A Mitapivat hatékonyságát és biztonságosságát értékelő tanulmány nem transzfúziófüggő alfa- vagy béta-talaszémiában (α- vagy β-NTDT) szenvedő betegeknél (ENERGIZE)
2026. augusztus 26. frissítette: Agios Pharmaceuticals, Inc.
3. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a Mitapivat hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére nem transzfúziófüggő alfa- vagy béta-talaszémiában (ENERGIZE) szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a mitapivat és a placebo hatásának összehasonlítása az alfa- vagy béta-transzfúziótól nem függő talaszémiában (NTDT) szenvedő résztvevők vérszegénységére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A mitapivat csoport körülbelül 114 résztvevőből áll majd.
A placebo csoport körülbelül 57 résztvevőből áll.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
194
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Caxias do Sul, Brazília, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14051-260
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brazília, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brazília, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brazília, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brazília, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulgária, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulgária, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Egyesült Arab Emírségek
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Egyesült Arab Emírségek, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW1 2PG
- University College London
-
London, Egyesült Királyság, W12 OHS
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Créteil, Franciaország, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Franciaország, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Görögország, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Görögország, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Görögország, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malaysia, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malaysia, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malaysia, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Brindisi, Olaszország, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Olaszország, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Olaszország, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Olaszország, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Olaszország, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Olaszország, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Olaszország, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Olaszország, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Spanyolország, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Spanyolország, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Szaud-Arábia, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thaiföld, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thaiföld, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thaiföld, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thaiföld, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thaiföld, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Törökország (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Törökország (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Törökország (Türkiye), 01330
- Cukurova University
-
Bornova, Törökország (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Törökország (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Törökország (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A talaszémia dokumentált diagnózisa (β-talaszémia α-globin génmutációval vagy anélkül, hemoglobin E (HbE)/β-talaszémia vagy α-talaszémia/hemoglobin H [HbH] betegség) Hb elektroforézis, Hb nagy teljesítményű folyadékkromatográfia alapján (HPLC)) és/vagy dezoxiribonukleinsav (DNS) analízis;
- Hb-koncentráció ≤10,0 gramm per deciliter (g/dL) (100,0 gramm per liter [g/L]), a Szűrési időszak alatt gyűjtött legalább 2 Hb-koncentráció-mérés átlaga alapján (≥7 nappal elválasztva);
- Nem transzfúzió-függő, mint 5 vörösvérsejt (RBC) egység meghatározása a randomizáció előtti 24 hetes időszakban; és nem végeztek vörösvértest-transzfúziót ≤8 héttel a tájékozott beleegyezés megadása előtt, és nem végeztek vörösvértest-transzfúziót a Szűrési időszak alatt;
- Ha hidroxi-karbamidot szed, a hidroxi-karbamid dózisának stabilnak kell lennie legalább 16 hétig a randomizálás előtt;
- A fogamzóképes korú nőknek (WOCBP) tartózkodniuk kell azoktól a szexuális tevékenységektől, amelyek terhességet okozhatnak szokásos életmódjuk részeként, vagy vállalniuk kell a fogamzásgátlás két formájának alkalmazását, amelyek közül az egyiket nagyon hatékonynak kell tekinteni a tájékoztatás időpontjától kezdve. beleegyezésével, a vizsgálat során, és 28 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően. A fogamzásgátlás második formája elfogadható gátmódszer lehet;
- Írásos beleegyező nyilatkozat, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást lefolytatnak, és hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást a vizsgálat időtartama alatt.
Kizárási kritériumok:
- Terhes, szoptató vagy szülõ
- Homozigóta vagy heterozigóta sarló hemoglobin (HbS) vagy hemoglobin C (HbC) dokumentált anamnézisében;
- Génterápiás kezelés vagy korábbi csontvelő- vagy őssejt-transzplantáció;
- Jelenleg luspatercept kezelésben részesül; az utolsó adagot legalább 18 héttel a randomizálás előtt kellett beadni;
- Jelenleg hematopoietikus stimuláló szerekkel kezelik; az utolsó adagot legalább 18 héttel a randomizálás előtt kellett beadni;
- Rosszindulatú daganat a kórtörténetében (aktív vagy kezelt) ≤5 évvel a beleegyezés megadása előtt;
- Aktív és/vagy kontrollálatlan szív- vagy tüdőbetegség a kórtörténetben ≤6 hónappal a tájékozott beleegyezés megadása előtt, kivéve a nem melanomás bőrrák in situ, in situ méhnyakkarcinóma vagy in situ mellrák;
- Hepatobiliáris rendellenességek;
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség
- Nem éhezett trigliceridek >440 milligramm/dl (mg/dl) (5 millimol/liter [mmol/l]);
- aktív fertőzés, amely szisztémás antimikrobiális kezelést igényel a tájékozott beleegyezés megadásakor;
- Pozitív hepatitis C vírus ellenanyag (HCVAb) teszt aktív HCV fertőzés bizonyítékával, vagy pozitív hepatitis B felületi antigén (HBsAg) teszt;
- Pozitív teszt humán immundeficiencia vírus (HIV)-1 antitestre (Ab) vagy HIV-2 Ab-ra;
- Jelentős műtét (beleértve a lépeltávolítást is) ≤16 héttel a tájékozott beleegyezés megadása és/vagy a vizsgálat során tervezett jelentős műtéti beavatkozás előtt;
- Jelenlegi beiratkozás vagy korábbi részvétel (≤12 héttel a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadása előtt, vagy a vizsgált gyógyszer 5 felezési idejével egyenértékű időkeret, amelyik hosszabb) bármely más klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati kezelést vagy eszközt is magában foglal;
- Erős CYP3A4/5-inhibitorok adása, amelyeket nem hagytak abba 5 napig vagy 5 felezési időnek megfelelő ideig (amelyik hosszabb); vagy olyan erős CYP3A4 induktorok, amelyeket legalább 4 hétig vagy 5 felezési időnek megfelelő időtartamig (amelyik hosszabb) nem hagytak abba a randomizálás előtt;
- Olyan anabolikus szteroidok szedése, amelyeket nem hagytak abba legalább 4 hétig a randomizálás előtt. A hipogonadizmus kezelésére tesztoszteronpótló terápia megengedett. A tesztoszteron adagjának és készítményének stabilnak kell lennie legalább 10 hétig a randomizálás előtt;
- Ismert allergia a mitapivatra vagy segédanyagaira (mikrokristályos cellulóz, kroszkarmellóz-nátrium, nátrium-sztearil-fumarát, mannit és magnézium-sztearát, Opadry® II Blue [hipromellóz, titán-dioxid, laktóz-monohidrát, triacetin Blue #2 és FD&C);
Bármilyen orvosi, hematológiai, pszichológiai vagy viselkedési állapot vagy olyan korábbi vagy jelenlegi terápia, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a vizsgálatban való részvételre és/vagy megzavarhatja a vizsgálati adatok értelmezését. vannak:
- A hatósági vagy bírósági végzés által intézményesített résztvevők
- Résztvevők olyan állapotokkal, amelyek indokolatlan befolyást gyakorolhatnak (beleértve, de nem kizárólagosan a bebörtönzést, a kényszerű pszichiátriai bezártságot, valamint a nyomozóval vagy a szponzorral való pénzügyi vagy családi kötődést)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Mitapivat
Mitapivat 100 milligramm (mg), orálisan, naponta kétszer (ajánlat) 24 hétig kettős vak (DB) időszakban és akár 5 évig nyitott címke -meghosszabbítás (OLE) időszakban.
|
Tabletek
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo-egyeztetés mitapivattal, szájon át, kétszer 24 hétig, kettős vak periódusban, majd 100 mg Mitapivat orálisan, kétszeres adagban legfeljebb 5 évig nyílt meghosszabbítási időszakban.
|
Tabletek
Más nevek:
Tabletek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: azon résztvevők százalékos aránya, akik hemoglobin (Hb) választ értek el a 12. héttől a 24. hétig az alapértékhez képest
Időkeret: Duplavak időszak: kiindulási állapot a 12. héttől a 24. hétig
|
A HB -választ ≥10 gramm/liter (g/l) (1,0 gramm/dekiliter) (g/dl) az átlagos HB -koncentráció növekedése a 12. héten a 24. héten, összehasonlítva az alapvonalhoz képest.
A HB-választ a gantel-haensel rétegelt súlyozott módszerrel teszteltük, amely a randomizációs rétegződéses tényezőkhöz igazítva.
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Duplavak időszak: kiindulási állapot a 12. héttől a 24. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak periódus: Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápiájának átlagos funkcionális értékelésében (FACIT) - Fáradtsági alskála pontszám a 12. héttől a 24. hétig
Időkeret: Duplavak időszak: kiindulási állapot, 12. héttől 24. hétig
|
A Facit-Fatigue alskála tartalmaz egy 13 elemből álló, önmagában bejelentett fáradtság-alskálát, amely felméri a fáradtság súlyosságát és hatását (ideértve a napi tevékenységekre és a működésre gyakorolt hatást). Az Facit-Fatigue alskálát egy 5 pontos Likert skálán pontozják: 0 (egyáltalán nem) 4 -ig (nagyon).
A teljes Facit-Fatigue alskála pontszáma 0 és 52 között van, a magasabb pontszám a jobb egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQOL).
A kiindulási értéket az utolsó értékelésként definiálják, mielőtt véletlenszerűen randomizált és nem adagolják az alanyokat, vagy az utolsó értékelést a vizsgálati kezelés megkezdése előtt randomizált és adagolt alanyok esetében.
|
Duplavak időszak: kiindulási állapot, 12. héttől 24. hétig
|
|
Kettős vak periódus: Az átlagos Hb-koncentráció kiindulási értékének változása a 12. héttől a 24. hétig
Időkeret: Duplavak időszak: kiindulási állapot, 12. héttől 24. hétig
|
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Duplavak időszak: kiindulási állapot, 12. héttől 24. hétig
|
|
Kettős vak időszak: azon résztvevők százalékos aránya, akik 1,5+ Hb-reakciót értek el a 12. héttől a 24. hétig az alapértékhez képest
Időkeret: Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 12. héten a 24. héten
|
A HB 1,5+ választ az átlagos HB -koncentráció ≥1,5 g/dL növekedése a 12. héten a 24. héten a kiindulási értékhez képest.
A HB 1,5+ választ a gantel-haensel rétegű súlyozott módszerrel összefoglaljuk, a randomizációs rétegződéshez igazítva.
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Kettős vak periódus: A kiindulási érték a 12. héten a 24. héten
|
|
Kettős vak periódus: Az indirekt bilirubin kiindulási értékének változása a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A kiindulási érték az összes értékelés átlaga a randomizálást megelőző 42 napon belül a randomizált és nem adagolt alanyok esetében, vagy a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok esetében.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: A laktát-dehidrogenáz (LDH) kiindulási értékének változása a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A kiindulási érték az összes értékelés átlaga a randomizálást megelőző 42 napon belül a randomizált és nem adagolt alanyok esetében, vagy a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok esetében.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Váltás a kiindulási ponttól a Haptoglobinban a 24. héten
Időkeret: Kettős vak periódus: Alapvonal, 24. hét
|
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Kettős vak periódus: Alapvonal, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Váltás az alapvonaltól a retikulocitákban a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Váltás az alapvonaltól az eritropoietinben a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A kiindulási értéket az összes értékelés átlagaként definiálják a randomizált és nem adagolt vagy nem adagolt vagy 42 napon belül a randomizált és adagolt alanyok kezelésének megkezdése előtti 42 napon belül.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 12., 16., 20. és 24. héten elérték a betegek globális benyomását a súlyosságról (PGIS) – fáradtságra adott válasz
Időkeret: Kettős vak periódus: a 12., 16., 20. és 24. héten
|
A PGIS-Fatigue egy 4-pontos skálán mérte a résztvevők fáradtságuk súlyosságának észlelését (7 napos felidézés), amely az „1=nincs” és a „4=súlyos” közötti skálán mozog.
Úgy tekintették, hogy egy résztvevő a 12., 16., 20. vagy 24. héten elérte a PGIS-fáradtság válaszreakciót, ha a kiindulási és az alapvonal utáni pontszáma megfelelt az alábbi feltételek valamelyikének: „nincs” a kiindulási értéknél a „nincs” a kiindulási érték után; „enyhe” – „enyhe” vagy „nincs”; „mérsékelt” – „enyhe” vagy „nincs”; vagy a „súlyos” a „mérsékelt”, „enyhe” vagy „nincs”.
|
Kettős vak periódus: a 12., 16., 20. és 24. héten
|
|
Kettős vak periódus: Azok a résztvevők százaléka, akik elérték a beteg globális benyomását (PGIC)- Fáradtságválasz a 12., 16., 20. és 24. héten
Időkeret: Duplavak időszak: a 12., 16., 20. és 24. héten
|
A PGIC-Fatigue a kiindulási értékhez viszonyított időbeli változást egy 0-tól 4-ig terjedő 5-fokú skálán értékeli, ahol a 0 sokkal jobb, a 4 pedig sokkal rosszabb.
Úgy tekintették, hogy egy résztvevő elérte a PGIC-fáradtsági választ a 12., 16., 20. vagy 24. héten, ha a kiindulási PGIS és a megfelelő PGIC megfelelt a következő feltételek egyikének: ha a PGIS a kiinduláskor „nincs” vagy „enyhe” volt, és A látogatás során a PGIC „nincs változás”, „egy kicsit jobb” vagy „sokkal jobb” volt; vagy ha a PGIS a kiinduláskor „mérsékelt” vagy „súlyos” volt, és a PGIC a látogatáskor „egy kicsit jobb” vagy „sokkal jobb” volt.
|
Duplavak időszak: a 12., 16., 20. és 24. héten
|
|
Kettős vak periódus: Váltás az alapvonaltól a 6 perces séta teszt (6MWT) távolságon a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A 6MWT egy jól bevált teljesítmény-eredmény (PerfO) mérőszám, amelyet széles körben alkalmaznak a fizikai aktivitás értékelésére a megtett távolság alapján különböző betegségekben szenvedő betegeknél.
A teszt azt a távolságot méri, amelyet egy személy kemény, sík felületen 6 perc alatt meg tud tenni.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: a szérum ferritin kiindulási értékének változása a 24. héten
Időkeret: Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
A vas metabolizmust a szérum ferritin szintje alapján értékelték.
|
Kettős vak időszak: kiindulási helyzet, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: Váltás a kiindulási értéktől a transzferrin telítettségében (TSAT) a 24. héten
Időkeret: Kettős vak periódus: Alapvonal, 24. hét
|
A vasanyagcserét a TSAT-szintek alapján értékelték.
A transzferrin telítettséget a szérum vas értékének a teljes vasmegkötő kapacitással való osztásával jelentik.
|
Kettős vak periódus: Alapvonal, 24. hét
|
|
Kettős vak periódus: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), súlyos TEAE, kapcsolódó TEAE és a 3. fokozatnál nagyobb vagy azzal egyenlő súlyosságú TEAE résztvevők száma
Időkeret: Kettős vak időszak: a beleegyezés aláírásától a 24. hétig
|
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél, akinek gyógyszert adtak be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy más módon orvosi szempontból fontosnak tartották.
A TEAE-k olyan nemkívánatos események, amelyek kezdeti időpontja a kezelés alatti időszak alatt jelentkezik, vagy a kiindulási állapothoz képest súlyosbodnak, és magukban foglalják mind a súlyos, mind a nem súlyos TEAE-ket.
A nemkívánatos események súlyosságát a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03) alapján értékelték: 1. fokozat: enyhe; 2. fokozat: közepes; 3. fokozat: súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; 4. fokozat: életveszélyes vagy rokkantság; 5. fokozat: AE-vel összefüggő halálozás.
|
Kettős vak időszak: a beleegyezés aláírásától a 24. hétig
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat plazmakoncentrációja
Időkeret: Kettős vak periódus: Adagolás előtt a 12. héten; beadás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után a 20. héten
|
Kettős vak periódus: Adagolás előtt a 12. héten; beadás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület az idő nullától az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-LAST)
Időkeret: Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
A koncentráció-idő görbe alatti terület az adagolás napján a nulla időponttól a tlastig, a lineáris log trapéz alakú szabály alapján számolva.
|
Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat utolsó számszerűsíthető koncentrációjának (Tlast) ideje
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: a Mitapivat maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
Kettős vak periódus: Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (TMAX) elérésének ideje
Időkeret: Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: A mitapivat utolsó számszerűsíthető plazmakoncentrációja (clast)
Időkeret: Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
Kettős vak periódus: adagolás előtt, 0,5, 1, 3, 5, 7 órával az adagolás után, a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: Az adenozin-trifoszfát (ATP) vérkoncentrációja
Időkeret: Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
|
|
Kettős vak periódus: 2,3 vérkoncentráció - Difoszfoglicerát (2,3-DPG)
Időkeret: Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
Kettős-vak periódus: Előadási dózis az 1. napon; Pre-dózis a 12. héten; Pre-dózis, 0,5, 1, 3, 5, 7 óra a dózis után a 20. héten
|
|
|
Nyílt meghosszabbítási időszak: Kezelés előtti nemkívánatos eseményekkel (TEAE), súlyos TEAE-kkel, kapcsolódó TEAE-kkel és 3-as vagy annál nagyobb súlyosságú TEAE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Nyílt meghosszabbítási időszak: a 24. héttől a tanulmány végéig (körülbelül 5 év)
|
Az AE bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény egy résztvevőnél, akinek gyógyszert adtak be, és amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, vagy más módon orvosi szempontból fontosnak tartották.
A TEAE-k olyan nemkívánatos események, amelyek kezdeti időpontja a kezelés alatti időszak alatt jelentkezik, vagy a kiindulási állapothoz képest súlyosbodnak, és magukban foglalják mind a súlyos, mind a nem súlyos TEAE-ket.
A rendellenességek súlyosságát a National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE; Version 4.03) alapján értékelték: 1. fokozat: enyhe; 2. fokozat: közepes; 3. fokozat: súlyos vagy orvosilag jelentős, de nem azonnal életveszélyes; 4. fokozat: életveszélyes vagy rokkantság; 5. fokozat: AE-vel összefüggő halálozás.
|
Nyílt meghosszabbítási időszak: a 24. héttől a tanulmány végéig (körülbelül 5 év)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. december 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 13.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. február 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. február 22.
Első közzététel (Tényleges)
2021. február 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 27.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 26.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .