Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos deltagere med ikke-transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

28. maj 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Mitapivat hos forsøgspersoner med ikke-transfusionsafhængig alfa- eller beta-thalassæmi (ENERGIZE)

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​mitapivat versus placebo på anæmi hos deltagere med alfa- eller beta-ikke-transfusionsafhængig thalassæmi (NTDT).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mitapivat-gruppen vil omfatte cirka 114 deltagere. Placebogruppen vil omfatte cirka 57 deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

194

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Caxias do Sul, Brasilien, 95070-560
        • Universidade de Caxias do Sul
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
      • Santo André, Brasilien, 09090-790
        • Praxis Pesquisa Médica
      • São Paulo, Brasilien, 04006-002
        • GSH Banco de Sangue de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
  • Bulgarien
      • Kyustendil, Bulgarien, 2500
        • MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • SHATHD Sofia
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital, University Health Network
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 OHS
        • Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
    • CAM
      • Cambridge, CAM, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
    • LAN
      • Manchester, LAN, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Abu Dhabi, Forenede Arabiske Emirater
        • Burjeel Medical City
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, 4545
        • Thalassemia Centre Dubai
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • San Diego Hospital, UC San Diego Health
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304-1601
        • Stanford Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-2696
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065-4870
        • Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710-3038
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
      • Athens, Grækenland, 115 26
        • Laiko General Hospital
      • Rio, Grækenland, 26504
        • University General Hospital of Patras
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • Ippokrateio General Hospital
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Italien
      • Brindisi, Italien, 72100
        • Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Pediatrico Microcitemico
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Ospedale Sant'Anna
      • Genova, Italien, 16128
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Modena, Italien, 41124
        • A.O.U Di Modena
      • Naples, Italien, 80138
        • AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
      • Naples, Italien, 80131
        • A.O.R.N. "A. Cardarelli"
      • Orbassano, Italien, 10043
        • A.O.U. San Luigi Gonzaga
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 9999
        • Chronic Care Center
  • Malaysia
      • Alor Star, Malaysia, 05460
        • Hospital Sultanah Bahiyah
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
        • Hospital Tunku Azizah
      • Kuantan, Malaysia, 25100
        • Hospital Tengku Ampuan Afzan
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Hospital Pulau Pinang
  • Saudi Arabien
      • Al Mubarraz, Saudi Arabien, 36428
        • King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
      • Riyadh, Saudi Arabien, 14611
        • King Abdullah International Medical Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen Arrixaca
      • Seville, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University, Taiwan
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Faculty of Medicine Siriraj Hospital
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
        • Naresuan University Hospital
      • Pathum Wan, Thailand, 10330
        • King Chulalongkorn Memorial Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Acibadem Adana Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Balcalı, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Çukurova University
      • Bornova, Tyrkiet (Türkiye), 35040
        • Ege University Faculty of Medicine
      • Fatih, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Mersin, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af thalassæmi (β-thalassæmi med eller uden α-globingenmutationer, hæmoglobin E (HbE)/β-thalassæmi eller α-thalassæmi/hæmoglobin H [HbH] sygdom) baseret på Hb elektroforese, Hb højtydende væskekromatografi (HPLC)), og/eller deoxyribonukleinsyre (DNA) analyse;
  • Hb-koncentration ≤10,0 gram pr. deciliter (g/dL) (100,0 gram pr. liter [g/L]), baseret på et gennemsnit af mindst 2 Hb-koncentrationsmålinger (adskilt af ≥7 dage) indsamlet i screeningsperioden;
  • Ikke-transfusionsafhængig, defineret som ≤5 røde blodlegemer (RBC) enheder i løbet af 24-ugers perioden før randomisering; og ingen RBC-transfusioner ≤8 uger før afgivelse af informeret samtykke og ingen RBC-transfusioner i screeningsperioden;
  • Hvis du tager hydroxyurinstof, skal hydroxyurinstofdosis være stabil i ≥16 uger før randomisering;
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal afholde sig fra seksuelle aktiviteter, der kan resultere i graviditet som en del af deres sædvanlige livsstil eller acceptere at bruge 2 former for prævention, hvoraf den ene skal anses for yderst effektiv, fra det tidspunkt, hvor de informeres. samtykke, under hele undersøgelsen og i 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Den anden form for prævention kan være en acceptabel barrieremetode;
  • Skriftligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres, og villig til at overholde alle undersøgelsesprocedurer i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller fødende
  • Dokumenteret historie med homozygot eller heterozygot seglhæmoglobin (HbS) eller hæmoglobin C (HbC);
  • Forudgående eksponering for genterapi eller forudgående knoglemarvs- eller stamcelletransplantation;
  • Modtager i øjeblikket behandling med luspatercept; den sidste dosis skal være indgivet ≥18 uger før randomisering;
  • Modtager i øjeblikket behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler; den sidste dosis skal være indgivet ≥18 uger før randomisering;
  • Anamnese med malignitet, (aktiv eller behandlet) ≤5 år før informeret samtykke;
  • Anamnese med aktiv og/eller ukontrolleret hjerte- eller lungesygdom ≤6 måneder før afgivelse af informeret samtykke, bortset fra ikke-melanomatøs hudkræft in situ, cervikal carcinom in situ eller brystcarcinom in situ;
  • Lever og galdelidelser;
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed
  • Ikke-fastende triglycerider >440 milligram pr. deciliter (mg/dL) (5 millimol pr. liter [mmol/L]);
  • Aktiv infektion, der kræver systemisk antimikrobiel behandling på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke;
  • Positiv test for hepatitis C-virus-antistof (HCVAb) med tegn på aktiv HCV-infektion eller positiv test for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg);
  • Positiv test for humant immundefektvirus (HIV)-1 antistof (Ab) eller HIV-2 Ab;
  • Anamnese med større operationer (inklusive splenektomi) ≤16 uger før afgivelse af informeret samtykke og/eller en større kirurgisk procedure planlagt under undersøgelsen;
  • Nuværende tilmelding eller tidligere deltagelse (≤12 uger før administration af den første dosis af forsøgslægemidlet eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst) i enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer en undersøgelsesbehandling eller -anordning;
  • Modtagelse af stærke CYP3A4/5-hæmmere, som ikke er blevet stoppet i ≥5 dage eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst); eller stærke CYP3A4-inducere, der ikke er blevet stoppet i ≥4 uger eller en tidsramme svarende til 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), før randomisering;
  • Modtagelse af anabolske steroider, der ikke er blevet stoppet i mindst 4 uger før randomisering. Testosteronerstatningsterapi til behandling af hypogonadisme er tilladt. Testosterondosis og præparat skal være stabilt i ≥10 uger før randomisering;
  • Kendt allergi over for mitapivat eller dets hjælpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, croscarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellose, titaniumdioxid, lactosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);

  • Enhver medicinsk, hæmatologisk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand eller tidligere eller nuværende terapi, der efter investigatorens mening kan medføre en uacceptabel risiko for deltagelse i undersøgelsen og/eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesdata. Også udelukket er:

    • Deltagere, der er institutionaliseret ved regulering eller retskendelse
    • Deltagere med enhver tilstand, der kan skabe unødig indflydelse (herunder, men ikke begrænset til fængsling, ufrivillig psykiatrisk indespærring og økonomisk eller familiær tilknytning til efterforskeren eller sponsoren)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mitapivat
Mitapivat 100 milligram (Mg), mundtligt, to gange dagligt (bud) i 24 uger i dobbeltblind (DB) periode og i op til 5 år i åben etiketforlængelse (OLE) periode.
Medicin: Mitapivat
Tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Placebo komparator: Placebo
Placebo -matchende Mitapivat, mundtligt, bød i 24 uger i dobbeltblind periode efterfulgt af Mitapivat 100 mg, mundtligt, bød i op til 5 år i åbent etiketforlængelsesperiode.
Medicin: Mitapivat
Tabletter
Andre navne:
  • AG-348
  • AG-348 sulfathydrat
  • Mitapivat sulfat
Medicin: Placebo Matching Mitapivat
Tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblindet periode: Procentdel af deltagere, der opnåede hæmoglobin (Hb) respons fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 12 til uge 24
Hb-respons er defineret som ≥10 gram/liter (g/L) (1,0 gram pr. deciliter) (g/dL) stigning i den gennemsnitlige Hb-koncentration fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med baseline. Hb-respons blev testet ved hjælp af Mantel-Haenszel stratum-vægtede metode, der justerede for randomiseringsstratifikationsfaktorer. Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 12 til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i gennemsnitlig funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) -Fatigue -underskala score fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​12 til og med uge 24
FACIT-træthedsunderskalaen inkluderer en selvrapporteret træthedsunderskala med 13 punkter, som vurderer sværhedsgraden og virkningen af ​​træthed (herunder indvirkningen på daglige aktiviteter og funktion). FACIT-træthedsunderskalaen bedømmes på en 5-punkts Likert-skala: 0 (slet ikke) til 4 (meget). Den samlede FACIT-træthedsscore varierer fra 0 til 52, med en højere score, der indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL). Baseline er defineret som den sidste vurdering før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret, eller den sidste vurdering før start af undersøgelsesbehandling for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​12 til og med uge 24
Dobbeltblind periode: Ændring fra baseline i gennemsnitlig Hb-koncentration fra uge 12 til uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​12 til uge 24
Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​12 til uge 24
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede HB 1,5+ svar fra uge 12 til uge 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 12 til uge 24
Hb 1,5+-respons er defineret som en stigning på ≥1,5 g/dL i den gennemsnitlige Hb-koncentration fra uge 12 til og med uge 24 sammenlignet med baseline. Hb 1,5+-respons vil blive opsummeret ved hjælp af Mantel-Haenszel stratum-vægtede metode, der justerer for randomiseringstratifikationsfaktorer. Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline op til uge 12 til uge 24
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i indirekte bilirubin i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Baseline defineres som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for personer, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​studiebehandlingen for emner randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblindet periode: Ændring fra baseline i Haptoglobin i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblindet periode: Ændring fra baseline i retikulocytter i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Baseline er defineret som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for forsøgspersoner, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen for forsøgspersoner, der er randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblindet periode: Ændring fra baseline i erythropoietin i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Baseline defineres som gennemsnittet af alle vurderinger inden for 42 dage før randomisering for personer, der er randomiseret og ikke doseret eller inden for 42 dage før starten af ​​studiebehandlingen for emner randomiseret og doseret.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede patientens globale indtryk af sværhedsgrad (PGIS)- Træthedsrespons i uger 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: I uge 12, 16, 20 og 24
PGIS-Fatigue målte deltagernes opfattelse af deres træthedsgrad (7-dages tilbagekaldelse) på en 4-punkts skala, der spænder fra '1 = ingen' til '4 = svær'. En deltager blev betragtet som at have opnået PGIS-Fatigue-responsen i uge 12, 16, 20 eller 24, hvis deres baseline til postbaseline-score opfyldte en af ​​følgende betingelser: 'Ingen' ved baseline til 'ingen' postbaseline; 'mild' til 'mild' eller 'ingen'; 'Moderat' til 'mild' eller 'ingen'; eller 'svær' til 'moderat', 'mild' eller 'ingen'.
Dobbeltblind periode: I uge 12, 16, 20 og 24
Dobbeltblind periode: Procentdel af deltagere, der opnåede patientens globale indtryk af forandring (PGIC)- Træthedsrespons i uger 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: I uger 12, 16, 20 og 24
PGIC-træthed vurderer ændringer over tid sammenlignet med baseline på en 5-punkts skala fra 0 til 4, hvor 0 indikerer meget bedre og 4 som meget værre. En deltager blev anset for at have opnået PGIC-træthedsrespons i uge 12, 16, 20 eller 24, hvis deres baseline PGIS og tilsvarende PGIC opfyldte en af ​​følgende betingelser: hvis PGIS ved baseline var 'ingen' eller 'mild' og PGIC ved besøget var 'ingen forandring', 'lidt bedre' eller 'meget bedre'; eller hvis PGIS ved baseline var 'moderat' eller 'svær' og PGIC ved besøget var 'lidt bedre' eller 'meget bedre'.
Dobbeltblind periode: I uger 12, 16, 20 og 24
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) afstand i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
6MWT er et veletableret præstationsresultat (PerfO)-mål, der bruges i vid udstrækning til at evaluere fysisk aktivitet i form af gåafstand hos patienter med en række forskellige tilstande. Testen måler den afstand, en person kan gå på en hård, flad overflade på 6 minutter.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblind periode: Skift fra baseline i serumferritin i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Jernmetabolismen blev vurderet ud fra serumferritinniveauer.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblindet periode: Ændring fra baseline i transferrinmætning (TSAT) i uge 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Jernmetabolisme blev vurderet baseret på TSAT -niveauer. Transferrin -mætning rapporteres ved at dele værdi af serumjern med total jernbindingskapacitet.
Dobbeltblind periode: Baseline, uge ​​24
Dobbeltblind periode: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er), seriøs tees, relaterede tees og tees med sværhedsgrad større end eller lig med grad 3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Fra tidspunktet for underskrivelsen af ​​informeret samtykke til uge 24
AE er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til undersøgelsesmedicinen. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der resulterede i nogen af ​​følgende resultater: død; livstruende; vedvarende/betydelig handicap/manglende evne; indledende eller langvarig indlæggelse af indpatient; Medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev betragtet som medicinsk vigtig. TEAE'er er AE'er med en indledende startdato i løbet af behandlingsperioden eller forværres fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse tees. Alvorligheden af ​​AES blev evalueret ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology -kriterierne for bivirkninger (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: Alvorlig eller medicinsk markant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Døden relateret til Ae.
Dobbeltblind periode: Fra tidspunktet for underskrivelsen af ​​informeret samtykke til uge 24
Dobbeltblind periode: Plasmakoncentration af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblindet periode: Før dosis i uge 12; før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblindet periode: Før dosis i uge 12; før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tiden nul til den sidste målbare koncentration (AUC0-Last) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Areal under koncentration-tid-kurven fra tid nul til Tlast på doseringsdagen, beregnet ved hjælp af den lineære-log trapezformede regel.
Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Tid for den sidste kvantificerbare koncentration (TLAST) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Sidste kvantificerbare plasmakoncentration (Clast) af Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Blodkoncentration af adenosintriphosphat (ATP)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Pre-dosis på dag 1; Pre-dosis i uge 12; Pre-dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblind periode: Blodkoncentration på 2,3 - Diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Dobbeltblindet periode: Præ-dosis på dag 1; præ-dosis i uge 12; før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Dobbeltblindet periode: Præ-dosis på dag 1; præ-dosis i uge 12; før dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer efter dosis i uge 20
Open-label forlængelsesperiode: Antal deltagere med behandling af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er), seriøs tees, relaterede tees og tees med sværhedsgraden på større end eller lig med grad 3
Tidsramme: Open-Label forlængelsesperiode: Fra uge 24 til studiets afslutning (ca. 5 år)
AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i et af følgende udfald: død; livstruende; vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; indledende eller længerevarende indlæggelse; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på anden måde blev anset for medicinsk vigtig. TEAE'er er AE'er med en indledende startdato i løbet af behandlingsperioden eller forværring fra baseline og inkluderer både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE'er. Sværhedsgraden af ​​abnormiteter blev evalueret ved hjælp af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03): grad 1: mild; klasse 2: moderat; grad 3: alvorlig eller medicinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; grad 4: livstruende eller invaliderende; grad 5: død relateret til AE.
Open-Label forlængelsesperiode: Fra uge 24 til studiets afslutning (ca. 5 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG348-C-017
  • 2021-000211-23 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-transfusionsafhængig alfa-thalassæmi

  • Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
    Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Universitaire Ziekenhuizen... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Ern-Eurobloodnet-registeret om patienter med sjældne røde blodlegemer og covid-19
    Seglcellesygdom | Hæmoglobinopatier | Seglcelleanæmi | Beta-thalassæmi | Segl Beta Thalassæmi | Alfa-thalassæmi | Beta Thalassæmi Intermedia | Beta-thalassæmi major | Sfærocytose, arvelig | Seglcellehæmoglobin C | Elliptocytose, arvelig | Stomatocytose | Sickle-cell; Hemoglobinopati | Sickle Cell Hemoglobin D | Sickle Cell-Hemoglobin... og andre forhold
    Spanien

Kliniske forsøg med Mitapivat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner