Tutkimus tafamidiksen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi kiinalaisilla potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM)
maanantai 25. marraskuuta 2024 päivittänyt: Pfizer
Tutkimus Tafamidiksen turvallisuuden ja tehon luonnehtimiseksi kerran päivässä transtyretiiniamyloidikardiomyopatian hoidossa kiinalaisilla osallistujilla
Tämä on kansallinen, monikeskustutkimus, yksihaarainen tutkimus, joka on avoin potilaille, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM), jotka eivät ole aiemmin saaneet tafamidista. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada tafamidiksen turvallisuutta, kuvaavaa tehoa, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) koskevia tietoja suun kautta kerran päivässä.
Tutkimuskelpoiset saavat tafamidista kerran päivässä tai 12 kuukautta arvioinnin jälkeen seulonta- ja lähtötilanteena, kuukauden 1, 3, 6, 9 ja 12 käynnit (tai tutkimuksen varhainen keskeytys).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Kiina, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on dokumentoinut ATTR-CM:n.
- Katso miesten ja naispuolisten osallistujien lisääntymiskriteerit asiaankuuluvista protokollan osioista.
Poissulkemiskriteerit:
- Muu akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäiset tai aktiiviset itsemurha-ajatukset tai -käyttäytyminen tai laboratoriopoikkeavuus, tutkijan arvion mukaan tekisi osallistujasta sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
- Osallistujat, joilla on aiemmin maksan ja/tai sydämensiirto.
- Osallistujat, joilla on primaarinen (kevytketju) tai sekundaarinen amyloidoosi.
- Tutkimuslääkkeen aiempi antaminen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen tässä tutkimuksessa käytettyä ensimmäistä tutkimusinterventioannosta (sen mukaan kumpi on pidempi).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kiinalaisia osallistujia hoidettiin Tafamidiksella
hoitoryhmä tafamidiksen kanssa
|
61 mg, kerran päivässä, suun kautta, 12 kuukauden ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on kaikki syy-seuraushoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimusinterventioannoksesta päivänä 1 (perustaso) aina 28 päivään tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen (enintään 393 päivää)
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei.
Kaikki haittavaikutukset, jotka alkoivat ensimmäisen annoksen jälkeen, mutta ennen viimeistä annosta plus viiveaika (28 päivää), olivat TEAE-tapauksia.
Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus; jatkuva vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio.
Vakava TEAE oli tapahtuma, joka esti normaalin jokapäiväisen toiminnan.
Tutkija arvioi vakavia TEAE-tapauksia.
|
Ensimmäisestä tutkimusinterventioannoksesta päivänä 1 (perustaso) aina 28 päivään tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen (enintään 393 päivää)
|
|
Hoitoon liittyvien TEAE-potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimusinterventioannoksesta päivänä 1 (perustaso) aina 28 päivään tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen (enintään 393 päivää)
|
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei.
Kaikki haittavaikutukset, jotka alkoivat ensimmäisen annoksen jälkeen, mutta ennen viimeistä annosta plus viiveaika (28 päivää), olivat TEAE-tapauksia.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus; jatkuva vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma/sikiövaurio.
Vakava TEAE oli tapahtuma, joka esti normaalin jokapäiväisen toiminnan.
Tutkija arvioi vakavat TEAE-t ja hoitoon liittyvät TEAE-tapahtumat.
|
Ensimmäisestä tutkimusinterventioannoksesta päivänä 1 (perustaso) aina 28 päivään tutkimuksen viimeisen annoksen jälkeen (enintään 393 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta (CFB) 6 minuutin kävelytestin aikana kävellylle matkalle (6MWT) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12
|
Toimintakyvyn mittana 6MWT mittasi matkan, jonka osallistuja pystyi kävelemään suoralla radalla 6 minuutissa.
6MWT suoritettiin American Thoracic Societyn vahvistamien ohjeiden mukaisesti kuukauden 6 ja kuukauden 12 vierailuilla.
Lähtötilanne määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimusinterventioannosta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta N-terminaalisen prohormoni B -tyypin natriureettiselle peptidille (NT-proBNP) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12
|
Plasma NT-proBNP on ohjeiden mukainen biomarkkeri sydämen vajaatoiminnassa.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi mittaukseksi ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6 ja 12
|
|
Vastaajien prosenttiosuus transtyretiini (TTR) -stabiloinnin jälkeen annoksen jälkeen kuukausina 1, 6 ja 12
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 1 (perustaso), ennen annostusta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
Noin 10 ml:n verinäyte kerättiin lähtötasolla, kuukausien 1, 6 ja 12 käyntien jälkeen TTR- ja TTR-tetrameeripitoisuuksien mittaamiseksi.
TTR-pitoisuus saatiin ennen urean denaturointia ja TTR-tetrameerikonsentraatio saatiin urean denaturoinnin jälkeen.
Kuukauden 1 käynti tapahtui 1 kuukauden kuluttua päivästä 1 +/- 1 viikko, kuukauden 6 käynti tapahtui 6 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa ja kuukauden 12 käynti tapahtui 12 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa tai 2 viikon sisällä hoidon loppu.
Vastaaja oli se osallistuja, joka saavutti TTR:n stabiloinnin (eli joka oli stabiloitunut TTR:ään).
Osallistujan julistaminen (TTR) 'stabiloituneeksi' määriteltiin osallistujaksi, jonka stabiloitumisprosentti oli yhtä suuri tai suurempi kuin 32 %.
Stabiloitumisprosentti (%) laskettiin seuraavasti: ([fraktio alkuperäisestä {FOI}-annoksesta - FOI-perusviiva] / FOI-perusviiva) × 100, ja FOI laskettiin keskimääräisenä TTR-tetrameerikonsentraationa (denaturoinnin jälkeen) / keskimääräisenä TTR-konsentraationa (ennen denaturaatiota) ).
|
Ennakkoannostus päivänä 1 (perustaso), ennen annostusta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
|
TTR-pitoisuus lähtötasolla, kuukausina 1, 6 ja 12
Aikaikkuna: Ennakkoannostus päivänä 1 (perustaso), ennen annostusta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
Yksi noin 10 ml:n K2EDTA-verinäyte otettiin päivänä 1 (perustaso) ja kuukausien 1, 6 ja 12 käynnillä TTR-konsentraation mittaamiseksi.
Kuukauden 1 käynti tapahtui 1 kuukauden kuluttua päivästä 1 +/- 1 viikko, kuukauden 6 käynti tapahtui 6 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa ja kuukauden 12 käynti tapahtui 12 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa tai 2 viikon sisällä hoidon loppu.
|
Ennakkoannostus päivänä 1 (perustaso), ennen annostusta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
|
Muutos lähtötasosta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn yleisen yhteenvedon (KCCQ-OS) pisteisiin kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
KCCQ on itse täytettävä 23 kohdan kyselylomake.
KCCQ-OS-pisteet muunnetaan 0–100:ksi, ja alhaisemmat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua.
|
Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) indeksin arvoille kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
EQ-5D-5L on lyhyt, itse annettava yleinen terveydentilainstrumentti.
Instrumentti koostuu 2 osasta.
Ensimmäisessä osassa vastaajia pyydetään arvioimaan nykyisen terveydentilansa viidellä ulottuvuudella (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu tai epämukavuus ja ahdistus tai masennus), joista jokaisella on 5 toimintatasoa (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia). , kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia).
Toinen osa on osallistujan itsearviointi nykyisestä terveydentilasta visuaalisella analogisella asteikolla (EQ-5D VAS), jonka päätepisteet on merkitty "paras kuviteltavissa oleva terveydentila" (pistemäärä 100) ja "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila" (pistemäärä 0). .
Indeksiarvot laskettiin käyttämällä pisteytysalgoritmia, joka perustui Kiinan väestöltä pyydettyihin mieltymyksiin, jolloin 0 edustaa kuolemaa ja 1 edustaa täyttä terveyttä.
Korkeampi EQ-5D-5L-indeksiarvo osoitti parempaa elämänlaatua.
Muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-indeksiarvoille raportoidaan tälle tulosmittaukselle.
|
Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta EuroQol VAS:iin kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
EQ-5D-5L (5 tasoinen versio) on lyhyt, itse hallittava yleinen terveydentilainstrumentti.
Instrumentti koostuu 2 osasta.
Ensimmäisessä osassa vastaajia pyydetään arvioimaan nykyisen terveydentilansa viidellä ulottuvuudella (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu tai epämukavuus ja ahdistus tai masennus), joista jokaisella on kolme toimintatasoa (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia). , kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia).
Toinen osa on osallistujan itsearviointi nykyisestä terveydentilasta EQ-5D VAS:lla, jonka päätepisteet on merkitty "paras kuviteltavissa oleva terveydentila" (pistemäärä 100) ja "pahin kuviteltavissa oleva terveydentila" (pistemäärä 0).
Viiden ulottuvuuden pisteitä voidaan käyttää yksittäisen indeksiarvon laskemiseen, joka tunnetaan myös hyödyllisyyspisteinä.
EQ-5D VAS -pisteet raportoidaan tälle tulosmittaukselle.
|
Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
|
Lyhyen lomakkeen tutkimuksen 12 (SF-12) fyysisten komponenttien yhteenvedon (PCS) lähtötasosta kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
SF-12 on kehitetty lyhyemmäksi vaihtoehdoksi SF-36:lle käytettäväksi laajamittaisissa tutkimuksissa.
Se on instrumentti, jolla on erilaisia painotuksia fyysisen ja henkisen terveyden pisteytykseen, ja se mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 pisteellä, jotka on luokiteltu kahdeksalle alueelle: fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalinen rooli, ja mielenterveys.
Osallistuja täytti tämän kyselyn KCCQ:n ja EQ-5D-5L:n jälkeen sekä ennen muita vaadittuja käyntiarviointeja.
PCS-pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeampi PCS-pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua.
Muutos PCS:n lähtötasosta SF-12:lle raportoidaan tälle tulosmittaukselle.
|
Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
|
Muutos SF-12:n henkisten komponenttien yhteenvedon (MCS) perustasosta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
SF-12 on kehitetty lyhyemmäksi vaihtoehdoksi SF-36:lle käytettäväksi laajamittaisissa tutkimuksissa.
Se on instrumentti, jolla on erilaisia painotuksia fyysisen ja henkisen terveyden pisteytykseen, ja se mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua 12 pisteellä, jotka on luokiteltu kahdeksalle alueelle: fyysinen toiminta, fyysinen rooli, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, emotionaalinen rooli, ja mielenterveys.
Osallistuja täytti tämän kyselyn KCCQ:n ja EQ-5D-5L:n jälkeen sekä ennen muita vaadittuja käyntiarviointeja.
MCS-pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeampi MCS-pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua.
SF-12:n MCS:n muutos lähtötasosta on raportoitu tälle tulosmittaukselle.
|
Päivä 1 (perustila), kuukaudet 6 ja 12
|
|
Tafamidiksen plasmapitoisuudet kuukausina 1, 6 ja 12
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
Noin 3 ml:n verinäytteitä, jotta saatiin noin 1 ml plasmaa, kerättiin tafamidiksen plasmapitoisuuksien mittaamiseksi 1., 6. ja 12. kuukauden käynnillä.
Kuukauden 1 käynti tapahtui 1 kuukauden kuluttua päivästä 1 +/- 1 viikko, kuukauden 6 käynti tapahtui 6 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa ja kuukauden 12 käynti tapahtui 12 kuukautta päivästä 1 +/- 2 viikkoa tai 2 viikon sisällä hoidon loppu.
|
Ennen annosta ja 3 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 1 käynnillä, 7 tuntia annoksen jälkeen kuukauden 6 käynnillä ja 1 tunti annoksen jälkeen kuukauden 12 käynnillä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 22. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. lokakuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B3461077
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .