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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Teilnehmern mit nicht-transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (α- oder β-NTDT) (ENERGIZE)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mitapivat bei Patienten mit nicht transfusionsabhängiger Alpha- oder Beta-Thalassämie (ENERGIZE)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirkung von Mitapivat versus Placebo auf die Anämie bei Teilnehmern mit alpha- oder beta-nicht-transfusionsabhängiger Thalassämie (NTDT) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Mitapivat-Gruppe wird etwa 114 Teilnehmer umfassen. Die Placebo-Gruppe wird etwa 57 Teilnehmer umfassen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

194

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Caxias do Sul, Brasilien, 95070-560
        • Universidade de Caxias do Sul
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasilien, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
  • Bulgarien
      • Kyustendil, Bulgarien, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • SHATHD Sofia
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Griechenland, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Rio, Griechenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italien, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italien, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italien, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Naples, Italien, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Orbassano, Italien, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Saudi-Arabien
      • Al Mubarraz, Saudi-Arabien, 36428
        • King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University, Taiwan
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Türkei (türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Türkei (türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Türkei (türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Türkei (türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe University
  • Vereinigte Arabische Emirate
      • Abu Dhabi, Vereinigte Arabische Emirate
        • Burjeel Medical City
      • Dubai, Vereinigte Arabische Emirate, 4545
        • Thalassemia Centre Dubai
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-2696
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • University College London
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 OHS
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
    • CAM
      • Cambridge, CAM, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
    • LAN
      • Manchester, LAN, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von Thalassämie (β-Thalassämie mit oder ohne α-Globin-Genmutationen, Hämoglobin E (HbE)/β-Thalassämie oder α-Thalassämie/Hämoglobin-H [HbH]-Krankheit) basierend auf Hb-Elektrophorese, Hb-Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)) und/oder Desoxyribonukleinsäure (DNA)-Analyse;
  • Hb-Konzentration ≤ 10,0 Gramm pro Deziliter (g/dL) (100,0 Gramm pro Liter [g/L]), basierend auf einem Durchschnitt von mindestens 2 Hb-Konzentrationsmessungen (getrennt durch ≥ 7 Tage), die während des Screening-Zeitraums gesammelt wurden;
  • Nicht transfusionsabhängig, definiert als ≤5 Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) während des 24-wöchigen Zeitraums vor der Randomisierung; und keine Erythrozyten-Transfusionen ≤8 Wochen vor Abgabe der Einverständniserklärung und keine Erythrozyten-Transfusionen während des Screening-Zeitraums;
  • Bei Einnahme von Hydroxyurea muss die Hydroxyurea-Dosis vor der Randomisierung für ≥16 Wochen stabil sein;
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen ab dem Zeitpunkt der Information auf sexuelle Aktivitäten verzichten, die zu einer Schwangerschaft führen können, oder sich bereit erklären, 2 Formen der Empfängnisverhütung zu verwenden, von denen eine als hochwirksam angesehen werden muss Zustimmung, während der gesamten Studie und für 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die zweite Form der Empfängnisverhütung kann eine akzeptable Barrieremethode sein;
  • Schriftliche Einverständniserklärung, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden, und Bereitschaft, alle Studienverfahren für die Dauer der Studie einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger, stillend oder gebärfähig
  • Dokumentierte Geschichte von homozygotem oder heterozygotem Sichelhämoglobin (HbS) oder Hämoglobin C (HbC);
  • Vorherige Gentherapie oder vorherige Knochenmark- oder Stammzelltransplantation;
  • Wird derzeit mit Luspatercept behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 18 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
  • Wird derzeit mit hämatopoetisch stimulierenden Mitteln behandelt; die letzte Dosis muss ≥ 18 Wochen vor der Randomisierung verabreicht worden sein;
  • Malignität in der Vorgeschichte (aktiv oder behandelt) ≤5 Jahre vor Abgabe der Einverständniserklärung;
  • Vorgeschichte einer aktiven und/oder unkontrollierten Herz- oder Lungenerkrankung ≤6 Monate vor Abgabe der Einverständniserklärung, außer bei nicht-melanomatösem Hautkrebs in situ, Zervixkarzinom in situ oder Brustkarzinom in situ;
  • Leber- und Gallenerkrankungen;
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate
  • Nichtnüchtern-Triglyceride >440 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) (5 Millimol pro Liter [mmol/l]);
  • Aktive Infektion, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung eine systemische antimikrobielle Therapie erfordert;
  • Positiver Test auf Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCVAb) mit Nachweis einer aktiven HCV-Infektion oder positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg);
  • Positiver Test auf Human Immunodeficiency Virus (HIV)-1 Antikörper (Ab) oder HIV-2 Ab;
  • Anamnese einer größeren Operation (einschließlich Splenektomie) ≤ 16 Wochen vor Abgabe der Einverständniserklärung und/oder eines während der Studie geplanten größeren chirurgischen Eingriffs;
  • Aktuelle Einschreibung oder frühere Teilnahme (≤12 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments oder ein Zeitrahmen, der 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats entspricht, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) in einer anderen klinischen Studie, die eine Prüfbehandlung oder ein Prüfgerät umfasst;
  • Einnahme starker CYP3A4/5-Hemmer, die seit ≥5 Tagen oder einem Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden; oder starke CYP3A4-Induktoren, die vor der Randomisierung für ≥ 4 Wochen oder einen Zeitraum von 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) nicht abgesetzt wurden;
  • Erhalt von anabolen Steroiden, die vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen lang nicht abgesetzt wurden. Eine Testosteronersatztherapie zur Behandlung von Hypogonadismus ist erlaubt. Die Testosterondosis und -präparation muss vor der Randomisierung für ≥ 10 Wochen stabil sein;
  • Bekannte Allergie gegen Mitapivat oder seine Hilfsstoffe (mikrokristalline Cellulose, Croscarmellose-Natrium, Natriumstearylfumarat, Mannit und Magnesiumstearat, Opadry® II Blue [Hypromellose, Titandioxid, Lactosemonohydrat, Triacetin und FD&C Blue #2]);

  • Alle medizinischen, hämatologischen, psychologischen oder Verhaltensstörungen oder früheren oder aktuellen Therapien, die nach Ansicht des Prüfarztes ein inakzeptables Risiko für die Teilnahme an der Studie darstellen und/oder die Interpretation der Studiendaten verfälschen könnten. Ebenfalls ausgeschlossen sind:

    • Teilnehmer, die durch behördliche oder gerichtliche Anordnung institutionalisiert sind
    • Teilnehmer mit Bedingungen, die zu unangemessener Beeinflussung führen könnten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Inhaftierung, unfreiwillige psychiatrische Unterbringung und finanzielle oder familiäre Zugehörigkeit zum Prüfarzt oder Sponsor)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mitapivat
Mitapivat 100 Milligramm (mg), oral, zweimal täglich (BID) für 24 Wochen im Doppelblindzeitraum (DB) und für bis zu 5 Jahre im offenen Verlängerungszeitraum (OLE).
Arzneimittel: Mitapivat
Tablets
Andere Namen:
  • AG-348
  • AG-348-Sulfathydrat
  • Mitapivatsulfat
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo passend zu Mitapivat, oral, BID für 24 Wochen in der Doppelblindphase, gefolgt von Mitapivat 100 mg, oral, BID für bis zu 5 Jahre in der offenen Verlängerungsphase.
Arzneimittel: Mitapivat
Tablets
Andere Namen:
  • AG-348
  • AG-348-Sulfathydrat
  • Mitapivatsulfat
Arzneimittel: Placebo passend zu Mitapivat
Tablets

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Hämoglobin (HB) -Heaktion von Woche 12 bis Woche 24 im Vergleich zum Basislinie erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Baseline bis in Woche 12 bis Woche 24
Die Hb-Reaktion ist definiert als ein Anstieg der durchschnittlichen Hb-Konzentration um ≥10 Gramm/Liter (g/L) (1,0 Gramm pro Deziliter) (g/dl) von Woche 12 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert. Die Hb-Reaktion wurde unter Verwendung der stratumgewichteten Mantel-Haenszel-Methode unter Berücksichtigung von Randomisierungsstratifizierungsfaktoren getestet. Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindperiode: Baseline bis in Woche 12 bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindzeitraum: Änderung der durchschnittlichen Funktionsbewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) gegenüber dem Ausgangswert – Subskalen-Score für Müdigkeit von Woche 12 bis Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 12 bis Woche 24
Die FACIT-Fatigue-Subskala umfasst eine 13-Punkte-Subskala zur selbstberichteten Müdigkeit, die den Schweregrad und die Auswirkungen von Müdigkeit bewertet (einschließlich der Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionsfähigkeit). Die FACIT-Fatigue-Subskala wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet: 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr). Der Gesamtwert der FACIT-Fatigue-Subskala reicht von 0 bis 52, wobei ein höherer Wert auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) hinweist. Der Ausgangswert ist definiert als die letzte Beurteilung vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden bzw. die letzte Beurteilung vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 12 bis Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie von der durchschnittlichen HB-Konzentration von Woche 12 bis Woche 24 von der durchschnittlichen HB-Konzentration
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 12 bis Woche 24
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 12 bis Woche 24
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die von der 12. Woche bis Woche 24 HB 1,5+ Reaktion im Vergleich zum Basislinie erreicht haben
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Ausgangswert bis Woche 12 bis Woche 24
Die HB 1,5+ -Reaktion wird als eine Anstieg der durchschnittlichen HB -Konzentration von Woche 12 bis Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert als ≥ 1,5 g/dl definiert. Die HB 1.5+ -Anantwortung wird unter Verwendung der Mantel-Haenszel-Stratum-Gewichtungsmethode zusammengefasst, die sich an die Randomisierungsstratifizierungsfaktoren anpasst. Die Grundlinie ist als Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung bei den Probanden randomisierten und nicht dosierten oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für Probanden definiert.
Doppelblindzeitraum: Ausgangswert bis Woche 12 bis Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie von der Ausgangswert in indirekten Bilirubin in Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Doppelblindzeitraum: Änderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Haptoglobin in Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Doppelblindzeitraum: Veränderung der Retikulozyten gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Die Grundlinie ist als Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung bei den Probanden randomisierten und nicht dosierten oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für Probanden definiert.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie in Erythropoietin in Woche 24 vom Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller Bewertungen innerhalb von 42 Tagen vor der Randomisierung für randomisierte und nicht dosierte Probanden oder innerhalb von 42 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung für randomisierte und dosierte Probanden.
Doppelblindperiode: Baseline, Woche 24
Doppelblindzeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer, die in den Wochen 12, 16, 20 und 24 eine Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGIS) – Ermüdungsreaktion erreichten
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: In den Wochen 12, 16, 20 und 24
PGIS-Fatigue maß die Wahrnehmung der Teilnehmer hinsichtlich ihrer Schwere der Müdigkeit (7-Tage-Erinnerung) auf einer 4-Punkte-Skala von „1 = keine“ bis „4 = schwer“. Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer die PGIS-Fatigue-Reaktion in den Wochen 12, 16, 20 oder 24 erreicht hatte, wenn sein Baseline-zu-Post-Baseline-Score eine der folgenden Bedingungen erfüllte: „keine“ zu Baseline bis „keine“ nach Baseline; „mild“ bis „mild“ oder „keine“; „moderat“ bis „mild“ oder „keine“; oder „schwerwiegend“ bis „mäßig“, „mild“ oder „keine“.
Doppelblindzeitraum: In den Wochen 12, 16, 20 und 24
Doppelblindperiode: Prozentsatz der Teilnehmer, die den globalen Eindruck von Veränderungen (PGIC) des Patienten erlangt haben- Müdigkeitsreaktion in den Wochen 12, 16, 20 und 24
Zeitfenster: Doppelblindzeit: In den Wochen 12, 16, 20 und 24
Die PGIC-Fatigue bewertet die Veränderung im Laufe der Zeit im Vergleich zum Ausgangswert auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4, wobei 0 viel besser und 4 angibt. Es wurde angenommen PGIC beim Besuch war "keine Veränderung", "ein bisschen besser" oder "viel besser"; Oder wenn die PGIs zu Studienbeginn "mäßig" oder "schwerwiegend" war und PGIC beim Besuch "ein bisschen besser" oder "viel besser" war.
Doppelblindzeit: In den Wochen 12, 16, 20 und 24
Doppelblindzeitraum: Änderung der 6-Minuten-Gehtest-Distanz (6MWT) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Das 6MWT ist ein gut etabliertes Leistungsergebnis (Performance Outcome), das häufig zur Bewertung der körperlichen Aktivität im Hinblick auf die Entfernung bei Patienten mit einer Vielzahl von Erkrankungen verwendet wird. Der Test misst die Entfernung, die ein Individuum in 6 Minuten auf einer harten, flachen Oberfläche laufen kann.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie in Serumferritin in Woche 24 von der Ausgangswert
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Der Eisenstoffwechsel wurde auf der Grundlage des Serum -Ferritinspiegels bewertet.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Doppelblindperiode: Wechseln Sie in Woche 24 von der Ausgangswert in der Transferrin-Sättigung (TSAT)
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Der Eisenstoffwechsel wurde anhand der TSAT-Werte beurteilt. Die Transferrinsättigung wird angegeben, indem der Serumeisenwert durch die gesamte Eisenbindungskapazität dividiert wird.
Doppelblindzeitraum: Baseline, Woche 24
Doppelblindperiode: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teaes), schwerwiegende Tee, verwandte Tee und Tee mit Schweregrad höher als oder gleich Grad 3
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vom Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis Woche 24
AE ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zum Studienmedikament hat. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das zu den folgenden Ergebnissen führte: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/signifikante Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; Angeborene Anomalie/Geburtsfehler oder ansonsten als medizinisch wichtig angesehen. Teees sind AEs mit einem anfänglichen Datum des Beginns während der Einbehandlungszeit oder einer Verschlechterung der Ausgangswert und umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Tee. Die Schwere der AES wurde anhand des National Cancer Institute Common Terminology -Kriterien für unerwünschte Ereignisse (NCI CTCAE; Version 4.03) bewertet: Grad 1: mild; Grad 2: moderat; Grad 3: schwerwiegend oder medizinisch bedeutsam, aber nicht sofort lebensbedrohlich; Klasse 4: lebensbedrohlich oder deaktiviert; Klasse 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Doppelblindzeitraum: Vom Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis Woche 24
Doppelblindzeitraum: Plasmakonzentration von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis in Woche 12; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindperiode: Vordosis in Woche 12; Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit Null bis zum Dosierungstag, berechnet unter Verwendung der linearen Trapez-Regel.
Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (Tlast) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindperiode: Zeit, um die maximal beobachtete Plasmakonzentration (TMAX) von Mitapivat zu erreichen
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 20
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 20
Doppelblindperiode: Letzte quantifizierbare Plasmakonzentration (Klasten) von Mitapivat
Zeitfenster: Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 20
Doppelblindperiode: Vordosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosierung in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Blutkonzentration von Adenosintriphosphat (ATP)
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindperiode: Blutkonzentration von 2,3-Diphosphoglyceration (2,3-DPG)
Zeitfenster: Doppelblindzeitraum: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Doppelblindzeitraum: Vordosis am Tag 1; Vordosis in Woche 12; vor der Dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 Stunden nach der Dosis in Woche 20
Open-Label-Erweiterungszeit: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teaes), schwerwiegende Tee, verwandte Tee und Tee mit Schweregrad von größer als oder gleich Grad 3
Zeitfenster: Open-Label-Verlängerungszeitraum: Von der 24. Woche bis zum Ende des Studiums (ca. 5 Jahre)
Unter AE versteht man jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes ungünstige medizinische Ereignis, das zu einem der folgenden Ergebnisse geführt hat: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; angeborene Anomalie/Geburtsfehler vorliegt oder anderweitig als medizinisch bedeutsam angesehen wird. Bei TEAEs handelt es sich um Nebenwirkungen, die zum ersten Mal während der Behandlungsphase auftreten oder sich gegenüber dem Ausgangswert verschlimmern. Sie umfassen sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs. Der Schweregrad der Anomalien wurde anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03) des National Cancer Institute bewertet: Grad 1: leicht; Note 2: mäßig; Grad 3: schwer oder medizinisch bedeutsam, aber nicht unmittelbar lebensbedrohlich; Grad 4: lebensbedrohlich oder behindernd; Grad 5: Tod im Zusammenhang mit AE.
Open-Label-Verlängerungszeitraum: Von der 24. Woche bis zum Ende des Studiums (ca. 5 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG348-C-017
  • 2021-000211-23 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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