Исследование по оценке безопасности и эффективности тафамидиса у китайских участников с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM)
25 ноября 2024 г. обновлено: Pfizer
Исследование по характеристике безопасности и эффективности приема тафамидиса один раз в день при лечении транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии у участников из Китая
Это общенациональное многоцентровое исследование с одной группой, открытое для пациентов с симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM), ранее не получавших тафамидис. Это исследование предназначено для получения данных о безопасности, описательной эффективности, фармакокинетике (ФК) и фармакодинамике (ФД) тафамидиса при пероральном приеме один раз в день.
Субъекты, имеющие право на участие в исследовании, будут получать тафамидис один раз в день или через 12 месяцев после оценки в качестве скрининга и исходного уровня, 1, 3, 6, 9 и 12 посещений месяца (или раннего прекращения исследования).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
53
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Shanghai, Китай, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Beijing, Китай, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Beijing, Китай, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Китай, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Китай, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъект задокументировал ATTR-CM.
- Репродуктивные критерии для участников мужского и женского пола см. в соответствующих разделах протокола.
Критерий исключения:
- Другое острое или хроническое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние или активные суицидальные мысли, поведение или лабораторные отклонения, по мнению исследователя, может сделать участника неприемлемым для участия в этом исследовании.
- Участники, у которых ранее была трансплантация печени и/или сердца.
- Участники с первичным (легкие цепи) или вторичным амилоидозом.
- Предыдущее введение исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, предшествующих первой дозе исследуемого вмешательства, используемого в этом исследовании (в зависимости от того, что дольше).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Китайские участники лечились тафамидисом
лечебная группа с тафамидисом
|
61 мг один раз в сутки перорально в течение 12 месяцев.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении всех причин (TEAE)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого вмешательства в день 1 (исходный уровень) до 28 дней после приема последней дозы исследуемого вмешательства (максимум до 393 дней)
|
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с применением исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет.
Все НЯ, которые начались после первой дозы, но до последней дозы, плюс период задержки (28 дней), были ПВЛНЯ.
Серьезным нежелательным явлением (СНЯ) считалось НЯ, приводившее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни опыт; стойкая инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект.
Тяжелый TEAE представлял собой событие, мешавшее нормальной повседневной деятельности.
Исследователь оценил тяжелые TEAE.
|
От первой дозы исследуемого вмешательства в день 1 (исходный уровень) до 28 дней после приема последней дозы исследуемого вмешательства (максимум до 393 дней)
|
|
Количество участников с ПВЛНЯ, связанными с лечением
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого вмешательства в день 1 (исходный уровень) до 28 дней после приема последней дозы исследуемого вмешательства (максимум до 393 дней)
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, временно связанное с использованием исследуемого вмешательства, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым вмешательством или нет.
Все НЯ, которые начались после первой дозы, но до последней дозы, плюс период задержки (28 дней), были ПВЛНЯ.
SAE представляло собой НЯ, приводившее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни опыт; стойкая инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия/врожденный дефект.
Тяжелый TEAE представлял собой событие, мешавшее нормальной повседневной деятельности.
Исследователь оценивал тяжелые TEAE и TEAE, связанные с лечением.
|
От первой дозы исследуемого вмешательства в день 1 (исходный уровень) до 28 дней после приема последней дозы исследуемого вмешательства (максимум до 393 дней)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем (CFB) расстояния, пройденного во время теста 6-минутной ходьбы (6MWT) на 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
В качестве меры функциональной способности 6MWT измерял расстояние, которое участник мог пройти по прямой за 6 минут.
6MWT проводилась в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества при посещениях через 6 и 12 месяцев.
Базовый уровень определялся как последнее измерение перед введением первой дозы исследуемого вмешательства.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение уровня N-концевого прогормона B натрийуретического пептида (NT-proBNP) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Плазменный NT-proBNP является обязательным биомаркером сердечной недостаточности.
Базовый уровень определялся как последнее измерение перед приемом первой дозы исследуемого препарата.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Процент ответивших на стабилизацию транстиретина (TTR) после приема дозы через 1, 6 и 12 месяцы
Временное ограничение: До введения дозы в 1-й день (исходный уровень), перед введением и через 3 часа после приема при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после приема при визите в 12-й месяц.
|
Образец крови объемом примерно 10 мл был собран при исходном уровне, а также при посещениях в 1, 6 и 12 месяцах для измерения концентраций TTR и тетрамеров TTR.
Концентрацию TTR определяли до денатурации мочевины, а концентрацию тетрамера TTR определяли после денатурации мочевины.
Визит в 1-й месяц произошел через 1 месяц после 1-го дня +/- 1 неделю, визит в 6-й месяц произошел через 6 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели, а визит в 12-й месяц произошел через 12 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели или в течение 2 недель после него. окончание лечения.
Респондентом был участник, достигший стабилизации TTR (т. е. у которого был стабилизирован TTR).
Объявление участника (TTR) «стабилизированным» определялось как участник, процент стабилизации которого был равен или превышал 32%.
Процент стабилизации (%) рассчитывали как ([доля первоначальной дозы {FOI} - исходный уровень FOI] / базовый уровень FOI) × 100, а FOI рассчитывали как среднюю концентрацию тетрамера TTR (после денатурации) / среднюю концентрацию TTR (до денатурации). ).
|
До введения дозы в 1-й день (исходный уровень), перед введением и через 3 часа после приема при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после приема при визите в 12-й месяц.
|
|
Концентрация TTR на исходном уровне, 1, 6 и 12 месяцы
Временное ограничение: До введения дозы в 1-й день (исходный уровень), перед введением и через 3 часа после приема при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после приема при визите в 12-й месяц.
|
Один образец крови K2EDTA объемом около 10 мл был взят в день 1 (исходный уровень), а также в месяцы 1, 6 и 12 при посещении для измерения концентрации TTR.
Визит в 1-й месяц произошел через 1 месяц после 1-го дня +/- 1 неделю, визит в 6-й месяц произошел через 6 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели, а визит в 12-й месяц произошел через 12 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели или в течение 2 недель после него. окончание лечения.
|
До введения дозы в 1-й день (исходный уровень), перед введением и через 3 часа после приема при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после приема при визите в 12-й месяц.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем общих результатов опросника по кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-OS) за 6 и 12 месяцы
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
KCCQ представляет собой анкету из 23 пунктов, заполняемую самостоятельно.
Оценки KCCQ-OS преобразуются в диапазон от 0 до 100, при этом более низкие оценки обозначают более низкое качество жизни.
|
День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем для уровней индекса EuroQol 5 Dimensions 5 (EQ-5D-5L) в 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
EQ-5D-5L — это краткий универсальный прибор для самостоятельного применения.
Инструмент состоит из 2-х частей.
В первой части респондентов просят оценить свое текущее состояние здоровья по 5 измерениям (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль или дискомфорт, тревога или депрессия), при этом каждое измерение имеет 5 уровней функционирования (нет проблем, небольшие проблемы). , умеренные проблемы, серьезные проблемы и экстремальные проблемы).
Вторая часть представляет собой самооценку участника текущего состояния здоровья по визуально-аналоговой шкале (EQ-5D VAS) с конечными точками, помеченными как «наилучшее мыслимое состояние здоровья» (100 баллов) и «наихудшее мыслимое состояние здоровья» (0 баллов). .
Значения индекса были рассчитаны с использованием алгоритма оценки, основанного на предпочтениях, полученных от населения Китая, где 0 означает смерть, а 1 — полное здоровье.
Более высокое значение индекса EQ-5D-5L указывало на лучшее качество жизни.
Для этого показателя результата сообщается об изменении значений индекса EQ-5D-5L по сравнению с исходным уровнем.
|
День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем для EuroQol VAS на 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
EQ-5D-5L (версия с 5 уровнями) представляет собой краткий универсальный прибор для самостоятельного управления состоянием здоровья.
Инструмент состоит из 2-х частей.
В первой части респондентов просят оценить свое текущее состояние здоровья по 5 измерениям (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль или дискомфорт, тревога или депрессия), причем каждое измерение имеет 3 уровня функционирования (нет проблем, небольшие проблемы). , умеренные проблемы, серьезные проблемы и экстремальные проблемы).
Вторая часть представляет собой самооценку участниками текущего состояния здоровья по шкале EQ-5D VAS с конечными точками, помеченными как «наилучшее мыслимое состояние здоровья» (100 баллов) и «наихудшее мыслимое состояние здоровья» (0 баллов).
Оценки по пяти измерениям можно использовать для расчета единого значения индекса, также известного как показатель полезности.
Для этого показателя результата сообщаются оценки EQ-5D VAS.
|
День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем сводки физических компонентов (PCS) для краткого обследования 12 (SF-12) в 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
SF-12 разработан как укороченная альтернатива SF-36 для использования в крупномасштабных исследованиях.
Это инструмент с разным весом для оценки физического и психического здоровья, который измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, с помощью 12 пунктов, классифицированных по восьми областям: физическое функционирование, физическая роль, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, эмоциональная роль, и психическое здоровье.
Этот вопросник был заполнен участником после KCCQ и EQ-5D-5L и до других необходимых оценок при посещении.
Оценка PCS варьируется от 0 до 100, более высокая оценка PCS указывает на лучшее качество жизни.
Для этого показателя результата сообщается об изменении исходного уровня PCS для SF-12.
|
День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем сводки психических компонентов (MCS) для SF-12 на 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
SF-12 разработан как укороченная альтернатива SF-36 для использования в крупномасштабных исследованиях.
Это инструмент с разным весом для оценки физического и психического здоровья, который измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, с помощью 12 пунктов, классифицированных по восьми областям: физическое функционирование, физическая роль, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, эмоциональная роль, и психическое здоровье.
Этот вопросник был заполнен участником после KCCQ и EQ-5D-5L и до других необходимых оценок при посещении.
Оценка MCS варьируется от 0 до 100, более высокий показатель MCS указывает на лучшее качество жизни.
Для этого показателя результата сообщается об изменении исходного уровня MCS для SF-12.
|
День 1 (исходный уровень), 6 и 12 месяцы.
|
|
Концентрация тафамидиса в плазме на 1, 6 и 12 месяцах.
Временное ограничение: До приема дозы и через 3 часа после приема дозы при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после визита в 12-й месяц.
|
Образцы крови объемом примерно 3 мл, чтобы получить примерно 1 мл плазмы, были собраны для измерения концентрации тафамидиса в плазме при посещениях через 1, 6 и 12 месяцев.
Визит в 1-й месяц произошел через 1 месяц после 1-го дня +/- 1 неделю, визит в 6-й месяц произошел через 6 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели, а визит в 12-й месяц произошел через 12 месяцев после 1-го дня +/- 2 недели или в течение 2 недель после него. окончание лечения.
|
До приема дозы и через 3 часа после приема дозы при визите в 1-й месяц, через 7 часов после приема дозы при визите в 6-й месяц и через 1 час после визита в 12-й месяц.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 июля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 октября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 октября 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
24 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2024 г.
Последняя проверка
1 ноября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B3461077
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .