수혈 비의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈(α- 또는 β-NTDT) 환자를 대상으로 Mitapivat의 효능 및 안전성을 평가하는 연구 (ENERGIZE)
2026년 5월 28일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
비수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈(ENERGIZE) 대상자에서 Mitapivat의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 주요 목적은 알파 또는 베타 비수혈 의존성 탈라세미아(NTDT) 참가자의 빈혈에 대한 mitapivat 대 위약의 효과를 비교하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Mitapivat 그룹에는 약 114명의 참가자가 포함됩니다.
위약 그룹에는 약 57명의 참가자가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
194
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Athens, 그리스, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, 그리스, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, 그리스, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, 그리스, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Taichung, 대만, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Beirut, 레바논, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, 말레이시아, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, 말레이시아, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, 말레이시아, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, 말레이시아, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, 말레이시아, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, 미국, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, 미국, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Kyustendil, 불가리아, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, 불가리아, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Caxias do Sul, 브라질, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, 브라질, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, 브라질, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, 브라질, 09090-790
- Praxis Pesquisa Medica
-
São Paulo, 브라질, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, 브라질, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, 사우디 아라비아, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, 사우디 아라비아, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, 스페인, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, 아랍 에미리트
- Burjeel Medical City
-
Dubai, 아랍 에미리트, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
-
London, 영국, NW1 2PG
- University College London
-
London, 영국, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, 영국, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Brindisi, 이탈리아, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, 이탈리아, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, 이탈리아, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, 이탈리아, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, 이탈리아, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, 이탈리아, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, 이탈리아, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, 이탈리아, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Toronto, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Bangkok, 태국, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, 태국, 10400
- Ramathibodi hospital
-
Bangkok, 태국, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, 태국, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, 태국, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, 태국, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, 태국, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, 터키 (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, 터키 (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, 터키 (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, 터키 (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, 터키 (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, 터키 (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Créteil, 프랑스, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, 프랑스, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Hb 전기영동, Hb 고성능 액체 크로마토그래피에 기반한 지중해 빈혈(α-글로빈 유전자 돌연변이가 있거나 없는 β-지중해 빈혈, 헤모글로빈 E(HbE)/β-지중해 빈혈 또는 α-지중해 빈혈/헤모글로빈 H[HbH] 질환)의 문서화된 진단 (HPLC)), 및/또는 데옥시리보핵산(DNA) 분석;
- Hb 농도 ≤10.0g/dL(100.0g/L[g/L]), 스크리닝 기간 동안 수집된 최소 2회 Hb 농도 측정치(≥7일로 구분됨)의 평균을 기준으로;
- 무작위 배정 전 24주 기간 동안 ≤5 적혈구(RBC) 단위로 정의되는 수혈 비의존성; 정보에 입각한 동의를 제공하기 전 ≤8주 동안 RBC 수혈을 하지 않고 스크리닝 기간 동안 RBC 수혈을 하지 않음;
- 수산화요소를 복용하는 경우 무작위 배정 전 16주 이상 동안 수산화요소 용량이 안정적이어야 합니다.
- 임신 가능성이 있는 여성(WOCBP)은 일반적인 생활 방식의 일부로 임신을 초래할 수 있는 성행위를 금하거나 정보를 제공한 시점부터 두 가지 형태의 피임법(그 중 하나는 매우 효과적인 것으로 간주되어야 함)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 기간 내내 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 28일 동안 동의합니다. 두 번째 형태의 피임법은 허용 가능한 차단 방법일 수 있습니다.
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 작성하고 연구 기간 동안 모든 연구 절차를 준수할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 임신, 모유 수유 또는 분만
- 동형접합 또는 이형접합 겸상형 헤모글로빈(HbS) 또는 헤모글로빈 C(HbC)의 문서화된 이력;
- 유전자 요법에 대한 이전 노출 또는 이전 골수 또는 줄기 세포 이식;
- 현재 luspatercept로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 무작위 배정 전 ≥18주에 투여되어야 합니다.
- 현재 조혈 자극제로 치료를 받고 있습니다. 마지막 용량은 무작위 배정 전 ≥18주에 투여되어야 합니다.
- 사전 동의를 제공하기 전 ≤5년 동안 악성 종양의 병력(활성 또는 치료);
- 비흑색종 피부 상피내암, 자궁경부 상피내암종 또는 유방암 상피내암종을 제외하고 사전 동의를 제공하기 전 6개월 이하의 활동성 및/또는 조절되지 않는 심장 또는 폐 질환의 병력;
- 간담도 장애;
- 예상 사구체 여과율
- 비절식 트리글리세리드 >440mg/dL(리터당 5밀리몰[mmol/L]);
- 정보에 입각한 동의를 제공하는 시점에 전신 항균 요법이 필요한 활동성 감염;
- 활성 HCV 감염의 증거가 있는 C형 간염 바이러스 항체(HCVAb)에 대한 양성 검사 또는 B형 간염 표면 항원(HBsAg)에 대한 양성 검사;
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1 항체(Ab) 또는 HIV-2 Ab에 대한 양성 검사;
- 주요 수술(비장 절제술 포함)의 이력은 정보에 입각한 동의를 제공하기 전 ≤16주 및/또는 연구 중에 계획된 주요 수술 절차;
- 연구 치료 또는 장치를 포함하는 다른 모든 임상 연구에 현재 등록 또는 과거 참여(연구 약물의 첫 번째 용량 투여 전 ≤12주 또는 연구 연구 약물의 5 반감기에 해당하는 기간 중 더 긴 기간)
- 5일 이상 또는 5반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 기간) 동안 중단되지 않은 강력한 CYP3A4/5 억제제를 받는 경우 또는 무작위화 전 ≥4주 또는 5 반감기에 해당하는 기간(둘 중 더 긴 시간) 동안 중단되지 않은 강력한 CYP3A4 유도제;
- 무작위화 전 최소 4주 동안 중단되지 않은 아나볼릭 스테로이드를 받고 있습니다. 성선기능저하증을 치료하기 위한 테스토스테론 대체 요법이 허용됩니다. 테스토스테론 용량 및 준비는 무작위화 전 ≥10주 동안 안정적이어야 합니다.
- mitapivat 또는 그 부형제(미정질 셀룰로오스, 크로스카르멜로스 나트륨, 스테아릴 푸마르산 나트륨, 만니톨 및 마그네슘 스테아레이트, Opadry® II Blue[하이프로멜로스, 이산화티타늄, 락토스 일수화물, 트리아세틴 및 FD&C Blue #2])에 대한 알려진 알레르기;
조사자의 의견에 따라 연구 참여에 허용할 수 없는 위험을 부여할 수 있고/있거나 연구 데이터의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적, 혈액학적, 심리적 또는 행동 상태(들) 또는 이전 또는 현재 치료 또한 제외됩니다. 이다:
- 규제 또는 법원 명령에 의해 제도화된 참여자
- 부당한 영향을 미칠 수 있는 조건이 있는 참여자(수감, 비자발적 정신과 감금, 조사자 또는 후원자와의 재정적 또는 가족 관계를 포함하되 이에 국한되지 않음)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Mitapivat
Mitapivat 100밀리그램(mg), 이중 맹검(DB) 기간에서는 24주 동안, 공개 라벨 연장(OLE) 기간에서는 최대 5년 동안 1일 2회(BID) 경구 투여합니다.
|
태블릿
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
위약 매칭 Mitapivat는 구두로, 이중 맹검 기간에 24 주 동안 입찰 한 후, Mitapivat 100 mg, 경구, 개방형 라벨 연장 기간에서 최대 5 년 동안 입찰합니다.
|
태블릿
다른 이름들:
태블릿
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
이중 맹검 기간: 기준선과 비교하여 12주차부터 24주차까지 헤모글로빈(Hb) 반응을 달성한 참가자의 비율
기간: 이중 맹검 기간 : 24 주에서 24 주차까지 기준선
|
HB 반응은 ≥10 그램/리터 (g/l) (데시 리터 당 1.0 그램) (g/dl) 기준선과 비교하여 평균 HB 농도의 증가로 정의됩니다.
무작위 화 계층화 인자를 조정하는 Mantel-Haenszel 지층 가중 방법을 사용하여 HB 반응을 테스트 하였다.
기준선은 무작위 배정 된 대상체에 대한 무작위 배정 및 피험자에 대한 연구 치료 시작 전 42 일 이내에 무작위 화 및 투여 량이 42 일 이내에 무작위 배정 전 42 일 이내에 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 24 주에서 24 주차까지 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
이중 맹검 기간: 12주차부터 24주차까지 만성 질환 치료의 평균 기능 평가(FACIT) - 피로 하위 척도 점수 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 12 주에서 24 주차
|
FACIT-FATIGUE 하위 척도에는 13 개 항목 자체보고 된 피로 하위 척도가 포함되어 있으며, 이는 피로의 심각성과 영향을 평가합니다 (일상 활동 및 기능에 미치는 영향 포함). FACIT-FATIGUE 하위 척도는 5 점 리 커트 척도에서 점수가 매겨집니다. 0 (전혀 아님)에서 4 (매우 많이).
총 Facit-Fatigue 서브 스케일 점수는 0에서 52이며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질 (HRQOL)이 향상됩니다.
기준선은 무작위 화되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위 배열 전 마지막 평가 또는 무작위 화 및 투여 량에 대한 연구 치료 시작 전 마지막 평가로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 기준선, 12 주에서 24 주차
|
|
이중 맹검 기간 : 12 주에서 24 주까지 평균 HB 농도의 기준선에서 변화
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 12 주에서 24 주차
|
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 기준선, 12 주에서 24 주차
|
|
이중 맹검 기간 : 기준선과 비교하여 12 주에서 24 주에서 HB 1.5+ 응답을 달성 한 참가자의 백분율
기간: 이중 맹검 기간 : 24 주에서 24 주차까지 기준선
|
Hb 1.5+ 반응은 12주차부터 24주차까지 기준선과 비교하여 평균 Hb 농도가 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 정의됩니다.
Hb 1.5+ 반응은 무작위 계층화 인자를 조정하는 Mantel-Haenszel 계층 가중 방법을 사용하여 요약됩니다.
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 24 주에서 24 주차까지 기준선
|
|
이중 맹검 기간 : 24 주차에 간접 빌리루빈의 기준선에서 변경
기간: 이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
기준선은 무작위 배정 된 대상체에 대한 무작위 배정 및 피험자에 대한 연구 치료 시작 전 42 일 이내에 무작위 화 및 투여 량이 42 일 이내에 무작위 배정 전 42 일 이내에 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차의 젖산탈수소효소(LDH) 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차 합토글로빈의 기준선과의 변화
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차 망상적혈구의 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차의 에리스로포이에틴 기준치 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
기준선은 무작위 배정되고 투여되지 않은 대상체에 대한 무작위화 전 42일 이내 또는 무작위 배정되고 투여된 대상체에 대한 연구 치료 시작 전 42일 이내의 모든 평가의 평균으로 정의됩니다.
|
이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
|
이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차에 환자 전체 심각도(PGIS) - 피로 반응을 달성한 참가자의 비율
기간: 이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
PGIS-Fatigue는 참가자의 피로 심각도(7일 회상)에 대한 인식을 '1=없음'에서 '4=심함'까지 4점 척도로 측정했습니다.
참가자의 기준선 이후 점수가 다음 조건 중 하나를 충족하는 경우 참가자는 12주, 16주, 20주 또는 24주차에 PGIS-피로 반응을 달성한 것으로 간주되었습니다: 기준선에서 '없음'부터 기준선 이후까지 '없음'; '약함'에서 '약함' 또는 '없음'으로; '보통' ~ '가벼움' 또는 '없음'; 또는 '심각함'에서 '보통', '약함' 또는 '없음'까지입니다.
|
이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
|
이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차에 환자 전체적 변화 인상(PGIC) - 피로 반응을 달성한 참가자의 비율
기간: 이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
PGIC-Fatigue는 0에서 4 사이의 5 점 척도의 기준선과 비교하여 시간이 지남에 따라 변화를 평가합니다. 여기서 0은 훨씬 더 좋고 4는 훨씬 더 나쁩니다.
참가자는 기준 PGI 및 해당 PGIC가 다음 조건 중 하나를 충족하는 경우 12, 16, 20 또는 24 주에 PGIC- 지방 반응을 달성 한 것으로 간주되었습니다. 기준선의 PGI가 '없음'또는 'Mild'이고 방문시 PGIC은 '변화가 없다', '조금 더 나은'또는 '훨씬 더 나은'것이 었습니다. 또는 기준선의 PGI가 '보통'또는 '심한'이고 방문시 PGIC가 '조금 더 나은'또는 '훨씬 더 나은'경우.
|
이중 맹검 기간: 12주차, 16주차, 20주차, 24주차
|
|
이중 맹검 기간 : 24 주에 6 분 보행 테스트 (6MWT) 거리에서 기준선에서 변경
기간: 이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
6MWT는 다양한 조건이있는 환자에서 걸어 갈 수있는 거리 측면에서 신체 활동을 평가하는 데 널리 사용되는 잘 확립 된 성능 결과 (PERFO) 측정 값입니다.
테스트는 개인이 6 분 안에 단단하고 평평한 표면에서 걸을 수있는 거리를 측정합니다.
|
이중 맹검 기간 : 기준선, 24 주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차의 혈청 페리틴 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
철 대사는 혈청 페리틴 수치를 기준으로 평가되었습니다.
|
이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
|
이중 맹검 기간: 24주차의 트랜스페린 포화도(TSAT) 기준선 대비 변화
기간: 이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
철분 대사는 TSAT 수준을 기준으로 평가되었습니다.
트랜스페린 포화도는 혈청 철의 값을 총 철 결합 용량으로 나누어 보고됩니다.
|
이중 맹검 기간: 기준선, 24주차
|
|
이중 맹검 기간 : 치료가 발생하는 부작용 (TEAES), 심각한 차, 관련 차 에스 및 중증도가있는 참가자 수, 3 등급보다 심각도가 높습니다.
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 서명시기부터 24 주차까지
|
AE는 의약품을 투여받은 참가자에게 발생하는 모든 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 연구 약물과 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래한 예상치 못한 의학적 사건입니다. 생명을 위협하는; 지속적/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/선천적 결함 또는 기타 의학적으로 중요한 것으로 간주된 경우.
TEAE는 치료 기간 동안 초기 발병일이 있거나 기준선보다 악화되는 AE이며 심각한 및 심각하지 않은 TEAE를 모두 포함합니다.
AE의 중증도는 국립 암 연구소의 부작용에 대한 공통 용어 기준(NCI CTCAE; 버전 4.03)을 사용하여 평가되었습니다: 1등급: 경미함; 2등급: 보통; 3등급: 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 4등급: 생명을 위협하거나 장애를 초래함; 5등급: AE와 관련된 사망.
|
이중 맹검 기간 : 사전 서명시기부터 24 주차까지
|
|
이중 맹검 기간: Mitapivat의 혈장 농도
기간: 이중 맹검 기간 : 12 주차의 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
이중 맹검 기간 : 12 주차의 사전 복용; 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
|
|
이중 맹검 기간 : 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역은 시간 제로에서 Mitapivat의 마지막 측정 가능한 농도 (AUC0-rast)까지
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
선형-로그 사다리꼴 규칙을 사용하여 계산 된 투여 날에 시간 0에서 tlast까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역.
|
이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
|
이중 맹검 기간: Mitapivat의 정량화 가능한 마지막 농도(Tlast) 시간
기간: 이중 맹검 기간: 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
이중 맹검 기간: 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
|
|
이중 맹검 기간: Mitapivat의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
|
|
이중 맹검 기간 : Mitapivat의 최대 관찰 된 혈장 농도 (TMAX)에 도달하는 시간
기간: 이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
이중 맹검 기간 : 사전 복용량, 0.5, 1, 3, 5, 7 시간 20 주차에 복용량 후 7 시간
|
|
|
이중 맹검 기간: Mitapivat의 정량 가능한 마지막 혈장 농도(Clast)
기간: 이중 맹검 기간: 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
이중 맹검 기간: 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
|
|
이중 맹검 기간: 아데노신 삼인산(ATP)의 혈액 농도
기간: 이중 맹검 기간: 투여 전 1일차; 12주차에 사전 투여; 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
이중 맹검 기간: 투여 전 1일차; 12주차에 사전 투여; 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
|
|
이중 맹검 기간: 2,3 - 디포스포글리세레이트(2,3-DPG)의 혈액 농도
기간: 이중 맹검 기간: 투여 전 1일차; 12주차에 사전 투여; 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
이중 맹검 기간: 투여 전 1일차; 12주차에 사전 투여; 투여 전, 투여 후 20주차, 0.5, 1, 3, 5, 7시간
|
|
|
오픈 라벨 연장 기간: 치료 후 이상반응(TEAE), 심각한 TEAE, 관련 TEAE 및 심각도가 3등급 이상인 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 오픈 라벨 연장 기간 : 24 주에서 연구 종료 (약 5 년)
|
AE는 제약 제품을 투여 한 참가자의 의료가 적어지지 않으며 반드시 연구 약물과 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
심각한 불리한 사건 (SAE)은 다음과 같은 결과 중 하나를 초래 한 의학적 의학적 발생입니다. 사망; 생명을 위협하는 것; 지속적/중요한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천성 변칙/선천성 결함이거나 그렇지 않으면 의학적으로 중요한 것으로 간주되었습니다.
Teaes는 치료 기간 동안 초기 발병 날짜 또는 기준선에서 악화되는 AES이며 심각하고 심각한 Teaes를 모두 포함합니다.
이상 반응에 대한 National Cancer Institute Common Terminology 기준 (NCI CTCAE; 버전 4.03)을 사용하여 이상의 심각성을 평가 하였다 : 1 학년 : Mild; 2 학년 : 보통; 3 학년 : 심각하거나 의학적으로 중요하지만 즉시 생명을 위협하지는 않습니다. 4 학년 : 생명을 위협하거나 장애; 5 학년 : AE와 관련된 사망.
|
오픈 라벨 연장 기간 : 24 주에서 연구 종료 (약 5 년)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 20일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 13일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
미타피밧에 대한 임상 시험
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 덴마크, 네덜란드, 체코, 영국, 독일, 캐나다, 터키 (Türkiye), 스위스
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로겸상 적혈구 질환미국, 캐나다, 독일, 영국, 네덜란드, 이스라엘, 이탈리아, 벨기에, 브라질, 프랑스, 사우디 아라비아, 케냐, 레바논, 오만, 나이지리아, 터키 (Türkiye)
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음수혈 의존성 알파-지중해혈증 | 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.아직 모집하지 않음비수혈 의존성 알파 지중해빈혈 | 비수혈 의존성 베타 지중해빈혈
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로수혈 의존성 알파-지중해혈증 | 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈스페인, 대만, 태국, 미국, 프랑스, 캐나다, 말레이시아, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 불가리아, 영국, 그리스, 아랍 에미리트, 브라질, 덴마크, 사우디 아라비아, 레바논, 터키 (Türkiye)
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 네덜란드, 독일, 캐나다, 프랑스, 스위스
-
University Health Network, TorontoAgios Pharmaceuticals, Inc.모병
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)모집하지 않고 적극적으로겸상 적혈구 질환 | 용혈성 빈혈미국
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로