Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis te beoordelen bij Chinese deelnemers met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

7 november 2023 bijgewerkt door: Pfizer

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis eenmaal daags te karakteriseren bij de behandeling van transthyretine-amyloïde cardiomyopathie bij Chinese deelnemers

Dit is een nationale, multicenter, eenarmige studie, open-label voor patiënten met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) die tafamidis-naïef zijn. Deze studie is bedoeld om gegevens over veiligheid, beschrijvende werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) voor tafamidis eenmaal daags oraal te verkrijgen.

De proefpersoon die in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek, krijgt eenmaal daags tafamidis of 12 maanden na de beoordeling als screening en basislijn, maand 1, 3, 6, 9 en 12 bezoeken (of vroegtijdige stopzetting van het onderzoek).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, China, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
        • The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerp heeft ATTR-CM gedocumenteerd.
  2. Raadpleeg de relevante protocolsecties voor de reproductieve criteria voor mannelijke en vrouwelijke deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere acute of chronische medische of psychiatrische aandoeningen, waaronder recente of actieve zelfmoordgedachten of -gedrag of laboratoriumafwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, zouden de deelnemer ongeschikt maken voor deelname aan dit onderzoek.
  2. Deelnemers die eerder een lever- en/of harttransplantatie hebben ondergaan.
  3. Deelnemers met primaire (lichte keten) of secundaire amyloïdose.
  4. Eerdere toediening met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksinterventie die in dit onderzoek is gebruikt (welke van de twee het langst is).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Chinese deelnemers behandeld met Tafamidis
behandelingsgroep met tafamidis
Geneesmiddel: Tafamidis
61 mg, eenmaal daags, orale toediening, gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • Vyndamax, Tafamidis vrij zuur, PF 06291826

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van op de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens het onderzoek
Tijdsspanne: Baseline tot 28 dagen na de laatste dosis (ongeveer 13 maanden)
Baseline tot 28 dagen na de laatste dosis (ongeveer 13 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 6 Minute Walk Distance (6MWD) in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Basislijn, maand 6, maand 12
Het percentage deelnemers met TTR-stabilisatie bij elk collectiebezoek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 6 en maand 12
TTR-stabilisatie is een farmacodynamische (PD) parameter, de bloedmonsters zullen worden geanalyseerd met behulp van gevalideerde analysemethoden.
Basislijn, maand 1, maand 6 en maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in algemene samenvattingsscores van de Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, maand 12
Domeinscores worden getransformeerd naar een bereik van 0 tot 100; hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand
Basislijn, maanden 6, maand 12
Plasmaconcentraties van tafamidis bij elk collectiebezoek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 6, maand 12
Basislijn, maand 1, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in N Terminal prohormone B type Natriuretic Peptide (NT-pro BNP) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Basislijn, maand 6, maand 12
TTR-concentratie bij elk collectiebezoek
Tijdsspanne: Basislijn, maand 1, maand 6 en maand 12
Basislijn, maand 1, maand 6 en maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in EuroQoL 5 Dimensions visuele analoge schaal (EQ-5D VAS) scores in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, maand 12
het scorebereik loopt van 0-100, hogere scores duiden op een betere gezondheidstoestand
Basislijn, maanden 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in 12-Item Short Form Survey (SF-12)-scores in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, maand 12
Basislijn, maanden 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in verandering ten opzichte van baseline in EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) indexscore op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, maand 12
Basislijn, maanden 6, maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461077

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Transthyretine amyloïde cardiomyopathie

Klinische onderzoeken op Tafamidis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren