Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tafamidis bei chinesischen Teilnehmern mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)
25. November 2024 aktualisiert von: Pfizer
Eine Studie zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tafamidis einmal täglich bei der Behandlung von Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie bei chinesischen Teilnehmern
Dies ist eine nationale, multizentrische, einarmige Studie, offen für Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM), die Tafamidis-naiv sind. In dieser Studie sollen Daten zur Sicherheit, beschreibenden Wirksamkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) für Tafamidis einmal täglich oral eingenommen werden.
Probanden, die für die Teilnahme an der Studie in Frage kommen, erhalten Tafamidis einmal täglich oder 12 Monate nach der Bewertung als Screening und Baseline, Besuche in den Monaten 1, 3, 6, 9 und 12 (oder vorzeitiger Studienabbruch).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
53
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing, China, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, China, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Subjekt hat ATTR-CM dokumentiert.
- Die Reproduktionskriterien für männliche und weibliche Teilnehmer finden Sie in den entsprechenden Protokollabschnitten.
Ausschlusskriterien:
- Andere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Zustände, einschließlich kürzlich aufgetretener oder aktiver Suizidgedanken oder Verhaltensweisen oder Laboranomalien, würden den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen.
- Teilnehmer mit vorheriger Leber- und/oder Herztransplantation.
- Teilnehmer mit primärer (leichte Kette) oder sekundärer Amyloidose.
- Vorherige Verabreichung eines Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis der in dieser Studie verwendeten Studienintervention (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Mit Tafamidis behandelte chinesische Teilnehmer
Behandlungsgruppe mit Tafamidis
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61 mg, einmal täglich, orale Verabreichung, für 12 Monate.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) aus reiner Ursache
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienintervention am ersten Tag (Grundlinie) bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention (bis zu einem Maximum von 393 Tagen)
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Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Verwendung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wurde oder nicht.
Alle Nebenwirkungen, die nach der ersten Dosis, aber vor der letzten Dosis zuzüglich der Verzögerungszeit (28 Tage) auftraten, waren TEAEs.
Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung; anhaltende Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Eine schwere TEAE war ein Ereignis, das normale Alltagsaktivitäten verhinderte.
Der Prüfer beurteilte schwere TEAEs.
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Von der ersten Dosis der Studienintervention am ersten Tag (Grundlinie) bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention (bis zu einem Maximum von 393 Tagen)
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienintervention am ersten Tag (Grundlinie) bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention (bis zu einem Maximum von 393 Tagen)
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Nutzung einer Studienintervention verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienintervention angesehen wurde oder nicht.
Alle Nebenwirkungen, die nach der ersten Dosis, aber vor der letzten Dosis zuzüglich der Verzögerungszeit (28 Tage) auftraten, waren TEAEs.
Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung; anhaltende Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Eine schwere TEAE war ein Ereignis, das normale Alltagsaktivitäten verhinderte.
Schwere TEAEs und behandlungsbedingte TEAEs wurden vom Prüfer beurteilt.
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Von der ersten Dosis der Studienintervention am ersten Tag (Grundlinie) bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis der Studienintervention (bis zu einem Maximum von 393 Tagen)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert (CFB) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6 und 12
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Als Maß für die Funktionsfähigkeit maß der 6MWT die Distanz, die ein Teilnehmer auf gerader Strecke in 6 Minuten zurücklegen konnte.
Die 6MWT wurde gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society bei Besuchen im 6. und 12. Monat durchgeführt.
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Dosis der Studienintervention definiert.
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Ausgangswert, Monate 6 und 12
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert für das natriuretische Peptid vom N-terminalen Prohormon B-Typ (NT-proBNP) in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 6 und 12
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Plasma-NT-proBNP ist ein in Leitlinien vorgeschriebener Biomarker bei Herzinsuffizienz.
Der Ausgangswert wurde als die letzte Messung vor der ersten Dosis der Studienbehandlung definiert.
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Ausgangswert, Monate 6 und 12
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Prozentsatz der Responder bei der Transthyretin (TTR)-Stabilisierung nach der Dosis in den Monaten 1, 6 und 12
Zeitfenster: Vordosierung am Tag 1 (Grundlinie), Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 1, 7 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 6 und 1 Stunde nach der Dosis bei der Visite im Monat 12
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Zur Messung der TTR- und TTR-Tetramer-Konzentrationen wurde zu Studienbeginn, in den Monaten 1, 6 und 12 eine Blutprobe von etwa 10 ml entnommen.
Die TTR-Konzentration wurde vor der Harnstoff-Denaturierung und die TTR-Tetramer-Konzentration nach der Harnstoff-Denaturierung ermittelt.
Der Besuch im 1. Monat erfolgte 1 Monat nach Tag 1 +/- 1 Woche, der Besuch im 6. Monat erfolgte 6 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen und der Besuch im 12. Monat erfolgte 12 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen danach Ende der Behandlung.
Der Responder war der Teilnehmer, der eine TTR-Stabilisierung erreichte (d. h. wer eine TTR-Stabilisierung erhalten hatte).
Die Angabe, dass ein Teilnehmer (TTR) „stabilisiert“ wurde, wurde als der Teilnehmer definiert, dessen prozentuale Stabilisierung 32 % oder mehr betrug.
Die prozentuale Stabilisierung (%) wurde berechnet als ([Anteil der anfänglichen {FOI}-Dosierung – FOI-Basislinie] / FOI-Basislinie) × 100, und FOI wurde als durchschnittliche TTR-Tetramer-Konzentration (nach der Denaturierung) / durchschnittliche TTR-Konzentration (vor der Denaturierung) berechnet ).
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Vordosierung am Tag 1 (Grundlinie), Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 1, 7 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 6 und 1 Stunde nach der Dosis bei der Visite im Monat 12
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TTR-Konzentration zu Studienbeginn, Monat 1, 6 und 12
Zeitfenster: Vordosierung am Tag 1 (Grundlinie), Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 1, 7 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 6 und 1 Stunde nach der Dosis bei der Visite im Monat 12
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Eine K2EDTA-Blutprobe von etwa 10 ml wurde am ersten Tag (Grundlinie) und bei den Besuchen im ersten, sechsten und zwölften Monat zur Messung der TTR-Konzentration entnommen.
Der Besuch im 1. Monat erfolgte 1 Monat nach Tag 1 +/- 1 Woche, der Besuch im 6. Monat erfolgte 6 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen und der Besuch im 12. Monat erfolgte 12 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen danach Ende der Behandlung.
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Vordosierung am Tag 1 (Grundlinie), Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 1, 7 Stunden nach der Dosis bei der Visite im Monat 6 und 1 Stunde nach der Dosis bei der Visite im Monat 12
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary (KCCQ-OS)-Ergebnisse in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Der KCCQ ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten.
KCCQ-OS-Scores werden in einen Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei niedrigere Scores eine schlechtere Lebensqualität bedeuten.
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Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Änderung der Indexwerte von EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Der EQ-5D-5L ist ein kurzes, selbst verabreichtes generisches Instrument zum Gesundheitszustand.
Das Instrument besteht aus 2 Teilen.
Im ersten Teil werden die Befragten gebeten, ihren aktuellen Gesundheitszustand anhand von fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden sowie Angst oder Depression) zu bewerten, wobei jede Dimension fünf Funktionsebenen hat (keine Probleme, leichte Probleme). , mittelschwere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme).
Der zweite Teil ist die Selbsteinschätzung des aktuellen Gesundheitszustands eines Teilnehmers auf einer visuellen Analogskala (EQ-5D VAS) mit den Endpunkten „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Punktzahl 100) und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Punktzahl 0). .
Die Indexwerte wurden mithilfe des Bewertungsalgorithmus berechnet, der auf Präferenzen der chinesischen Bevölkerung basiert, wobei 0 für den Tod und 1 für vollständige Gesundheit steht.
Ein höherer EQ-5D-5L-Indexwert deutete auf eine bessere Lebensqualität hin.
Für diese Ergebnismessung werden Änderungen gegenüber dem Ausgangswert der EQ-5D-5L-Indexwerte gemeldet.
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Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert für EuroQol VAS in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Der EQ-5D-5L (5-Stufen-Version) ist ein kurzes, selbst verabreichtes generisches Instrument zum Gesundheitszustand.
Das Instrument besteht aus 2 Teilen.
Im ersten Teil werden die Befragten gebeten, ihren aktuellen Gesundheitszustand anhand von fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden sowie Angst oder Depression) zu bewerten, wobei jede Dimension drei Funktionsebenen hat (keine Probleme, leichte Probleme). , mittelschwere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme).
Der zweite Teil ist die Selbsteinschätzung des aktuellen Gesundheitszustands eines Teilnehmers anhand eines EQ-5D-VAS mit den Endpunkten „bester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Punktzahl 100) und „schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand“ (Punktzahl 0).
Die Werte aus den fünf Dimensionen können zur Berechnung eines einzelnen Indexwerts verwendet werden, der auch als Nutzenwert bezeichnet wird.
Für diese Ergebnismessung werden EQ-5D-VAS-Scores angegeben.
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Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die Zusammenfassung der physischen Komponenten (PCS) für die Kurzumfrage 12 (SF-12) in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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SF-12 wurde als kürzere Alternative zum SF-36 für den Einsatz in groß angelegten Studien entwickelt.
Es handelt sich um ein Instrument mit unterschiedlichen Gewichtungen zur Bewertung der körperlichen und geistigen Gesundheit und misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität mit 12 Elementen, die in acht Bereiche kategorisiert sind: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, emotionale Rolle, und psychische Gesundheit.
Dieser Fragebogen wurde vom Teilnehmer nach dem KCCQ und EQ-5D-5L und vor anderen erforderlichen Besuchsbewertungen ausgefüllt.
Der PCS-Score reicht von 0 bis 100, und ein höherer PCS-Score weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Für diese Ergebnismessung wird eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für PCS für SF-12 gemeldet.
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Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die Zusammenfassung der mentalen Komponenten (MCS) für SF-12 in den Monaten 6 und 12
Zeitfenster: Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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SF-12 wurde als kürzere Alternative zum SF-36 für den Einsatz in groß angelegten Studien entwickelt.
Es handelt sich um ein Instrument mit unterschiedlichen Gewichtungen zur Bewertung der körperlichen und geistigen Gesundheit und misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität mit 12 Elementen, die in acht Bereiche kategorisiert sind: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, emotionale Rolle, und psychische Gesundheit.
Dieser Fragebogen wurde vom Teilnehmer nach dem KCCQ und EQ-5D-5L und vor anderen erforderlichen Besuchsbewertungen ausgefüllt.
Der MCS-Score reicht von 0 bis 100, und ein höherer MCS-Score weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Für diese Ergebnismessung wird eine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für MCS für SF-12 gemeldet.
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Tag 1 (Grundlinie), Monate 6 und 12
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Plasmakonzentrationen von Tafamidis in den Monaten 1, 6 und 12
Zeitfenster: Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis beim Besuch im 1. Monat, 7 Stunden nach der Dosis beim Besuch im 6. Monat und 1 Stunde nach der Dosis beim Besuch im 12. Monat
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Zur Messung der Plasmakonzentrationen von Tafamidis wurden bei den Besuchen im ersten, sechsten und zwölften Monat Blutproben von etwa 3 ml entnommen, um ein Plasma von etwa 1 ml bereitzustellen.
Der Besuch im 1. Monat erfolgte 1 Monat nach Tag 1 +/- 1 Woche, der Besuch im 6. Monat erfolgte 6 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen und der Besuch im 12. Monat erfolgte 12 Monate nach Tag 1 +/- 2 Wochen oder innerhalb von 2 Wochen danach Ende der Behandlung.
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Vordosierung und 3 Stunden nach der Dosis beim Besuch im 1. Monat, 7 Stunden nach der Dosis beim Besuch im 6. Monat und 1 Stunde nach der Dosis beim Besuch im 12. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
22. Juli 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Oktober 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
16. Oktober 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. März 2021
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. März 2021
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. März 2021
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. November 2024
Zuletzt verifiziert
1. November 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B3461077
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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JA
Beschreibung des IPD-Plans
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Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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