Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti tafamidisu u čínských účastníků s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM)

25. listopadu 2024 aktualizováno: Pfizer

Studie charakterizující bezpečnost a účinnost tafamidisu jednou denně při léčbě transthyretinové amyloidní kardiomyopatie u čínských účastníků

Toto je národní, multicentrická, jednoramenná studie, otevřená pro pacienty se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM), kteří dosud nebyli tafamidis. Tato studie má získat údaje o bezpečnosti, popisné účinnosti, farmakokinetice (PK) a farmakodynamice (PD) pro tafamidis perorálně jednou denně.

Subjekt způsobilý pro účast ve studii bude dostávat tafamidis jednou denně nebo 12 měsíců po vyhodnocení jako screening a základní stav, měsíc 1, 3, 6, 9 a 12 návštěv (nebo předčasné ukončení studie).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

53

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410011
        • The Second Xiangya Hospital Of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Čína, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt zdokumentoval ATTR-CM.
  2. Reprodukční kritéria pro mužské a ženské účastníky naleznete v příslušných částech protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Jiný akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávných nebo aktivních sebevražedných myšlenek nebo chování nebo laboratorních abnormalit by podle úsudku zkoušejícího učinil účastníka nevhodným pro vstup do této studie.
  2. Účastníci, kteří dříve podstoupili transplantaci jater a/nebo srdce.
  3. Účastníci s primární (lehký řetězec) nebo sekundární amyloidózou.
  4. Předchozí podání zkoumaného léčiva během 30 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou studijní intervence použité v této studii (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Čínští účastníci léčení Tafamidis
léčebná skupina s tafamidis
Lék: Tafamidis
61 mg, jednou denně, perorálně, po dobu 12 měsíců.
Ostatní jména:
  • Vyndamax, volná kyselina Tafamidis, PF 06291826

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou ze všech příčin – naléhavými nežádoucími příhodami (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studijního zásahu v den 1 (základní hodnota) až do 28 dnů po poslední dávce studijního zásahu (až do maximálně 393 dnů)
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla nebo nebyla považována za související s intervencí studie. Všechny AE, které začaly po první dávce, ale před poslední dávkou plus doba prodlevy (28 dní), byly TEAE. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo považovaná za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zkušenost; trvalé postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada. Závažná TEAE byla událost, která bránila běžným každodenním činnostem. Závažné TEAE byly hodnoceny zkoušejícím.
Od první dávky studijního zásahu v den 1 (základní hodnota) až do 28 dnů po poslední dávce studijního zásahu (až do maximálně 393 dnů)
Počet účastníků s TEAE souvisejícími s léčbou
Časové okno: Od první dávky studijního zásahu v den 1 (základní hodnota) až do 28 dnů po poslední dávce studijního zásahu (až do maximálně 393 dnů)
AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už byla nebo nebyla považována za související s intervencí studie. Všechny AE, které začaly po první dávce, ale před poslední dávkou plus doba prodlevy (28 dní), byly TEAE. SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zkušenost; trvalé postižení/neschopnost; vrozená anomálie/vrozená vada. Závažná TEAE byla událost, která bránila běžným každodenním činnostem. Závažné TEAE a TEAE související s léčbou byly hodnoceny zkoušejícím.
Od první dávky studijního zásahu v den 1 (základní hodnota) až do 28 dnů po poslední dávce studijního zásahu (až do maximálně 393 dnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie (CFB) pro ušlou vzdálenost během testu 6 minut chůze (6MWT) v měsících 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
Jako měřítko funkční kapacity měřilo 6MWT vzdálenost, kterou by účastník mohl ujít na rovné trati za 6 minut. 6MWT bylo provedeno v souladu s pokyny stanovenými American Thoracic Society při návštěvách v 6. a 12. měsíci. Výchozí hodnota byla definována jako poslední měření před první dávkou studijní intervence.
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty pro N terminální prohormon B typ natriuretického peptidu (NT-proBNP) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6 a 12
Plazmatický NT-proBNP je doporučeným biomarkerem u srdečního selhání. Výchozí hodnota byla definována jako poslední měření před první dávkou studijní léčby.
Výchozí stav, měsíce 6 a 12
Procento respondentů při stabilizaci transthyretinu (TTR) po dávce v 1., 6. a 12. měsíci
Časové okno: Před dávkou v den 1 (základní hodnota), před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po dávce při návštěvě ve 12. měsíci
Vzorek krve o přibližně 10 ml byl odebrán na začátku, v měsících 1, 6 a 12 návštěv pro měření koncentrací TTR a TTR tetrameru. Koncentrace TTR byla získána před denaturací močoviny a koncentrace tetrameru TTR byla získána po denaturaci močoviny. Návštěva v měsíci 1 proběhla 1 měsíc po dni 1 +/- 1 týden, v měsíci 6 k návštěvě 6 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny a v měsíci 12 k návštěvě došlo 12 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny nebo do 2 týdnů poté konec léčby. Respondentem byl účastník, který dosáhl stabilizace TTR (tj. který byl stabilizován TTR). Prohlášení účastníka za (TTR) „stabilizovaného“ bylo definováno jako účastník, jehož procento stabilizace bylo rovné nebo větší než 32 %. Procento stabilizace (%) bylo vypočteno jako ([frakce počáteční dávky {FOI} - základní linie FOI] / základní linie FOI) × 100 a FOI byla vypočtena jako průměrná koncentrace tetrameru TTR (po denaturaci) / průměrná koncentrace TTR (před denaturací ).
Před dávkou v den 1 (základní hodnota), před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po dávce při návštěvě ve 12. měsíci
Koncentrace TTR na začátku, měsíce 1, 6 a 12
Časové okno: Před dávkou v den 1 (základní hodnota), před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po dávce při návštěvě ve 12. měsíci
Jeden vzorek krve K2EDTA o objemu přibližně 10 ml byl odebrán v den 1 (základní hodnota) a v měsících 1, 6 a 12 návštěv pro měření koncentrace TTR. Návštěva v měsíci 1 proběhla 1 měsíc po dni 1 +/- 1 týden, v měsíci 6 k návštěvě 6 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny a v měsíci 12 k návštěvě došlo 12 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny nebo do 2 týdnů poté konec léčby.
Před dávkou v den 1 (základní hodnota), před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po dávce při návštěvě ve 12. měsíci
Změna od výchozího stavu pro Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Celkové shrnutí (KCCQ-OS) skóre v měsících 6 a 12
Časové okno: Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
KCCQ je samoobslužný dotazník s 23 položkami. Skóre KCCQ-OS se transformuje na rozsah 0 až 100, přičemž nižší skóre znamená horší kvalitu života.
Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty pro hodnoty indexu EuroQol 5 Dimenze 5 úrovní (EQ-5D-5L) v měsících 6 a 12
Časové okno: Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
EQ-5D-5L je krátký, samoobslužný generický nástroj pro zdravotní stav. Nástroj se skládá ze 2 částí. V první části jsou respondenti požádáni, aby ohodnotili svůj aktuální zdravotní stav v 5 dimenzích (pohyblivost, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest nebo nepohodlí a úzkost nebo deprese), přičemž každá dimenze má 5 úrovní funkce (žádné problémy, mírné problémy střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy). Druhá část je sebehodnocení aktuálního zdravotního stavu účastníka na vizuální analogové škále (EQ-5D VAS) s koncovými body označenými jako „nejlepší představitelný zdravotní stav“ (skóre 100) a „nejhorší představitelný zdravotní stav“ (skóre 0). . Hodnoty indexu byly vypočteny pomocí skórovacího algoritmu založeného na preferencích vyžádaných od čínské populace, kde 0 představuje smrt a 1 představuje plné zdraví. Vyšší hodnota indexu EQ-5D-5L naznačovala lepší kvalitu života. Pro toto výsledné měření jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty pro hodnoty indexu EQ-5D-5L.
Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
Změna od výchozího stavu pro EuroQol VAS v měsících 6 a 12
Časové okno: Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
EQ-5D-5L (verze s 5 úrovněmi) je stručný, samoobslužný generický nástroj zdravotního stavu. Nástroj se skládá ze 2 částí. V první části mají respondenti ohodnotit svůj aktuální zdravotní stav v 5 dimenzích (pohyblivost, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest nebo nepohodlí a úzkost nebo deprese), přičemž každá dimenze má 3 úrovně funkce (žádné problémy, mírné problémy střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy). Druhá část je sebehodnocení aktuálního zdravotního stavu účastníka na VAS EQ-5D s koncovými body označenými jako „nejlepší představitelný zdravotní stav“ (skóre 100) a „nejhorší představitelný zdravotní stav“ (skóre 0). Skóre z 5 dimenzí lze použít k výpočtu jedné hodnoty indexu, známé také jako skóre užitečnosti. Skóre EQ-5D VAS jsou uvedeny pro toto měření výsledku.
Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
Změna od výchozího stavu pro souhrn fyzických součástí (PCS) pro krátký průzkum 12 (SF-12) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
SF-12 je vyvinut jako kratší alternativa k SF-36 pro použití ve velkých studiích. Je to nástroj s různou váhou pro hodnocení fyzického a duševního zdraví a měří kvalitu života související se zdravím pomocí 12 položek kategorizovaných v osmi oblastech: fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role emocionální, a duševní zdraví. Tento dotazník vyplnil účastník po KCCQ a EQ-5D-5L a před dalšími požadovanými hodnoceními návštěvy. PCS skóre se pohybuje od 0 do 100 a vyšší PCS skóre ukazuje na lepší kvalitu života. Změna od výchozí hodnoty pro PCS pro SF-12 je hlášena pro toto výsledné měření.
Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
Změna od výchozího stavu pro souhrn duševních složek (MCS) pro SF-12 v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
SF-12 je vyvinut jako kratší alternativa k SF-36 pro použití ve velkých studiích. Je to nástroj s různou váhou pro hodnocení fyzického a duševního zdraví a měří kvalitu života související se zdravím pomocí 12 položek kategorizovaných v osmi oblastech: fyzické fungování, fyzická role, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, role emocionální, a duševní zdraví. Tento dotazník vyplnil účastník po KCCQ a EQ-5D-5L a před dalšími požadovanými hodnoceními návštěvy. Skóre MCS se pohybuje od 0 do 100 a vyšší skóre MCS ukazuje na lepší kvalitu života. Změna od výchozí hodnoty pro MCS pro SF-12 je hlášena pro toto měřítko výsledku.
Den 1 (výchozí hodnota), měsíce 6 a 12
Plazmatické koncentrace tafamidis v 1., 6. a 12. měsíci
Časové okno: Před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po návštěvě při návštěvě v měsíci 12
Vzorky krve o objemu přibližně 3 ml, aby poskytly přibližně 1 ml plazmy, byly odebrány pro měření plazmatických koncentrací tafamidis v měsících 1, 6 a 12 návštěv. Návštěva v měsíci 1 proběhla 1 měsíc po dni 1 +/- 1 týden, v měsíci 6 k návštěvě 6 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny a v měsíci 12 k návštěvě došlo 12 měsíců po dni 1 +/- 2 týdny nebo do 2 týdnů poté konec léčby.
Před dávkou a 3 hodiny po dávce při návštěvě v 1. měsíci, 7 hodin po dávce při návštěvě v 6. měsíci a 1 hodinu po návštěvě při návštěvě v měsíci 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

16. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461077

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit