トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の中国人参加者におけるタファミジスの安全性と有効性を評価する研究
2024年11月25日 更新者：Pfizer
中国人参加者におけるトランスサイレチンアミロイド心筋症の治療における1日1回のタファミジスの安全性と有効性を特徴付ける研究
これは、タファミジスの投与を受けていない症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) の患者を対象とした、全国的、多施設、単一群の非盲検試験です。 この試験は、タファミジスの安全性、記述的有効性、薬物動態 (PK) および薬力学 (PD) データを 1 日 1 回経口投与して取得することを目的としています。
研究への参加のための被験者の適格性は、タファミジスを1日1回、またはスクリーニングおよびベースライン、1、3、6、9、および12か月の訪問（または早期研究中止）としての評価から12か月後に受け取ります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
53
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian、Liaoning、中国、116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者はATTR-CMを文書化しました。
- 男性と女性の参加者の生殖基準については、関連するプロトコルのセクションを参照してください。
除外基準:
- -最近または活発な自殺念慮または行動または実験室の異常を含む他の急性または慢性の医学的または精神医学的状態は、研究者の判断で、参加者をこの研究への参加に不適切にするでしょう。
- -以前に肝臓および/または心臓移植を受けた参加者。
- -原発性（軽鎖）または続発性アミロイドーシスの参加者。
- -この研究で使用される研究介入の最初の投与前の30日または5半減期（いずれか長い方）以内の治験薬の以前の投与。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タファミディスで治療された中国人参加者
タファミジスによる治療群
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61 mg、1 日 1 回、経口投与、12 か月。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全因果関係治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：1日目（ベースライン）の研究介入の最初の投与から、研究介入の最後の投与後28日まで（最長393日）
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有害事象（AE）とは、研究介入に関連するとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連する、患者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
最初の投与後、最後の投与にラグタイム（28 日）を加えた前に始まったすべての AE は TEAE でした。
重篤な有害事象（SAE）とは、以下の結果のいずれかを引き起こすか、または他の何らかの理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。命を脅かすような経験。持続的な障害/無能力。先天異常/先天異常。
重度のTEAEは、通常の日常活動を妨げる出来事でした。
重度の TEAE は研究者によって評価されました。
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1日目（ベースライン）の研究介入の最初の投与から、研究介入の最後の投与後28日まで（最長393日）
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治療に関連したTEAEを患った参加者の数
時間枠：1日目（ベースライン）の研究介入の最初の投与から、研究介入の最後の投与後28日まで（最長393日）
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AE とは、研究介入に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連した、患者または臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
最初の投与後、最後の投与にラグタイム（28 日）を加えた前に始まったすべての AE は TEAE でした。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。命を脅かすような経験。持続的な障害/無能力。先天異常/先天異常。
重度のTEAEは、通常の日常活動を妨げる出来事でした。
重度の TEAE および治療関連の TEAE は研究者によって評価されました。
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1日目（ベースライン）の研究介入の最初の投与から、研究介入の最後の投与後28日まで（最長393日）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月目と 12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) 中の歩行距離のベースライン (CFB) からの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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機能的能力の尺度として、6MWT は参加者が 6 分間に直線コースを歩くことができる距離を測定しました。
6MWTは、6か月目と12か月目の来院時に、米国胸部学会によって確立されたガイドラインに従って実施されました。
ベースラインは、最初の研究介入前の最後の測定値として定義されました。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の N 末端プロホルモン B 型ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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血漿 NT-proBNP は、ガイドラインで義務付けられている心不全のバイオマーカーです。
ベースラインは、研究治療の最初の投与前の最後の測定値として定義されました。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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1、6、12ヶ月目の投与後のトランスサイレチン（TTR）安定化における反応者の割合
時間枠：1日目の投与前（ベースライン）、1ヵ月目の来院時は投与前と投与後3時間、6ヵ月目の来院時は投与後7時間、12ヵ月目の来院時は投与後1時間
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TTRおよびTTR四量体の濃度を測定するために、ベースライン、1、6、および12か月目の来院時に約10 mLの血液サンプルを収集しました。
TTR濃度は尿素変性前に得られ、TTR四量体濃度は尿素変性後に得られた。
1 か月目の訪問は 1 日目から 1 か月 +/- 1 週間後に行われ、6 か月目の訪問は 1 日目から 6 か月 +/- 2 週間後に行われ、12 か月目の訪問は 1 日目から 12 か月 +/- 2 週間後または 2 週間以内に行われました。治療の終わり。
応答者は、TTR の安定化を達成した参加者 (つまり、TTR が安定化されていた参加者) でした。
参加者が「安定化」している（TTR）と宣言することは、安定化パーセントが 32% 以上である参加者として定義されました。
安定化パーセント（％）は（[最初に投与された{FOI}の割合 - FOIベースライン] / FOIベースライン）×100として計算され、FOIは平均TTR四量体濃度（変性後）/平均TTR濃度（変性前）として計算されました。 ）。
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1日目の投与前（ベースライン）、1ヵ月目の来院時は投与前と投与後3時間、6ヵ月目の来院時は投与後7時間、12ヵ月目の来院時は投与後1時間
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ベースライン、1、6、12 か月目の TTR 濃度
時間枠：1日目の投与前（ベースライン）、1ヵ月目の来院時は投与前と投与後3時間、6ヵ月目の来院時は投与後7時間、12ヵ月目の来院時は投与後1時間
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約 10 mL の K2EDTA 血液サンプル 1 つを、TTR 濃度の測定のために 1 日目 (ベースライン)、および 1、6、および 12 か月目の来院時に収集しました。
1 か月目の訪問は 1 日目から 1 か月 +/- 1 週間後に行われ、6 か月目の訪問は 1 日目から 6 か月 +/- 2 週間後に行われ、12 か月目の訪問は 1 日目から 12 か月 +/- 2 週間後または 2 週間以内に行われました。治療の終わり。
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1日目の投与前（ベースライン）、1ヵ月目の来院時は投与前と投与後3時間、6ヵ月目の来院時は投与後7時間、12ヵ月目の来院時は投与後1時間
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6 か月目と 12 か月目のカンザスシティ心筋症アンケート全体の概要 (KCCQ-OS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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KCCQ は、23 項目からなる自己記入式のアンケートです。
KCCQ-OS スコアは 0 ～ 100 の範囲に変換され、スコアが低いほど生活の質が低いことを示します。
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1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の EuroQol 5 ディメンション 5 レベル (EQ-5D-5L) 指数値のベースラインからの変化
時間枠：1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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EQ-5D-5L は、簡単な自己管理型の一般的な健康状態測定器です。
この楽器は 2 つの部分から構成されます。
最初の部分では、回答者は現在の健康状態を 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛みまたは不快感、不安または憂鬱) で評価するよう求められ、各側面には 5 つの機能レベル (問題なし、軽度の問題) があります。 、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題）。
2 番目の部分は、ビジュアル アナログ スケール (EQ-5D VAS) で現在の健康状態を参加者が自己評価するもので、エンドポイントには「想像できる最高の健康状態」(スコア 100) と「想像できる最悪の健康状態」(スコア 0) が付けられます。 。
指数値は、中国人人口から募集した嗜好に基づいたスコアリング アルゴリズムを使用して計算され、0 は死亡を表し、1 は完全な健康を表します。
EQ-5D-5L 指数値が高いほど、生活の質が良好であることを示します。
EQ-5D-5L 指標値のベースラインからの変化が、この結果測定について報告されます。
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1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の EuroQol VAS のベースラインからの変化
時間枠：1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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EQ-5D-5L (5 レベル バージョン) は、簡単な自己管理型の一般的な健康状態測定器です。
この楽器は 2 つの部分から構成されます。
最初の部分では、回答者は現在の健康状態を 5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛みまたは不快感、不安または憂鬱) で評価するよう求められ、各側面には 3 つの機能レベル (問題なし、軽度の問題) があります。 、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題）。
2 番目の部分は、EQ-5D VAS 上で現在の健康状態を参加者が自己評価するもので、エンドポイントには「想像できる最高の健康状態」(スコア 100) と「想像できる最悪の健康状態」(スコア 0) のラベルが付けられます。
5 つの次元からのスコアは、ユーティリティ スコアとも呼ばれる単一のインデックス値を計算するために使用できます。
EQ-5D VAS スコアは、この結果尺度について報告されます。
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1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の短形式調査 12 (SF-12) の物理コンポーネント概要 (PCS) のベースラインからの変化
時間枠：1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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SF-12 は、大規模研究で使用するための SF-36 の短い代替品として開発されました。
これは、身体的および精神的健康をスコアリングするための異なる重み付けを備えたツールであり、身体機能、身体的役割、体の痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、感情的役割、そして精神的健康。
このアンケートは、KCCQ および EQ-5D-5L の後、他の必要な訪問評価の前に、参加者によって記入されました。
PCS スコアの範囲は 0 ～ 100 で、PCS スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
SF-12 の PCS のベースラインからの変化が、この結果測定について報告されます。
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1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の SF-12 のメンタルコンポーネントサマリー (MCS) のベースラインからの変化
時間枠：1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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SF-12 は、大規模研究で使用するための SF-36 の短い代替品として開発されました。
これは、身体的および精神的健康をスコアリングするための異なる重み付けを備えたツールであり、身体機能、身体的役割、体の痛み、一般的な健康状態、活力、社会的機能、感情的役割、そして精神的健康。
このアンケートは、KCCQ および EQ-5D-5L の後、他の必要な訪問評価の前に、参加者によって記入されました。
MCS スコアの範囲は 0 ～ 100 で、MCS スコアが高いほど生活の質が高いことを示します。
この結果測定では、SF-12 の MCS のベースラインからの変化が報告されます。
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1 日目 (ベースライン)、6 か月目、および 12 か月目
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1、6、12ヵ月目のタファミジスの血漿濃度
時間枠：1 か月目の来院時は投与前および投与後 3 時間、6 か月目の来院では投与後 7 時間、12 か月目の来院では投与後 1 時間
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約 1 mL の血漿を得るために約 3 mL の血液サンプルを、1 ヵ月目、6 ヵ月目、および 12 ヵ月目の来院時にタファミジの血漿濃度を測定するために収集しました。
1 か月目の訪問は 1 日目から 1 か月 +/- 1 週間後に行われ、6 か月目の訪問は 1 日目から 6 か月 +/- 2 週間後に行われ、12 か月目の訪問は 1 日目から 12 か月 +/- 2 週間後または 2 週間以内に行われました。治療の終わり。
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1 か月目の来院時は投与前および投与後 3 時間、6 か月目の来院では投与後 7 時間、12 か月目の来院では投与後 1 時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月22日
一次修了 (実際)
2023年10月16日
研究の完了 (実際)
2023年10月16日
試験登録日
最初に提出
2021年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月23日
最初の投稿 (実際)
2021年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年11月25日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。