トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の中国人参加者におけるタファミジスの安全性と有効性を評価する研究
2023年11月7日 更新者：Pfizer
中国人参加者におけるトランスサイレチンアミロイド心筋症の治療における1日1回のタファミジスの安全性と有効性を特徴付ける研究
これは、タファミジスの投与を受けていない症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) の患者を対象とした、全国的、多施設、単一群の非盲検試験です。 この試験は、タファミジスの安全性、記述的有効性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) データを 1 日 1 回経口投与して取得することを目的としています。
研究への参加のための被験者の適格性は、タファミジスを1日1回、またはスクリーニングおよびベースライン、1、3、6、9、および12か月の訪問（または早期研究中止）としての評価から12か月後に受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
53
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian、Liaoning、中国、116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者はATTR-CMを文書化しました。
- 男性と女性の参加者の生殖基準については、関連するプロトコルのセクションを参照してください。
除外基準:
- -最近または活発な自殺念慮または行動または実験室の異常を含む他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態は、研究者の判断で、参加者をこの研究への参加に不適切にするでしょう。
- -以前に肝臓および/または心臓移植を受けた参加者。
- -原発性（軽鎖）または続発性アミロイドーシスの参加者。
- -この研究で使用される研究介入の最初の投与前の30日または5半減期（いずれか長い方）以内の治験薬の以前の投与。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タファミディスで治療された中国人参加者
タファミジスによる治療群
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61 mg、1 日 1 回、経口投与、12 か月。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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研究中の治療に起因する有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：最後の投与から 28 日後までのベースライン (約 13 か月)
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最後の投与から 28 日後までのベースライン (約 13 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月目と 12 か月目の 6 分歩行距離 (6MWD) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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コレクション訪問ごとにTTRが安定した参加者の割合
時間枠：ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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TTR 安定化は薬力学 (PD) パラメーターであり、血液サンプルは検証済みの分析方法を使用して分析されます。
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ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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カンザスシティ心筋症アンケートのベースラインからの変化 6 か月目と 12 か月目の全体的な要約スコア
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ドメイン スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換されます。スコアが高いほど、健康状態が良好であることを示します
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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各収集訪問時のタファミジスの血漿濃度
時間枠：ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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6か月目と12か月目のN末端プロホルモンB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-pro BNP）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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各収集訪問時の TTR 濃度
時間枠：ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、1 か月目、6 か月目、12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の EuroQoL 5 次元ビジュアル アナログ スケール (EQ-5D VAS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の 12 項目の簡易調査 (SF-12) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の EuroQol 5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L) インデックス スコアのベースラインからの変化のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
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ベースライン、6 か月目、12 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月22日
一次修了 (実際)
2023年10月16日
研究の完了 (実際)
2023年10月16日
試験登録日
最初に提出
2021年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月23日
最初の投稿 (実際)
2021年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月7日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。