Исследование по оценке эффективности и безопасности митапивата у участников с независимой от трансфузии альфа- или бета-талассемией (α- или β-NTDT) (ENERGIZE)
26 августа 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности митапивата у субъектов с независимой от трансфузии альфа- или бета-талассемией (ENERGIZE)
Основная цель этого исследования - сравнить влияние митапивата и плацебо на анемию у участников с альфа- или бета-нетрансфузионной талассемией (NTDT).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В группу mitapivat будет входить около 114 участников.
Группа плацебо будет включать примерно 57 участников.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
194
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kyustendil, Болгария, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Болгария, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Caxias do Sul, Бразилия, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Бразилия, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Бразилия, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
São Paulo, Бразилия, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Бразилия, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Греция, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Греция, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Греция, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Испания, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Brindisi, Италия, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Италия, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Италия, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Италия, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Италия, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Италия, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Италия, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Италия, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Италия, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Toronto, Канада, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Ливан, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Малайзия, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Малайзия, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Малайзия, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Малайзия, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Малайзия, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Малайзия, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Объединенные Арабские Эмираты
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Объединенные Арабские Эмираты, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Саудовская Аравия, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- University College London
-
London, Соединенное Королевство, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Таиланд, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Таиланд, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Таиланд, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Тайвань, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Турция (Туркие), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Турция (Туркие), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Турция (Туркие), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Турция (Туркие), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Турция (Туркие), 06230
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Франция, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Документально подтвержденный диагноз талассемии (β-талассемия с мутациями гена α-глобина или без них, гемоглобин E (HbE)/β-талассемия или α-талассемия/болезнь гемоглобина H [HbH]) на основании электрофореза гемоглобина, высокоэффективной жидкостной хроматографии гемоглобина (ВЭЖХ) и/или анализ дезоксирибонуклеиновой кислоты (ДНК);
- Концентрация гемоглобина ≤10,0 граммов на децилитр (г/дл) (100,0 граммов на литр [г/л]), исходя из среднего значения не менее 2 измерений концентрации гемоглобина (с интервалом ≥7 дней), собранных в течение периода скрининга;
- Независимый от трансфузии, определяемый как ≤5 единиц эритроцитов (эритроцитов) в течение 24-недельного периода до рандомизации; и отсутствие переливаний эритроцитов ≤8 недель до предоставления информированного согласия и отсутствие переливаний эритроцитов в течение периода скрининга;
- При приеме гидроксимочевины доза гидроксимочевины должна оставаться стабильной в течение ≥16 недель до рандомизации;
- Женщины детородного возраста (WOCBP) должны воздерживаться от сексуальной активности, которая может привести к беременности, в рамках их обычного образа жизни или соглашаться на использование 2 форм контрацепции, одна из которых должна считаться высокоэффективной, с момента информирования согласие, на протяжении всего исследования и в течение 28 дней после последней дозы исследуемого препарата. Вторая форма контрацепции может быть приемлемым барьерным методом;
- Письменное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием, и готовность соблюдать все процедуры исследования на протяжении всего исследования.
Критерий исключения:
- Беременные, кормящие грудью или роженицы
- Документированная история гомозиготного или гетерозиготного серповидного гемоглобина (HbS) или гемоглобина C (HbC);
- Предшествующее воздействие генной терапии или предшествующая трансплантация костного мозга или стволовых клеток;
- В настоящее время получает лечение люспатерцептом; последняя доза должна быть введена за ≥18 недель до рандомизации;
- В настоящее время получает лечение препаратами, стимулирующими кроветворение; последняя доза должна быть введена за ≥18 недель до рандомизации;
- Злокачественное новообразование в анамнезе (активное или пролеченное) ≤5 лет до предоставления информированного согласия;
- История активного и/или неконтролируемого сердечного или легочного заболевания ≤6 месяцев до предоставления информированного согласия, за исключением немеланоматозного рака кожи in situ, карциномы шейки матки in situ или карциномы молочной железы in situ;
- гепатобилиарные расстройства;
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации
- Триглицериды не натощак >440 миллиграммов на децилитр (мг/дл) (5 миллимолей на литр [ммоль/л]);
- Активная инфекция, требующая системной антимикробной терапии на момент предоставления информированного согласия;
- Положительный тест на антитела к вирусу гепатита С (HCVAb) с признаками активной инфекции ВГС или положительный тест на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg);
- Положительный тест на антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)-1 (Ab) или антитела к ВИЧ-2;
- История серьезных хирургических вмешательств (включая спленэктомию) ≤16 недель до предоставления информированного согласия и/или серьезной хирургической процедуры, запланированной во время исследования;
- Текущее участие или участие в прошлом (≤12 недель до введения первой дозы исследуемого препарата или период времени, эквивалентный 5 периодам полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше) в любом другом клиническом исследовании, включающем исследуемое лечение или устройство;
- Прием сильных ингибиторов CYP3A4/5, которые не прекращались в течение ≥5 дней или временных рамок, эквивалентных 5 периодам полувыведения (в зависимости от того, что дольше); или сильные индукторы CYP3A4, прием которых не прекращался в течение ≥4 недель или периода времени, эквивалентного 5 периодам полураспада (в зависимости от того, что дольше) до рандомизации;
- Прием анаболических стероидов, который не прекращался как минимум за 4 недели до рандомизации. Допускается заместительная терапия тестостероном для лечения гипогонадизма. Доза тестостерона и препарат должны быть стабильными в течение ≥10 недель до рандомизации;
- Известная аллергия на митапиват или его вспомогательные вещества (микрокристаллическая целлюлоза, кроскармеллоза натрия, стеарилфумарат натрия, маннит и стеарат магния, Opadry® II Blue [гипромеллоза, диоксид титана, моногидрат лактозы, триацетин и FD&C Blue #2]);
Любые медицинские, гематологические, психологические или поведенческие состояния, предшествующая или текущая терапия, которые, по мнению исследователя, могут создать неприемлемый риск для участия в исследовании и/или могут исказить интерпретацию данных исследования. Также исключено находятся:
- Участники, институционализированные по распоряжению регулирующих органов или суда
- Участники с любым состоянием (состояниями), которые могут оказать неправомерное влияние (включая, помимо прочего, лишение свободы, принудительное помещение в психиатрическую больницу, а также финансовую или семейную связь с Исследователем или Спонсором)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Митапиват
Митапиват 100 миллиграммов (мг) перорально два раза в день (два раза в день) в течение 24 недель в двойном слепом (DB) периоде и до 5 лет в открытом расширенном периоде (OLE).
|
Таблетки
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо, соответствующее митапивату, перорально, два раза в день, в течение 24 недель в двойном слепом периоде, с последующим приемом Митапивата по 100 мг перорально, два раза в день, на срок до 5 лет в открытом продленном периоде.
|
Таблетки
Другие имена:
Таблетки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли ответа гемоглобина (HB) с 12 по 24 недели по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 12 до недели 24
|
Реакция гемоглобина определяется как увеличение средней концентрации гемоглобина на ≥10 грамм/литр (г/л) (1,0 грамм на децилитр) (г/дл) с 12-й по 24-ю неделю по сравнению с исходным уровнем.
Реакция гемоглобина тестировалась с использованием страт-взвешенного метода Мантеля-Хэнзеля с поправкой на факторы стратификации рандомизации.
Исходный уровень определяется как среднее значение всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных и не получавших дозы, или в течение 42 дней до начала исследуемого лечения для субъектов, рандомизированных и получавших дозу.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 12 до недели 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в средней функциональной оценке хронической терапии заболеваний (FACIT) -Оценка подшкалы -с 12 по 24 недели 24
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, с 12 по 24 неделю.
|
Подшкала FACIT-Fatigue включает в себя подшкалу усталости с самооценкой из 13 пунктов, которая оценивает тяжесть и влияние усталости (включая влияние на повседневную деятельность и функционирование). Подшкала Facit-Fatigue оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта: 0 (совсем не) до 4 (очень много).
Общий балл подшкалы FACIT-Fatigue колеблется от 0 до 52, причем более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем (HRQOL).
Базовая линия определяется как последняя оценка перед рандомизацией для субъектов, рандомизированных, а не дозировки или последней оценки перед началом лечения исследования для субъектов, рандомизированных и дозирования.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, с 12 по 24 неделю.
|
|
Двойной слепой период: изменение средней концентрации гемоглобина по сравнению с исходным уровнем с 12 по 24 неделю.
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, с 12 по 24 неделю.
|
Базовая линия определяется как среднее из всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных, а не дозировки или в течение 42 дней до начала лечения исследования для субъектов, рандомизированных и дозирования.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, с 12 по 24 неделю.
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли ответа на уровень Hb 1,5+ с 12 по 24 неделю по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовый уровень до 12 до недели 24
|
Ответ на уровень гемоглобина 1,5+ определяется как увеличение средней концентрации гемоглобина на ≥1,5 г/дл с 12 по 24 неделю по сравнению с исходным уровнем.
Ответ Hb 1,5+ будет суммирован с использованием страт-взвешенного метода Мантеля-Хензеля с поправкой на факторы стратификации рандомизации.
Исходный уровень определяется как среднее значение всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных и не получавших дозы, или в течение 42 дней до начала исследуемого лечения для субъектов, рандомизированных и получавших дозу.
|
Двойной слепой период: базовый уровень до 12 до недели 24
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в косвенном билирубине на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
Базовая линия определяется как среднее из всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных, а не дозировки или в течение 42 дней до начала лечения исследования для субъектов, рандомизированных и дозирования.
|
Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в лактатдегидрогеназе (LDH) на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
Исходный уровень определяется как среднее значение всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных и не получавших дозы, или в течение 42 дней до начала исследуемого лечения для субъектов, рандомизированных и получавших дозу.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в гаптоглобине на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
Базовая линия определяется как среднее из всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных, а не дозировки или в течение 42 дней до начала лечения исследования для субъектов, рандомизированных и дозирования.
|
Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в ретикулоцитах на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
Базовая линия определяется как среднее из всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных, а не дозировки или в течение 42 дней до начала лечения исследования для субъектов, рандомизированных и дозирования.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
|
Двойной слепой период: изменение уровня эритропоэтина по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
Исходный уровень определяется как среднее значение всех оценок в течение 42 дней до рандомизации для субъектов, рандомизированных и не получавших дозы, или в течение 42 дней до начала исследуемого лечения для субъектов, рандомизированных и получавших дозу.
|
Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли глобального впечатления от тяжести (PGIS)- усталостный ответ на 12, 16, 20 и 24
Временное ограничение: Двойной слепой период: на 12, 16, 20 и 24
|
PGIS-Fatigue измеряла восприятие участниками степени тяжести усталости (7-дневный отзыв) по 4-балльной шкале от «1 = нет» до «4 = сильная».
Считалось, что участник достиг реакции PGIS-Fatigue на 12, 16, 20 или 24 неделе, если его исходный и постбазовый баллы соответствовали одному из следующих условий: от «нет» на исходном уровне до «нет» после базового уровня; от «легкой» до «легкой» или «отсутствия»; от «умеренного» до «легкого» или «отсутствия»; от «тяжелого» до «умеренного», «легкого» или «отсутствующего».
|
Двойной слепой период: на 12, 16, 20 и 24
|
|
Двойной слепой период: процент участников, которые достигли общего впечатления пациента от изменений (PGIC) — реакция на утомление на 12, 16, 20 и 24 неделях.
Временное ограничение: Двойной слепой период: на 12, 16, 20 и 24
|
PGIC-Fatigue оценивает изменения с течением времени по сравнению с исходным уровнем по 5-балльной шкале от 0 до 4, где 0 означает «значительно лучше», а 4 — «намного хуже».
Считалось, что участник достиг реакции PGIC-усталость на 12, 16, 20 или 24 неделе, если его исходный PGIS и соответствующий PGIC соответствовали одному из следующих условий: если PGIS на исходном уровне был «отсутствующим» или «легким» и Состояние PGIC во время визита было «без изменений», «немного лучше» или «намного лучше»; или если PGIS на исходном уровне был «умеренным» или «тяжелым», а PGIC на момент визита был «немного лучше» или «намного лучше».
|
Двойной слепой период: на 12, 16, 20 и 24
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии на 6-минутном прохождении (6 МВт) расстояние на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
6MWT — это хорошо зарекомендовавший себя показатель производительности (PerfO), который широко используется для оценки физической активности с точки зрения пройденного расстояния у пациентов с различными заболеваниями.
Тест измеряет расстояние, которое человек может пройти по твердой плоской поверхности за 6 минут.
|
Двойной слепой период: базовая линия, 24 неделя
|
|
Двойной слепой период: изменение сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе.
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
Метаболизм железа оценивался на основе уровня ферритина в сыворотке.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
|
Двойной слепой период: изменение с базовой линии в насыщении трансферрина (TSAT) на 24 неделе
Временное ограничение: Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
Метаболизм железа оценивали по уровням TSAT.
Насыщение трансферрина определяется путем деления содержания сывороточного железа на общую железосвязывающую способность.
|
Двойной слепой период: исходный уровень, 24-я неделя.
|
|
Двойной слепой период: количество участников с побочными эффектами с обработкой (TEAES), серьезными чаевыми, связанными чаевыми и чаевыми с тяжестью, превышающей или равным 3 степени
Временное ограничение: Двойной слепой период: с момента подписания информированного согласия до 24-й недели.
|
AE является каким -либо непринужденным медицинским явлением у участника, вводимого фармацевтическим продуктом, который не обязательно имеет причинно -следственную связь с препаратом для исследования.
Серьезное неблагоприятное событие (SAE) - это любое неблагоприятное медицинское явление, которое привело к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной.
TEAE-это AES с начальной датой начала в период лечения или ухудшение базового уровня и включает в себя как серьезные, так и неочищенные Teaes.
Тяжесть AES оценивалась с использованием общих терминологических критериев Национального института рака для нежелательных явлений (NCI CTCAE; версия 4.03): класс 1: мягкий; 2 класс: умеренный; 3 класс: тяжелый или с медицинской точки зрения, но не сразу опасно для жизни; 4 класс: угроза жизни или инвалид; 5 класс: смерть, связанная с AE.
|
Двойной слепой период: с момента подписания информированного согласия до 24-й недели.
|
|
Двойной слепой период: концентрация митапивата в плазме
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза на 12 неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе.
|
Двойной слепой период: предварительная доза на 12 неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе.
|
|
|
Двойной слепой период: площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до последней измеримой концентрации (AUC0-последняя) митапивата.
Временное ограничение: Двойной слепой период: до введения дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после введения дозы на 20 неделе.
|
Площадь под кривой «концентрация-время» от нулевого времени до Tlast в день введения дозы, рассчитанная с использованием правила трапеций линейного логарифма.
|
Двойной слепой период: до введения дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после введения дозы на 20 неделе.
|
|
Двойной слепой период: время последней количественной концентрации (Tlast) митапивата.
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
|
|
Двойной слепой период: максимальная наблюдаемая концентрация митапивата в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
|
|
Двойной слепой период: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации митапивата в плазме (Tmax)
Временное ограничение: Двойной слепой период: до введения дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после введения дозы на 20 неделе.
|
Двойной слепой период: до введения дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после введения дозы на 20 неделе.
|
|
|
Двойной слепой период: последняя поддающаяся количественному определению концентрация митапивата в плазме (кластер)
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20-й неделе
|
|
|
Двойной слепой период: концентрация аденозинтрифосфата (АТФ) в крови.
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе.
|
Двойной слепой период: предварительная доза на 1-й день; до дозы на 12 неделе; Предварительная доза, 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе.
|
|
|
Двойной слепой период: концентрация 2,3-дифосфоглицерата (2,3-ДФГ) в крови.
Временное ограничение: Двойной слепой период: предварительная доза в день 1; предварительная доза на 12 неделе; до дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе
|
Двойной слепой период: предварительная доза в день 1; предварительная доза на 12 неделе; до дозы, через 0,5, 1, 3, 5, 7 часов после дозы на 20 неделе
|
|
|
Период расширения с открытой маркой: количество участников с побочными эффектами с обработкой (TEAE), серьезными чаевыми, родственными Teaes и Teaes с тяжестью более или равной 3 степени
Временное ограничение: Период расширения открытой марки: с 24-й недели до окончания исследования (примерно 5 лет)
|
AE является каким -либо непринужденным медицинским явлением у участника, вводимого фармацевтическим продуктом, который не обязательно имеет причинно -следственную связь с препаратом для исследования.
Серьезное неблагоприятное событие (SAE) - это любое неблагоприятное медицинское явление, которое привело к любому из следующих результатов: смерть; угрожающий жизни; постоянная/значительная инвалидность/неспособность; начальная или длительная стационарная госпитализация; врожденная аномалия/врожденный дефект или в противном случае считалась с медицинской точки зрения важной.
TEAE-это AES с начальной датой начала в период лечения или ухудшение базового уровня и включает в себя как серьезные, так и неочищенные Teaes.
Тяжесть аномалий оценивалась с использованием Национального института рака общих терминологических критериев для нежелательных явлений (NCI CTCAE; версия 4.03): класс 1: мягкий; 2 класс: умеренный; 3 класс: тяжелый или с медицинской точки зрения, но не сразу опасно для жизни; 4 класс: угроза жизни или инвалид; 5 класс: смерть, связанная с AE.
|
Период расширения открытой марки: с 24-й недели до окончания исследования (примерно 5 лет)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 ноября 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 февраля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 февраля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 февраля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .