Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​tafamidis hos kinesiske deltagere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

25. november 2024 opdateret af: Pfizer

En undersøgelse til at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​Tafamidis én gang dagligt i behandlingen af ​​transthyretin amyloid kardiomyopati hos kinesiske deltagere

Dette er et nationalt, multicenter, enkeltarmsstudie, åbent til patienter med symptomatisk Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), som er tafamidis naive. Denne undersøgelse skal indhente data om sikkerhed, beskrivende effekt, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) for tafamidis oralt én gang dagligt.

Forsøgsberettiget til deltagelse i undersøgelsen vil modtage tafamidis én gang dagligt eller 12 måneder efter vurderingen som screening og baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12 besøg (eller tidlig undersøgelsesophør).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Emnet har dokumenteret ATTR-CM.
  2. For reproduktionskriterierne for mandlige og kvindelige deltagere henvises til relevante protokolafsnit.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande, herunder nylige eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormiteter, ville efter investigatorens vurdering gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
  2. Deltagere, der tidligere har fået en lever- og/eller hjertetransplantation.
  3. Deltagere med primær (let kæde) eller sekundær amyloidose.
  4. Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kinesiske deltagere behandlet med Tafamidis
behandlingsgruppe med tafamidis
Medicin: Tafamidis
61 mg, én gang daglig, oral administration, i 12 måneder.
Andre navne:
  • Vyndamax, Tafamidis fri syre, PF 06291826

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling med alle årsager - opståede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesintervention på dag 1 (baseline) op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention (op til et maksimum på 393 dage)
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der var tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Alle AE'er, der startede efter den første dosering, men før den sidste dosis plus forsinkelsestiden (28 dage), var TEAE'er. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for signifikant af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse; vedvarende handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt. En alvorlig TEAE var en begivenhed, der forhindrede normale hverdagsaktiviteter. Alvorlige TEAE'er blev vurderet af investigator.
Fra første dosis af undersøgelsesintervention på dag 1 (baseline) op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention (op til et maksimum på 393 dage)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelsesintervention på dag 1 (baseline) op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention (op til et maksimum på 393 dage)
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. Alle AE'er, der startede efter den første dosering, men før den sidste dosis plus forsinkelsestiden (28 dage), var TEAE'er. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse; vedvarende handicap/inhabilitet; medfødt anomali/fødselsdefekt. En alvorlig TEAE var en begivenhed, der forhindrede normale hverdagsaktiviteter. Alvorlige TEAE'er og behandlingsrelaterede TEAE'er blev vurderet af investigator.
Fra første dosis af undersøgelsesintervention på dag 1 (baseline) op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesintervention (op til et maksimum på 393 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline (CFB) for gået distance under 6 minutters gangtest (6MWT) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Som et mål for funktionel kapacitet målte 6MWT den distance, en deltager kunne gå på en lige bane på 6 minutter. 6MWT blev udført i overensstemmelse med retningslinjer fastsat af American Thoracic Society ved måned 6 og måned 12 besøg. Baseline blev defineret som den sidste måling før første dosis af undersøgelsesintervention.
Baseline, måned 6 og 12
Ændring fra baseline for N-terminalt prohormon B type natriuretisk peptid (NT-proBNP) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Plasma NT-proBNP er en vejledende biomarkør ved hjertesvigt. Baseline blev defineret som den sidste måling før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Baseline, måned 6 og 12
Procentdel af respondenter i Transthyretin (TTR)-stabilisering efter dosis ved måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (baseline), før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time efter dosis ved måned 12 besøg
Blodprøve på ca. 10 ml blev opsamlet ved baseline, måned 1, 6 og 12 besøg til måling af TTR- og TTR-tetramerkoncentrationer. TTR-koncentration blev opnået før urinstofdenaturering, og TTR-tetramerkoncentration blev opnået efter urinstofdenaturering. Måned 1 besøg fandt sted 1 måned efter dag 1 +/- 1 uge, måned 6 besøg fandt sted 6 måneder efter dag 1 +/- 2 uger, og måned 12 besøg fandt sted 12 måneder efter dag 1 +/- 2 uger eller inden for 2 uger efter afslutning af behandlingen. Responderen var den deltager, der opnåede TTR-stabilisering (dvs. som var blevet TTR-stabiliseret). At erklære en deltager for at være blevet (TTR) 'stabiliseret' blev defineret som den deltager, hvis procentvise stabilisering var lig med eller større end 32 %. Procent stabilisering (%) blev beregnet som ([fraktion af initial {FOI} doseret - FOI-baseline] / FOI-baseline) × 100, og FOI blev beregnet som gennemsnitlig TTR-tetramerkoncentration (post-denaturering) / gennemsnitlig TTR-koncentration (præ-denaturering) ).
Før dosis på dag 1 (baseline), før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time efter dosis ved måned 12 besøg
TTR-koncentration ved baseline, måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Før dosis på dag 1 (baseline), før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time efter dosis ved måned 12 besøg
En K2EDTA-blodprøve på ca. 10 ml blev indsamlet på dag 1 (baseline) og ved måned 1, 6 og 12 besøg til måling af TTR-koncentration. Måned 1 besøg fandt sted 1 måned efter dag 1 +/- 1 uge, måned 6 besøg fandt sted 6 måneder efter dag 1 +/- 2 uger, og måned 12 besøg fandt sted 12 måneder efter dag 1 +/- 2 uger eller inden for 2 uger efter afslutning af behandlingen.
Før dosis på dag 1 (baseline), før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time efter dosis ved måned 12 besøg
Ændring fra baseline for Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overordnet Resumé (KCCQ-OS) resultater på måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
KCCQ er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter. KCCQ-OS-scores omdannes til et interval fra 0 til 100, hvor lavere score angiver dårligere livskvalitet.
Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
Ændring fra basislinje for EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) Indeksværdier på måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
EQ-5D-5L er et kort, selvadministreret generisk sundhedsstatusinstrument. Instrumentet består af 2 dele. I den første del bliver respondenterne bedt om at vurdere deres nuværende helbredstilstand på 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter eller ubehag og angst eller depression), hvor hver dimension har 5 funktionsniveauer (ingen problemer, lette problemer , moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Den anden del er en deltagers selvvurdering af den aktuelle helbredstilstand på en visuel analog skala (EQ-5D VAS) med endepunkter mærket 'bedst tænkelige sundhedstilstand' (score på 100) og 'værst tænkelige sundhedstilstand' (score på 0) . Indeksværdierne blev beregnet ved hjælp af scoringsalgoritmen baseret på præferencer anmodet fra den kinesiske befolkning med 0 repræsenterende død og 1 repræsenterende fuld sundhed. Højere EQ-5D-5L indeksværdi indikerede en bedre livskvalitet. Ændring fra baseline for EQ-5D-5L indeksværdier er rapporteret for dette resultatmål.
Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
Ændring fra baseline for EuroQol VAS på måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
EQ-5D-5L (5 niveauer version) er et kort, selvadministreret generisk sundhedsstatusinstrument. Instrumentet består af 2 dele. I den første del bliver respondenterne bedt om at vurdere deres nuværende helbredstilstand på 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter eller ubehag og angst eller depression), hvor hver dimension har 3 funktionsniveauer (ingen problemer, lette problemer , moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Den anden del er en deltagers selvvurdering af den aktuelle helbredstilstand på en EQ-5D VAS med endepunkter mærket 'bedst tænkelige sundhedstilstand' (score på 100) og 'værst tænkelige sundhedstilstand' (score på 0). Scorene fra de 5 dimensioner kan bruges til at beregne en enkelt indeksværdi, også kendt som en nyttescore. EQ-5D VAS-scorer er rapporteret for dette resultatmål.
Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
Ændring fra baseline for fysisk komponentoversigt (PCS) for kortformsundersøgelse 12 (SF-12) på måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
SF-12 er udviklet som et kortere alternativ til SF-36 til brug i store undersøgelser. Det er et instrument med forskellig vægt til at score fysisk og mental sundhed, og måler sundhedsrelateret livskvalitet med 12 punkter kategoriseret i otte områder: fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig, og mental sundhed. Dette spørgeskema blev udfyldt af deltageren efter KCCQ og EQ-5D-5L og forud for andre nødvendige besøgsvurderinger. PCS-score går fra 0 til 100, og højere PCS-score indikerer en bedre livskvalitet. Ændring fra baseline for PCS for SF-12 er rapporteret for dette resultatmål.
Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
Ændring fra baseline for Mental Component Summary (MCS) for SF-12 ved måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
SF-12 er udviklet som et kortere alternativ til SF-36 til brug i store undersøgelser. Det er et instrument med forskellig vægt til at score fysisk og mental sundhed, og måler sundhedsrelateret livskvalitet med 12 punkter kategoriseret i otte områder: fysisk funktion, rolle fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rolle følelsesmæssig, og mental sundhed. Dette spørgeskema blev udfyldt af deltageren efter KCCQ og EQ-5D-5L og forud for andre nødvendige besøgsvurderinger. MCS-score går fra 0 til 100, og højere MCS-score indikerer en bedre livskvalitet. Ændring fra baseline for MCS for SF-12 er rapporteret for dette resultatmål.
Dag 1 (basislinje), måned 6 og 12
Plasmakoncentrationer af Tafamidis ved måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time post ved måned 12 besøg
Blodprøver på ca. 3 mL, for at give en ca. 1 mL plasma, blev indsamlet til måling af plasmakoncentrationer af tafamidis ved måned 1, 6 og 12 besøg. Måned 1 besøg fandt sted 1 måned efter dag 1 +/- 1 uge, måned 6 besøg fandt sted 6 måneder efter dag 1 +/- 2 uger, og måned 12 besøg fandt sted 12 måneder efter dag 1 +/- 2 uger eller inden for 2 uger efter afslutning af behandlingen.
Før dosis og 3 timer efter dosis ved måned 1 besøg, 7 timer efter dosis ved måned 6 besøg og 1 time post ved måned 12 besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461077

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloid kardiomyopati

Kliniske forsøg med Tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner