- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04770753
Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en participantes con alfa o beta talasemia no dependientes de transfusiones (α o β-NTDT) (ENERGIZE)
Un estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de mitapivat en sujetos con talasemia alfa o beta no dependiente de transfusiones (ENERGIZE)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Al-Ahsa, Arabia Saudita, 31982
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
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Riyadh, Arabia Saudita, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arabia Saudita, 90210
- King Khalid University Hospital
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Caxias Do Sul, Brasil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
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Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio De Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
Sao Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
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Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
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Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
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Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
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Hovedstaden, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Abu Dhabi, Emiratos Árabes Unidos
- Burjeel Medical City
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Dubai, Emiratos Árabes Unidos, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Murcia, España, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
- Stanford Medicine
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710-3038
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
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Créteil, Francia, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Lyon, Francia, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Achaia, Grecia, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Grecia, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
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Athina, Grecia, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Thessaloniki, Grecia, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
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Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Napoli, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Napoli, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
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Beyrouth, Líbano, 9999
- Chronic Care Center
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Alor Setar, Malasia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
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Ampang, Malasia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malasia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
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Kuala Lumpur, Malasia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malasia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Kuching, Malasia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malasia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
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Adana, Pavo, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Pavo, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcali, Pavo, 01330
- Çukurova University
-
Bornova, Pavo, 35040
- Ege University Faculty of Medicine
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Fatih, Pavo, 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Mersin, Pavo
- Hacettepe University
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Países Bajos, 3015 AA
- Erasmus MC
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London, Reino Unido
- University College London
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London, Reino Unido, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
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CAM
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Cambridge, CAM, Reino Unido
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
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LAN
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Manchester, LAN, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Phramongkutklao Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Bangkok, Tailandia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Mueang Khon Kaen, Tailandia, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Mueang Phitsanulok, Tailandia, 65000
- Naresuan University Hospital
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Pathum Wan, Tailandia
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University, Taiwan
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Taipei, Taiwán, 100
- National Taiwan University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de talasemia (talasemia β con o sin mutaciones del gen de la globina α, hemoglobina E (HbE)/talasemia β o talasemia α/enfermedad de la hemoglobina H [HbH]) basado en electroforesis de Hb, cromatografía líquida de alta resolución de Hb (HPLC)), y/o análisis de ácido desoxirribonucleico (ADN);
- Concentración de Hb ≤10,0 gramos por decilitro (g/dL) (100,0 gramos por litro [g/L]), basada en un promedio de al menos 2 mediciones de concentración de Hb (separadas por ≥7 días) recopiladas durante el Período de selección;
- No dependiente de transfusión, definido como ≤5 unidades de glóbulos rojos (RBC) durante el período de 24 semanas antes de la aleatorización; y sin transfusiones de glóbulos rojos ≤8 semanas antes de dar el consentimiento informado y sin transfusiones de glóbulos rojos durante el Período de selección;
- Si toma hidroxiurea, la dosis de hidroxiurea debe ser estable durante ≥16 semanas antes de la aleatorización;
- Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben abstenerse de actividades sexuales que puedan resultar en embarazo como parte de su estilo de vida habitual o aceptar usar 2 formas de anticoncepción, una de las cuales debe considerarse altamente efectiva, desde el momento de proporcionar información consentimiento, durante todo el estudio y durante 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La segunda forma de anticoncepción puede ser un método de barrera aceptable;
- Consentimiento informado por escrito antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio y estar dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Embarazada, amamantando o parturienta
- Antecedentes documentados de hemoglobina falciforme (HbS) o hemoglobina C (HbC) homocigota o heterocigota;
- Exposición previa a terapia génica o trasplante previo de médula ósea o células madre;
- Actualmente en tratamiento con luspatercept; la última dosis debe haber sido administrada ≥18 semanas antes de la aleatorización;
- Actualmente en tratamiento con estimulantes hematopoyéticos; la última dosis debe haber sido administrada ≥18 semanas antes de la aleatorización;
- Antecedentes de malignidad (activa o tratada) ≤5 años antes de dar el consentimiento informado;
- Antecedentes de enfermedad cardíaca o pulmonar activa y/o no controlada ≤ 6 meses antes de dar el consentimiento informado, excepto cáncer de piel no melanoma in situ, carcinoma de cuello uterino in situ o carcinoma de mama in situ;
- trastornos hepatobiliares;
- Tasa de filtración glomerular estimada
- Triglicéridos sin ayunar >440 miligramos por decilitro (mg/dL) (5 milimoles por litro [mmol/L]);
- Infección activa que requiere tratamiento antimicrobiano sistémico en el momento de dar el consentimiento informado;
- Prueba positiva para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (HCVAb) con evidencia de infección activa por VHC, o prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg);
- Prueba positiva para el anticuerpo (Ab) del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)-1 o el Ab del VIH-2;
- Antecedentes de cirugía mayor (incluida la esplenectomía) ≤ 16 semanas antes de dar el consentimiento informado y/o un procedimiento quirúrgico mayor planificado durante el estudio;
- Inscripción actual o participación anterior (≤12 semanas antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias del fármaco del estudio en investigación, lo que sea más largo) en cualquier otro estudio clínico que involucre un tratamiento o dispositivo en investigación;
- Recibir inhibidores potentes de CYP3A4/5 que no se hayan suspendido durante ≥5 días o un período de tiempo equivalente a 5 semividas (lo que sea más largo); o inductores potentes de CYP3A4 que no se hayan suspendido durante ≥4 semanas o un período de tiempo equivalente a 5 vidas medias (lo que sea más largo), antes de la aleatorización;
- Recibir esteroides anabólicos que no hayan sido suspendidos durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. Se permite la terapia de reemplazo de testosterona para tratar el hipogonadismo. La dosis de testosterona y la preparación deben ser estables durante ≥10 semanas antes de la aleatorización;
- Alergia conocida al mitapivat o sus excipientes (celulosa microcristalina, croscarmelosa de sodio, estearilfumarato de sodio, manitol y estearato de magnesio, Opadry® II Blue [hipromelosa, dióxido de titanio, lactosa monohidrato, triacetina y FD&C Blue #2]);
Cualquier condición médica, hematológica, psicológica o conductual o terapia previa o actual que, en opinión del Investigador, pueda conferir un riesgo inaceptable para participar en el estudio y/o podría confundir la interpretación de los datos del estudio. También excluido están:
- Participantes institucionalizados por orden reglamentaria o judicial
- Participantes con cualquier condición que pueda crear una influencia indebida (incluidos, entre otros, el encarcelamiento, el confinamiento psiquiátrico involuntario y la afiliación financiera o familiar con el Investigador o el Patrocinador)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Mitapivat
Período doble ciego: los participantes recibirán mitapivat 100 miligramos (mg), por vía oral, dos veces al día (BID) durante 24 semanas. Período de extensión de etiqueta abierta: los participantes que no descontinúan el medicamento del estudio pueden optar por continuar recibiendo mitapivat por hasta 5 años adicionales después del Período doble ciego. |
Tabletas
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: Placebo
Período doble ciego: los participantes recibirán mitapivat equivalente al placebo, por vía oral, dos veces al día durante 24 semanas. Período de extensión de etiqueta abierta: los participantes que no descontinúan el medicamento del estudio pueden optar por recibir mitapivat por hasta 5 años adicionales después del Período doble ciego. |
Tabletas
Otros nombres:
Tabletas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Porcentaje de participantes con respuesta de hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
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La respuesta de Hb se define como un aumento de ≥1,0 gramos por decilitro (g/dl) en la concentración promedio de Hb desde la semana 12 hasta la semana 24 en comparación con el valor inicial.
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Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio desde el inicio en la evaluación funcional promedio de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT): puntuación de la subescala de fatiga desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
|
La subescala FACIT-Fatigue de 13 ítems evalúa la gravedad y el impacto de la fatiga.
La subescala tiene un período de recuerdo de 7 días y la puntuación total varía de 0 a 52, donde una puntuación más alta indica menos fatiga.
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Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
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Cambio desde el inicio en la concentración promedio de Hb desde la semana 12 hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
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Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
|
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Porcentaje de participantes con respuesta Hb 1.5+
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
|
La respuesta de Hb 1.5+ se define como un aumento de ≥1.5 g/dL en la concentración promedio de Hb desde la Semana 12 hasta la Semana 24 en comparación con el valor inicial.
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Línea de base, semana 12 hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio en la bilirrubina indirecta en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa (LDH) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en haptoglobina en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en reticulocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
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|
Cambio desde el inicio en la eritropoyetina en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Línea de base, semana 24
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Porcentaje de participantes con mejoría en la impresión global de gravedad del paciente (PGIS): fatiga en al menos 1 categoría en las semanas 12, 16, 20 y 24 en comparación con el valor inicial, o "sin cambios" si no hay fatiga o fatiga leve al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 16, 20 y 24
|
El PGIS-Fatigue evalúa la gravedad de la fatiga (en una escala de 4 puntos que va desde "Ninguno" hasta "Severo") durante un período de recuperación de 7 días.
La mejora en el PGIS-Fatiga en al menos una categoría o ningún cambio si "Ninguno" o "Leve" La respuesta del PGIS-Fatigue al inicio se evaluará por separado en las Semanas 12, 16, 20 y 24 en comparación con el inicio.
|
Línea de base, semanas 12, 16, 20 y 24
|
Porcentaje de participantes con mejoría en la impresión global de cambio del paciente (PGIC): fatiga en las semanas 12, 16, 20 y 24, o "sin cambios" si no hay fatiga o fatiga leve al inicio
Periodo de tiempo: Semanas 12, 16, 20 y 24
|
El PGIC-Fatigue evalúa el cambio en la fatiga en comparación con la línea de base (en una escala de 5 puntos que va de "Mucho mejor" a "Mucho peor").
Los participantes que informen una mejora en la respuesta de PGIC-Fatigue o que informen "Sin cambios" si "Ninguno" o "Leve" en la respuesta de PGIS-Fatigue al inicio se evaluarán por separado en las Semanas 12, 16, 20 y 24.
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Semanas 12, 16, 20 y 24
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Cambio desde el inicio en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en la ferritina sérica en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Cambio desde el inicio en la saturación de transferrina (TSAT) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 293
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Hasta la Semana 293
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE), clasificados por gravedad
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 293
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Los EA y SAE se calificarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE; Versión 4.03) de los Grados 1 a 4, donde el Grado 1 es leve y el Grado 4 es potencialmente mortal.
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Hasta la Semana 293
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Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) considerados por el investigador como relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 293
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Hasta la Semana 293
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Porcentaje de participantes con eventos adversos graves (SAE) considerados por el investigador como relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 293
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Hasta la Semana 293
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Concentraciones en plasma o sangre a lo largo del tiempo para Mitapivat
Periodo de tiempo: Semana previa a la dosis 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
|
Semana previa a la dosis 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración medible (AUClast) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
|
Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Concentración plasmática máxima (Cmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
|
Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Tiempo de concentración plasmática máxima (Tmax) de Mitapivat
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Concentración en sangre de trifosfato de adenosina (ATP)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis Día 1; antes de la dosis Semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Antes de la dosis Día 1; antes de la dosis Semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Concentración en sangre de 2,3 - difosfoglicerato (2,3-DPG)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis Día 1; antes de la dosis Semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
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Antes de la dosis Día 1; antes de la dosis Semana 12; antes de la dosis, 0,5, 1, 3, 5, 7 horas después de la dosis Semana 20
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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