Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do Mitapivat em participantes com talassemia alfa ou beta não dependente de transfusão (α- ou β-NTDT) (ENERGIZE)
26 de agosto de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de Fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico avaliando a eficácia e a segurança do mitapivat em indivíduos com talassemia alfa ou beta não dependente de transfusão (ENERGIZE)
O objetivo principal deste estudo é comparar o efeito do mitapivat versus placebo na anemia em participantes com talassemia dependente de transfusão alfa ou beta (NTDT).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O grupo mitapivat incluirá aproximadamente 114 participantes.
O grupo placebo incluirá aproximadamente 57 participantes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
194
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Al Mubarraz, Arábia Saudita, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
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Riyadh, Arábia Saudita, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Caxias do Sul, Brasil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
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Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
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São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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Kyustendil, Bulgária, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Sofia, Bulgária, 1756
- SHATHD Sofia
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Abu Dhabi, Emirados Árabes Unidos
- Burjeel Medical City
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Dubai, Emirados Árabes Unidos, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, Espanha, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Créteil, França, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, França, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Athens, Grécia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens, Grécia, 115 26
- Laiko General Hospital
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Rio, Grécia, 26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, Grécia, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Brindisi, Itália, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, Itália, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, Itália, 44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova, Itália, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, Itália, 41124
- A.O.U Di Modena
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Naples, Itália, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Naples, Itália, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
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Orbassano, Itália, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Beirut, Líbano, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Star, Malásia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Ampang, Malásia, 68000
- Hospital Ampang
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Johor Bahru, Malásia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, Malásia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, Malásia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan, Malásia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, Malásia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pulau Pinang, Malásia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London
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London, Reino Unido, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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CAM
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Cambridge, CAM, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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LAN
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Manchester, LAN, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailândia, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Tailândia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailândia, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Tailândia, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, Tailândia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
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Adana, Turquia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya, Turquia (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı, Turquia (Türkiye), 01330
- Cukurova University
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Bornova, Turquia (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Turquia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, Turquia (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de talassemia (β-talassemia com ou sem mutações no gene α-globina, hemoglobina E (HbE)/β-talassemia ou doença α-talassemia/hemoglobina H [HbH]) com base em eletroforese de Hb, cromatografia líquida de alta eficiência para Hb (HPLC)) e/ou análise de ácido desoxirribonucleico (DNA);
- concentração de Hb ≤10,0 gramas por decilitro (g/dL) (100,0 gramas por litro [g/L]), com base em uma média de pelo menos 2 medições de concentração de Hb (separadas por ≥7 dias) coletadas durante o período de triagem;
- Não dependente de transfusão, definido como ≤5 unidades de glóbulos vermelhos (RBC) durante o período de 24 semanas antes da randomização; e nenhuma transfusão de hemácias ≤8 semanas antes de fornecer o consentimento informado e nenhuma transfusão de hemácias durante o período de triagem;
- Se estiver tomando hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por ≥16 semanas antes da randomização;
- As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem abster-se de atividades sexuais que possam resultar em gravidez como parte de seu estilo de vida habitual ou concordar em usar 2 formas de contracepção, uma das quais deve ser considerada altamente eficaz, desde o momento da prestação informada consentimento, durante todo o estudo e por 28 dias após a última dose do medicamento do estudo. A segunda forma de contracepção pode ser um método de barreira aceitável;
- Consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser conduzido e disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Grávida, lactante ou parturiente
- História documentada de hemoglobina falciforme homozigótica ou heterozigótica (HbS) ou hemoglobina C (HbC);
- Exposição prévia a terapia genética ou transplante prévio de medula óssea ou células-tronco;
- Atualmente recebendo tratamento com luspatercept; a última dose deve ter sido administrada ≥18 semanas antes da randomização;
- Atualmente recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos; a última dose deve ter sido administrada ≥18 semanas antes da randomização;
- História de malignidade, (ativa ou tratada) ≤5 anos antes de fornecer o consentimento informado;
- História de doença cardíaca ou pulmonar ativa e/ou não controlada ≤ 6 meses antes do consentimento informado, exceto para câncer de pele não melanoma in situ, carcinoma cervical in situ ou carcinoma in situ de mama;
- Distúrbios hepatobiliares;
- Taxa de filtração glomerular estimada
- Triglicerídeos sem jejum >440 miligramas por decilitro (mg/dL) (5 milimoles por litro [mmol/L]);
- Infecção ativa requerendo terapia antimicrobiana sistêmica no momento do consentimento informado;
- Teste positivo para anticorpo do vírus da hepatite C (HCVAb) com evidência de infecção ativa pelo HCV, ou teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg);
- Teste positivo para anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV)-1 (Ab) ou HIV-2 Ab;
- Histórico de cirurgia de grande porte (incluindo esplenectomia) ≤16 semanas antes de fornecer o consentimento informado e/ou um grande procedimento cirúrgico planejado durante o estudo;
- Inscrição atual ou participação anterior (≤12 semanas antes da administração da primeira dose do medicamento do estudo ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas do medicamento do estudo experimental, o que for mais longo) em qualquer outro estudo clínico envolvendo um tratamento ou dispositivo experimental;
- Receber inibidores fortes do CYP3A4/5 que não foram interrompidos por ≥5 dias ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo); ou indutores fortes de CYP3A4 que não foram interrompidos por ≥4 semanas ou um período de tempo equivalente a 5 meias-vidas (o que for mais longo), antes da randomização;
- Receber esteróides anabolizantes que não foram interrompidos por pelo menos 4 semanas antes da randomização. A terapia de reposição de testosterona para tratar o hipogonadismo é permitida. A dose e a preparação de testosterona devem ser estáveis por ≥10 semanas antes da randomização;
- Alergia conhecida ao mitapivat ou seus excipientes (celulose microcristalina, croscarmelose sódica, estearil fumarato de sódio, manitol e estearato de magnésio, Opadry® II Blue [hipromelose, dióxido de titânio, lactose monohidratada, triacetina e FD&C Blue #2]);
Quaisquer condições médicas, hematológicas, psicológicas ou comportamentais ou terapia anterior ou atual que, na opinião do investigador, possam conferir um risco inaceitável à participação no estudo e/ou possam confundir a interpretação dos dados do estudo Também excluídos está:
- Participantes institucionalizados por ordem regulamentar ou judicial
- Participantes com quaisquer condições que possam criar influência indevida (incluindo, entre outros, encarceramento, confinamento psiquiátrico involuntário e afiliação financeira ou familiar com o Investigador ou Patrocinador)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Mitapivat
Mitapivat 100 miligramas (mg), por via oral, duas vezes ao dia (BID) durante 24 semanas em período duplo-cego (DB) e por até 5 anos em período de extensão aberta (OLE).
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Comprimidos
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente a mitapivat, por via oral, BID por 24 semanas em período duplo-cego seguido por Mitapivat 100 mg, por via oral, BID por até 5 anos em período de extensão aberto.
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Comprimidos
Outros nomes:
Comprimidos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram a resposta de hemoglobina (HB) da semana 12 a 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 12 a 24 da semana 24
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A resposta de Hb é definida como um aumento de ≥10 gramas/litro (g/L) (1,0 grama por decilitro) (g/dL) na concentração média de Hb da semana 12 até a semana 24 em comparação com a linha de base.
A resposta da Hb foi testada usando o método ponderado de estrato de Mantel-Haenszel, ajustando para fatores de estratificação de randomização.
A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento do estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base até a semana 12 a 24 da semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Período duplo-cego: mudança da linha de base na avaliação funcional média da terapia para doenças crônicas (FACIT) - pontuação da subescala de fadiga da semana 12 até a semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 12 a 24 da semana 24
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A subescala Facit-Fatigue inclui uma subescala de fadiga auto-relatada de 13 itens, que avalia a gravidade e o impacto da fadiga (incluindo o impacto nas atividades diárias e no funcionamento). A subescala Facit-Fatigue é pontuada em uma escala Likert de 5 pontos: 0 (de forma alguma) a 4 (muito).
A pontuação total da subescala Facit-Fatigue varia de 0 a 52, com uma pontuação mais alta indicando melhor qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS).
A linha de base é definida como a última avaliação antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou da última avaliação antes do início do tratamento do estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 12 a 24 da semana 24
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Período duplo-cego: mudança da linha de base na concentração média de Hb da semana 12 até a semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 12 até semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento de estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 12 até semana 24
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Período duplo-cego: porcentagem de participantes que obtiveram resposta de Hb 1,5+ da semana 12 até a semana 24 em comparação com a linha de base
Prazo: Período duplo-cego: linha de base até a semana 12 a 24 da semana 24
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A resposta do HB 1.5+ é definida como um aumento de ≥1,5 g/dL na concentração média de Hb da semana 12 a 24 em comparação com a linha de base.
A resposta do HB 1.5+ será resumida usando o método ponderado do estrato de Mantel-Haenszel ajustando os fatores de estratificação de randomização.
A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento de estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base até a semana 12 a 24 da semana 24
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Período duplo-cego: Mudança da linha de base na bilirrubina indireta na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento do estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: alteração da linha de base na lactato desidrogenase (LDH) na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento do estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: mudança da linha de base na haptoglobina na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento de estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: mudança da linha de base em reticulócitos na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento de estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: Mudança da linha de base na eritropoietina na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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A linha de base é definida como a média de todas as avaliações dentro de 42 dias antes da randomização para indivíduos randomizados e não dosados ou dentro de 42 dias antes do início do tratamento de estudo para indivíduos randomizados e dosados.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram a impressão global do paciente de gravidade (PGIS)- resposta de fadiga nas semanas 12, 16, 20 e 24
Prazo: Período duplo-cego: nas semanas 12, 16, 20 e 24
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A fatiga do PGIS mediu a percepção dos participantes sobre sua gravidade de fadiga (recall de 7 dias) em uma escala de 4 pontos, variando de '1 = nenhum' a '4 = grave'.
Considerava-se que um participante alcançou a resposta da fatiga do PGIS nas semanas 12, 16, 20 ou 24, se a linha de base para a pontuação pós-linha de penas atendesse a uma das seguintes condições: 'Nenhum' na linha de base para 'nenhum' pós-alta; 'suave' a 'leve' ou 'nenhum'; 'moderado' a 'leve' ou 'nenhum'; ou 'grave' a 'moderado', 'leve' ou 'nenhum'.
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Período duplo-cego: nas semanas 12, 16, 20 e 24
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Período duplo-cego: porcentagem de participantes que alcançaram a impressão global de mudança do paciente (PGIC) - resposta à fadiga nas semanas 12, 16, 20 e 24
Prazo: Período duplo-cego: nas semanas 12, 16, 20 e 24
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A fadiga do PGIC avalia as mudanças ao longo do tempo em comparação com a linha de base em uma escala de 5 pontos, variando de 0 a 4, onde 0 indica muito melhor e 4 tão pior.
Considerava-se que um participante alcançou a resposta da fadiga do PGIC nas semanas 12, 16, 20 ou 24 se o PGIS da linha de base e o PGIC correspondente encontraram uma das seguintes condições: se o PGIS na linha de base fosse 'não' ou 'leve' e O PGIC na visita foi 'sem mudança', 'um pouco melhor' ou 'muito melhor'; Ou se o PGIS na linha de base fosse "moderado" ou "grave" e o PGIC na visita foi "um pouco melhor" ou "muito melhor".
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Período duplo-cego: nas semanas 12, 16, 20 e 24
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Período duplo-cego: Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6mwt) Distância na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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O 6MWT é uma medida de desempenho de desempenho bem estabelecida (AFFO) que é amplamente usada para avaliar a atividade física em termos de distância percorrida em pacientes com uma variedade de condições.
O teste mede a distância que um indivíduo pode andar em uma superfície lisa e dura em 6 minutos.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: Mudança da linha de base na ferritina sérica na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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O metabolismo do ferro foi avaliado com base nos níveis séricos de ferritina.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: Mudança da linha de base na saturação da transferrina (TSAT) na semana 24
Prazo: Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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O metabolismo do ferro foi avaliado com base nos níveis de TSAT.
A saturação da transferrina é relatada dividindo o valor do ferro sérico por capacidade total de ligação ao ferro.
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Período duplo-cego: linha de base, semana 24
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Período duplo-cego: Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAES), chá grave, chá e chá relacionados com gravidade maior ou igual ao grau 3
Prazo: Período duplo-cego: desde o momento da assinatura do consentimento informado até a semana 24
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O AE é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
Um evento adverso grave (SAE) é qualquer ocorrência médica desagradável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; faturamento da vida; incapacidade/incapacidade persistente/significativa; hospitalização inicial ou prolongada de internação; Anomalia congênita/defeito de nascimento ou foi considerado medicamente importante.
Os chá são Aes com uma data inicial de início durante o período de tratamento ou piorar a partir da linha de base e inclui chá graves e não graves.
A gravidade dos EAs foi avaliada usando os critérios de terminologia comum do Instituto Nacional de Câncer para eventos adversos (NCI CTCAE; versão 4.03): grau 1: leve; Grau 2: Moderado; Grau 3: grave ou medicamente significativo, mas não imediatamente ameaçador de vida; Grau 4: fator de risco ou incapacitante; Grau 5: Morte relacionada ao AE.
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Período duplo-cego: desde o momento da assinatura do consentimento informado até a semana 24
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Período duplo-cego: concentração plasmática de mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero até a última concentração mensurável (AUC0-última) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero ao tlast no dia da dosagem, calculado usando a regra trapezoidal de log linear.
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Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: Tempo da última concentração quantificável (Tlast) de Mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período Duplo-Cego: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) de Mitapivat
Prazo: Período Duplo-Cego: Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas pós-dose na Semana 20
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Período Duplo-Cego: Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas pós-dose na Semana 20
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Período duplo-cego: tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Mitapivat
Prazo: Período Duplo-Cego: Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas pós-dose na Semana 20
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Período Duplo-Cego: Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas pós-dose na Semana 20
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Período duplo-cego: Última concentração quantificável plasmática (clast) de mitapivat
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período Duplo-Cego: Concentração Sanguínea de Trifosfato de Adenosina (ATP)
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: Concentração sanguínea de 2,3-difosfogliclicerato (2,3-dpg)
Prazo: Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período duplo-cego: pré-dose no dia 1; pré-dose na semana 12; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas após a dose na semana 20
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Período de extensão aberto: número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), TEAEs graves, TEAEs relacionados e TEAEs com gravidade maior ou igual ao grau 3
Prazo: Período de extensão de marcha aberta: da semana 24 até o final do estudo (aproximadamente 5 anos)
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EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo.
Um evento adverso grave (EAG) é qualquer ocorrência médica desfavorável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte; ameaça à vida; deficiência/incapacidade persistente/significativa; internação hospitalar inicial ou prolongada; anomalia congênita/defeito congênito ou foi considerado clinicamente importante.
TEAEs são EAs com início inicial durante o período de tratamento ou piora desde o início e incluem TEAEs graves e não graves.
A gravidade das anormalidades foi avaliada usando os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Câncer (NCI CTCAE; Versão 4.03): grau 1: leve; grau 2: moderado; grau 3: grave ou clinicamente significativo, mas sem risco imediato de vida; grau 4: ameaça à vida ou incapacitante; grau 5: óbito relacionado ao EA.
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Período de extensão de marcha aberta: da semana 24 até o final do estudo (aproximadamente 5 anos)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
13 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de fevereiro de 2021
Primeira postagem (Real)
25 de fevereiro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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