Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av tafamidis hos kinesiske deltakere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

25. november 2024 oppdatert av: Pfizer

En studie for å karakterisere sikkerheten og effekten av Tafamidis én gang daglig i behandlingen av transthyretin amyloid kardiomyopati hos kinesiske deltakere

Dette er en nasjonal, multisenter, enarmsstudie, åpen til pasienter med symptomatisk Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) som er tafamidis naive. Denne studien skal innhente data om sikkerhet, beskrivende effekt, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) for tafamidis oralt én gang daglig.

Emnet som er kvalifisert for deltakelse i studien vil motta tafamidis én gang daglig eller 12 måneder etter vurderingen som screening og baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12 besøk (eller tidlig studieavbrudd).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet har dokumentert ATTR-CM.
  2. For reproduksjonskriteriene for mannlige og kvinnelige deltakere, vennligst se relevante protokollseksjoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander, inkludert nylige eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik, vil etter etterforskerens vurdering gjøre deltakeren upassende for å delta i denne studien.
  2. Deltakere som har tidligere utført lever- og/eller hjertetransplantasjoner.
  3. Deltakere med primær (lett kjede) eller sekundær amyloidose.
  4. Tidligere administrering med et forsøkslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider før den første dosen av studieintervensjon brukt i denne studien (avhengig av hva som er lengst).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kinesiske deltakere behandlet med Tafamidis
behandlingsgruppe med tafamidis
Legemiddel: Tafamidis
61 mg, én gang daglig, oral administrering, i 12 måneder.
Andre navn:
  • Vyndamax, Tafamidis fri syre, PF 06291826

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med all-årsaksbehandling-emergent adverse events (TEAEs)
Tidsramme: Fra første dose med studieintervensjon på dag 1 (grunnlinje) opptil 28 dager etter siste dose med studieintervensjon (opptil maksimalt 393 dager)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. Alle bivirkninger som startet etter den første doseringen, men før den siste dosen pluss etterslep-tiden (28 dager) var TEAE. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som signifikant av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse; vedvarende funksjonshemming/uførhet; medfødt anomali/fødselsdefekt. En alvorlig TEAE var en hendelse som forhindret normale hverdagsaktiviteter. Alvorlige TEAE ble vurdert av etterforskeren.
Fra første dose med studieintervensjon på dag 1 (grunnlinje) opptil 28 dager etter siste dose med studieintervensjon (opptil maksimalt 393 dager)
Antall deltakere med behandlingsrelatert TEAE
Tidsramme: Fra første dose med studieintervensjon på dag 1 (grunnlinje) opptil 28 dager etter siste dose med studieintervensjon (opptil maksimalt 393 dager)
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk studiedeltaker, tidsmessig assosiert med bruken av studieintervensjon, uansett om den anses å være relatert til studieintervensjonen eller ikke. Alle bivirkninger som startet etter den første doseringen, men før den siste dosen pluss etterslep-tiden (28 dager) var TEAE. En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse; vedvarende funksjonshemming/uførhet; medfødt anomali/fødselsdefekt. En alvorlig TEAE var en hendelse som forhindret normale hverdagsaktiviteter. Alvorlige TEAE-er og behandlingsrelaterte TEAE-er ble vurdert av etterforskeren.
Fra første dose med studieintervensjon på dag 1 (grunnlinje) opptil 28 dager etter siste dose med studieintervensjon (opptil maksimalt 393 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline (CFB) for gått avstand under 6 minutters gangtest (6MWT) i måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Som et mål på funksjonell kapasitet målte 6MWT distansen en deltaker kunne gå på en rett bane på 6 minutter. 6MWT ble utført i samsvar med retningslinjer etablert av American Thoracic Society ved måned 6 og måned 12 besøk. Baseline ble definert som siste måling før første dose av studieintervensjon.
Baseline, måned 6 og 12
Endring fra baseline for N-terminalt prohormon B type natriuretisk peptid (NT-proBNP) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
Plasma NT-proBNP er en veiledende biomarkør ved hjertesvikt. Baseline ble definert som den siste målingen før den første dosen av studiebehandlingen.
Baseline, måned 6 og 12
Prosentandel av respondenter i transthyretin (TTR) stabilisering etter dose ved måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Førdose på dag 1 (grunnlinje), førdose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk og 1 time etter dose ved måned 12 besøk
Blodprøve på omtrent 10 ml ble samlet ved baseline, måned 1, 6 og 12 besøk for måling av TTR- og TTR-tetramerkonsentrasjoner. TTR-konsentrasjon ble oppnådd før ureadenaturering og TTR-tetramerkonsentrasjon ble oppnådd etter ureadenaturering. Måned 1 besøk skjedde 1 måned etter dag 1 +/- 1 uke, måned 6 besøk skjedde 6 måneder etter dag 1 +/- 2 uker, og måned 12 besøk skjedde 12 måneder etter dag 1 +/- 2 uker eller innen 2 uker etter slutten av behandlingen. Responderen var deltakeren som oppnådde TTR-stabilisering (dvs. som hadde blitt TTR-stabilisert). Å erklære en deltaker for å ha blitt (TTR) "stabilisert" ble definert som deltakeren hvis prosentvise stabilisering var lik eller større enn 32 %. Prosent stabilisering (%) ble beregnet som ([fraksjon av initial {FOI} dosert - FOI baseline] / FOI baseline) × 100, og FOI ble beregnet som gjennomsnittlig TTR tetramerkonsentrasjon (post-denaturering) / gjennomsnittlig TTR-konsentrasjon (pre-denaturering) ).
Førdose på dag 1 (grunnlinje), førdose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk og 1 time etter dose ved måned 12 besøk
TTR-konsentrasjon ved baseline, måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Førdose på dag 1 (grunnlinje), førdose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk og 1 time etter dose ved måned 12 besøk
Én K2EDTA-blodprøve på omtrent 10 ml ble samlet på dag 1 (grunnlinje), og ved måned 1, 6 og 12 besøk for måling av TTR-konsentrasjon. Måned 1 besøk skjedde 1 måned etter dag 1 +/- 1 uke, måned 6 besøk skjedde 6 måneder etter dag 1 +/- 2 uker, og måned 12 besøk skjedde 12 måneder etter dag 1 +/- 2 uker eller innen 2 uker etter slutten av behandlingen.
Førdose på dag 1 (grunnlinje), førdose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk og 1 time etter dose ved måned 12 besøk
Endring fra baseline for Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Samlet sammendrag (KCCQ-OS)-score på måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
KCCQ er et selvadministrert spørreskjema med 23 elementer. KCCQ-OS-skåre blir transformert til et område fra 0 til 100, med lavere skåre som angir dårligere livskvalitet.
Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
Endring fra baseline for EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) Indeksverdier ved måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
EQ-5D-5L er et kort, selvadministrert generisk helsestatusinstrument. Instrumentet består av 2 deler. I den første delen blir respondentene bedt om å vurdere sin nåværende helsetilstand på 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte eller ubehag, og angst eller depresjon) med hver dimensjon med 5 funksjonsnivåer (ingen problemer, små problemer , moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Den andre delen er en deltakers selvvurdering av gjeldende helsetilstand på en Visual Analog Scale (EQ-5D VAS) med endepunkter merket 'best tenkelige helsetilstand' (score på 100) og 'verst tenkelige helsetilstand' (score på 0) . Indeksverdiene ble beregnet ved å bruke skåringsalgoritmen basert på preferanser fra den kinesiske befolkningen med 0 som representerer død og 1 representerer full helse. Høyere EQ-5D-5L indeksverdi indikerte bedre livskvalitet. Endring fra baseline for EQ-5D-5L indeksverdier er rapportert for dette utfallsmålet.
Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
Endring fra baseline for EuroQol VAS ved måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
EQ-5D-5L (5 nivåer versjon) er et kort, selvadministrert generisk helsestatusinstrument. Instrumentet består av 2 deler. I den første delen blir respondentene bedt om å rangere sin nåværende helsetilstand på 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte eller ubehag og angst eller depresjon) der hver dimensjon har 3 funksjonsnivåer (ingen problemer, små problemer , moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Den andre delen er en deltakers egenvurdering av gjeldende helsetilstand på en EQ-5D VAS med endepunkter merket 'best tenkelige helsetilstand' (score på 100) og 'verst tenkelige helsetilstand' (score på 0). Poengsummene fra de 5 dimensjonene kan brukes til å beregne en enkelt indeksverdi, også kjent som en nyttepoengsum. EQ-5D VAS-skårer er rapportert for dette utfallsmålet.
Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
Endring fra baseline for fysisk komponentsammendrag (PCS) for kortskjemaundersøkelse 12 (SF-12) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
SF-12 er utviklet som et kortere alternativ til SF-36 for bruk i store studier. Det er et instrument med ulik vekt for å skåre fysisk og mental helse, og måler helserelatert livskvalitet med 12 punkter kategorisert i åtte områder: fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle emosjonell, og psykisk helse. Dette spørreskjemaet ble fylt ut av deltakeren etter KCCQ og EQ-5D-5L, og før andre nødvendige besøksvurderinger. PCS-score varierer fra 0 til 100, og høyere PCS-score indikerer bedre livskvalitet. Endring fra baseline for PCS for SF-12 er rapportert for dette utfallsmålet.
Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
Endring fra baseline for mental komponentsammendrag (MCS) for SF-12 ved måned 6 og 12
Tidsramme: Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
SF-12 er utviklet som et kortere alternativ til SF-36 for bruk i store studier. Det er et instrument med ulik vekt for å skåre fysisk og mental helse, og måler helserelatert livskvalitet med 12 punkter kategorisert i åtte områder: fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle emosjonell, og psykisk helse. Dette spørreskjemaet ble fylt ut av deltakeren etter KCCQ og EQ-5D-5L, og før andre nødvendige besøksvurderinger. MCS-skåre varierer fra 0 til 100, og høyere MCS-score indikerer bedre livskvalitet. Endring fra baseline for MCS for SF-12 er rapportert for dette utfallsmålet.
Dag 1 (grunnlinje), måned 6 og 12
Plasmakonsentrasjoner av Tafamidis ved måned 1, 6 og 12
Tidsramme: Fordose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk, og 1 time post ved måned 12 besøk
Blodprøver på ca. 3 mL, for å gi en ca. 1 mL plasma, ble samlet inn for måling av plasmakonsentrasjoner av tafamidis ved måned 1, 6 og 12 besøk. Måned 1 besøk skjedde 1 måned etter dag 1 +/- 1 uke, måned 6 besøk skjedde 6 måneder etter dag 1 +/- 2 uker, og måned 12 besøk skjedde 12 måneder etter dag 1 +/- 2 uker eller innen 2 uker etter slutten av behandlingen.
Fordose og 3 timer etter dose ved måned 1 besøk, 7 timer etter dose ved måned 6 besøk, og 1 time post ved måned 12 besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2024

Sist bekreftet

1. november 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461077

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere