Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av tafamidis hos kinesiske deltakere med transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

7. november 2023 oppdatert av: Pfizer

En studie for å karakterisere sikkerheten og effekten av Tafamidis én gang daglig i behandlingen av transthyretin amyloid kardiomyopati hos kinesiske deltakere

Dette er en nasjonal, multisenter, enarmsstudie, åpen til pasienter med symptomatisk Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) som er tafamidis naive. Denne studien skal innhente data om sikkerhet, beskrivende effekt, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) for tafamidis oralt én gang daglig.

Emnet som er kvalifisert for deltakelse i studien vil motta tafamidis én gang daglig eller 12 måneder etter vurderingen som screening og baseline, måned 1, 3, 6, 9 og 12 besøk (eller tidlig studieavbrudd).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

53

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital Of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet har dokumentert ATTR-CM.
  2. For reproduksjonskriteriene for mannlige og kvinnelige deltakere, vennligst se relevante protokollseksjoner.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre akutte eller kroniske medisinske eller psykiatriske tilstander, inkludert nylige eller aktive selvmordstanker eller -adferd eller laboratorieavvik, vil etter etterforskerens vurdering gjøre deltakeren upassende for å delta i denne studien.
  2. Deltakere som har tidligere utført lever- og/eller hjertetransplantasjoner.
  3. Deltakere med primær (lett kjede) eller sekundær amyloidose.
  4. Tidligere administrering med et forsøkslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider før den første dosen av studieintervensjon brukt i denne studien (avhengig av hva som er lengst).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kinesiske deltakere behandlet med Tafamidis
behandlingsgruppe med tafamidis
Legemiddel: Tafamidis
61 mg, én gang daglig, oral administrering, i 12 måneder.
Andre navn:
  • Vyndamax, Tafamidis fri syre, PF 06291826

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) under studien
Tidsramme: Baseline opptil 28 dager etter siste dose (ca. 13 måneder)
Baseline opptil 28 dager etter siste dose (ca. 13 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i 6 minutters gangavstand (6MWD) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
Grunnlinje, måned 6, måned 12
Andelen deltakere med TTR-stabilisering ved hvert innsamlingsbesøk
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, måned 6 og måned 12
TTR-stabilisering er en farmakodynamisk (PD) parameter, blodprøvene vil bli analysert ved bruk av validerte analytiske metoder.
Grunnlinje, måned 1, måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire overordnede oppsummeringspoeng ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Domenepoeng er transformert til et 0 til 100-område; høyere skår indikerer bedre helsetilstand
Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Plasmakonsentrasjoner av tafamidis ved hvert innsamlingsbesøk
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, måned 6, måned 12
Grunnlinje, måned 1, måned 6, måned 12
Endring fra baseline i N-terminalt prohormon B type natriuretisk peptid (NT-pro BNP) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, måned 12
Grunnlinje, måned 6, måned 12
TTR-konsentrasjon ved hvert samlebesøk
Tidsramme: Grunnlinje, måned 1, måned 6 og måned 12
Grunnlinje, måned 1, måned 6 og måned 12
Endring fra baseline i EuroQoL 5 Dimensions visuelle analoge skalaer (EQ-5D VAS) poengsummer ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
scoreområdet er fra 0-100, høyere skår indikerer bedre helsetilstand
Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Endring fra baseline i 12-Item Short Form Survey (SF-12) poengsum ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Endring fra baseline i Endring fra baseline i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) indekspoengsum ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, 6. måned, 12. måned
Grunnlinje, 6. måned, 12. måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

16. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

16. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461077

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretin Amyloid Kardiomyopati

Kliniske studier på Tafamidis

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Greece

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere