Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de Tafamidis en participantes chinos con miocardiopatía amiloide por transtiretina (ATTR-CM)
25 de noviembre de 2024 actualizado por: Pfizer
Un estudio para caracterizar la seguridad y eficacia de Tafamidis una vez al día en el tratamiento de la miocardiopatía amiloide por transtiretina en participantes chinos
Este es un estudio nacional, multicéntrico, de un solo grupo, abierto a pacientes con miocardiopatía amiloide por transtiretina sintomática (ATTR-CM) que no han recibido tafamidis. Este estudio es para obtener datos de seguridad, eficacia descriptiva, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) para tafamidis por vía oral una vez al día.
El sujeto que cumpla los requisitos para participar en el estudio recibirá tafamidis una vez al día o 12 meses después de la evaluación como selección y visitas iniciales, meses 1, 3, 6, 9 y 12 (o Interrupción temprana del estudio).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Shanghai, Porcelana, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Porcelana, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
-
Liaoning
-
Dalian, Liaoning, Porcelana, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto ha documentado ATTR-CM.
- Para los criterios reproductivos para participantes masculinos y femeninos, consulte las secciones relevantes del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica, incluida la ideación o el comportamiento suicida reciente o activo, o anomalías de laboratorio, a juicio del investigador, harían que el participante no fuera apto para participar en este estudio.
- Participantes que tienen un trasplante de hígado y/o corazón previo.
- Participantes con amiloidosis primaria (cadena ligera) o secundaria.
- Administración previa con un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio utilizada en este estudio (lo que sea más largo).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Participantes chinos tratados con Tafamidis
grupo de tratamiento con tafamidis
|
61 mg, una vez al día, administración oral, durante 12 meses.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) por todas las causas
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de la intervención del estudio el día 1 (valor inicial) hasta 28 días después de la última dosis de la intervención del estudio (hasta un máximo de 393 días)
|
Un evento adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
Todos los EA que comenzaron después de la primera dosis pero antes de la última dosis más el tiempo de retraso (28 días) fueron TEAE.
Un evento adverso grave (SAE) fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Un TEAE grave era un evento que impedía las actividades cotidianas normales.
El investigador evaluó los TEAE graves.
|
Desde la primera dosis de la intervención del estudio el día 1 (valor inicial) hasta 28 días después de la última dosis de la intervención del estudio (hasta un máximo de 393 días)
|
|
Número de participantes con TEAE relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de la intervención del estudio el día 1 (valor inicial) hasta 28 días después de la última dosis de la intervención del estudio (hasta un máximo de 393 días)
|
Un EA fue cualquier suceso médico adverso en un paciente o participante de un estudio clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con la intervención del estudio.
Todos los EA que comenzaron después de la primera dosis pero antes de la última dosis más el tiempo de retraso (28 días) fueron TEAE.
Un EAG fue un EA que tuvo como resultado cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia potencialmente mortal; discapacidad/incapacidad persistente; anomalía congénita/defecto de nacimiento.
Un TEAE grave era un evento que impedía las actividades cotidianas normales.
El investigador evaluó los TEAE graves y los relacionados con el tratamiento.
|
Desde la primera dosis de la intervención del estudio el día 1 (valor inicial) hasta 28 días después de la última dosis de la intervención del estudio (hasta un máximo de 393 días)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial (CFB) para la distancia recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
|
Como medida de la capacidad funcional, el 6MWT midió la distancia que un participante podía caminar en un recorrido recto en 6 minutos.
La 6MWT se realizó de acuerdo con las pautas establecidas por la Sociedad Torácica Estadounidense en las visitas del mes 6 y 12.
El valor inicial se definió como la última medición antes de la primera dosis de la intervención del estudio.
|
Línea de base, meses 6 y 12
|
|
Cambio con respecto al valor inicial para el péptido natriurético tipo B de la prohormona N terminal (NT-proBNP) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
|
El NT-proBNP plasmático es un biomarcador exigido por las directrices en la insuficiencia cardíaca.
El valor inicial se definió como la última medición antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
|
Línea de base, meses 6 y 12
|
|
Porcentaje de personas que respondieron a la estabilización de transtiretina (TTR) después de la dosis en los meses 1, 6 y 12
Periodo de tiempo: Predosis el día 1 (valor inicial), predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la dosis en la visita del mes 12
|
Se recogió una muestra de sangre de aproximadamente 10 ml en las visitas iniciales, de los meses 1, 6 y 12 para medir las concentraciones de TTR y tetrámero de TTR.
La concentración de TTR se obtuvo antes de la desnaturalización de la urea y la concentración del tetrámero de TTR se obtuvo después de la desnaturalización de la urea.
La visita del mes 1 ocurrió 1 mes después del día 1 +/- 1 semana, la visita del mes 6 ocurrió 6 meses después del día 1 +/- 2 semanas y la visita del mes 12 ocurrió 12 meses después del día 1 +/- 2 semanas o dentro de las 2 semanas posteriores final del tratamiento.
El respondedor fue el participante que logró la estabilización de TTR (es decir, que había sido estabilizado con TTR).
La declaración de que un participante había sido (TTR) "estabilizado" se definió como el participante cuyo porcentaje de estabilización era igual o superior al 32%.
El porcentaje de estabilización (%) se calculó como ([fracción de la dosis inicial de {FOI} - valor inicial de FOI]/valor inicial de FOI) × 100, y el FOI se calculó como concentración promedio de tetrámero de TTR (posdesnaturalización)/concentración promedio de TTR (predesnaturalización). ).
|
Predosis el día 1 (valor inicial), predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la dosis en la visita del mes 12
|
|
Concentración de TTR al inicio, meses 1, 6 y 12
Periodo de tiempo: Predosis el día 1 (valor inicial), predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la dosis en la visita del mes 12
|
Se recogió una muestra de sangre de K2EDTA de aproximadamente 10 ml el día 1 (valor inicial) y en las visitas de los meses 1, 6 y 12 para medir la concentración de TTR.
La visita del mes 1 ocurrió 1 mes después del día 1 +/- 1 semana, la visita del mes 6 ocurrió 6 meses después del día 1 +/- 2 semanas y la visita del mes 12 ocurrió 12 meses después del día 1 +/- 2 semanas o dentro de las 2 semanas posteriores final del tratamiento.
|
Predosis el día 1 (valor inicial), predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la dosis en la visita del mes 12
|
|
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones del resumen general del Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-OS) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems.
Las puntuaciones del KCCQ-OS se transforman en un rango de 0 a 100, donde las puntuaciones más bajas denotan una peor calidad de vida.
|
Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
|
Cambio desde el valor inicial para los valores del índice EuroQol 5 dimensiones 5 niveles (EQ-5D-5L) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
El EQ-5D-5L es un instrumento genérico breve y autoadministrado sobre el estado de salud.
El instrumento consta de 2 partes.
En la primera parte, se pide a los encuestados que califiquen su estado de salud actual en 5 dimensiones (movilidad, cuidado personal, actividades habituales, dolor o malestar, y ansiedad o depresión) y cada dimensión tiene 5 niveles de función (sin problemas, problemas leves). , problemas moderados, problemas graves y problemas extremos).
La segunda parte es la autoevaluación del estado de salud actual del participante en una escala visual analógica (EQ-5D VAS) con criterios de valoración etiquetados como "mejor estado de salud imaginable" (puntuación de 100) y "peor estado de salud imaginable" (puntuación de 0). .
Los valores del índice se calcularon utilizando el algoritmo de puntuación basado en las preferencias solicitadas a la población china, donde 0 representa la muerte y 1 representa la plena salud.
Un valor más alto del índice EQ-5D-5L indicó una mejor calidad de vida.
Para esta medida de resultado se informa el cambio desde el inicio para los valores del índice EQ-5D-5L.
|
Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
|
Cambio desde el inicio para EuroQol VAS en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
El EQ-5D-5L (versión de 5 niveles) es un instrumento genérico breve y autoadministrado sobre el estado de salud.
El instrumento consta de 2 partes.
En la primera parte, se pide a los encuestados que califiquen su estado de salud actual en 5 dimensiones (movilidad, cuidado personal, actividades habituales, dolor o malestar, y ansiedad o depresión) y cada dimensión tiene 3 niveles de función (sin problemas, problemas leves). , problemas moderados, problemas severos y problemas extremos).
La segunda parte es la autoevaluación del estado de salud actual del participante en un EQ-5D VAS con criterios de valoración etiquetados como "mejor estado de salud imaginable" (puntuación de 100) y "peor estado de salud imaginable" (puntuación de 0).
Las puntuaciones de las cinco dimensiones se pueden utilizar para calcular un valor de índice único, también conocido como puntuación de utilidad.
Se informan las puntuaciones EQ-5D VAS para esta medida de resultado.
|
Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
|
Cambio desde el valor inicial para el resumen del componente físico (PCS) para la encuesta abreviada 12 (SF-12) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
El SF-12 se desarrolla como una alternativa más corta al SF-36 para su uso en estudios a gran escala.
Es un instrumento con diferentes pesos para calificar la salud física y mental, y mide la calidad de vida relacionada con la salud con 12 ítems categorizados en ocho áreas: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional, y salud mental.
El participante completó este cuestionario después del KCCQ y el EQ-5D-5L, y antes de otras evaluaciones de visita requeridas.
La puntuación PCS varía de 0 a 100, y una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
Para esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial para PCS para SF-12.
|
Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
|
Cambio desde el inicio para el resumen del componente mental (MCS) para SF-12 en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
El SF-12 se desarrolla como una alternativa más corta al SF-36 para su uso en estudios a gran escala.
Es un instrumento con diferentes pesos para calificar la salud física y mental, y mide la calidad de vida relacionada con la salud con 12 ítems categorizados en ocho áreas: funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general, vitalidad, funcionamiento social, rol emocional, y salud mental.
El participante completó este cuestionario después del KCCQ y el EQ-5D-5L, y antes de otras evaluaciones de visita requeridas.
La puntuación MCS varía de 0 a 100, y una puntuación MCS más alta indica una mejor calidad de vida.
Para esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial para MCS para SF-12.
|
Día 1 (línea de base), meses 6 y 12
|
|
Concentraciones plasmáticas de tafamidis en los meses 1, 6 y 12
Periodo de tiempo: Predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la visita del mes 12
|
Se recogieron muestras de sangre de aproximadamente 3 ml, para proporcionar aproximadamente 1 ml de plasma, para medir las concentraciones plasmáticas de tafamidis en las visitas de los meses 1, 6 y 12.
La visita del mes 1 ocurrió 1 mes después del día 1 +/- 1 semana, la visita del mes 6 ocurrió 6 meses después del día 1 +/- 2 semanas y la visita del mes 12 ocurrió 12 meses después del día 1 +/- 2 semanas o dentro de las 2 semanas posteriores final del tratamiento.
|
Predosis y 3 horas después de la dosis en la visita del mes 1, 7 horas después de la dosis en la visita del mes 6 y 1 hora después de la visita del mes 12
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
16 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
16 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
24 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de noviembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B3461077
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .