Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tafamidis chez des participants chinois atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
25 novembre 2024 mis à jour par: Pfizer
Une étude pour caractériser l'innocuité et l'efficacité de Tafamidis une fois par jour dans le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine chez les participants chinois
Il s'agit d'une étude nationale, multicentrique, à un seul bras, en ouvert, menée auprès de patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (ATTR-CM) naïfs de tafamidis. Cette étude vise à obtenir des données sur l'innocuité, l'efficacité descriptive, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du tafamidis par voie orale une fois par jour.
Les sujets éligibles pour participer à l'étude recevront du tafamidis une fois par jour ou 12 mois après l'évaluation en tant que dépistage et référence, mois 1, 3, 6, 9 et 12 visites (ou interruption précoce de l'étude).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
53
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai, Chine, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing, Chine, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Chine, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, Chine, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet a documenté ATTR-CM.
- Pour les critères de reproduction pour les participants masculins et féminins, veuillez vous référer aux sections pertinentes du protocole.
Critère d'exclusion:
- Une autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique, y compris des idées ou un comportement suicidaires récents ou actifs ou une anomalie de laboratoire, selon le jugement de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour participer à cette étude.
- Participants ayant déjà subi une transplantation hépatique et/ou cardiaque.
- Participants atteints d'amylose primaire (chaîne légère) ou secondaire.
- Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose de l'intervention d'étude utilisée dans cette étude (selon la plus longue).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Participants chinois traités avec Tafamidis
groupe de traitement avec tafamidis
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61 mg, une fois par jour, administration orale, pendant 12 mois.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables toutes causes confondues survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Depuis la première dose de l'intervention de l'étude le jour 1 (référence) jusqu'à 28 jours après la dernière dose de l'intervention de l'étude (jusqu'à un maximum de 393 jours)
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Un événement indésirable (EI) était tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation d'une intervention à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention à l'étude.
Tous les EI apparus après la première dose mais avant la dernière dose plus le délai (28 jours) étaient des EIIT.
Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger ; handicap/incapacité persistant ; anomalie congénitale/anomalie congénitale.
Un TEAE grave était un événement qui empêchait les activités quotidiennes normales.
Les EIIT graves ont été évalués par l'investigateur.
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Depuis la première dose de l'intervention de l'étude le jour 1 (référence) jusqu'à 28 jours après la dernière dose de l'intervention de l'étude (jusqu'à un maximum de 393 jours)
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Nombre de participants présentant des TEAE liés au traitement
Délai: Depuis la première dose de l'intervention de l'étude le jour 1 (référence) jusqu'à 28 jours après la dernière dose de l'intervention de l'étude (jusqu'à un maximum de 393 jours)
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Un EI était tout événement médical indésirable chez un patient ou un participant à une étude clinique, temporairement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié à l'intervention de l'étude.
Tous les EI apparus après la première dose mais avant la dernière dose plus le délai (28 jours) étaient des EIIT.
Un EIG était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé important pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger ; handicap/incapacité persistant ; anomalie congénitale/anomalie congénitale.
Un TEAE grave était un événement qui empêchait les activités quotidiennes normales.
Les EIIT graves et liés au traitement ont été évalués par l'investigateur.
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Depuis la première dose de l'intervention de l'étude le jour 1 (référence) jusqu'à 28 jours après la dernière dose de l'intervention de l'étude (jusqu'à un maximum de 393 jours)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base (CFB) pour la distance parcourue pendant le test de marche de 6 minutes (6MWT) aux mois 6 et 12
Délai: Référence, mois 6 et 12
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Pour mesurer la capacité fonctionnelle, le 6MWT mesurait la distance qu'un participant pouvait parcourir sur un parcours rectiligne en 6 minutes.
Le 6MWT a été réalisé conformément aux lignes directrices établies par l'American Thoracic Society lors des visites des mois 6 et 12.
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure avant la première dose de l'intervention de l'étude.
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Référence, mois 6 et 12
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Changement par rapport à la ligne de base pour le peptide natriurétique de type prohormone B N-terminal (NT-proBNP) aux mois 6 et 12
Délai: Référence, mois 6 et 12
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Le plasma NT-proBNP est un biomarqueur prescrit par les lignes directrices dans l'insuffisance cardiaque.
La ligne de base a été définie comme la dernière mesure avant la première dose du traitement à l'étude.
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Référence, mois 6 et 12
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Pourcentage de répondeurs à la stabilisation de la transthyrétine (TTR) après l'administration aux mois 1, 6 et 12
Délai: Prédose le jour 1 (référence), prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après l'administration lors de la visite du mois 12.
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Un échantillon de sang d'environ 10 mL a été prélevé au départ, aux visites des mois 1, 6 et 12 pour mesurer les concentrations de TTR et de tétramères de TTR.
La concentration de TTR a été obtenue avant la dénaturation de l'urée et la concentration de tétramère de TTR a été obtenue après la dénaturation de l'urée.
La visite du mois 1 a eu lieu 1 mois après le jour 1 +/- 1 semaine, la visite du mois 6 a eu lieu 6 mois après le jour 1 +/- 2 semaines et la visite du mois 12 a eu lieu 12 mois après le jour 1 +/- 2 semaines ou dans les 2 semaines après fin du traitement.
Le répondeur était le participant qui avait atteint la stabilisation du TTR (c'est-à-dire qui avait été stabilisé par le TTR).
Déclarer qu'un participant a été « stabilisé » (TTR) était défini comme le participant dont le pourcentage de stabilisation était égal ou supérieur à 32 %.
Le pourcentage de stabilisation (%) a été calculé comme suit : ([fraction de la {FOI} initiale administrée - ligne de base FOI] / ligne de base FOI) × 100, et la FOI a été calculée comme la concentration moyenne de tétramère de TTR (post-dénaturation) / la concentration moyenne de TTR (pré-dénaturation). ).
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Prédose le jour 1 (référence), prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après l'administration lors de la visite du mois 12.
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Concentration de TTR au départ, mois 1, 6 et 12
Délai: Prédose le jour 1 (référence), prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après l'administration lors de la visite du mois 12.
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Un échantillon de sang K2EDTA d'environ 10 ml a été prélevé le jour 1 (référence) et aux mois 1, 6 et 12 visites pour mesurer la concentration de TTR.
La visite du mois 1 a eu lieu 1 mois après le jour 1 +/- 1 semaine, la visite du mois 6 a eu lieu 6 mois après le jour 1 +/- 2 semaines et la visite du mois 12 a eu lieu 12 mois après le jour 1 +/- 2 semaines ou dans les 2 semaines après fin du traitement.
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Prédose le jour 1 (référence), prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après l'administration lors de la visite du mois 12.
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Changement par rapport à la ligne de base pour les scores du résumé global du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS) aux mois 6 et 12
Délai: Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Le KCCQ est un questionnaire auto-administré composé de 23 éléments.
Les scores KCCQ-OS sont transformés dans une plage de 0 à 100, les scores les plus faibles dénotant une moins bonne qualité de vie.
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Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Changement par rapport à la ligne de base pour les valeurs de l'indice EuroQol 5 Dimensions 5 niveaux (EQ-5D-5L) aux mois 6 et 12
Délai: Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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L'EQ-5D-5L est un bref instrument générique d'état de santé auto-administré.
L'instrument se compose de 2 parties.
Dans la première partie, les répondants sont invités à évaluer leur état de santé actuel sur 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur ou inconfort, et anxiété ou dépression), chaque dimension ayant 5 niveaux de fonction (aucun problème, légers problèmes). , problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes).
La deuxième partie est l'auto-évaluation par un participant de son état de santé actuel sur une échelle visuelle analogique (EQ-5D VAS) avec des critères d'évaluation étiquetés « meilleur état de santé imaginable » (score de 100) et « pire état de santé imaginable » (score de 0). .
Les valeurs de l'indice ont été calculées à l'aide de l'algorithme de notation basé sur les préférences sollicitées auprès de la population chinoise, 0 représentant la mort et 1 représentant la pleine santé.
Une valeur d’indice EQ-5D-5L plus élevée indiquait une meilleure qualité de vie.
Les changements par rapport à la ligne de base pour les valeurs de l'indice EQ-5D-5L sont signalés pour cette mesure de résultat.
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Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Changement par rapport à la ligne de base pour EuroQol EVA aux mois 6 et 12
Délai: Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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L'EQ-5D-5L (version 5 niveaux) est un bref instrument générique d'état de santé auto-administré.
L'instrument se compose de 2 parties.
Dans la première partie, les répondants sont invités à évaluer leur état de santé actuel sur 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur ou inconfort, et anxiété ou dépression), chaque dimension ayant 3 niveaux de fonction (aucun problème, légers problèmes). , problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes).
La deuxième partie est l'auto-évaluation par un participant de son état de santé actuel sur une EVA EQ-5D avec des critères d'évaluation étiquetés « meilleur état de santé imaginable » (score de 100) et « pire état de santé imaginable » (score de 0).
Les scores des 5 dimensions peuvent être utilisés pour calculer une valeur d’indice unique, également appelée score d’utilité.
Les scores EQ-5D VAS sont rapportés pour cette mesure de résultat.
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Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Changement par rapport à la référence pour le résumé des composantes physiques (PCS) de l'enquête abrégée 12 (SF-12) aux mois 6 et 12
Délai: Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Le SF-12 est développé comme une alternative plus courte au SF-36 pour une utilisation dans des études à grande échelle.
Il s'agit d'un instrument avec différents poids pour évaluer la santé physique et mentale et mesure la qualité de vie liée à la santé avec 12 éléments classés en huit domaines : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel, et la santé mentale.
Ce questionnaire a été rempli par le participant après le KCCQ et l'EQ-5D-5L, et avant les autres évaluations de visite requises.
Le score PCS varie de 0 à 100, et un score PCS plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
Le changement par rapport à la ligne de base pour PCS pour SF-12 est signalé pour cette mesure de résultat.
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Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Changement par rapport à la ligne de base pour le résumé de la composante mentale (MCS) pour SF-12 aux mois 6 et 12
Délai: Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Le SF-12 est développé comme une alternative plus courte au SF-36 pour une utilisation dans des études à grande échelle.
Il s'agit d'un instrument avec différents poids pour évaluer la santé physique et mentale et mesure la qualité de vie liée à la santé avec 12 éléments classés en huit domaines : fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, rôle émotionnel, et la santé mentale.
Ce questionnaire a été rempli par le participant après le KCCQ et l'EQ-5D-5L, et avant les autres évaluations de visite requises.
Le score MCS varie de 0 à 100, et un score MCS plus élevé indique une meilleure qualité de vie.
Le changement par rapport à la valeur initiale du MCS pour le SF-12 est signalé pour cette mesure de résultat.
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Jour 1 (référence), mois 6 et 12
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Concentrations plasmatiques de Tafamidis aux mois 1, 6 et 12
Délai: Prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après la visite du mois 12
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Des échantillons de sang d'environ 3 ml, pour fournir un plasma d'environ 1 ml, ont été collectés pour mesurer les concentrations plasmatiques de tafamidis aux mois 1, 6 et 12 visites.
La visite du mois 1 a eu lieu 1 mois après le jour 1 +/- 1 semaine, la visite du mois 6 a eu lieu 6 mois après le jour 1 +/- 2 semaines et la visite du mois 12 a eu lieu 12 mois après le jour 1 +/- 2 semaines ou dans les 2 semaines après fin du traitement.
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Prédose et 3 heures après l'administration lors de la visite du mois 1, 7 heures après l'administration lors de la visite du mois 6 et 1 heure après la visite du mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 juillet 2021
Achèvement primaire (Réel)
16 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
16 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mars 2021
Première publication (Réel)
24 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B3461077
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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