트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)이 있는 중국 참가자를 대상으로 타파미디스의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 연구
2024년 11월 25일 업데이트: Pfizer
중국 참가자를 대상으로 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료에서 타파미디스 1일 1회 투여의 안전성 및 효능을 특성화하는 연구
이것은 tafamidis naive인 증상이 있는 Transthyretin amyloid cardiomyopathy(ATTR-CM) 환자를 대상으로 한 국가, 다기관, 단일군 연구, 공개 라벨입니다. 이 연구는 1일 1회 경구로 타파미디스에 대한 안전성, 기술 효능, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 데이터를 얻기 위한 것입니다.
연구 참여를 위한 피험자 적격자는 1일 1회 또는 스크리닝 및 기준선으로서의 평가 후 12개월, 1, 3, 6, 9 및 12개월 방문(또는 조기 연구 중단)에 타파미디스를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Beijing
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Beijing, Beijing, 중국, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing, 중국, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410011
- The second Xiangya hospital of central south university
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, 중국, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310009
- The Second Affiliated hospital of Zhejiang University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 ATTR-CM을 문서화했습니다.
- 남성 및 여성 참가자의 생식 기준은 관련 프로토콜 섹션을 참조하십시오.
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 최근 또는 적극적인 자살 생각이나 행동 또는 실험실 이상을 포함한 기타 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 상태는 참가자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만들 것입니다.
- 이전에 간 및/또는 심장 이식을 받은 참가자.
- 1차(경쇄) 또는 2차 아밀로이드증이 있는 참가자.
- 본 연구에서 사용된 연구 개입의 첫 번째 투여 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구 약물을 이전에 투여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 타파미디스로 치료받은 중국 참가자
tafamidis를 사용한 치료군
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12개월 동안 1일 1회 61mg을 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 원인에 따른 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차(기준선) 첫 번째 연구 중재 투여부터 마지막 연구 중재 투여 후 최대 28일까지(최대 393일)
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유해 사례(AE)는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 환자 또는 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 발생이었습니다.
첫 번째 투여 후 시작되었지만 마지막 투여와 지연 시간(28일) 이전에 시작된 모든 AE는 TEAE였습니다.
심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 기타 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE입니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험; 지속적인 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함.
심각한 TEAE는 정상적인 일상 활동을 방해하는 사건이었습니다.
조사자는 심각한 TEAE를 평가했습니다.
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1일차(기준선) 첫 번째 연구 중재 투여부터 마지막 연구 중재 투여 후 최대 28일까지(최대 393일)
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치료 관련 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 1일차(기준선) 첫 번째 연구 중재 투여부터 마지막 연구 중재 투여 후 최대 28일까지(최대 393일)
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 연관된 환자 또는 임상 연구 참가자의 임의의 예상치 못한 의학적 발생이었습니다.
첫 번째 투여 후 시작되었지만 마지막 투여와 지연 시간(28일) 이전에 시작된 모든 AE는 TEAE였습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 기타 이유로 인해 중요한 것으로 간주되는 AE입니다. 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험; 지속적인 장애/무능력; 선천적 기형/선천적 결함.
심각한 TEAE는 정상적인 일상 활동을 방해하는 사건이었습니다.
연구자는 중증 TEAE 및 치료 관련 TEAE를 평가했습니다.
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1일차(기준선) 첫 번째 연구 중재 투여부터 마지막 연구 중재 투여 후 최대 28일까지(최대 393일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월과 12개월의 6분 걷기 테스트(6MWT) 동안 걷는 거리에 대한 기준선(CFB)의 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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기능적 능력의 측정으로 6MWT는 참가자가 6분 동안 직선 코스를 걸을 수 있는 거리를 측정했습니다.
6MWT는 6개월차 및 12개월차 방문에서 미국흉부학회가 수립한 지침에 따라 수행되었습니다.
기준선은 연구 개입의 첫 번째 투여 전 마지막 측정으로 정의되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 N 말단 프로호르몬 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP)에 대한 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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혈장 NT-proBNP는 심부전에 대한 지침에서 규정한 바이오마커입니다.
기준선은 연구 치료제의 첫 번째 투여 전 마지막 측정으로 정의되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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1개월, 6개월, 12개월에 투여 후 트랜스티레틴(TTR) 안정화에 반응한 사람의 비율
기간: 1일차(기준선) 사전 투여, 1개월차 방문 시 사전 투여 및 투여 후 3시간, 6개월차 방문 시 투여 후 7시간, 12개월차 방문 시 투여 후 1시간
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TTR 및 TTR 사량체 농도 측정을 위해 기준선, 1개월, 6개월 및 12개월 방문에서 약 10mL의 혈액 샘플을 수집했습니다.
TTR 농도는 요소 변성 이전에 얻어졌고, TTR 사량체 농도는 요소 변성 후에 얻어졌습니다.
1개월차 방문은 1일차 +/- 1주 후 1개월에 발생했으며, 6개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 6개월 후에 발생했으며, 12개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 12개월 또는 그로부터 2주 이내에 발생했습니다. 치료 종료.
응답자는 TTR 안정화를 달성한 참가자(즉, TTR 안정화된 참가자)였습니다.
참가자가 (TTR) '안정화'되었다고 선언하는 것은 안정화 비율이 32% 이상인 참가자로 정의되었습니다.
안정화율(%)은 ([초기 {FOI} 투여분율 - FOI 기준선] / FOI 기준선)×100으로 계산하였고, FOI는 평균 TTR 사량체 농도(변성 후)/평균 TTR 농도(변성 전)로 계산하였다. ).
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1일차(기준선) 사전 투여, 1개월차 방문 시 사전 투여 및 투여 후 3시간, 6개월차 방문 시 투여 후 7시간, 12개월차 방문 시 투여 후 1시간
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기준선, 1개월, 6개월, 12개월의 TTR 농도
기간: 1일차(기준선) 사전 투여, 1개월차 방문 시 사전 투여 및 투여 후 3시간, 6개월차 방문 시 투여 후 7시간, 12개월차 방문 시 투여 후 1시간
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대략 10mL의 K2EDTA 혈액 샘플 1개를 1일차(기준선)에 수집하고 1개월차, 6개월차, 12개월차 방문에서 TTR 농도 측정을 위해 수집했습니다.
1개월차 방문은 1일차 +/- 1주 후 1개월에 발생했으며, 6개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 6개월 후에 발생했으며, 12개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 12개월 또는 그로부터 2주 이내에 발생했습니다. 치료 종료.
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1일차(기준선) 사전 투여, 1개월차 방문 시 사전 투여 및 투여 후 3시간, 6개월차 방문 시 투여 후 7시간, 12개월차 방문 시 투여 후 1시간
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6개월 및 12개월의 캔자스시티 심근병증 설문지 전체 요약(KCCQ-OS) 점수에 대한 기준선과의 변화
기간: 1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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KCCQ는 자가 관리형 23개 항목 설문지입니다.
KCCQ-OS 점수는 0~100 범위로 변환되며, 점수가 낮을수록 삶의 질이 낮음을 의미합니다.
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1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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6개월과 12개월의 EuroQol 5 차원 5 수준(EQ-5D-5L) 지수 값에 대한 기준선에서의 변화
기간: 1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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EQ-5D-5L은 간단하고 자체 관리되는 일반 건강 상태 기기입니다.
악기는 2부분으로 구성되어 있습니다.
첫 번째 부분에서는 응답자들에게 현재 건강 상태를 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증 또는 불편함, 불안 또는 우울증)으로 평가하도록 요청합니다. 각 차원은 5가지 기능 수준(문제 없음, 약간의 문제)으로 구성되어 있습니다. , 보통의 문제, 심각한 문제, 극단적인 문제).
두 번째 부분은 '상상할 수 있는 최고의 건강 상태'(점수 100) 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'(점수 0)라는 끝점을 사용하여 시각 아날로그 척도(EQ-5D VAS)에 대한 참가자의 현재 건강 상태에 대한 자체 평가입니다. .
지수 값은 중국 인구의 선호도를 기반으로 한 점수 알고리즘을 사용하여 계산되었으며 0은 사망을 나타내고 1은 완전한 건강을 나타냅니다.
EQ-5D-5L 지수 값이 높을수록 삶의 질이 향상됨을 나타냅니다.
EQ-5D-5L 지수 값의 기준선으로부터의 변화는 이 결과 측정에 대해 보고됩니다.
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1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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6개월차와 12개월차 EuroQol VAS 기준치로부터의 변화
기간: 1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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EQ-5D-5L(5레벨 버전)은 간단하고 자체 관리되는 일반 건강 상태 기기입니다.
악기는 2부분으로 구성되어 있습니다.
첫 번째 부분에서는 응답자들에게 현재 건강 상태를 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증 또는 불편함, 불안 또는 우울증)으로 평가하도록 요청합니다. 각 차원은 3가지 기능 수준(문제 없음, 약간의 문제)으로 구성되어 있습니다. , 보통의 문제, 심각한 문제 및 극단적인 문제).
두 번째 부분은 '상상할 수 있는 최고의 건강 상태'(점수 100) 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'(점수 0)라는 엔드포인트가 있는 EQ-5D VAS의 현재 건강 상태에 대한 참가자의 자체 평가입니다.
5가지 차원의 점수는 유틸리티 점수라고도 알려진 단일 지수 값을 계산하는 데 사용될 수 있습니다.
이 결과 측정에 대해 EQ-5D VAS 점수가 보고됩니다.
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1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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6개월차와 12개월차의 SF-12(Short Form Survey 12)에 대한 물리적 구성 요소 요약(PCS)에 대한 기준선 변경
기간: 1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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SF-12는 대규모 연구에 사용하기 위해 SF-36의 짧은 대안으로 개발되었습니다.
신체적, 정신적 건강을 점수화하는 가중치를 달리하는 도구로, 신체기능, 신체역할, 신체통증, 일반건강, 활력, 사회적 기능, 감정역할, 그리고 정신 건강.
이 설문지는 참가자가 KCCQ 및 EQ-5D-5L 이후 및 기타 필수 방문 평가 전에 작성했습니다.
PCS 점수의 범위는 0부터 100까지이며, PCS 점수가 높을수록 삶의 질이 좋다는 것을 의미합니다.
SF-12에 대한 PCS의 기준선으로부터의 변화는 이 결과 측정에 대해 보고됩니다.
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1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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6개월차와 12개월차의 SF-12에 대한 정신 구성 요소 요약(MCS)에 대한 기준선 변경
기간: 1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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SF-12는 대규모 연구에 사용하기 위해 SF-36의 짧은 대안으로 개발되었습니다.
신체적, 정신적 건강을 점수화하는 가중치를 달리하는 도구로, 신체기능, 신체역할, 신체통증, 일반건강, 활력, 사회적 기능, 감정역할, 그리고 정신 건강.
이 설문지는 참가자가 KCCQ 및 EQ-5D-5L 이후 및 기타 필수 방문 평가 전에 작성했습니다.
MCS 점수의 범위는 0에서 100까지이며, MCS 점수가 높을수록 삶의 질이 좋다는 것을 의미합니다.
SF-12에 대한 MCS의 기준선으로부터의 변화는 이 결과 측정에 대해 보고됩니다.
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1일차(기준선), 6개월차, 12개월차
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1, 6, 12개월의 타파미디스 혈장 농도
기간: 1개월 방문 시 투여 전 및 투여 후 3시간, 6개월 방문 시 투여 후 7시간, 12개월 방문 시 1시간 후 방문
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약 1mL의 혈장을 제공하기 위해 약 3mL의 혈액 샘플을 1개월, 6개월 및 12개월 방문에서 타파미디스의 혈장 농도 측정을 위해 수집했습니다.
1개월차 방문은 1일차 +/- 1주 후 1개월에 발생했으며, 6개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 6개월 후에 발생했으며, 12개월차 방문은 1일차 +/- 2주 후 12개월 또는 그로부터 2주 이내에 발생했습니다. 치료 종료.
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1개월 방문 시 투여 전 및 투여 후 3시간, 6개월 방문 시 투여 후 7시간, 12개월 방문 시 1시간 후 방문
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 22일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 16일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .