En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos deltagare med icke-transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)
26 augusti 2026 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fas 3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av Mitapivat hos patienter med icke-transfusionsberoende alfa- eller beta-thalassemi (ENERGIZE)
Det primära syftet med denna studie är att jämföra effekten av mitapivat kontra placebo på anemi hos deltagare med alfa- eller beta-icke-transfusionsberoende talassemi (NTDT).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Gruppen mitapivat kommer att omfatta cirka 114 deltagare.
Placebogruppen kommer att omfatta cirka 57 deltagare.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
194
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Caxias do Sul, Brasilien, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasilien, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brasilien, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgarien, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulgarien, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Förenade arabemiraten
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Förenade arabemiraten, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Grekland, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Grekland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Grekland, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italien, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italien, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italien, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italien, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italien, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italien, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Italien, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Italien, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saudiarabien, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saudiarabien, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, NW1 2PG
- University College London
-
London, Storbritannien, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Storbritannien, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Storbritannien, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkiet (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turkiet (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Turkiet (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turkiet (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turkiet (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Dokumenterad diagnos av talassemi (β-talassemi med eller utan α-globingenmutationer, hemoglobin E (HbE)/β-talassemi, eller α-talassemi/hemoglobin H [HbH] sjukdom) baserad på Hb elektrofores, Hb högpresterande vätskekromatografi (HPLC)), och/eller deoxiribonukleinsyra (DNA) analys;
- Hb-koncentration ≤10,0 gram per deciliter (g/dL) (100,0 gram per liter [g/L]), baserat på ett genomsnitt av minst 2 Hb-koncentrationsmätningar (separerade med ≥7 dagar) insamlade under screeningsperioden;
- Icke-transfusionsberoende, definierad som ≤5 enheter av röda blodkroppar (RBC) under 24-veckorsperioden före randomisering; och inga RBC-transfusioner ≤8 veckor innan informerat samtycke och inga RBC-transfusioner under screeningperioden;
- Om du tar hydroxiurea måste dosen hydroxiurea vara stabil i ≥16 veckor före randomisering;
- Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste avhålla sig från sexuella aktiviteter som kan leda till graviditet som en del av deras vanliga livsstil eller gå med på att använda två former av preventivmedel, varav en måste anses vara mycket effektiv, från det att de informeras samtycke, under hela studien och i 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Den andra formen av preventivmedel kan vara en acceptabel barriärmetod;
- Skriftligt informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer genomförs och villig att följa alla studieprocedurer under studiens varaktighet.
Exklusions kriterier:
- Gravid, ammande eller förlossande
- Dokumenterad historia av homozygot eller heterozygot sicklehemoglobin (HbS) eller hemoglobin C (HbC);
- Tidigare exponering för genterapi eller tidigare benmärgs- eller stamcellstransplantation;
- Får för närvarande behandling med luspatercept; den sista dosen måste ha administrerats ≥18 veckor före randomisering;
- Får för närvarande behandling med hematopoetiska stimulerande medel; den sista dosen måste ha administrerats ≥18 veckor före randomisering;
- Tidigare malignitet, (aktiv eller behandlad) ≤5 år innan informerat samtycke;
- Historik med aktiv och/eller okontrollerad hjärt- eller lungsjukdom ≤6 månader innan informerat samtycke lämnats, med undantag för icke-melanomatös hudcancer in situ, cervixcarcinom in situ eller bröstcancer in situ;
- Lever och gallvägar;
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet
- Icke-fastande triglycerider >440 milligram per deciliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Aktiv infektion som kräver systemisk antimikrobiell terapi vid tidpunkten för informerat samtycke;
- Positivt test för hepatit C-virusantikropp (HCVAb) med tecken på aktiv HCV-infektion, eller positivt test för hepatit B-ytantigen (HBsAg);
- Positivt test för humant immunbristvirus (HIV)-1 antikropp (Ab) eller HIV-2 Ab;
- Historik av större operationer (inklusive splenektomi) ≤16 veckor innan informerat samtycke och/eller ett större kirurgiskt ingrepp planerat under studien;
- Nuvarande inskrivning eller tidigare deltagande (≤12 veckor före administrering av den första dosen av studieläkemedlet eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider av det experimentella studieläkemedlet, beroende på vilken som är längre) i någon annan klinisk studie som involverar en prövningsbehandling eller apparat;
- Får starka CYP3A4/5-hämmare som inte har stoppats på ≥5 dagar eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre); eller starka CYP3A4-inducerare som inte har stoppats på ≥4 veckor eller en tidsram motsvarande 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre), före randomisering;
- Får anabola steroider som inte har stoppats på minst 4 veckor före randomisering. Testosteronersättningsterapi för att behandla hypogonadism är tillåten. Testosterondosen och preparatet måste vara stabila i ≥10 veckor före randomisering;
- Känd allergi mot mitapivat eller dess hjälpämnen (mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, natriumstearylfumarat, mannitol och magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellos, titandioxid, laktosmonohydrat, triacetin och FD&C Blue #2]);
Alla medicinska, hematologiska, psykologiska eller beteendemässiga tillstånd eller tidigare eller aktuell terapi som, enligt utredarens åsikt, kan innebära en oacceptabel risk för deltagande i studien och/eller kan förvirra tolkningen av studiedata. är:
- Deltagare som är institutionaliserade genom reglering eller domstolsbeslut
- Deltagare med alla tillstånd som kan skapa otillbörlig påverkan (inklusive men inte begränsat till fängelse, ofrivillig psykiatrisk instängning och ekonomisk eller familjär anknytning till utredaren eller sponsorn)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Mitapivat
Mitapivat 100 milligram (mg), oralt, två gånger dagligen (bud) under 24 veckor under dubbelblind (db) period och i upp till 5 år under OLE -förlängningsperiod (OLE).
|
Tabletter
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo -matchande mitapivat, oralt, bjuder på 24 veckor under dubbel blind period följt av mitapivat 100 mg, oralt, bjuda i upp till 5 år i öppen etikettförlängningsperiod.
|
Tabletter
Andra namn:
Tabletter
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde hemoglobin (HB) svar från vecka 12 till vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje upp till vecka 12 till och med vecka 24
|
Hb -svar definieras som ≥10 gram/liter (g/l) (1,0 gram per deciliter) (g/dL) ökning i genomsnittlig Hb -koncentration från vecka 12 till vecka 24 jämfört med baslinjen.
Hb-svar testades med användning av mantel-haenszel-stratumviktad metodjustering för randomiseringsstratifieringsfaktorer.
Baslinjen definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för personer som randomiserats och inte doserade eller inom 42 dagar före studiestart för försökspersoner randomiserade och doserade.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje upp till vecka 12 till och med vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dubbelblind period: förändring från baslinjen i genomsnittlig funktionsbedömning av terapi för kroniska sjukdomar (FACIT) - Fatigue Subscale Poäng från vecka 12 till vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 12 till och med vecka 24
|
Subskalan FACIT-Trötthet inkluderar en självrapporterad trötthetssubskala med 13 punkter, som bedömer svårighetsgraden och effekten av trötthet (inklusive påverkan på dagliga aktiviteter och funktion). FACIT-Trötthetssubskalan poängsätts på en 5-gradig Likert-skala: 0 (inte alls) till 4 (väldigt mycket).
Den totala FACIT-Trötthet subskala poäng varierar från 0 till 52, med en högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL).
Baseline definieras som den sista bedömningen före randomisering för försökspersoner som randomiserats och inte doserats eller den sista bedömningen före start av studiebehandling för försökspersoner som randomiserats och doserats.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 12 till och med vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i genomsnittlig HB-koncentration från vecka 12 till vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 12 till och med vecka 24
|
Baslinjen definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för personer som randomiserats och inte doserade eller inom 42 dagar före studiestart för försökspersoner randomiserade och doserade.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 12 till och med vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde HB 1,5+ svar från vecka 12 till vecka 24 jämfört med baslinjen
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje upp till vecka 12 till och med vecka 24
|
Hb 1,5+-svar definieras som en ökning på ≥1,5 g/dL i genomsnittlig Hb-koncentration från vecka 12 till vecka 24 jämfört med baslinjen.
Hb 1,5+-svar kommer att sammanfattas med hjälp av Mantel-Haenszel-stratumvägda metoden som justerar för randomiseringsstratifieringsfaktorer.
Baslinje definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för försökspersoner som randomiserats och inte doserats eller inom 42 dagar innan studiebehandlingen påbörjas för försökspersoner som randomiserats och doserats.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje upp till vecka 12 till och med vecka 24
|
|
Dubbelblind period: förändring från baslinjen i indirekt bilirubin vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinjen, vecka 24
|
Baslinje definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för försökspersoner som randomiserats och inte doserats eller inom 42 dagar innan studiebehandlingen påbörjas för försökspersoner som randomiserats och doserats.
|
Dubbelblind period: Baslinjen, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
Baslinje definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för försökspersoner som randomiserats och inte doserats eller inom 42 dagar innan studiebehandlingen påbörjas för försökspersoner som randomiserats och doserats.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i haptoglobin vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
Baslinjen definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för personer som randomiserats och inte doserade eller inom 42 dagar före studiestart för försökspersoner randomiserade och doserade.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i retikulocyter vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblind period: Baslinjen, vecka 24
|
Baslinjen definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för personer som randomiserats och inte doserade eller inom 42 dagar före studiestart för försökspersoner randomiserade och doserade.
|
Dubbelblind period: Baslinjen, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i erytropoietin vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
Baslinjen definieras som genomsnittet av alla bedömningar inom 42 dagar före randomisering för personer som randomiserats och inte doserade eller inom 42 dagar före studiestart för försökspersoner randomiserade och doserade.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: procentandel av deltagare som uppnådde patientens globala intryck av allvarlighetsgrad (PGIS) - trötthetsrespons vid veckorna 12, 16, 20 och 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Veckorna 12, 16, 20 och 24
|
PGIS-Trötthet mätte deltagarnas uppfattning om deras trötthet (7-dagars återkallelse) på en 4-gradig skala från '1=ingen' till '4=svår'.
En deltagare ansågs ha uppnått PGIS-trötthetssvaret vid vecka 12, 16, 20 eller 24, om deras baseline till postbaseline-poäng uppfyllde något av följande villkor: "ingen" vid baslinjen till "ingen" efter baslinjen; 'mild' till 'mild' eller 'ingen'; 'måttlig' till 'mild' eller 'ingen'; eller 'svår' till 'måttlig', 'lindrig' eller 'ingen'.
|
Dubbelblindperiod: Veckorna 12, 16, 20 och 24
|
|
Dubbelblind period: Procentandel av deltagare som uppnådde patientens globala intryck av förändring (PGIC)- Trötthetssvar vid veckorna 12, 16, 20 och 24
Tidsram: Dubbelblind period: Vid veckorna 12, 16, 20 och 24
|
PGIC-Fatigue bedömer förändring över tid jämfört med baslinjen på en 5-gradig skala från 0 till 4 där 0 indikerar mycket bättre och 4 som mycket sämre.
En deltagare ansågs ha uppnått PGIC-trötthetssvaret vid vecka 12, 16, 20 eller 24 om deras baslinje-PGIS och motsvarande PGIC uppfyllde något av följande villkor: om PGIS vid baslinjen var "ingen" eller "mild" och PGIC vid besöket var "ingen förändring", "lite bättre" eller "mycket bättre"; eller om PGIS vid baslinjen var "måttlig" eller "svår" och PGIC vid besöket var "lite bättre" eller "mycket bättre".
|
Dubbelblind period: Vid veckorna 12, 16, 20 och 24
|
|
Dubbelblind period: Förändring från baslinjen i 6-minuters promenadtest (6MWT) avstånd på vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
6MWT är ett väletablerat prestationsresultat (PERFO) -mått som används allmänt för att utvärdera fysisk aktivitet när det gäller avstånd som går hos patienter med olika tillstånd.
Testet mäter avståndet som en individ kan gå på en hård, plan yta på 6 minuter.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: förändring från baslinjen i serumferritin vid vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
Järnmetabolism utvärderades baserat på serumferritinnivåer.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: förändring från baslinjen i transferrinmättnad (TSAT) vecka 24
Tidsram: Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
Järnmetabolismen utvärderades baserat på TSAT-nivåer.
Transferrinmättnad rapporteras genom att dividera värdet av serumjärn med total järnbindningskapacitet.
|
Dubbelblindperiod: Baslinje, vecka 24
|
|
Dubbelblind period: Antal deltagare med behandlings-framstående biverkningar (TEAE), allvarliga teer, relaterade tees och tees med svårighetsgrad större än eller lika med grad 3
Tidsram: Dubbelblind period: Från tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke till vecka 24
|
AE är varje otrevlig medicinsk förekomst i en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har en kausal relation med studiemedlet.
En allvarlig biverkning (SAE) är varje otrevlig medicinsk händelse som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
TEAE är AE med ett första inledningsdatum under behandlingsperioden eller förvärras från baslinjen och inkluderar både allvarliga och icke-allvarliga teer.
AES -svårighetsgraden utvärderades med användning av National Cancer Institute Common Terminology -kriterier för biverkningar (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: måttlig; Grad 3: Allvarlig eller medicinskt betydande men inte omedelbart livshotande; Grad 4: Livshotande eller inaktivering; Grad 5: Död relaterad till AE.
|
Dubbelblind period: Från tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke till vecka 24
|
|
Dubbelblindperiod: Plasmakoncentration av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos vid vecka 12; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: Fördos vid vecka 12; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblindperiod: Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-sista) av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Area under koncentration-tid-kurvan från tid noll till Tlast på doseringsdagen, beräknad med den linjära logaritmiska trapetsformen.
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
Dubbelblind period: Tid för sista kvantifierbar koncentration (TLAST) av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblind period: Maximal observerad plasmakoncentration (CMAX) av MITAPIVAT
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblindperiod: Tid för att nå maximal observerad plasmakoncentration (Tmax) av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblindperiod: Sista kvantifierbara plasmakoncentration (Clast) av Mitapivat
Tidsram: Dubbelblind period: före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblind period: blodkoncentration av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: Fördos vid dag 1; Fördos vid vecka 12; Fördos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Dubbelblind period: blodkoncentration av 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG)
Tidsram: Dubbelblind period: Fördos på dag 1; fördos vid vecka 12; före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
Dubbelblind period: Fördos på dag 1; fördos vid vecka 12; före dos, 0,5, 1, 3, 5, 7 timmar efter dos vid vecka 20
|
|
|
Förlängningsperiod med öppen etikett: Antal deltagare med biverkningar av behandling (TEAE), allvarliga teer, relaterade tees och tees med svårighetsgrad större än eller lika med grad 3
Tidsram: Open-Label förlängningsperiod: Från vecka 24 till slutet av studien (cirka 5 år)
|
AE är varje otrevlig medicinsk förekomst i en deltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har en kausal relation med studiemedlet.
En allvarlig biverkning (SAE) är varje otrevlig medicinsk händelse som resulterade i något av följande resultat: död; Livshotande; ihållande/betydande funktionshinder/oförmåga; initial eller långvarig sjukhusinläggning; Medfödd anomali/födelsedefekt eller ansågs på annat sätt medicinskt.
TEAE är AE med ett första inledningsdatum under behandlingsperioden eller förvärras från baslinjen och inkluderar både allvarliga och icke-allvarliga teer.
Svårighetsgraden av avvikelser utvärderades med användning av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; version 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: måttlig; Grad 3: Allvarlig eller medicinskt betydande men inte omedelbart livshotande; Grad 4: Livshotande eller inaktivering; Grad 5: Död relaterad till AE.
|
Open-Label förlängningsperiod: Från vecka 24 till slutet av studien (cirka 5 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
13 november 2023
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 februari 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 februari 2021
Första postat (Faktisk)
25 februari 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .