En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)
26. august 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Mitapivat hos personer med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (ENERGIZE)
Hovedformålet med denne studien er å sammenligne effekten av mitapivat versus placebo på anemi hos deltakere med alfa- eller beta-ikke-transfusjonsavhengig thalassemi (NTDT).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Mitapivat-gruppen vil omfatte cirka 114 deltakere.
Placebogruppen vil omfatte omtrent 57 deltakere.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
194
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Caxias do Sul, Brasil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, De forente arabiske emirater
- Burjeel Medical City
-
Dubai, De forente arabiske emirater, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Hellas, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Hellas, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Hellas, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saudi-Arabia, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spania, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London
-
London, Storbritannia, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Storbritannia, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Tyrkia (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Tyrkia (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Tyrkia (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av talassemi (β-thalassemi med eller uten α-globingenmutasjoner, hemoglobin E (HbE)/β-thalassemi, eller α-thalassemi/hemoglobin H [HbH] sykdom) basert på Hb elektroforese, Hb høyytelses væskekromatografi (HPLC)), og/eller deoksyribonukleinsyre (DNA) analyse;
- Hb-konsentrasjon ≤10,0 gram per desiliter (g/dL) (100,0 gram per liter [g/L]), basert på et gjennomsnitt av minst 2 Hb-konsentrasjonsmålinger (atskilt med ≥7 dager) samlet i løpet av screeningsperioden;
- Ikke-transfusjonsavhengig, definert som ≤5 røde blodlegemer (RBC) enheter i løpet av 24-ukers perioden før randomisering; og ingen RBC-transfusjoner ≤8 uker før informert samtykke og ingen RBC-transfusjoner i løpet av screeningsperioden;
- Hvis du tar hydroksyurea, må hydroksyurea-dosen være stabil i ≥16 uker før randomisering;
- Kvinner i fertil alder (WOCBP) må avholde seg fra seksuelle aktiviteter som kan føre til graviditet som en del av deres vanlige livsstil, eller samtykke i å bruke 2 former for prevensjon, hvorav den ene må anses som svært effektiv, fra tidspunktet de gir informasjon samtykke, gjennom hele studien og i 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Den andre formen for prevensjon kan være en akseptabel barrieremetode;
- Skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres og villig til å overholde alle studieprosedyrer så lenge studien varer.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid, ammende eller fødende
- Dokumentert historie med homozygot eller heterozygot sigdhemoglobin (HbS) eller hemoglobin C (HbC);
- Tidligere eksponering for genterapi eller tidligere benmargs- eller stamcelletransplantasjon;
- Får for tiden behandling med luspatercept; siste dose må ha blitt administrert ≥18 uker før randomisering;
- Mottar for tiden behandling med hematopoietiske stimulerende midler; siste dose må ha blitt administrert ≥18 uker før randomisering;
- Anamnese med malignitet, (aktiv eller behandlet) ≤5 år før informert samtykke;
- Anamnese med aktiv og/eller ukontrollert hjerte- eller lungesykdom ≤6 måneder før informert samtykke, bortsett fra ikke-melanomatøs hudkreft in situ, cervical carcinoma in situ eller brystcarcinoma in situ;
- Lever og galleveier;
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet
- Ikke-fastende triglyserider >440 milligram per desiliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Aktiv infeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling på tidspunktet for informert samtykke;
- Positiv test for hepatitt C-virusantistoff (HCVAb) med tegn på aktiv HCV-infeksjon, eller positiv test for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg);
- Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV)-1 antistoff (Ab) eller HIV-2 Ab;
- Anamnese med større kirurgi (inkludert splenektomi) ≤16 uker før informert samtykke og/eller en større kirurgisk prosedyre planlagt under studien;
- Nåværende påmelding eller tidligere deltakelse (≤12 uker før administrering av den første dosen av studiemedikamentet eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider av studielegemidlet, avhengig av hva som er lengst) i enhver annen klinisk studie som involverer en undersøkelsesbehandling eller utstyr;
- Mottak av sterke CYP3A4/5-hemmere som ikke har blitt stoppet på ≥5 dager eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst); eller sterke CYP3A4-induktorer som ikke har blitt stoppet på ≥4 uker eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst), før randomisering;
- Mottar anabole steroider som ikke har blitt stoppet på minst 4 uker før randomisering. Testosteronerstatningsterapi for å behandle hypogonadisme er tillatt. Testosterondosen og preparatet må være stabilt i ≥10 uker før randomisering;
- Kjent allergi mot mitapivat eller dets hjelpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellose, titandioksid, laktosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);
Enhver medisinsk, hematologisk, psykologisk eller atferdsmessig(e) tilstand(er) eller tidligere eller nåværende terapi som, etter etterforskerens oppfatning, kan gi en uakseptabel risiko for deltakelse i studien og/eller kan forvirre tolkningen av studiedataene. er:
- Deltakere som er institusjonalisert ved regulering eller rettskjennelse
- Deltakere med noen tilstand(er) som kan skape utilbørlig påvirkning (inkludert men ikke begrenset til fengsling, ufrivillig psykiatrisk innesperring og økonomisk eller familiær tilknytning til etterforskeren eller sponsoren)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Mitapivat
Mitapivat 100 milligram (mg), oralt, to ganger daglig (BID) i 24 uker i dobbeltblind (DB) periode og i opptil 5 år i open label extension (OLE) periode.
|
Nettbrett
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo -matchende mitapivat, muntlig, budde i 24 uker i dobbel blind periode etterfulgt av mitapivat 100 mg, oralt, budde på opptil 5 år i åpningsperioden åpen etikett.
|
Nettbrett
Andre navn:
Nettbrett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde hemoglobin (HB) respons fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 12 til uke 24
|
Hb-respons er definert som ≥10 gram/liter (g/L) (1,0 gram per desiliter) (g/dL) økning i gjennomsnittlig Hb-konsentrasjon fra uke 12 til og med uke 24 sammenlignet med baseline.
Hb-respons ble testet ved bruk av Mantel-Haenszel stratum-vektet metode, justering for randomiseringsstratifiseringsfaktorer.
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner som er randomisert og ikke dosert eller innen 42 dager før start av studiebehandling for forsøkspersoner som er randomisert og dosert.
|
Dobbeltblind periode: Baseline opp til uke 12 til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i gjennomsnittlig funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Subscale Score fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 12 til og med uke 24
|
FACIT-Fatigue-underskalaen inkluderer en 13-elements selvrapportert tretthetsunderskala, som vurderer alvorlighetsgraden og virkningen av tretthet (inkludert innvirkningen på daglige aktiviteter og funksjon). FACIT-Tretthet-underskalaen skåres på en 5-punkts Likert-skala: 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye).
Den totale FACIT-Fatigue-underskala-skåren varierer fra 0 til 52, med en høyere poengsum som indikerer bedre helserelatert livskvalitet (HRQOL).
Baseline er definert som siste vurdering før randomisering for forsøkspersoner randomisert og ikke dosert eller siste vurdering før start av studiebehandling for forsøkspersoner randomisert og dosert.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 12 til og med uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i gjennomsnittlig HB-konsentrasjon fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 12 til uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner som er randomisert og ikke dosert eller innen 42 dager før start av studiebehandling for forsøkspersoner som er randomisert og dosert.
|
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 12 til uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde HB 1,5+ respons fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med baseline
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline opp til uke 12 til og med uke 24
|
HB 1,5+ respons er definert som en ≥1,5 g/dl økning i gjennomsnittlig Hb -konsentrasjon fra uke 12 til uke 24 sammenlignet med baseline.
HB 1,5+ respons vil bli oppsummert ved bruk av Mantel-Haenszel Stratum-vektet metodejustering for randomiseringsstratifiseringsfaktorer.
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner randomiserte og ikke dosert eller innen 42 dager før studiestart for personer randomiserte og doserte.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline opp til uke 12 til og med uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i indirekte bilirubin ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner som er randomisert og ikke dosert eller innen 42 dager før start av studiebehandling for forsøkspersoner som er randomisert og dosert.
|
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner randomiserte og ikke dosert eller innen 42 dager før studiestart for personer randomiserte og doserte.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endre fra baseline i haptoglobin i uke 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner randomiserte og ikke dosert eller innen 42 dager før studiestart for personer randomiserte og doserte.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i retikulocytter ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner randomiserte og ikke dosert eller innen 42 dager før studiestart for personer randomiserte og doserte.
|
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i erytropoietin ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
Baseline er definert som gjennomsnittet av alle vurderinger innen 42 dager før randomisering for forsøkspersoner som er randomisert og ikke dosert eller innen 42 dager før start av studiebehandling for forsøkspersoner som er randomisert og dosert.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: prosentandel av deltakerne som oppnådde pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) - tretthetsrespons ved uke 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: I uke 12, 16, 20 og 24
|
PGIS-Fatigue målte deltakernes oppfatning av deres tretthetsalvorlighet (7-dagers tilbakekalling) på en 4-punkts skala fra '1=ingen' til '4=alvorlig'.
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd PGIS-tretthetsresponsen ved uke 12, 16, 20 eller 24, hvis deres baseline til postbaseline-score oppfylte en av følgende betingelser: 'ingen' ved baseline til 'ingen' postbaseline; 'mild' til 'mild' eller 'ingen'; 'moderat' til 'mild' eller 'ingen'; eller 'alvorlig' til 'moderat', 'mild' eller 'ingen'.
|
Dobbeltblindperiode: I uke 12, 16, 20 og 24
|
|
Dobbeltblind periode: Prosentandel av deltakerne som oppnådde pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)- Tretthetsrespons på uke 12, 16, 20 og 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Ved uke 12, 16, 20 og 24
|
PGIC-Fatigue vurderer endring over tid sammenlignet med baseline på en 5-punkts skala fra 0 til 4 der 0 indikerer mye bedre og 4 som mye dårligere.
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd PGIC-tretthetsresponsen ved uke 12, 16, 20 eller 24 hvis deres baseline PGIS og tilsvarende PGIC oppfylte en av følgende betingelser: hvis PGIS ved baseline var 'ingen' eller 'mild' og PGIC ved besøket var 'ingen forandring', 'litt bedre' eller 'mye bedre'; eller hvis PGIS ved baseline var 'moderat' eller 'alvorlig' og PGIC ved besøket var 'litt bedre' eller 'mye bedre'.
|
Dobbeltblind periode: Ved uke 12, 16, 20 og 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endre fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) avstand i uke 24
Tidsramme: Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
6MWT er et veletablert ytelsesresultat (PERFO) -mål som er mye brukt til å evaluere fysisk aktivitet når det gjelder avstand som er vandret hos pasienter med en rekke tilstander.
Testen måler avstanden et individ kan gå på en hard, flat overflate på 6 minutter.
|
Dobbeltblindperiode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i serumferritin ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
Jernmetabolisme ble vurdert basert på serumferritinnivå.
|
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Endring fra baseline i transferrinmetning (TSAT) ved uke 24
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
Jernmetabolismen ble vurdert basert på TSAT-nivåer.
Transferrinmetning rapporteres ved å dele verdien av serumjern med total jernbindingskapasitet.
|
Dobbeltblind periode: Baseline, uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Antall deltakere med behandlingsfremkommende bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE, relaterte TEAE og TEAE med alvorlighetsgrad større enn eller lik grad 3
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Fra tidspunktet for signering av informert samtykke til uke 24
|
AE er noen uønsket medisinsk forekomst i en deltaker administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har et årsakssammenheng med studiemedisinen.
En alvorlig bivirkning (SAE) er en hvilken som helst medisinsk forekomst som resulterte i noen av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet; innledende eller langvarig sykehusinnleggelse av pasienter; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
Teaer er AEer med en innledende utbruddsdato i løpet av behandlingsperioden eller forverret fra baseline og inkluderer både seriøse og ikke-seriøse TEAES.
Alvorlighetsgraden av AES ble evaluert ved bruk av National Cancer Institute Common Terminology Criteria for bivirkninger (NCI CTCAE; versjon 4.03): Grad 1: Mild; Grad 2: Moderat; Grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; Grad 4: Livstruende eller deaktivering; Grad 5: Død relatert til AE.
|
Dobbeltblind periode: Fra tidspunktet for signering av informert samtykke til uke 24
|
|
Dobbeltblind periode: Plasmakonsentrasjon av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Fordose ved uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
Dobbeltblind periode: Fordose ved uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
|
|
Dobbeltblind periode: Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon (AUC0-siste) av Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til Tlast på doseringsdagen, beregnet ved hjelp av lineær-log trapesregelen.
|
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
|
Dobbeltblindperiode: Tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (Tlast) av Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
|
|
Dobbeltblind periode: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
|
|
Dobbeltblind periode: tid til å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
Dobbeltblind periode: Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
|
|
Dobbeltblindperiode: Siste kvantifiserbare plasmakonsentrasjon (klast) av Mitapivat
Tidsramme: Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
Dobbeltblind periode: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose ved uke 20
|
|
|
Dobbeltblind periode: Blodkonsentrasjon av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
|
|
Dobbeltblind periode: Blodkonsentrasjon på 2,3-difosfoglyserat (2,3-dpg)
Tidsramme: Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
Dobbeltblind periode: før dose på dag 1; forhåndsdose i uke 12; Pre-dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose i uke 20
|
|
|
Åpen forlengelsesperiode: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE-er, relaterte TEAE-er og TEAE-er med alvorlighetsgrad større enn eller lik grad 3
Tidsramme: Open-label forlengelsesperiode: Fra uke 24 til slutten av studien (ca. 5 år)
|
AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedisinen.
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterte i ett av følgende utfall: død; livstruende; vedvarende/betydelig funksjonshemming/inhabilitet; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; medfødt anomali/fødselsdefekt eller på annen måte ble ansett som medisinsk viktig.
TEAEer er bivirkninger med en første startdato i løpet av behandlingsperioden eller forverring fra baseline og inkluderer både alvorlige og ikke-alvorlige TEAE.
Alvorligheten av abnormiteter ble evaluert ved å bruke National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; versjon 4.03): grad 1: mild; klasse 2: moderat; grad 3: alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; grad 4: livstruende eller invalidiserende; grad 5: død relatert til AE.
|
Open-label forlengelsesperiode: Fra uke 24 til slutten av studien (ca. 5 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
13. november 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. februar 2021
Først lagt ut (Faktiske)
25. februar 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .