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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di Tafamidis nei partecipanti cinesi con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM)

25 novembre 2024 aggiornato da: Pfizer

Uno studio per caratterizzare la sicurezza e l'efficacia di Tafamidis una volta al giorno nel trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina nei partecipanti cinesi

Questo è uno studio nazionale, multicentrico, a braccio singolo, in aperto su pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica (ATTR-CM) naïve al tafamidis. Questo studio ha lo scopo di ottenere dati sulla sicurezza, efficacia descrittiva, farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) per tafamidis per via orale una volta al giorno.

I soggetti idonei alla partecipazione allo studio riceveranno tafamidis una volta al giorno o 12 mesi dopo la valutazione come screening e visita di base, mese 1, 3, 6, 9 e 12 (o interruzione anticipata dello studio).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai JiaoTong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Cina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Cina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha documentato ATTR-CM.
  2. Per i criteri riproduttivi per i partecipanti maschi e femmine, fare riferimento alle sezioni del protocollo pertinenti.

Criteri di esclusione:

  1. Altre condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche, tra cui ideazione o comportamento suicidario recente o attivo o anomalie di laboratorio, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inappropriato per l'ingresso in questo studio.
  2. - Partecipanti che hanno avuto un precedente trapianto di fegato e/o cuore.
  3. - Partecipanti con amiloidosi primaria (catena leggera) o secondaria.
  4. Precedente somministrazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite precedenti la prima dose dell'intervento di studio utilizzato in questo studio (qualunque sia il più lungo).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti cinesi trattati con Tafamidis
gruppo di trattamento con tafamidis
Droga: Tafamidis
61 mg, una volta al giorno, somministrazione orale, per 12 mesi.
Altri nomi:
  • Vyndamax, Tafamidis acido libero, PF 06291826

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento per tutte le cause (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose dell'intervento in studio il Giorno 1 (basale) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento in studio (fino a un massimo di 393 giorni)
Un evento avverso (EA) è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento in studio. Tutti gli eventi avversi iniziati dopo la prima dose ma prima dell’ultima dose più il tempo di latenza (28 giorni) erano TEAE. Un evento avverso grave (SAE) era un evento avverso che ha prodotto uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente; anomalia congenita/difetto congenito. Un TEAE grave era un evento che impediva le normali attività quotidiane. Lo sperimentatore ha valutato i TEAE gravi.
Dalla prima dose dell'intervento in studio il Giorno 1 (basale) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento in studio (fino a un massimo di 393 giorni)
Numero di partecipanti con TEAE correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose dell'intervento in studio il Giorno 1 (basale) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento in studio (fino a un massimo di 393 giorni)
Un evento avverso è stato qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento in studio. Tutti gli eventi avversi iniziati dopo la prima dose ma prima dell’ultima dose più il tempo di latenza (28 giorni) erano TEAE. Un SAE era un EA risultante in uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita; disabilità/incapacità persistente; anomalia congenita/difetto congenito. Un TEAE grave era un evento che impediva le normali attività quotidiane. Lo sperimentatore ha valutato i TEAE gravi e quelli correlati al trattamento.
Dalla prima dose dell'intervento in studio il Giorno 1 (basale) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento in studio (fino a un massimo di 393 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale (CFB) per la distanza percorsa durante il test del cammino di 6 minuti (6MWT) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Come misura della capacità funzionale, il 6MWT ha misurato la distanza che un partecipante poteva percorrere su un percorso rettilineo in 6 minuti. Il 6MWT è stato condotto in conformità con le linee guida stabilite dall'American Thoracic Society durante le visite del Mese 6 e del Mese 12. Il basale è stato definito come l'ultima misurazione prima della prima dose dell'intervento in studio.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale per il proormone N terminale del peptide natriuretico di tipo B (NT-proBNP) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il plasma NT-proBNP è un biomarcatore imposto dalle linee guida nell'insufficienza cardiaca. Il basale è stato definito come l’ultima misurazione prima della prima dose del trattamento in studio.
Riferimento, mesi 6 e 12
Percentuale di pazienti che hanno risposto alla stabilizzazione della transtiretina (TTR) dopo la dose ai mesi 1, 6 e 12
Lasso di tempo: Pre-dose il Giorno 1 (basale), pre-dose e 3 ore post-dose alla visita del Mese 1, 7 ore post-dose alla visita del Mese 6 e 1 ora post-dose alla visita del Mese 12
Un campione di sangue di circa 10 ml è stato raccolto al basale, alle visite dei mesi 1, 6 e 12 per la misurazione delle concentrazioni di TTR e di tetramero TTR. La concentrazione di TTR è stata ottenuta prima della denaturazione dell'urea e la concentrazione di tetramero TTR è stata ottenuta dopo la denaturazione dell'urea. La visita del Mese 1 si è verificata 1 mese dopo il Giorno 1 +/- 1 settimana, la visita del Mese 6 si è verificata 6 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane e la visita del Mese 12 si è verificata 12 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane o entro 2 settimane dopo fine del trattamento. Il risponditore era il partecipante che aveva raggiunto la stabilizzazione del TTR (cioè, che era stato stabilizzato dal TTR). La dichiarazione di "stabilizzazione" di un partecipante (TTR) è stata definita come il partecipante la cui percentuale di stabilizzazione era pari o superiore al 32%. La stabilizzazione percentuale (%) è stata calcolata come ([frazione della dose iniziale di {FOI} - basale FOI] / basale FOI)×100 e il FOI è stato calcolato come concentrazione media di tetramero TTR (post-denaturazione) / concentrazione media di TTR (pre-denaturazione ).
Pre-dose il Giorno 1 (basale), pre-dose e 3 ore post-dose alla visita del Mese 1, 7 ore post-dose alla visita del Mese 6 e 1 ora post-dose alla visita del Mese 12
Concentrazione di TTR al basale, mesi 1, 6 e 12
Lasso di tempo: Pre-dose il Giorno 1 (basale), pre-dose e 3 ore post-dose alla visita del Mese 1, 7 ore post-dose alla visita del Mese 6 e 1 ora post-dose alla visita del Mese 12
Un campione di sangue K2EDTA di circa 10 mL è stato raccolto il Giorno 1 (basale) e alle visite dei Mesi 1, 6 e 12 per la misurazione della concentrazione di TTR. La visita del Mese 1 si è verificata 1 mese dopo il Giorno 1 +/- 1 settimana, la visita del Mese 6 si è verificata 6 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane e la visita del Mese 12 si è verificata 12 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane o entro 2 settimane dopo fine del trattamento.
Pre-dose il Giorno 1 (basale), pre-dose e 3 ore post-dose alla visita del Mese 1, 7 ore post-dose alla visita del Mese 6 e 1 ora post-dose alla visita del Mese 12
Variazione rispetto al basale per i punteggi del riepilogo generale del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-OS) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Il KCCQ è un questionario autosomministrato composto da 23 voci. I punteggi KCCQ-OS vengono trasformati in un intervallo compreso tra 0 e 100, con punteggi più bassi che denotano una qualità della vita inferiore.
Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale per i valori dell'indice EuroQol 5 dimensioni 5 livelli (EQ-5D-5L) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
L'EQ-5D-5L è uno strumento generico breve e autosomministrato sullo stato di salute. Lo strumento è composto da 2 parti. Nella prima parte, agli intervistati viene chiesto di valutare il loro stato di salute attuale su 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore o disagio e ansia o depressione) con ciascuna dimensione avente 5 livelli di funzionalità (nessun problema, problemi lievi , problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi). La seconda parte è l'autovalutazione da parte del partecipante dello stato di salute attuale su una scala analogica visiva (EQ-5D VAS) con endpoint etichettati come "miglior stato di salute immaginabile" (punteggio pari a 100) e "peggiore stato di salute immaginabile" (punteggio pari a 0). . I valori dell’indice sono stati calcolati utilizzando l’algoritmo di punteggio basato sulle preferenze sollecitate dalla popolazione cinese, dove 0 rappresenta la morte e 1 rappresenta la piena salute. Un valore dell’indice EQ-5D-5L più elevato indicava una migliore qualità della vita. Per questa misura di risultato vengono riportate le variazioni rispetto al basale per i valori dell'indice EQ-5D-5L.
Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale per EuroQol VAS ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
L'EQ-5D-5L (versione a 5 livelli) è uno strumento generico breve e autosomministrato sullo stato di salute. Lo strumento è composto da 2 parti. Nella prima parte, agli intervistati viene chiesto di valutare il loro attuale stato di salute su 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore o disagio e ansia o depressione) con ciascuna dimensione avente 3 livelli di funzionalità (nessun problema, problemi lievi , problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi). La seconda parte è l'autovalutazione da parte del partecipante dello stato di salute attuale su un VAS EQ-5D con endpoint etichettati "miglior stato di salute immaginabile" (punteggio 100) e "peggiore stato di salute immaginabile" (punteggio 0). I punteggi delle 5 dimensioni possono essere utilizzati per calcolare un singolo valore di indice, noto anche come punteggio di utilità. Per questa misura di risultato vengono riportati i punteggi VAS EQ-5D.
Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale per il riepilogo dei componenti fisici (PCS) per l'indagine in formato breve 12 (SF-12) ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
L'SF-12 è sviluppato come alternativa più breve all'SF-36 per l'utilizzo in studi su larga scala. È uno strumento con pesi diversi per valutare la salute fisica e mentale e misura la qualità della vita correlata alla salute con 12 elementi classificati in otto aree: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore fisico, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo, e salute mentale. Questo questionario è stato completato dal partecipante dopo il KCCQ e l'EQ-5D-5L e prima di altre visite di valutazione richieste. Il punteggio PCS varia da 0 a 100 e un punteggio PCS più alto indica una migliore qualità della vita. Per questa misura di risultato viene riportata la variazione rispetto al basale per PCS per SF-12.
Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale per il riepilogo delle componenti mentali (MCS) per SF-12 ai mesi 6 e 12
Lasso di tempo: Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
L'SF-12 è sviluppato come alternativa più breve all'SF-36 per l'utilizzo in studi su larga scala. È uno strumento con pesi diversi per valutare la salute fisica e mentale e misura la qualità della vita correlata alla salute con 12 elementi classificati in otto aree: funzionamento fisico, ruolo fisico, dolore fisico, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, ruolo emotivo, e salute mentale. Questo questionario è stato completato dal partecipante dopo il KCCQ e l'EQ-5D-5L e prima di altre visite di valutazione richieste. Il punteggio MCS varia da 0 a 100 e un punteggio MCS più alto indica una migliore qualità della vita. Per questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale per MCS per SF-12.
Giorno 1 (baseline), Mesi 6 e 12
Concentrazioni plasmatiche di Tafamidis ai mesi 1, 6 e 12
Lasso di tempo: Pre-dose e 3 ore dopo la dose alla visita del Mese 1, 7 ore dopo la dose alla visita del Mese 6 e 1 ora dopo la visita del Mese 12
Sono stati raccolti campioni di sangue di circa 3 ml, per fornire un plasma di circa 1 ml, per la misurazione delle concentrazioni plasmatiche di tafamidis alle visite dei Mesi 1, 6 e 12. La visita del Mese 1 si è verificata 1 mese dopo il Giorno 1 +/- 1 settimana, la visita del Mese 6 si è verificata 6 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane e la visita del Mese 12 si è verificata 12 mesi dopo il Giorno 1 +/- 2 settimane o entro 2 settimane dopo fine del trattamento.
Pre-dose e 3 ore dopo la dose alla visita del Mese 1, 7 ore dopo la dose alla visita del Mese 6 e 1 ora dopo la visita del Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

16 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

16 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

24 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461077

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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