Studie hodnotící účinnost a bezpečnost mitapivatu u účastníků s alfa- nebo beta-talasémií nezávislou na transfuzi (α- nebo β-NTDT) (ENERGIZE)
28. května 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie hodnotící účinnost a bezpečnost mitapivatu u subjektů s alfa- nebo beta-talasémií nezávislou na transfuzi (ENERGIZE)
Primárním účelem této studie je porovnat účinek mitapivatu oproti placebu na anémii u účastníků s alfa- nebo beta-netransfuzní thalasémií (NTDT).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Skupina mitapivat bude zahrnovat přibližně 114 účastníků.
Placebo skupina bude zahrnovat přibližně 57 účastníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
194
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Caxias do Sul, Brazílie, 95070-560
- Universidade de Caxias do Sul
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-260
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
- HEMORIO Instituto Nacional de Hematologia
-
Santo André, Brazílie, 09090-790
- Praxis Pesquisa Médica
-
São Paulo, Brazílie, 04006-002
- GSH Banco de Sangue de São Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Instituto do Cancer do Estado de São Paulo, Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidad de São Paulo
-
-
-
-
-
Kyustendil, Bulharsko, 2500
- MHAT "Dr. Nikola Vasiliev" AD
-
Sofia, Bulharsko, 1756
- SHATHD Sofia
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Francie, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
Lyon, Francie, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus MC
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Brindisi, Itálie, 72100
- Ospedale "A. Perrino" - Brindisi
-
Cagliari, Itálie, 09121
- Ospedale Pediatrico Microcitemico
-
Ferrara, Itálie, 44124
- Ospedale Sant'Anna
-
Genova, Itálie, 16128
- Ente Ospedaliero Ospedali Galliera
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Modena, Itálie, 41124
- A.O.U Di Modena
-
Naples, Itálie, 80138
- AOU L. Vanvitelli Universita degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Naples, Itálie, 80131
- A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Orbassano, Itálie, 10043
- A.O.U. San Luigi Gonzaga
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital, University Health Network
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 9999
- Chronic Care Center
-
-
-
-
-
Alor Star, Malajsie, 05460
- Hospital Sultanah Bahiyah
-
Ampang, Malajsie, 68000
- Hospital Ampang
-
Johor Bahru, Malajsie, 80100
- Hospital Sultanah Aminah Johor Bahru
-
Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
- Hospital Queen Elizabeth, Kota Kinabalu
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50300
- Hospital Tunku Azizah
-
Kuantan, Malajsie, 25100
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
Kuching, Malajsie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Pulau Pinang, Malajsie, 10990
- Hospital Pulau Pinang
-
-
-
-
-
Al Mubarraz, Saudská arábie, 36428
- King Abdulaziz Hospital - Al Ahsa
-
Riyadh, Saudská arábie, 14611
- King Abdullah International Medical Research Center
-
-
-
-
-
Abu Dhabi, Spojené arabské emiráty
- Burjeel Medical City
-
Dubai, Spojené arabské emiráty, 4545
- Thalassemia Centre Dubai
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London
-
London, Spojené království, W12 OHS
- Imperial College Healthcare Nhs Trust - Hammersmith Hospital
-
-
CAM
-
Cambridge, CAM, Spojené království, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust - Addenbrookes Hospital
-
-
LAN
-
Manchester, LAN, Spojené království, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92093
- San Diego Hospital, UC San Diego Health
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1601
- Stanford Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-2696
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065-4870
- Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710-3038
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Penn Medicine - University of Pennsylvania Health System
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40447
- China Medical University, Taiwan
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
Bangkok, Thajsko, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thajsko, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Mueang Phitsanulok, Thajsko, 65000
- Naresuan University Hospital
-
Pathum Wan, Thajsko, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01130
- Acibadem Adana Hospital
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Balcalı, Turecko (Türkiye), 01330
- Çukurova University
-
Bornova, Turecko (Türkiye), 35040
- Ege University Faculty of Medicine
-
Fatih, Turecko (Türkiye), 34093
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Mersin, Turecko (Türkiye), 06230
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 27
- Children's Hospital Agia Sophia, National and Kapodistrian University of Athens Medical School
-
Athens, Řecko, 115 26
- Laiko General Hospital
-
Rio, Řecko, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Řecko, 546 42
- Ippokrateio General Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Murcia, Španělsko, 30120
- Hospital Universitario Virgen Arrixaca
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokumentovaná diagnóza talasémie (β-talasémie s mutacemi genu pro α-globin nebo bez nich, hemoglobin E (HbE)/β-talasémie nebo onemocnění α-talasémie/hemoglobin H [HbH]) na základě elektroforézy Hb, vysokoúčinná kapalinová chromatografie Hb (HPLC)) a/nebo analýza deoxyribonukleové kyseliny (DNA);
- Koncentrace Hb ≤ 10,0 gramů na decilitr (g/dl) (100,0 gramů na litr [g/L]), na základě průměru alespoň 2 měření koncentrace Hb (oddělených ≥7 dnů) odebraných během období screeningu;
- nezávislá na transfuzi, definovaná jako ≤5 jednotek červených krvinek (RBC) během 24týdenního období před randomizací; a žádné transfuze červených krvinek ≤ 8 týdnů před poskytnutím informovaného souhlasu a žádné transfuze červených krvinek během období screeningu;
- Pokud užíváte hydroxymočovinu, dávka hydroxymočoviny musí být stabilní po dobu ≥ 16 týdnů před randomizací;
- Ženy ve fertilním věku (WOCBP) se musí zdržet sexuálních aktivit, které mohou vyústit v těhotenství jako součást jejich obvyklého životního stylu, nebo souhlasit s používáním 2 forem antikoncepce, z nichž jedna musí být považována za vysoce účinnou, od okamžiku poskytnutí informací. souhlasu, v průběhu studie a po dobu 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Druhá forma antikoncepce může být přijatelnou bariérovou metodou;
- Písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a ochota dodržovat všechny postupy studie po dobu trvání studie.
Kritéria vyloučení:
- Těhotné, kojící nebo rodičky
- Zdokumentovaná anamnéza homozygotního nebo heterozygotního srpkovitého hemoglobinu (HbS) nebo hemoglobinu C (HbC);
- předchozí expozice genové terapii nebo předchozí transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk;
- V současné době se léčí luspaterceptem; poslední dávka musela být podána ≥18 týdnů před randomizací;
- V současné době se léčí hematopoeticky stimulujícími látkami; poslední dávka musela být podána ≥18 týdnů před randomizací;
- Anamnéza malignity (aktivní nebo léčená) ≤ 5 let před poskytnutím informovaného souhlasu;
- Anamnéza aktivního a/nebo nekontrolovaného srdečního nebo plicního onemocnění ≤ 6 měsíců před poskytnutím informovaného souhlasu, s výjimkou nemelanomatózního karcinomu kůže in situ, karcinomu děložního hrdla in situ nebo karcinomu prsu in situ;
- Hepatobiliární poruchy;
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
- Triglyceridy bez půstu > 440 miligramů na decilitr (mg/dl) (5 milimolů na litr [mmol/l]);
- Aktivní infekce vyžadující systémovou antimikrobiální léčbu v době poskytnutí informovaného souhlasu;
- Pozitivní test na protilátky proti viru hepatitidy C (HCVAb) s průkazem aktivní infekce HCV nebo pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg);
- Pozitivní test na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV)-1 (Ab) nebo HIV-2 Ab;
- Anamnéza velkého chirurgického zákroku (včetně splenektomie) ≤ 16 týdnů před poskytnutím informovaného souhlasu a/nebo velkého chirurgického zákroku plánovaného během studie;
- Současné zařazení nebo účast v minulosti (≤ 12 týdnů před podáním první dávky studovaného léčiva nebo časový rámec odpovídající 5 poločasům hodnoceného studovaného léčiva, podle toho, co je delší) v jakékoli jiné klinické studii zahrnující zkoušenou léčbu nebo zařízení;
- Přijímání silných inhibitorů CYP3A4/5, které nebyly vysazeny po dobu ≥ 5 dnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší); nebo silné induktory CYP3A4, které nebyly vysazeny po dobu ≥ 4 týdnů nebo v časovém rámci ekvivalentním 5 poločasům (podle toho, co je delší), před randomizací;
- Příjem anabolických steroidů, které nebyly vysazeny alespoň 4 týdny před randomizací. Testosteronová substituční terapie k léčbě hypogonadismu je povolena. Dávka a přípravek testosteronu musí být stabilní po dobu ≥10 týdnů před randomizací;
- Známá alergie na mitapivat nebo jeho pomocné látky (mikrokrystalická celulóza, sodná sůl kroskarmelózy, stearylfumarát sodný, mannitol a stearát hořečnatý, Opadry® II Blue [hypromelóza, oxid titaničitý, monohydrát laktózy, triacetin a FD&C Blue #2]);
Jakékoli zdravotní, hematologické, psychologické nebo behaviorální stavy nebo předchozí nebo současná terapie, které podle názoru zkoušejícího mohou představovat nepřijatelné riziko pro účast ve studii a/nebo by mohly zmást interpretaci údajů ze studie. jsou:
- Účastníci, kteří jsou institucionalizováni regulačním nebo soudním příkazem
- Účastníci s jakýmikoli podmínkami, které by mohly způsobit nepatřičný vliv (včetně mimo jiné uvěznění, nedobrovolného psychiatrického vězení a finančního nebo rodinného spojení s vyšetřovatelem nebo sponzorem)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mitapivat
Mitapivat 100 miligramů (Mg), orálně, dvakrát denně (nabídka) po dobu 24 týdnů v období dvojitého slepého (DB) a po dobu až 5 let v otevřeném prodloužení štítku (OLE).
|
Tablety
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo odpovídající mitapivat, orálně, nabídka po dobu 24 týdnů ve dvojitém slepém období následovanou Mitapivatem 100 mg, orálně, nabídka až 5 let v období prodloužení otevřeného štítku.
|
Tablety
Ostatní jména:
Tablety
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojitá slepá doba: Procento účastníků, kteří dosáhli odezvy hemoglobinu (HB) od 12. do 24. týdne ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie až do 12. až 24. týdne
|
Odpověď na Hb je definována jako ≥10 gramů/litr (g/l) (1,0 gram na decilitr) (g/dl) zvýšení průměrné koncentrace Hb od týdne 12 do týdne 24 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Reakce Hb byla testována pomocí vážené metody Mantel-Haenszel stratum s úpravou pro randomizační stratifikační faktory.
Výchozí hodnota je definována jako průměr všech hodnocení během 42 dnů před randomizací pro subjekty randomizované a bez dávek nebo během 42 dnů před začátkem studijní léčby pro subjekty randomizované a léčené.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie až do 12. až 24. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojitě zaslepené období: Změna od výchozí hodnoty v průměrném funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – Skóre podškály únavy od 12. týdne do 24. týdne
Časové okno: Dvojité slepé období: základní stav, týden 12 až týden 24
|
Subcale FACIT-Fatigue zahrnuje 13-bodovou únavovou subcale, která hodnotí závažnost a dopad únavy (včetně dopadu na každodenní činnosti a fungování). Podkazeta FACIT-FATIGE je hodnocena na 5-bodové Likertově stupnici: 0 (vůbec ne) až 4 (velmi).
Celkové skóre podskupiny FACIT-Fatigue se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší kvalitu života související s zdravím (HRQOL).
Základní linie je definována jako poslední posouzení před randomizací u subjektů randomizované a ne dávky nebo posledního posouzení před zahájením studijní léčby u subjektů randomizovaných a dávkování.
|
Dvojité slepé období: základní stav, týden 12 až týden 24
|
|
Dvojitá slepá doba: Změna z výchozí hodnoty v průměrné koncentraci HB od 12. do 24. týdne
Časové okno: Dvojité slepé období: základní stav, týden 12 až týden 24
|
Výchozí hodnota je definována jako průměr všech hodnocení během 42 dnů před randomizací pro subjekty randomizované a bez dávek nebo během 42 dnů před začátkem studijní léčby pro subjekty randomizované a léčené.
|
Dvojité slepé období: základní stav, týden 12 až týden 24
|
|
Dvojitě zaslepené období: Procento účastníků, kteří dosáhli odpovědi Hb 1,5+ od týdne 12 do týdne 24 ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie až do 12. až 24. týdne
|
Odpověď na Hb 1,5+ je definována jako zvýšení průměrné koncentrace Hb o ≥1,5 g/dl od týdne 12 do týdne 24 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Odpověď Hb 1,5+ bude shrnuta pomocí vážené metody Mantel-Haenszelova stratum s úpravou o faktory randomizační stratifikace.
Výchozí hodnota je definována jako průměr všech hodnocení během 42 dnů před randomizací pro subjekty randomizované a bez dávek nebo během 42 dnů před začátkem studijní léčby pro subjekty randomizované a léčené.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie až do 12. až 24. týdne
|
|
Dvojitá slepá doba: Změna ze základní linie v nepřímém bilirubinu v 24. týdnu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie je definována jako průměr všech hodnocení do 42 dnů před randomizací u subjektů randomizovaných a nedán nebo do 42 dnů před zahájením studijní léčby u subjektů randomizovaných a dávkovaných.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitě zaslepené období: Změna laktátdehydrogenázy (LDH) oproti výchozí hodnotě v týdnu 24
Časové okno: Dvojitě slepé období: základní stav, týden 24
|
Výchozí hodnota je definována jako průměr všech hodnocení během 42 dnů před randomizací pro subjekty randomizované a bez dávek nebo během 42 dnů před začátkem studijní léčby pro subjekty randomizované a léčené.
|
Dvojitě slepé období: základní stav, týden 24
|
|
Dvojitá slepá doba: Změna ze základní linie v Haptoglobinu v 24. týdnu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie je definována jako průměr všech hodnocení do 42 dnů před randomizací u subjektů randomizovaných a nedán nebo do 42 dnů před zahájením studijní léčby u subjektů randomizovaných a dávkovaných.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitě zaslepené období: Změna od výchozí hodnoty v retikulocytech v týdnu 24
Časové okno: Dvojitě slepé období: základní stav, týden 24
|
Základní linie je definována jako průměr všech hodnocení do 42 dnů před randomizací u subjektů randomizovaných a nedán nebo do 42 dnů před zahájením studijní léčby u subjektů randomizovaných a dávkovaných.
|
Dvojitě slepé období: základní stav, týden 24
|
|
Dvojitá slepá doba: Změna ze základní linie v erytropoetinu v 24. týdnu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
Základní linie je definována jako průměr všech hodnocení do 42 dnů před randomizací u subjektů randomizovaných a nedán nebo do 42 dnů před zahájením studijní léčby u subjektů randomizovaných a dávkovaných.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitě zaslepené období: Procento účastníků, kteří dosáhli u pacientů globálního dojmu závažnosti (PGIS) – reakce na únavu v týdnech 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Dvojitá slepá doba: ve 12., 16., 20. a 24. týdnu
|
PGIS-Fatigue měřila vnímání účastníků závažnosti jejich únavy (7denní paměť) na 4bodové škále v rozsahu od „1=žádná“ do „4=závažná“.
Účastník byl považován za účastníka, který dosáhl odpovědi na únavu PGIS v týdnech 12, 16, 20 nebo 24, pokud jejich výchozí skóre po výchozím stavu splnilo jednu z následujících podmínek: „žádné“ na začátku až „žádné“ po výchozím stavu; 'mírné' až 'mírné' nebo 'žádné'; „střední“ až „mírné“ nebo „žádné“; nebo „závažné“ až „střední“, „mírné“ nebo „žádné“.
|
Dvojitá slepá doba: ve 12., 16., 20. a 24. týdnu
|
|
Dvojitá slepá doba: Procento účastníků, kteří dosáhli pacienta Globální dojem změny (PGIC)- únavová odpověď v týdnech 12, 16, 20 a 24
Časové okno: Dvojité slepé období: V týdnech 12, 16, 20 a 24
|
PGIC-Fatigue hodnotí změnu v průběhu času ve srovnání s výchozím linií na 5-bodové stupnici v rozmezí od 0 do 4, kde 0 označuje mnohem lepší a 4 co nejhorší.
Účastník byl považován za reakci na PGIC-Fatigue ve 12., 16., 20. nebo 24. týdnu, pokud jejich základní PGI a odpovídající PGIC splnily jednu z následujících podmínek: pokud PGI na začátku nebyly „žádné“ nebo „mírné“ a „mírné“ a „mírné“ a „mírné“ a PGIC při návštěvě nebyla „žádná změna“, „o něco lepší“ nebo „mnohem lepší“; Nebo pokud byl PGI na začátku „mírný“ nebo „závažný“ a PGIC při návštěvě byl „o něco lepší“ nebo „mnohem lepší“.
|
Dvojité slepé období: V týdnech 12, 16, 20 a 24
|
|
Dvojitá slepá doba: Změňte se z výchozí hodnoty ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWT) ve 24. týdnu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
6MWT je dobře zavedená opatření pro výsledek (Perho), které se široce používá k vyhodnocení fyzické aktivity, pokud jde o vzdálenost u pacientů s různými podmínkami.
Zkouška měří vzdálenost, kterou může jednotlivec chodit po tvrdém a rovném povrchu za 6 minut.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitě zaslepené období: Změna sérového feritinu od výchozí hodnoty v týdnu 24
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
Metabolismus železa byl hodnocen na základě hladin feritinu v séru.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitá slepá doba: Změna ze základní linie při nasycení transferinu (TSAT) ve 24. týdnu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
Metabolismus železa byl hodnocen na základě hladin TSAT.
Saturace transferinu se udává vydělením hodnoty sérového železa celkovou vazebnou kapacitou pro železo.
|
Dvojitá slepá doba: Základní linie, 24. týden
|
|
Dvojitá slepá doba: Počet účastníků s nepříznivými účinky (čaje), vážný čaj, související čaj a čaj se závažností větší nebo rovna jako stupeň 3
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Od okamžiku podpisu informovaného souhlasu do 24. týdne
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost se studovaným lékem.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost, která vedla k některému z následujících následků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
TEAE jsou AE s počátečním datem nástupu během období léčby nebo se zhoršením od výchozího stavu a zahrnují závažné i nezávažné TEAE.
Závažnost AEs byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events National Cancer Institute (NCI CTCAE; verze 4.03): stupeň 1: mírný; stupeň 2: střední; stupeň 3: závažný nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; stupeň 4: život ohrožující nebo invalidizující; stupeň 5: úmrtí související s AE.
|
Dvojitě zaslepené období: Od okamžiku podpisu informovaného souhlasu do 24. týdne
|
|
Dvojité slepé období: Plazmatická koncentrace Mitapivatu
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
|
|
Dvojitá slepá doba: Plocha pod křivkou doby koncentrace plazmatické koncentrace od nuly do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-Last) Mitapivatu
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
Plocha pod křivkou koncentrace času od času nula do Tlastu v den dávkování, vypočtená pomocí listového trapezoidního pravidla.
|
Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
|
Dvojitě slepé období: Čas poslední kvantifikovatelné koncentrace (Tlast) Mitapivatu
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
|
|
Dvojitě zaslepené období: Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) Mitapivatu
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
Dvojitě zaslepené období: Před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
|
|
Dvojitě zaslepené období: Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) Mitapivatu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: předdakování, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
Dvojitá slepá doba: předdakování, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
|
|
Dvojitá slepá doba: Poslední kvantifikovatelná plazmatická koncentrace (Clast) Mitapivatu
Časové okno: Dvojitá slepá doba: předdakování, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
Dvojitá slepá doba: předdakování, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce ve 20. týdnu
|
|
|
Dvojitě zaslepené období: Koncentrace adenosintrifosfátu (ATP) v krvi
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v den 1; před dávkou v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v den 1; před dávkou v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
|
|
Dvojitě zaslepené období: Koncentrace 2,3-difosfoglycerátu (2,3-DPG) v krvi
Časové okno: Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v den 1; před dávkou v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
Dvojitě zaslepené období: Před podáním dávky v den 1; před dávkou v týdnu 12; před dávkou, 0,5, 1, 3, 5, 7 hodin po dávce v týdnu 20
|
|
|
Období otevřeného prodloužení: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, souvisejícími TEAE a TEAE se závažností vyšší než nebo rovnou stupni 3
Časové okno: Otevřená doba prodloužení: od 24. týdne do konce studia (přibližně 5 let)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost se studovaným lékem.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli nežádoucí lékařská událost, která vedla k některému z následujících následků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada nebo byla jinak považována za lékařsky důležitou.
TEAE jsou AE s počátečním datem nástupu během období léčby nebo se zhoršením od výchozího stavu a zahrnují závažné i nezávažné TEAE.
Závažnost abnormalit byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events National Cancer Institute (NCI CTCAE; verze 4.03): stupeň 1: mírný; stupeň 2: střední; stupeň 3: závažný nebo lékařsky významný, ale bezprostředně život neohrožující; stupeň 4: život ohrožující nebo invalidizující; stupeň 5: úmrtí související s AE.
|
Otevřená doba prodloužení: od 24. týdne do konce studia (přibližně 5 let)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
13. listopadu 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. února 2021
První zveřejněno (Aktuální)
25. února 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AG348-C-017
- 2021-000211-23 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .