Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en participantes con alfa o beta talasemia no dependientes de transfusiones (α o β-NTDT) (ENERGIZE)
26 de agosto de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos con talasemia alfa o beta no dependiente de transfusiones (ENERGIZE)
El objetivo principal de este estudio es comparar el efecto de mitapivat versus placebo sobre la anemia en participantes con talasemia alfa o beta no dependiente de transfusiones (NTDT).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El grupo mitapivat incluirá aproximadamente 114 participantes.
El grupo de placebo incluirá aproximadamente 57 participantes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
194
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Al Mubarraz, Arabia Saudita, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
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Riyadh, Arabia Saudita, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Caxias do Sul, Brasil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
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Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
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Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
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São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Abu Dhabi, Emiratos Árabes Unidos
- Burjeel Medical City
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Dubai, Emiratos Árabes Unidos, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, España, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
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Seville, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, Francia, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Athens, Grecia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athens, Grecia, 115 26
- Laiko General Hospital
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Rio, Grecia, 26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, Grecia, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
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Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
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Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
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Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
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Naples, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
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Naples, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
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Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Beirut, Líbano, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Star, Malasia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Ampang, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
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Johor Bahru, Malasia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
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Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, Malasia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
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Kuantan, Malasia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, Malasia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
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Pulau Pinang, Malasia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Reino Unido, NW1 2PG
- University College London
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London, Reino Unido, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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CAM
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Cambridge, CAM, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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LAN
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Manchester, LAN, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, Tailandia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University, Taiwan
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Adana, Turquía (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
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Antalya, Turquía (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
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Balcalı, Turquía (Türkiye), 01330
- Cukurova University
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Bornova, Turquía (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Turquía (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, Turquía (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de talasemia (talasemia β con o sin mutaciones del gen de la globina α, hemoglobina E (HbE)/talasemia β o talasemia α/enfermedad de la hemoglobina H [HbH]) basado en electroforesis de Hb, cromatografía líquida de alta resolución de Hb (HPLC)), y/o análisis de ácido desoxirribonucleico (ADN);
- Concentración de Hb ≤10,0 gramos por decilitro (g/dL) (100,0 gramos por litro [g/L]), basada en un promedio de al menos 2 mediciones de concentración de Hb (separadas por ≥7 días) recopiladas durante el Período de selección;
- No dependiente de transfusión, definido como ≤5 unidades de glóbulos rojos (RBC) durante el período de 24 semanas antes de la aleatorización; y sin transfusiones de glóbulos rojos ≤8 semanas antes de dar el consentimiento informado y sin transfusiones de glóbulos rojos durante el Período de selección;
- Si toma hidroxiurea, la dosis de hidroxiurea debe ser estable durante ≥16 semanas antes de la aleatorización;
- Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben abstenerse de actividades sexuales que puedan resultar en embarazo como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar 2 formas de anticoncepción, una de las cuales debe considerarse altamente efectiva, desde el momento de proporcionar información consentimiento, durante todo el estudio y durante 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La segunda forma de anticoncepción puede ser un método de barrera aceptable;
- Consentimiento informado por escrito antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio y estar dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Embarazada, amamantando o parturienta
- Antecedentes documentados de hemoglobina falciforme (HbS) o hemoglobina C (HbC) homocigota o heterocigota;
- Exposición previa a terapia génica o trasplante previo de médula ósea o células madre;
- Actualmente en tratamiento con luspatercept; la última dosis debe haber sido administrada ≥18 semanas antes de la aleatorización;
- Actualmente en tratamiento con estimulantes hematopoyéticos; la última dosis debe haber sido administrada ≥18 semanas antes de la aleatorización;
- Antecedentes de malignidad (activa o tratada) ≤5 años antes de dar el consentimiento informado;
- Antecedentes de enfermedad cardíaca o pulmonar activa y/o no controlada ≤ 6 meses antes de dar el consentimiento informado, excepto cáncer de piel no melanoma in situ, carcinoma de cuello uterino in situ o carcinoma de mama in situ;
- trastornos hepatobiliares;
- Tasa de filtración glomerular estimada
- Triglicéridos sin ayunar >440 miligramos por decilitro (mg/dL) (5 milimoles por litro [mmol/L]);
- Infección activa que requiere tratamiento antimicrobiano sistémico en el momento de dar el consentimiento informado;
- Prueba positiva para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (HCVAb) con evidencia de infección activa por VHC, o prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg);
- Prueba positiva para el anticuerpo (Ab) del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)-1 o el Ab del VIH-2;
- Antecedentes de cirugía mayor (incluida la esplenectomía) ≤ 16 semanas antes de dar el consentimiento informado y/o un procedimiento quirúrgico mayor planificado durante el estudio;
- Inscripción actual o participación anterior (≤12 semanas antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias del fármaco del estudio en investigación, lo que sea más largo) en cualquier otro estudio clínico que involucre un tratamiento o dispositivo en investigación;
- Recibir inhibidores potentes de CYP3A4/5 que no se hayan suspendido durante ≥5 días o un período de tiempo equivalente a 5 semividas (lo que sea más largo); o inductores potentes de CYP3A4 que no se hayan suspendido durante ≥4 semanas o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias (lo que sea más largo), antes de la aleatorización;
- Recibir esteroides anabólicos que no hayan sido suspendidos durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. Se permite la terapia de reemplazo de testosterona para tratar el hipogonadismo. La dosis de testosterona y la preparación deben ser estables durante ≥10 semanas antes de la aleatorización;
- Alergia conocida al mitapivat o sus excipientes (celulosa microcristalina, croscarmelosa de sodio, estearilfumarato de sodio, manitol y estearato de magnesio, Opadry® II Blue [hipromelosa, dióxido de titanio, lactosa monohidrato, triacetina y FD&C Blue #2]);
Cualquier condición médica, hematológica, psicológica o conductual o terapia previa o actual que, en opinión del Investigador, pueda conferir un riesgo inaceptable para participar en el estudio y/o podría confundir la interpretación de los datos del estudio. También excluido están:
- Participantes institucionalizados por orden reglamentaria o judicial
- Participantes con cualquier condición que pueda crear una influencia indebida (incluidos, entre otros, el encarcelamiento, el confinamiento psiquiátrico involuntario y la afiliación financiera o familiar con el Investigador o el Patrocinador)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Mitapivat
Mitapivat 100 miligramos (mg), por vía oral, dos veces al día (BID) durante 24 semanas en un período de doble ciego (DB) y hasta por 5 años en un período de extensión de etiqueta abierta (OLE).
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Tabletas
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Mitapivat de emparejamiento de placebo, oralmente, oferta durante 24 semanas en un período doble a ciegas seguido de Mitapivat 100 mg, oralmente, una oferta por hasta 5 años en el período de extensión de etiqueta abierta.
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Tabletas
Otros nombres:
Tabletas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron la respuesta de hemoglobina (HB) de la semana 12 a la semana 24 en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 12 a la semana 24
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La respuesta de Hb se define como un aumento de ≥10 gramos/litro (g/L) (1,0 gramos por decilitro) (g/dL) en la concentración promedio de Hb desde la semana 12 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial.
La respuesta de Hb se evaluó utilizando el método ponderado por estrato de Mantel-Haenszel ajustando los factores de estratificación de la aleatorización.
El valor inicial se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días anteriores a la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no tratados o dentro de los 42 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y no tratados.
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Período doble ciego: línea de base hasta la semana 12 a la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período doble ciego: cambio desde el inicio en la evaluación funcional promedio de la terapia para enfermedades crónicas (FACIT): puntuación de la subescala de fatiga desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 12 a semana 24
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La subescala de fatiga facitas incluye una subescala de fatiga autoinformada de 13 ítems, que evalúa la gravedad y el impacto de la fatiga (incluido el impacto en las actividades diarias y el funcionamiento). La subescala de fatiga facitada se califica en una escala Likert de 5 puntos: 0 (en absoluto) a 4 (mucho).
El puntaje total de la subescala de fatiga facitada varía de 0 a 52, con una puntuación más alta que indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud (HRQOL).
La línea de base se define como la última evaluación antes de la aleatorización de los sujetos aleatorizados y no dosificados o la última evaluación antes del inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 12 a semana 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en la concentración promedio de Hb desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 12 a semana 24
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La línea de base se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días antes de la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no dosificados o dentro de los 42 días previos al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 12 a semana 24
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Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron una respuesta de Hb 1,5+ desde la semana 12 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base hasta la semana 12 hasta la semana 24
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La respuesta de HB 1.5+ se define como un aumento ≥1.5 g/dL en la concentración promedio de Hb de la semana 12 a la semana 24 en comparación con el inicio.
La respuesta de HB 1.5+ se resumirá utilizando el método ponderado de Mantel-Haenszel Stratum que se ajusta para los factores de estratificación de aleatorización.
La línea de base se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días antes de la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no dosificados o dentro de los 42 días antes del inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base hasta la semana 12 hasta la semana 24
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Período doble ciego: Cambio desde el inicio en la bilirrubina indirecta en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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La línea de base se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días antes de la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no dosificados o dentro de los 42 días previos al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: Cambio desde la línea de base en lactato deshidrogenasa (LDH) en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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La línea de base se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días antes de la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no dosificados o dentro de los 42 días previos al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en la haptoglobina en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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La línea de base se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días antes de la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no dosificados o dentro de los 42 días previos al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y dosificados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en reticulocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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El valor inicial se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días anteriores a la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no tratados o dentro de los 42 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y no tratados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en la eritropoyetina en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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El valor inicial se define como el promedio de todas las evaluaciones dentro de los 42 días anteriores a la aleatorización para los sujetos aleatorizados y no tratados o dentro de los 42 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio para los sujetos aleatorizados y no tratados.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron la impresión global de gravedad del paciente (PGIS)- Respuesta de fatiga en las semanas 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: en las semanas 12, 16, 20 y 24
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La percepción de los participantes medidas por PGIS de su gravedad de la fatiga (retiro de 7 días) en una escala de 4 puntos que va desde '1 = ninguno' hasta '4 = severo'.
Se consideró que un participante había logrado la respuesta de la fatiga PGIS en las semanas 12, 16, 20 o 24, si su línea de base en la puntuación posterior a la línea de base cumplía una de las siguientes condiciones: 'Ninguna' al inicio de 'Ninguno' postbaseline; 'leve' a 'leve' o 'ninguno'; 'moderado' a 'leve' o 'ninguno'; o 'severo' a 'moderado', 'leve' o 'ninguno'.
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Período doble ciego: en las semanas 12, 16, 20 y 24
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Período doble ciego: porcentaje de participantes que lograron la impresión global de cambio del paciente (PGIC): respuesta de fatiga en las semanas 12, 16, 20 y 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: en las semanas 12, 16, 20 y 24
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El PGIC-Fatiga evalúa el cambio a lo largo del tiempo en comparación con el valor inicial en una escala de 5 puntos que va de 0 a 4, donde 0 indica mucho mejor y 4 mucho peor.
Se consideró que un participante había logrado la respuesta PGIC-Fatiga en las semanas 12, 16, 20 o 24 si su PGIS inicial y su PGIC correspondiente cumplían una de las siguientes condiciones: si el PGIS inicial era "ninguno" o "leve" y PGIC en la visita fue "sin cambios", "un poco mejor" o "mucho mejor"; o si el PGIS al inicio era "moderado" o "severo" y el PGIC en la visita era "un poco mejor" o "mucho mejor".
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Período doble ciego: en las semanas 12, 16, 20 y 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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El 6MWT es una medida de rendimiento de rendimiento (perfo) bien establecida que se usa ampliamente para evaluar la actividad física en términos de distancia caminada en pacientes con una variedad de afecciones.
La prueba mide la distancia que un individuo puede caminar sobre una superficie dura y plana en 6 minutos.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: cambio desde el valor inicial en la ferritina sérica en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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El metabolismo del hierro se evaluó en función de los niveles de ferritina sérica.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: Cambio desde el inicio en la saturación de transferrina (TSAT) en la semana 24
Periodo de tiempo: Período doble ciego: línea de base, semana 24
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El metabolismo del hierro se evaluó en función de los niveles de TSAT.
La saturación de transferrina se informa dividiendo el valor del hierro sérico por capacidad total de unión de hierro.
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Período doble ciego: línea de base, semana 24
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Período doble ciego: Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES), TEAES graves, TEAES relacionados y TEAE con gravedad mayor o igual a Grado 3
Periodo de tiempo: Período doble ciego: desde el momento de firmar el consentimiento informado hasta la semana 24
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EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Un evento adverso grave (SAE) es cualquier suceso médico adverso que haya tenido como resultado cualquiera de los siguientes resultados: muerte; amenazante para la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o de otro modo se consideró médicamente importante.
Los TEAE son AA con una fecha de aparición inicial durante el período de tratamiento o que empeoran desde el inicio e incluyen TEAE graves y no graves.
La gravedad de los EA se evaluó utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE; versión 4.03): grado 1: leve; grado 2: moderado; grado 3: grave o médicamente significativo pero que no pone en peligro la vida de inmediato; grado 4: amenaza la vida o incapacitante; grado 5: muerte relacionada con EA.
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Período doble ciego: desde el momento de firmar el consentimiento informado hasta la semana 24
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Período doble ciego: concentración plasmática de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis en la semana 12; Previa, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: pre-dosis en la semana 12; Previa, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración mensurable (AUC0-última) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el momento cero hasta el último día de administración, calculada utilizando la regla trapezoidal logarítmica lineal.
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Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: tiempo de la última concentración cuantificable (TLAST) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: concentración plasmática máxima observada (Cmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: pre-dosis, 0.5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: última concentración de plasma cuantificable (CLAST) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: concentración sanguínea de trifosfato de adenosina (ATP)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: dosis previa el día 1; predosis en la semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: dosis previa el día 1; predosis en la semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: concentración sanguínea de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG)
Periodo de tiempo: Período doble ciego: dosis previa el día 1; predosis en la semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período doble ciego: dosis previa el día 1; predosis en la semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis en la semana 20
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Período de extensión de etiqueta abierta: Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves, TEAE relacionados y TEAE con gravedad mayor o igual al grado 3
Periodo de tiempo: Período de extensión abierta: desde la semana 24 hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años)
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EA es cualquier acontecimiento médico adverso en un participante al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio.
Un evento adverso grave (SAE) es cualquier suceso médico adverso que haya tenido como resultado cualquiera de los siguientes resultados: muerte; amenazante para la vida; discapacidad/incapacidad persistente/significativa; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; anomalía congénita/defecto de nacimiento o de otro modo se consideró médicamente importante.
Los TEAE son AA con una fecha de aparición inicial durante el período de tratamiento o que empeoran desde el inicio e incluyen TEAE graves y no graves.
La gravedad de las anomalías se evaluó utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE; versión 4.03): grado 1: leve; grado 2: moderado; grado 3: grave o médicamente significativo pero que no pone en peligro la vida de inmediato; grado 4: amenaza la vida o incapacitante; grado 5: muerte relacionada con EA.
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Período de extensión abierta: desde la semana 24 hasta el final del estudio (aproximadamente 5 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
13 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de febrero de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de febrero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
25 de febrero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .