Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat chez des participants atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie non dépendante des transfusions (α- ou β-NTDT) (ENERGIZE)
26 août 2026 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, à double insu, randomisée, contrôlée par placebo et multicentrique évaluant l'efficacité et l'innocuité de Mitapivat chez des sujets atteints d'alpha ou de bêta-thalassémie non dépendante des transfusions (ENERGIZE)
L'objectif principal de cette étude est de comparer l'effet du mitapivat par rapport au placebo sur l'anémie chez les participants atteints de thalassémie alpha ou bêta non dépendante des transfusions (NTDT).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le groupe mitapivat comprendra environ 114 participants.
Le groupe placebo comprendra environ 57 participants.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
194
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Al Mubarraz, Arabie Saoudite, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
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Riyadh, Arabie Saoudite, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Caxias do Sul, Brésil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
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Ribeirão Preto, Brésil, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, Brésil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
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São Paulo, Brésil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, Brésil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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Kyustendil, Bulgarie, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Sofia, Bulgarie, 1756
- SHATHD Sofia
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Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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Abu Dhabi, Emirats Arabes Unis
- Burjeel Medical City
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Dubai, Emirats Arabes Unis, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Espagne, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, Espagne, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Créteil, France, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, France, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Athens, Grèce, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens, Grèce, 115 26
- Laiko General Hospital
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Rio, Grèce, 26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, Grèce, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Brindisi, Italie, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, Italie, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, Italie, 44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova, Italie, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, Italie, 41124
- A.O.U Di Modena
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Naples, Italie, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Naples, Italie, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
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Orbassano, Italie, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Beirut, Liban, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Star, Malaisie, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Ampang, Malaisie, 68000
- Hospital Ampang
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Johor Bahru, Malaisie, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, Malaisie, 50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan, Malaisie, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, Malaisie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pulau Pinang, Malaisie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Royaume-Uni, NW1 2PG
- University College London
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London, Royaume-Uni, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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CAM
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Cambridge, CAM, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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LAN
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Manchester, LAN, Royaume-Uni, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Taichung, Taïwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Thaïlande, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Thaïlande, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Thaïlande, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, Thaïlande, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Adana, Turquie (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya, Turquie (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı, Turquie (Türkiye), 01330
- Cukurova University
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Bornova, Turquie (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, Turquie (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic documenté de la thalassémie (β-thalassémie avec ou sans mutations du gène α-globine, hémoglobine E (HbE)/β-thalassémie ou maladie α-thalassémie/hémoglobine H [HbH]) basé sur l'électrophorèse de l'Hb, la chromatographie liquide à haute performance de l'Hb (HPLC)), et/ou analyse de l'acide désoxyribonucléique (ADN);
- Concentration d'Hb ≤ 10,0 grammes par décilitre (g/dL) (100,0 grammes par litre [g/L]), sur la base d'une moyenne d'au moins 2 mesures de concentration d'Hb (séparées par ≥ 7 jours) recueillies au cours de la période de sélection ;
- Non dépendant de la transfusion, défini comme ≤ 5 unités de globules rouges (GR) au cours de la période de 24 semaines avant la randomisation ; et aucune transfusion de globules rouges ≤ 8 semaines avant de fournir un consentement éclairé et aucune transfusion de globules rouges pendant la période de sélection ;
- En cas de prise d'hydroxyurée, la dose d'hydroxyurée doit être stable pendant ≥ 16 semaines avant la randomisation ;
- Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent s'abstenir d'activités sexuelles pouvant entraîner une grossesse dans le cadre de leur mode de vie habituel ou accepter d'utiliser 2 formes de contraception, dont l'une doit être considérée comme hautement efficace, à partir du moment où consentement, tout au long de l'étude, et pendant 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. La seconde forme de contraception peut être une méthode de barrière acceptable ;
- Consentement éclairé écrit avant toute procédure liée à l'étude et disposé à se conformer à toutes les procédures de l'étude pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Enceinte, allaitante ou parturiente
- Antécédents documentés d'hémoglobine falciforme homozygote ou hétérozygote (HbS) ou d'hémoglobine C (HbC);
- Exposition antérieure à la thérapie génique ou greffe antérieure de moelle osseuse ou de cellules souches ;
- Recevant actuellement un traitement par luspatercept ; la dernière dose doit avoir été administrée ≥ 18 semaines avant la randomisation ;
- Recevant actuellement un traitement avec des agents stimulants hématopoïétiques ; la dernière dose doit avoir été administrée ≥ 18 semaines avant la randomisation ;
- Antécédents de malignité (active ou traitée) ≤ 5 ans avant de fournir un consentement éclairé ;
- Antécédents de maladie cardiaque ou pulmonaire active et/ou non contrôlée ≤ 6 mois avant le consentement éclairé, à l'exception du cancer de la peau non mélanomateux in situ, du carcinome du col de l'utérus in situ ou du carcinome du sein in situ ;
- Troubles hépatobiliaires ;
- Débit de filtration glomérulaire estimé
- Triglycérides non à jeun > 440 milligrammes par décilitre (mg/dL) (5 millimoles par litre [mmol/L]);
- Infection active nécessitant une antibiothérapie systémique au moment du consentement éclairé ;
- Test positif pour les anticorps du virus de l'hépatite C (HCVAb) avec preuve d'une infection active par le VHC, ou test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg);
- Test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1 anticorps (Ac) ou VIH-2 Ac ;
- Antécédents de chirurgie majeure (y compris splénectomie) ≤ 16 semaines avant de fournir un consentement éclairé et/ou une intervention chirurgicale majeure prévue au cours de l'étude ;
- Inscription actuelle ou participation antérieure (≤ 12 semaines avant l'administration de la première dose du médicament à l'étude ou un délai équivalent à 5 demi-vies du médicament expérimental à l'étude, selon la plus longue des deux) à toute autre étude clinique impliquant un traitement ou dispositif expérimental ;
- Recevoir des inhibiteurs puissants du CYP3A4/5 qui n'ont pas été arrêtés depuis ≥ 5 jours ou un délai équivalent à 5 demi-vies (selon la plus longue); ou des inducteurs puissants du CYP3A4 qui n'ont pas été arrêtés depuis ≥ 4 semaines ou un délai équivalent à 5 demi-vies (la plus longue des deux), avant la randomisation ;
- Recevoir des stéroïdes anabolisants qui n'ont pas été arrêtés depuis au moins 4 semaines avant la randomisation. La thérapie de remplacement de la testostérone pour traiter l'hypogonadisme est autorisée. La dose et la préparation de testostérone doivent être stables pendant ≥ 10 semaines avant la randomisation ;
- Allergie connue au mitapivat ou à ses excipients (cellulose microcristalline, croscarmellose sodique, stéarylfumarate de sodium, mannitol et stéarate de magnésium, Opadry® II Blue [hypromellose, dioxyde de titane, lactose monohydraté, triacétine et FD&C Blue #2]);
Toute condition médicale, hématologique, psychologique ou comportementale ou toute thérapie antérieure ou actuelle qui, de l'avis de l'investigateur, peut conférer un risque inacceptable à la participation à l'étude et/ou pourrait confondre l'interprétation des données de l'étude Également exclu sommes:
- Participants institutionnalisés par une ordonnance réglementaire ou judiciaire
- Participants souffrant de toute condition susceptible de créer une influence indue (y compris, mais sans s'y limiter, l'incarcération, l'isolement psychiatrique involontaire et l'affiliation financière ou familiale avec l'investigateur ou le commanditaire)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Mitapivat
Mitapivat 100 milligrammes (mg), par voie orale, deux fois par jour (BID) pendant 24 semaines en période de double aveugle (DB) et jusqu'à 5 ans en période d'extension en ouvert (OLE).
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Comprimés
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Mitapivat correspondant à un placebo, par voie orale, soumissionnaire pendant 24 semaines en double période aveugle, suivi de Mitapivat 100 mg, oralement, pouvant accorder jusqu'à 5 ans en période de prolongation de l'étiquette ouverte.
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Comprimés
Autres noms:
Comprimés
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont obtenu la réponse de l'hémoglobine (HB) de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport à la ligne de base
Délai: Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 12 à la semaine 24
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La réponse à l'Hb est définie comme une augmentation ≥ 10 grammes/litre (g/L) (1,0 gramme par décilitre) (g/dL) de la concentration moyenne d'Hb de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport à la ligne de base.
La réponse Hb a été testée à l’aide de la méthode pondérée par strate Mantel-Haenszel en ajustant les facteurs de stratification de randomisation.
La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours précédant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours précédant le début du traitement à l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle: référence jusqu'à la semaine 12 à la semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Période en double aveugle: Changement par rapport à l'évaluation fonctionnelle moyenne de la thérapie par maladie chronique (FACIT) - Score de sous-échelle de la Facue de la semaine 12 à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 12 à semaine 24
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La sous-échelle de la FACIT-Fatigue comprend une sous-échelle de fatigue autodéclarée de 13 éléments, qui évalue la gravité et l'impact de la fatigue (y compris l'impact sur les activités quotidiennes et le fonctionnement). La sous-échelle de la fatie de facit est notée sur une échelle de Likert à 5 points: 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup).
Le score de sous-échelle total de la FACIT-Fatigue varie de 0 à 52, avec un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé (HRQOL).
La ligne de base est définie comme la dernière évaluation avant randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou la dernière évaluation avant le début du traitement des sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle : référence, semaine 12 à semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de la concentration moyenne d'Hb de la semaine 12 à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle: ligne de base, semaine 12 à semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours précédant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours précédant le début du traitement à l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle: ligne de base, semaine 12 à semaine 24
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Période en double aveugle : pourcentage de participants ayant obtenu une réponse Hb 1,5+ de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport à la ligne de base
Délai: Période en double aveugle : référence jusqu'à la semaine 12 jusqu'à la semaine 24
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La réponse Hb 1,5+ est définie comme une augmentation ≥ 1,5 g/dL de la concentration moyenne d'Hb de la semaine 12 à la semaine 24 par rapport à la ligne de base.
La réponse Hb 1,5+ sera résumée à l'aide de la méthode pondérée par strate Mantel-Haenszel en ajustant les facteurs de stratification de randomisation.
La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours précédant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours précédant le début du traitement à l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle : référence jusqu'à la semaine 12 jusqu'à la semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de la bilirubine indirecte à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours avant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours avant le début du traitement de l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase (LDH) à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours précédant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours précédant le début du traitement à l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de l'haptoglobine à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours avant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours avant le début du traitement de l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Période en double aveugle: Changement par rapport aux réticulocytes à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours avant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours avant le début du traitement de l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de l'érythropoïétine à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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La ligne de base est définie comme la moyenne de toutes les évaluations dans les 42 jours avant la randomisation pour les sujets randomisés et non dosés ou dans les 42 jours avant le début du traitement de l'étude pour les sujets randomisés et dosés.
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Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint l'impression mondiale du patient de gravité (PGIS) - Réponse de fatigue aux semaines 12, 16, 20 et 24
Délai: Période en double aveugle: aux semaines 12, 16, 20 et 24
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PGIS-Fatigue a mesuré la perception des participants quant à la gravité de leur fatigue (rappel de 7 jours) sur une échelle de 4 points allant de « 1 = aucun » à « 4 = sévère ».
Un participant était considéré comme ayant atteint la réponse PGIS-Fatigue aux semaines 12, 16, 20 ou 24, si son score de référence à post-ligne de base remplissait l'une des conditions suivantes : « aucun » au départ à « aucun » après le départ ; « léger » à « léger » ou « aucun » ; « modéré » à « léger » ou « aucun » ; ou « sévère » à « modéré », « léger » ou « aucun ».
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Période en double aveugle: aux semaines 12, 16, 20 et 24
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Période en double aveugle: pourcentage de participants qui ont atteint l'impression mondiale du patient (PGIC) - Réponse de fatigue aux semaines 12, 16, 20 et 24
Délai: Période en double aveugle : aux semaines 12, 16, 20 et 24
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La Fatigue PGIC évalue le changement au fil du temps par rapport à la base de référence sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4 où 0 indique beaucoup mieux et 4 bien pire.
Un participant a été considéré comme ayant obtenu la réponse de la Fatigue PGIC aux semaines 12, 16, 20 ou 24 si leurs PGI de base et la PGIC correspondante ont rencontré l'une des conditions suivantes: si les PGI au départ étaient `` aucune 'ou «légère» et La PGIC lors de la visite n'était «pas de changement», «un peu mieux» ou «bien mieux»; Ou si les PGI au départ étaient «modérés» ou «graves» et que la PGIC lors de la visite était «un peu mieux» ou «beaucoup mieux».
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Période en double aveugle : aux semaines 12, 16, 20 et 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la ligne de base dans la distance du test de marche de 6 minutes (6MWT) à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Le 6MWT est une mesure des résultats de performance (PerfO) bien établie qui est largement utilisée pour évaluer l'activité physique en termes de distance parcourue chez les patients atteints de diverses conditions.
Le test mesure la distance qu'un individu peut parcourir sur une surface dure et plane en 6 minutes.
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Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Période en double aveugle : changement par rapport à la valeur initiale de la ferritine sérique à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Le métabolisme du fer a été évalué sur la base des taux sériques de ferritine.
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Période en double aveugle : référence, semaine 24
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Période en double aveugle: changement par rapport à la base de la saturation de la transferrine (TSAT) à la semaine 24
Délai: Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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Le métabolisme du fer a été évalué en fonction des niveaux de TSAT.
La saturation de la transferrine est signalée en divisant la valeur du fer sérique par la capacité totale de liaison au fer.
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Période en double aveugle: ligne de base, semaine 24
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Période en double aveugle : nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT), des EIIT graves, des EIIT associés et des EIIT d'une gravité supérieure ou égale au grade 3
Délai: Période en double aveugle: à partir du moment de la signature du consentement éclairé à la semaine 24
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L'AE est une occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le médicament d'étude.
Un événement défavorable grave (SAE) est toute occurrence médicale fâcheuse qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante.
Les TEAES sont des EI avec une date de début initiale pendant la période de traitement ou de l'aggravation de la ligne de base et comprend à la fois des TEAS graves et non sérieux.
La gravité des EI a été évaluée à l'aide du National Cancer Institute Critères de terminologie commune pour les événements indésirables (NCI CTCAE; version 4.03): grade 1: léger; Grade 2: modéré; Grade 3: sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel; 4e année: mettant la vie en danger ou invalidage; 5e année: décès lié à AE.
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Période en double aveugle: à partir du moment de la signature du consentement éclairé à la semaine 24
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Période en double aveugle : concentration plasmatique de mitapivat
Délai: Période en double aveugle : pré-dose à la semaine 12 ; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle : pré-dose à la semaine 12 ; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle: superficie sous la courbe de concentration plasmatique du temps zéro à la dernière concentration mesurable (Auc0-Last) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Zone sous la courbe de concentration du temps de zéro à Tlast le jour de dosage, calculée à l'aide de la règle trapézoïdale linéaire.
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Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Période en double aveugle : heure de la dernière concentration quantifiable (Tlast) de Mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle : concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Période en double aveugle: temps pour atteindre la concentration plasmatique observée maximale (TMAX) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Période en double aveugle : pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après l'administration à la semaine 20
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Période en double aveugle: dernière concentration plasmatique quantifiable (claste) de mitapivat
Délai: Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle: pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle : concentration sanguine d'adénosine triphosphate (ATP)
Délai: Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle: pré-dose au jour 1; pré-dose à la semaine 12; Pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle: concentration sanguine de 2,3 - diphosphoglycérate (2,3-DPG)
Délai: Période en double aveugle : pré-dose au jour 1 ; pré-dose à la semaine 12 ; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période en double aveugle : pré-dose au jour 1 ; pré-dose à la semaine 12 ; pré-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 heures après la dose à la semaine 20
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Période d'extension ouverte: nombre de participants avec des événements indésirables émergents (TEAS), des TEAS graves, des thé et des thé connexes avec une gravité supérieure ou égale à la grade 3
Délai: Période de prolongation en ouvert : de la semaine 24 jusqu'à la fin de l'étude (environ 5 ans)
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L'AE est une occurrence médicale fâcheuse chez un participant a administré un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement une relation causale avec le médicament d'étude.
Un événement défavorable grave (SAE) est toute occurrence médicale fâcheuse qui a abouti à l'un des résultats suivants: la mort; mettant la vie en danger; handicap / incapacité persistant / significatif; hospitalisation hospitalière initiale ou prolongée; Anomalie congénitale / anomalie congénitale ou a été autrement considérée comme médicalement importante.
Les TEAES sont des EI avec une date de début initiale pendant la période de traitement ou de l'aggravation de la ligne de base et comprend à la fois des TEAS graves et non sérieux.
La gravité des anomalies a été évaluée à l'aide du National Cancer Institute Critères de terminologie commune pour les événements indésirables (NCI CTCAE; version 4.03): grade 1: léger; Grade 2: modéré; Grade 3: sévère ou médicalement significatif mais pas immédiatement mortel; 4e année: mettant la vie en danger ou invalidage; 5e année: décès lié à AE.
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Période de prolongation en ouvert : de la semaine 24 jusqu'à la fin de l'étude (environ 5 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 décembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
13 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 février 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 février 2021
Première publication (Réel)
25 février 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .