groter dan of gelijk aan graad 3
Tijdsspanne: Open-label verlengingsperiode: van week 24 tot einde van de studie (ongeveer 5 jaar)
|
AE is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het onderzoeksmedicijn.
Een ernstige bijwerking (SAE) is een ongewenste medische gebeurtenis die resulteerde in een van de volgende resultaten: overlijden; levensbedreigend; Aanhoudende/significante handicap/arbeidsongeschiktheid; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; aangeboren anomalie/geboorteafwijking of werd anders als medisch belangrijk beschouwd.
Tea is AES met een eerste begindatum tijdens de behandelingsperiode of verslechteren van de basislijn en omvat zowel serieuze als niet-serieuze Tea.
De ernst van afwijkingen werd geëvalueerd met behulp van de National Cancer Institute Common Terminology Criteria voor bijwerkingen (NCI CTCAE; versie 4.03): Grade 1: Mild; Grade 2: Matig; Graad 3: ernstig of medisch significant maar niet onmiddellijk levensbedreigend; Graad 4: levensbedreigend of invaliderend; Graad 5: overlijden gerelateerd aan AE.
|
Open-label verlengingsperiode: van week 24 tot einde van de studie (ongeveer 5 jaar)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 december 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 november 2023
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 februari 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 februari 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 februari 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .