Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti tafamidisu u čínských účastníků s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM)

7. listopadu 2023 aktualizováno: Pfizer

Studie charakterizující bezpečnost a účinnost tafamidisu jednou denně při léčbě transthyretinové amyloidní kardiomyopatie u čínských účastníků

Toto je národní, multicentrická, jednoramenná studie, otevřená pro pacienty se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), kteří dosud nebyli tafamidis. Tato studie má získat údaje o bezpečnosti, popisné účinnosti, farmakokinetice (PK) a farmakodynamice (PD) pro tafamidis perorálně jednou denně.

Subjekt způsobilý pro účast ve studii bude dostávat tafamidis jednou denně nebo 12 měsíců po vyhodnocení jako screening a základní stav, měsíc 1, 3, 6, 9 a 12 návštěv (nebo předčasné ukončení studie).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Čína, 116014
        • The First Affiliated Hospital Of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt zdokumentoval ATTR-CM.
  2. Reprodukční kritéria pro mužské a ženské účastníky naleznete v příslušných částech protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit by podle úsudku zkoušejícího učinil účastníka nevhodným pro vstup do této studie.
  2. Účastníci, kteří dříve podstoupili transplantaci jater a/nebo srdce.
  3. Účastníci s primární (lehký řetězec) nebo sekundární amyloidózou.
  4. Předchozí podání zkoumaného léčiva během 30 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Čínští účastníci léčení Tafamidis
léčebná skupina s tafamidis
Lék: Tafamidis
61 mg, jednou denně, perorálně, po dobu 12 měsíců.
Ostatní jména:
  • Vyndamax, volná kyselina Tafamidis, PF 06291826

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) během studie
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce (přibližně 13 měsíců)
Výchozí stav do 28 dnů po poslední dávce (přibližně 13 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD) v měsíci 6 a měsíci 12
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Procento účastníků se stabilizací TTR při každé návštěvě odběru
Časové okno: Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc a 12. měsíc
Stabilizace TTR je farmakodynamický (PD) parametr, vzorky krve budou analyzovány pomocí validovaných analytických metod.
Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v celkovém souhrnném skóre dotazníku kardiomyopatie Kansas City v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Skóre domén se transformuje na rozsah 0 až 100; vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Plazmatické koncentrace tafamidis při každé návštěvě odběru
Časové okno: Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc
Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna oproti výchozí hodnotě N terminálního prohormonu B typu natriuretického peptidu (NT-pro BNP) v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Základní stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Koncentrace TTR při každé návštěvě odběru
Časové okno: Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc a 12. měsíc
Výchozí stav, 1. měsíc, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty ve skóre vizuální analogové stupnice EuroQoL 5 Dimensions (EQ-5D VAS) v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
rozsah skóre je od 0 do 100, vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna oproti výchozímu skóre ve skóre 12-položkového krátkého formuláře (SF-12) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v roce Změna od výchozí hodnoty v indexovém skóre EuroQol 5 Dimenzí 5 úrovní (EQ-5D-5L) v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc
Výchozí stav, 6. měsíc, 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461077

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit