Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​tafamidis hos kinesiske deltagere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

7. november 2023 opdateret af: Pfizer

En undersøgelse til at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​Tafamidis én gang dagligt i behandlingen af ​​transthyretin amyloid kardiomyopati hos kinesiske deltagere

Dette er et nationalt, multicenter, enkeltarmsstudie, åbent til patienter med symptomatisk Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM), som er tafamidis naive. Denne undersøgelse skal indhente data om sikkerhed, beskrivende effekt, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) for tafamidis oralt én gang dagligt.

Forsøgsberettiget til deltagelse i undersøgelsen vil modtage tafamidis én gang dagligt eller 12 måneder efter vurderingen som screening og baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12 besøg (eller tidlig undersøgelsesophør).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital Of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Emnet har dokumenteret ATTR-CM.
  2. For reproduktionskriterierne for mandlige og kvindelige deltagere henvises til relevante protokolafsnit.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande, herunder nylige eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormiteter, ville efter investigatorens vurdering gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
  2. Deltagere, der tidligere har fået en lever- og/eller hjertetransplantation.
  3. Deltagere med primær (let kæde) eller sekundær amyloidose.
  4. Tidligere administration med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider forud for den første dosis af undersøgelsesintervention anvendt i denne undersøgelse (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kinesiske deltagere behandlet med Tafamidis
behandlingsgruppe med tafamidis
Medicin: Tafamidis
61 mg, én gang daglig, oral administration, i 12 måneder.
Andre navne:
  • Vyndamax, Tafamidis fri syre, PF 06291826

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) under undersøgelsen
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter sidste dosis (ca. 13 måneder)
Baseline op til 28 dage efter sidste dosis (ca. 13 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 6 minutters gangdistance (6MWD) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Baseline, måned 6, måned 12
Procentdelen af ​​deltagere med TTR-stabilisering ved hvert indsamlingsbesøg
Tidsramme: Baseline, 1. måned, 6. måned og 12. måned
TTR-stabilisering er en farmakodynamisk (PD) parameter, blodprøverne vil blive analyseret ved hjælp af validerede analytiske metoder.
Baseline, 1. måned, 6. måned og 12. måned
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire overordnede resultater ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12. måned
Domænescores omdannes til et interval fra 0 til 100; højere score indikerer bedre helbredstilstand
Baseline, 6. måned, 12. måned
Plasmakoncentrationer af tafamidis ved hvert indsamlingsbesøg
Tidsramme: Baseline, måned 1, måned 6, måned 12
Baseline, måned 1, måned 6, måned 12
Ændring fra baseline i N-terminalt prohormon B type natriuretisk peptid (NT-pro BNP) ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12
Baseline, måned 6, måned 12
TTR-koncentration ved hvert indsamlingsbesøg
Tidsramme: Baseline, 1. måned, 6. måned og 12. måned
Baseline, 1. måned, 6. måned og 12. måned
Ændring fra baseline i EuroQoL 5 Dimensions visuelle analoge skala (EQ-5D VAS)-score på måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12. måned
scoreintervallet er fra 0-100, højere score indikerer bedre helbredstilstand
Baseline, 6. måned, 12. måned
Ændring fra baseline i 12-Item Short Form Survey-resultater (SF-12) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12. måned
Baseline, 6. måned, 12. måned
Ændring fra baseline i Ændring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) indeksscore på måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, 6. måned, 12. måned
Baseline, 6. måned, 12. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

16. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

24. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461077

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin amyloid kardiomyopati

Kliniske forsøg med Tafamidis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner