OLE LIB003:n pitkäaikainen tehokkuus ja turvallisuus HoFH-, HeFH- ja korkean riskin sydän- ja verisuonitautipotilailla, jotka tarvitsevat lisää LDL-kolesterolin vähentämistä (LIBerate-OLE)
maanantai 21. lokakuuta 2024 päivittänyt: LIB Therapeutics LLC
Avoin 3. vaiheen laajennustutkimus LIB003:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on HoFH ja HeFH, sydän- ja verisuonitauti tai joilla on suuri sydän- ja verisuonisairauksien riski, stabiilissa lipidejä alentamassa terapiassa, joka vaatii lisäLDL-kolesterolin vähentämistä
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pitkäaikaista turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta 48 ja 72 viikon jälkeen annettaessa ihonalaisesti (SC) LIB003 300 mg kuukausittain (Q4W [<31 päivää]) potilaille, joilla on sydän- ja verisuonitauti tai korkea sydän- ja verisuonitautiriski. (mukaan lukien HoFH ja HeFH) vakaalla ruokavaliolla ja suun kautta otettavalla LDL-kolesterolia alentavalla lääkehoidolla, joka suoritti yhden LIB003-vaiheen 3 perustutkimuksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän avoimen tutkimuksen joukossa on potilaita, jotka suorittavat onnistuneesti yhden satunnaistetuista, kontrolloiduista (plasebo tai vertailu) sokkoutetuista 3. vaiheen perustutkimuksista (LIB003-003, LIB003-004, LIB003-005, LIB003-006, LIB003-008, LIB003-011 ja LIB003-012). Potilaat jatkavat nykyisen oraalisen lipidejä alentavaa hoitoa (LLT).
Perustutkimuksen päätyttyä ja tietoisen suostumuksen antamisen jälkeen potilaat saavat LIB003-annoksia 300 mg Q4W (<31 päivää) päivänä 1 ja viikoilla 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 60, 64 ja 68. Potilaita nähdään klinikalla Q4W (<31 päivää) ainakin ensimmäiset 12 viikkoa ja sen jälkeen 12 viikon välein (viikot 24, 36, 48, 60 ja 72) väliaikaisilla Q4W-annoksilla (<31 päivää) Koti.
Potilaat voivat aloittaa OLE:n edellisen tutkimuksensa viimeisellä vierailulla sen jälkeen, kun kaikki kyseisen tutkimuksen vaatimukset on täytetty. Heidän lipidinsä pysyvät sokkoina (potilaalle, tutkimushenkilökunnalle ja sponsorille) viikkoon 4 asti, jotta vältetään aikaisemman tutkimuksen sokkouttaminen. Sen jälkeen lipiditulokset ovat sokkoutumattomia 72 viikon kokeen loppuosan ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
2000
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
-
-
Western Province
-
Cape Town, Western Province, Etelä-Afrikka, 7925
- Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
-
-
-
-
-
New Delhi, Intia, 110002
- G.B. Pant Institute of Postgraduate Medical Education & Research
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 12000
- Department of Medicine, Hadassah University Hospital
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0586
- Lipid Clinic, Oslo University Hospital
-
-
-
-
-
Afyon, Turkki
- Afyonkarahisar Health Sciences University
-
-
Bornova
-
İzmir, Bornova, Turkki, 35040
- Ege University Medical School
-
-
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Northshore University Health System
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- The Lindner Research Center
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Sterling Research Group
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
- Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yhden vaiheen 3 perustutkimuksen LIB003-003, LIB003-004, LIB003-005, LIB003-006, LIB003-008, LIB003-011 ja LIB003-012 onnistuneesti loppuun saattaminen ilman LIB003:een liittyviä SAE-oireita; tai
- Kirjallisen ja allekirjoitetun tietoisen suostumuksen antaminen ennen tutkimuskohtaista menettelyä;
- Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, ja heillä on negatiivinen virtsaraskaustesti päivänä 1 ennen annostelua;
- Potilas on halukas ylläpitämään asianmukaista ruokavaliota ja vakaan annoksen nykyistä lipidejä alentavaa hoitoa, mukaan lukien statiinit, etsetimibi, sappihappoja sitovat aineet, niasiini, bempedoiinihappo, betsafibraatti tai fenofibraatti ja/tai OM-3-yhdisteet; ja
- Tutkija pitää potilasta muuten terveenä,
Poissulkemiskriteerit:
- 3. perustutkimuksen (LIB003-003, LIB003-004, LIB003-005, LIB003-006, LIB003-008, LIB003-011 ja LIB003-012) suorittamatta jättäminen ja/tai tutkimuslääkkeeseen liittyvä SAE vaiheen 3 perustutkimus;
- Kehitys viimeisen käynnin jälkeen perusvaiheen 3 (LIB003-003, LIB003-004, LIB003-005, LIB003-006, LIB003-008, LIB003-011 tai LIB003-012) tutkimuksessa minkä tahansa samanaikaisen kliinisen tilan tai akuutin ja/tai epästabiili systeeminen sairaus, joka vaarantaa potilaan osallistumisen tutkijan harkinnan mukaan,
- Kiellettyjen oraalisten lipidejä alentavien aineiden käyttö PCSK9-mAb:t, mipomerseeni, lomitapidi-gemfibrotsiili (tai bempedoiinihappo LIB003:lle, -011) perustutkimuksen jälkeen tai PCSK9:n lyhyttä häiritsevän ribonukleiinihapon (siRNA) tai lukittujen nukleiinihappoja vähentävien aineiden ( LNA) viimeisen 6 kuukauden aikana;
- Ei saatavilla protokollan edellyttämille opintokäynneille tai toimenpiteille potilaan ja tutkijan parhaan tietämyksen mukaan;
- onko hänellä muita havaintoja, jotka tutkijan mielestä vaarantaisivat potilaan turvallisuuden tai osallistumisen tutkimukseen;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg kuukaudessa (Q4W) ihonalaisena injektiona
|
PCSK9 estäjä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus Medical Dictionary for Regulatory Activityn arvioiden mukaan vaikeaksi, kohtalaiseksi tai lieväksi viikon 48 ja 72 jälkeen
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Haittavaikutusten arviointi MedRA:n perusteella ITT-populaatioon perustuen
|
72 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Immunogeenisuus
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
Lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden esiintyvyys
|
72 viikkoa
|
|
LDL-kolesterolin vähentäminen
Aikaikkuna: 72 viikkoa
|
LDL-kolesterolin prosentuaalinen lasku alkuperäisen tutkimuksen lähtötasosta
|
72 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 3. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hyperlipidemiat
- Dyslipidemiat
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Valtimon tukossairaudet
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperlipoproteinemiat
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hyperkolesterolemia
- Valtimotauti
- Hyperlipoproteinemia tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- LIB003-007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .