- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04770753
En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)
En fase 3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Mitapivat hos personer med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (ENERGIZE)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Caxias Do Sul, Brasil, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brasil, 14051-260
- Hospital Das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio De Janeiro, Brasil, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brasil, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
Sao Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgaria, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMHAT "Sveti Georgi" EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Hovedstaden, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, De forente arabiske emirater
- Burjeel Medical City
-
Dubai, De forente arabiske emirater, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Oakland, California, Forente stater, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Achaia, Hellas, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Athens, Hellas, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athina, Hellas, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Thessaloniki, Hellas, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Brindisi, Italia, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Italia, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Italia, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Italia, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Italia, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Napoli, Italia, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Napoli, Italia, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Orbassano, Italia, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Beyrouth, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Setar, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
Westzeedijk 353, Nederland, 3015 AA
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Al-Ahsa, Saudi-Arabia, 31982
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 90210
- King Khalid University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spania, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Sevilla, Spania, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- University College London
-
London, Storbritannia, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Storbritannia
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Mueang Khon Kaen, Thailand, 40000
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thailand, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thailand
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia, 1130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Tyrkia, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcali, Tyrkia, 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Tyrkia, 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Tyrkia, 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Tyrkia
- Hacettepe University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert diagnose av talassemi (β-thalassemi med eller uten α-globingenmutasjoner, hemoglobin E (HbE)/β-thalassemi, eller α-thalassemi/hemoglobin H [HbH] sykdom) basert på Hb elektroforese, Hb høyytelses væskekromatografi (HPLC)), og/eller deoksyribonukleinsyre (DNA) analyse;
- Hb-konsentrasjon ≤10,0 gram per desiliter (g/dL) (100,0 gram per liter [g/L]), basert på et gjennomsnitt av minst 2 Hb-konsentrasjonsmålinger (atskilt med ≥7 dager) samlet i løpet av screeningsperioden;
- Ikke-transfusjonsavhengig, definert som ≤5 røde blodlegemer (RBC) enheter i løpet av 24-ukers perioden før randomisering; og ingen RBC-transfusjoner ≤8 uker før informert samtykke og ingen RBC-transfusjoner i løpet av screeningsperioden;
- Hvis du tar hydroksyurea, må hydroksyurea-dosen være stabil i ≥16 uker før randomisering;
- Kvinner i fertil alder (WOCBP) må avholde seg fra seksuelle aktiviteter som kan føre til graviditet som en del av deres vanlige livsstil, eller samtykke i å bruke 2 former for prevensjon, hvorav den ene må anses som svært effektiv, fra tidspunktet de gir informasjon samtykke, gjennom hele studien og i 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Den andre formen for prevensjon kan være en akseptabel barrieremetode;
- Skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres og villig til å overholde alle studieprosedyrer så lenge studien varer.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid, ammende eller fødende
- Dokumentert historie med homozygot eller heterozygot sigdhemoglobin (HbS) eller hemoglobin C (HbC);
- Tidligere eksponering for genterapi eller tidligere benmargs- eller stamcelletransplantasjon;
- Får for tiden behandling med luspatercept; siste dose må ha blitt administrert ≥18 uker før randomisering;
- Mottar for tiden behandling med hematopoietiske stimulerende midler; siste dose må ha blitt administrert ≥18 uker før randomisering;
- Anamnese med malignitet, (aktiv eller behandlet) ≤5 år før informert samtykke;
- Anamnese med aktiv og/eller ukontrollert hjerte- eller lungesykdom ≤6 måneder før informert samtykke, bortsett fra ikke-melanomatøs hudkreft in situ, cervical carcinoma in situ eller brystcarcinoma in situ;
- Lever og galleveier;
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet
- Ikke-fastende triglyserider >440 milligram per desiliter (mg/dL) (5 millimol per liter [mmol/L]);
- Aktiv infeksjon som krever systemisk antimikrobiell behandling på tidspunktet for informert samtykke;
- Positiv test for hepatitt C-virusantistoff (HCVAb) med tegn på aktiv HCV-infeksjon, eller positiv test for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg);
- Positiv test for humant immunsviktvirus (HIV)-1 antistoff (Ab) eller HIV-2 Ab;
- Anamnese med større kirurgi (inkludert splenektomi) ≤16 uker før informert samtykke og/eller en større kirurgisk prosedyre planlagt under studien;
- Nåværende påmelding eller tidligere deltakelse (≤12 uker før administrering av den første dosen av studiemedikamentet eller en tidsramme som tilsvarer 5 halveringstider av studielegemidlet, avhengig av hva som er lengst) i enhver annen klinisk studie som involverer en undersøkelsesbehandling eller utstyr;
- Mottak av sterke CYP3A4/5-hemmere som ikke har blitt stoppet på ≥5 dager eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst); eller sterke CYP3A4-induktorer som ikke har blitt stoppet på ≥4 uker eller en tidsramme tilsvarende 5 halveringstider (den som er lengst), før randomisering;
- Mottar anabole steroider som ikke har blitt stoppet på minst 4 uker før randomisering. Testosteronerstatningsterapi for å behandle hypogonadisme er tillatt. Testosterondosen og preparatet må være stabilt i ≥10 uker før randomisering;
- Kjent allergi mot mitapivat eller dets hjelpestoffer (mikrokrystallinsk cellulose, kroskarmellosenatrium, natriumstearylfumarat, mannitol og magnesiumstearat, Opadry® II Blue [hypromellose, titandioksid, laktosemonohydrat, triacetin og FD&C Blue #2]);
Enhver medisinsk, hematologisk, psykologisk eller atferdsmessig(e) tilstand(er) eller tidligere eller nåværende terapi som, etter etterforskerens oppfatning, kan gi en uakseptabel risiko for deltakelse i studien og/eller kan forvirre tolkningen av studiedataene. er:
- Deltakere som er institusjonalisert ved regulering eller rettskjennelse
- Deltakere med noen tilstand(er) som kan skape utilbørlig påvirkning (inkludert men ikke begrenset til fengsling, ufrivillig psykiatrisk innesperring og økonomisk eller familiær tilknytning til etterforskeren eller sponsoren)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Mitapivat
Dobbeltblind periode: Deltakerne vil motta mitapivat 100 milligram (mg), oralt, to ganger daglig (BID) i 24 uker. Åpen utvidelsesperiode: Deltakere som ikke avbryter studiemedikamentet kan velge å fortsette å motta mitapivat i inntil ytterligere 5 år etter den dobbeltblindede perioden. |
Nettbrett
Andre navn:
|
Placebo komparator: Placebo
Dobbeltblind periode: Deltakerne vil motta placebo-matchende mitapivat, oralt, BID i 24 uker. Åpen utvidelsesperiode: Deltakere som ikke avbryter studiemedikamentet kan velge å motta mitapivat i opptil ytterligere 5 år etter den dobbeltblindede perioden. |
Nettbrett
Andre navn:
Nettbrett
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosentandel av deltakere med hemoglobin (Hb) respons
Tidsramme: Baseline, uke 12 til uke 24
|
Hb-respons er definert som en økning på ≥1,0 gram per desiliter (g/dL) i gjennomsnittlig Hb-konsentrasjon fra uke 12 til og med uke 24 sammenlignet med baseline.
|
Baseline, uke 12 til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Subscale Score fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 12 til uke 24
|
Underskalaen FACIT-Tretthet med 13 elementer vurderer alvorlighetsgraden og virkningen av utmattelse.
Underskalaen har en 7-dagers tilbakekallingsperiode, og total poengsum varierer fra 0 til 52, med en høyere poengsum som indikerer mindre tretthet.
|
Baseline, uke 12 til uke 24
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig Hb-konsentrasjon fra uke 12 til uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 12 til uke 24
|
Baseline, uke 12 til uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere med Hb 1,5+ respons
Tidsramme: Baseline, uke 12 til uke 24
|
Hb 1,5+-respons er definert som en økning på ≥1,5 g/dL i gjennomsnittlig Hb-konsentrasjon fra uke 12 til og med uke 24 sammenlignet med baseline.
|
Baseline, uke 12 til uke 24
|
Endring fra baseline i indirekte bilirubin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i Haptoglobin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i retikulocytter ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i erytropoietin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere med forbedring i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGIS) - Fatigue med minst 1 kategori ved uke 12, 16, 20 og 24 sammenlignet med baseline, eller "ingen endring" hvis ingen eller mild tretthet ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 16, 20 og 24
|
PGIS-Tretthet vurderer alvorlighetsgraden av tretthet (på en 4-punkts skala som strekker seg fra "Ingen" til "Alvorlig") over en 7-dagers tilbakekallingsperiode.
Forbedring av PGIS-tretthet med minst én kategori eller ingen endring hvis "Ingen" eller "Mild" PGIS-tretthetsrespons ved baseline vil bli vurdert separat i uke 12, 16, 20 og 24 sammenlignet med baseline.
|
Grunnlinje, uke 12, 16, 20 og 24
|
Prosentandel av deltakere med forbedring i pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) - Fatigue ved uke 12, 16, 20 og 24, eller "Ingen endring" hvis ingen eller mild fatigue ved baseline
Tidsramme: Uke 12, 16, 20 og 24
|
PGIC-Fatigue vurderer endring i fatigue sammenlignet med baseline (på en 5-punkts skala som strekker seg fra "Mye bedre" til "Mye verre").
Deltakere som rapporterer forbedring i PGIC-tretthet eller rapporterer "Ingen endring" hvis "Ingen" eller "Mild" PGIS-tretthetsrespons ved baseline vil bli vurdert separat i uke 12, 16, 20 og 24.
|
Uke 12, 16, 20 og 24
|
Bytt fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) avstand ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i serumferritin ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Endring fra baseline i transferrinmetning (TSAT) ved uke 24
Tidsramme: Baseline, uke 24
|
Baseline, uke 24
|
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Frem til uke 293
|
Frem til uke 293
|
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE), gradert etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Frem til uke 293
|
AE og SAE vil bli gradert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; versjon 4.03) fra grad 1 til 4 der grad 1 er mild og grad 4 er livstruende.
|
Frem til uke 293
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) som av etterforskeren anses å være relatert til studiemedisin
Tidsramme: Frem til uke 293
|
Frem til uke 293
|
|
Prosentandel av deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) som av etterforskeren anses å være relatert til studiemedisin
Tidsramme: Frem til uke 293
|
Frem til uke 293
|
|
Plasma- eller blodkonsentrasjoner over tid for Mitapivat
Tidsramme: Fordose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Fordose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null til siste målbare konsentrasjon (AUClast) av Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
|
Tid for maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for Mitapivat
Tidsramme: Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
|
Blodkonsentrasjon av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsramme: Før dose dag 1; før dose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Før dose dag 1; før dose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
|
Blodkonsentrasjon av 2,3 - difosfoglyserat (2,3-DPG)
Tidsramme: Før dose dag 1; før dose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Før dose dag 1; før dose uke 12; før dose, 0,5, 1, 3, 5, 7 timer etter dose uke 20
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi
-
Mitchell CairoRekrutteringHodgkin lymfom | Sigdcellesykdom | Akutt leukemi | Beta-thalassemi | Non-hodgkin lymfom | Alvorlig aplastisk anemi | Diamond Blackfan anemi | Amegakaryocytisk trombocytopeni | KostmannForente stater
-
Medical College of WisconsinNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Wisconsin... og andre samarbeidspartnereRekrutteringPlutselig spedbarnsdød | Medfødt hjertesykdom | Graviditetstap | Gastroschisis | Fosterdød | Brugada syndrom | Høyrisikograviditet | Dødfødsel | Langt QT-syndrom | Fosterdød | Fødselsskade | Tvilling Monochorionic Monoamniotic Placenta | Twin Twin Transfusion Syndrome | Fosterhydrops | Fosterarytmi | Intrauterin fosterdød | Fetal... og andre forholdForente stater
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekrutteringLymfom, Non-Hodgkin | Leukemi, Myeloid, Akutt | Leukemi, B-celle | Adrenoleukodystrofi | Lymfom, Hodgkin | Major Thalassemia | Leukemi, T-celle | DrepanocytoseItalia
-
Bellicum PharmaceuticalsAvsluttetLymfom, Non-Hodgkin | Myelodysplastiske syndromer | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Leukemi, akutt myeloid (AML), barnItalia
-
Roswell Park Cancer InstituteAktiv, ikke rekrutterendeAkutt myeloid leukemi | Polycytemi Vera | Myelofibrose | Kronisk myelomonocytisk leukemi | Waldenstrom makroglobulinemi | Akutt lymfatisk leukemi | Kronisk lymfatisk leukemi | Sekundær akutt myeloid leukemi | Sigdcellesykdom | Myelodysplastisk syndrom | Plasmacellemyelom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | B-celle... og andre forholdForente stater
-
Bellicum PharmaceuticalsAvsluttetLymfom, Non-Hodgkin | Akutt lymfatisk leukemi | Primær immunsvikt | Anemi, sigdcelle | Hemoglobinopatier | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Myelodysplastisk syndrom | Thalassemi | Cytopeni | Diamond Blackfan anemi | Osteopetrose | Leukemi, akutt myeloid (AML), barnStorbritannia, Italia
-
Massachusetts General HospitalRekrutteringAutoimmune sykdommer | Multippelt myelom | Hodgkins sykdom | AL Amyloidose | Myelofibrose | Kronisk nyre sykdom | Sigdcelleanemi | Thalassemi | Aplastisk anemi | Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) | Akutt myeloid leukemi (AML) | Akutt lymfatisk leukemi (ALL) | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Diamond... og andre forholdForente stater
Kliniske studier på Mitapivat
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Fullført
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringSigdcellesykdomStorbritannia, Forente stater, Belgia, Nederland, Tyskland, Canada, Brasil, Frankrike, Israel, Italia, Libanon, Oman, Ghana, Kenya, Nigeria, Saudi-Arabia, Tyrkia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Fullført
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeTransfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemiSpania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendePediatrisk pyruvatkinase-mangel | Pediatrisk hemolytisk anemiForente stater, Spania, Danmark, Tyrkia, Nederland, Tsjekkia, Storbritannia, Tyskland, Canada, Sveits
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringPediatrisk pyruvatkinase-mangel | Pediatrisk hemolytisk anemiForente stater, Spania, Tyskland, Nederland, Canada, Frankrike, Israel, Sveits, Italia
-
EuroBloodNet AssociationHar ikke rekruttert ennåArvelig røde blodlegemer (lidelse)Danmark, Nederland
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Har ikke rekruttert ennåSigdcellesykdom | Nefropati
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.FullførtFriske FrivilligeForente stater
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.Påmelding etter invitasjonAnemi, hemolytisk | Pyruvat Kinase mangelJapan