Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de Tafamidis chez des participants chinois atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM)
7 novembre 2023 mis à jour par: Pfizer
Une étude pour caractériser l'innocuité et l'efficacité de Tafamidis une fois par jour dans le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine chez les participants chinois
Il s'agit d'une étude nationale, multicentrique, à un seul bras, en ouvert, menée auprès de patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (ATTR-CM) naïfs de tafamidis. Cette étude vise à obtenir des données sur l'innocuité, l'efficacité descriptive, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du tafamidis par voie orale une fois par jour.
Les sujets éligibles pour participer à l'étude recevront du tafamidis une fois par jour ou 12 mois après l'évaluation en tant que dépistage et référence, mois 1, 3, 6, 9 et 12 visites (ou interruption précoce de l'étude).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
53
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Shanghai, Chine, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
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Beijing
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Beijing, Beijing, Chine, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing, Chine, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Beijing, Chine, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, Chine, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, Chine, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310009
- The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet a documenté ATTR-CM.
- Pour les critères de reproduction pour les participants masculins et féminins, veuillez vous référer aux sections pertinentes du protocole.
Critère d'exclusion:
- Une autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique, y compris des idées ou un comportement suicidaires récents ou actifs ou une anomalie de laboratoire, selon le jugement de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour participer à cette étude.
- Participants ayant déjà subi une transplantation hépatique et/ou cardiaque.
- Participants atteints d'amylose primaire (chaîne légère) ou secondaire.
- Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant la première dose de l'intervention d'étude utilisée dans cette étude (selon la plus longue).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Participants chinois traités avec Tafamidis
groupe de traitement avec tafamidis
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61 mg, une fois par jour, administration orale, pendant 12 mois.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) au cours de l'étude
Délai: Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose (environ 13 mois)
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Ligne de base jusqu'à 28 jours après la dernière dose (environ 13 mois)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Le pourcentage de participants avec stabilisation du TTR à chaque visite de collecte
Délai: Base de référence, mois 1, mois 6 et mois 12
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La stabilisation du TTR est un paramètre pharmacodynamique (PD), les échantillons de sang seront analysés à l'aide de méthodes analytiques validées.
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Base de référence, mois 1, mois 6 et mois 12
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Changement par rapport au départ des scores récapitulatifs globaux du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Les scores de domaine sont transformés en une plage de 0 à 100 ; des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Concentrations plasmatiques de tafamidis à chaque visite de collecte
Délai: Baseline, Mois 1, Mois 6, Mois 12
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Baseline, Mois 1, Mois 6, Mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base du peptide natriurétique de type N-terminal prohormone B (NT-pro BNP) au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Concentration de TTR à chaque visite de collecte
Délai: Base de référence, mois 1, mois 6 et mois 12
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Base de référence, mois 1, mois 6 et mois 12
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Changement par rapport au départ des scores de l'échelle visuelle analogique EuroQoL 5 Dimensions (EQ-5D VAS) au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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la plage de scores va de 0 à 100, des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Changement par rapport au départ dans les scores du questionnaire court en 12 éléments (SF-12) au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base Changement par rapport à la ligne de base du score de l'indice EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) au mois 6 et au mois 12
Délai: Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Base de référence, Mois 6, Mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 juillet 2021
Achèvement primaire (Réel)
16 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
16 octobre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 mars 2021
Première publication (Réel)
24 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
9 novembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 novembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B3461077
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .