Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis te beoordelen bij Chinese deelnemers met transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)

25 november 2024 bijgewerkt door: Pfizer

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis eenmaal daags te karakteriseren bij de behandeling van transthyretine-amyloïde cardiomyopathie bij Chinese deelnemers

Dit is een nationale, multicenter, eenarmige studie, open-label voor patiënten met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) die tafamidis-naïef zijn. Deze studie is bedoeld om gegevens over veiligheid, beschrijvende werkzaamheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) voor tafamidis eenmaal daags oraal te verkrijgen.

De proefpersoon die in aanmerking komt voor deelname aan het onderzoek, krijgt eenmaal daags tafamidis of 12 maanden na de beoordeling als screening en basislijn, maand 1, 3, 6, 9 en 12 bezoeken (of vroegtijdige stopzetting van het onderzoek).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

53

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, China, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerp heeft ATTR-CM gedocumenteerd.
  2. Raadpleeg de relevante protocolsecties voor de reproductieve criteria voor mannelijke en vrouwelijke deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere acute of chronische medische of psychiatrische aandoeningen, waaronder recente of actieve zelfmoordgedachten of -gedrag of laboratoriumafwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, zouden de deelnemer ongeschikt maken voor deelname aan dit onderzoek.
  2. Deelnemers die eerder een lever- en/of harttransplantatie hebben ondergaan.
  3. Deelnemers met primaire (lichte keten) of secundaire amyloïdose.
  4. Eerdere toediening met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksinterventie die in dit onderzoek is gebruikt (welke van de twee het langst is).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Chinese deelnemers behandeld met Tafamidis
behandelingsgroep met tafamidis
Geneesmiddel: Tafamidis
61 mg, eenmaal daags, orale toediening, gedurende 12 maanden.
Andere namen:
  • Vyndamax, Tafamidis vrij zuur, PF 06291826

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-opkomende bijwerkingen (TEAE's) die alle oorzaken hebben
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksinterventie op dag 1 (basislijn) tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksinterventie (tot maximaal 393 dagen)
Een bijwerking (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksinterventie, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Alle bijwerkingen die begonnen na de eerste dosis maar vóór de laatste dosis plus de vertragingstijd (28 dagen) waren TEAE's. Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring; aanhoudende handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Een ernstige TEAE was een gebeurtenis die normale dagelijkse activiteiten verhinderde. Ernstige TEAE's werden door de onderzoeker beoordeeld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksinterventie op dag 1 (basislijn) tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksinterventie (tot maximaal 393 dagen)
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksinterventie op dag 1 (basislijn) tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksinterventie (tot maximaal 393 dagen)
Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een patiënt of deelnemer aan een klinische studie, dat tijdelijk verband houdt met het gebruik van de onderzoeksinterventie, ongeacht of dit wel of niet verband houdt met de onderzoeksinterventie. Alle bijwerkingen die begonnen na de eerste dosis maar vóór de laatste dosis plus de vertragingstijd (28 dagen) waren TEAE's. Een SAE was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een ​​andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring; aanhoudende handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Een ernstige TEAE was een gebeurtenis die normale dagelijkse activiteiten verhinderde. Ernstige TEAE's en behandelingsgerelateerde TEAE's werden door de onderzoeker beoordeeld.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksinterventie op dag 1 (basislijn) tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksinterventie (tot maximaal 393 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn (CFB) voor de afstand die is gelopen tijdens de 6 minuten looptest (6MWT) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
Als maatstaf voor de functionele capaciteit meet de 6MWT de afstand die een deelnemer in 6 minuten op een recht parcours kan lopen. 6MWT werd uitgevoerd in overeenstemming met de richtlijnen opgesteld door de American Thoracic Society bij bezoeken in maand 6 en maand 12. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksinterventie.
Basislijn, maanden 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor N-terminaal prohormoon B-type natriuretisch peptide (NT-proBNP) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6 en 12
Plasma NT-proBNP is een door richtlijnen verplichte biomarker bij hartfalen. De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
Basislijn, maanden 6 en 12
Percentage responders in transthyretine (TTR)-stabilisatie na dosis op maand 1, 6 en 12
Tijdsspanne: Predosis op dag 1 (basislijn), predosis en 3 uur na dosis bij bezoek in maand 1, 7 uur na dosis bij bezoek in maand 6, en 1 uur na dosis bij bezoek in maand 12
Er werd een bloedmonster van ongeveer 10 ml verzameld bij de basislijn, de bezoeken van maand 1, 6 en 12 voor het meten van TTR- en TTR-tetrameerconcentraties. De TTR-concentratie werd verkregen vóór denaturatie van ureum en de TTR-tetrameerconcentratie werd verkregen na denaturatie van ureum. Bezoek van maand 1 vond plaats 1 maand na dag 1 +/- 1 week, bezoek van maand 6 vond plaats 6 maanden na dag 1 +/- 2 weken, en bezoek van maand 12 vond plaats 12 maanden na dag 1 +/- 2 weken of binnen 2 weken erna einde van de behandeling. De responder was de deelnemer die TTR-stabilisatie bereikte (dat wil zeggen, die TTR-gestabiliseerd was). Het 'gestabiliseerd' verklaren van een deelnemer (TTR) werd gedefinieerd als de deelnemer wiens percentage stabilisatie gelijk was aan of groter was dan 32%. Het percentage stabilisatie (%) werd berekend als ([fractie van initiële {FOI} gedoseerd - FOI-basislijn] / FOI-basislijn) x 100, en FOI werd berekend als gemiddelde TTR-tetrameerconcentratie (post-denaturatie) / gemiddelde TTR-concentratie (pre-denaturatie). ).
Predosis op dag 1 (basislijn), predosis en 3 uur na dosis bij bezoek in maand 1, 7 uur na dosis bij bezoek in maand 6, en 1 uur na dosis bij bezoek in maand 12
TTR-concentratie bij baseline, maand 1, 6 en 12
Tijdsspanne: Predosis op dag 1 (basislijn), predosis en 3 uur na dosis bij bezoek in maand 1, 7 uur na dosis bij bezoek in maand 6, en 1 uur na dosis bij bezoek in maand 12
Eén K2EDTA-bloedmonster van ongeveer 10 ml werd verzameld op dag 1 (basislijn) en bij bezoeken in maand 1, 6 en 12 voor het meten van de TTR-concentratie. Bezoek van maand 1 vond plaats 1 maand na dag 1 +/- 1 week, bezoek van maand 6 vond plaats 6 maanden na dag 1 +/- 2 weken, en bezoek van maand 12 vond plaats 12 maanden na dag 1 +/- 2 weken of binnen 2 weken erna einde van de behandeling.
Predosis op dag 1 (basislijn), predosis en 3 uur na dosis bij bezoek in maand 1, 7 uur na dosis bij bezoek in maand 6, en 1 uur na dosis bij bezoek in maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de scores van de Kansas City Cardiomyopathie Vragenlijst Algehele Samenvatting (KCCQ-OS) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
De KCCQ is een zelf in te vullen vragenlijst met 23 items. KCCQ-OS-scores worden omgezet naar een bereik van 0 tot 100, waarbij lagere scores een slechtere levenskwaliteit aangeven.
Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor EuroQol 5 dimensies 5 niveaus (EQ-5D-5L) Indexwaarden in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
De EQ-5D-5L is een kort, zelfbeheerd generiek gezondheidsstatusinstrument. Het instrument bestaat uit 2 delen. In het eerste deel wordt respondenten gevraagd hun huidige gezondheidstoestand te beoordelen op vijf dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn of ongemak, en angst of depressie), waarbij elke dimensie vijf niveaus van functioneren kent (geen problemen, lichte problemen). matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen). Het tweede deel is de zelfbeoordeling van de huidige gezondheidstoestand door een deelnemer op een visueel analoge schaal (EQ-5D VAS) met eindpunten met het label 'best denkbare gezondheidstoestand' (score van 100) en 'slechtst denkbare gezondheidstoestand' (score van 0). . De indexwaarden werden berekend met behulp van het scoringsalgoritme op basis van voorkeuren gevraagd aan de Chinese bevolking, waarbij 0 de dood vertegenwoordigde en 1 de volledige gezondheid vertegenwoordigde. Een hogere EQ-5D-5L-indexwaarde duidde op een betere levenskwaliteit. Voor deze uitkomstmaat worden veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde voor de EQ-5D-5L-indexwaarden gerapporteerd.
Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor EuroQol VAS in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
De EQ-5D-5L (versie met 5 niveaus) is een kort, zelfbeheerd generiek gezondheidsstatusinstrument. Het instrument bestaat uit 2 delen. In het eerste deel wordt respondenten gevraagd hun huidige gezondheidstoestand te beoordelen op vijf dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn of ongemak, en angst of depressie), waarbij elke dimensie drie niveaus van functioneren kent (geen problemen, lichte problemen). matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen). Het tweede deel is de zelfbeoordeling van de huidige gezondheidstoestand door een deelnemer op een EQ-5D VAS met eindpunten met het label 'best denkbare gezondheidstoestand' (score van 100) en 'slechtst denkbare gezondheidstoestand' (score van 0). De scores uit de 5 dimensies kunnen worden gebruikt om één indexwaarde te berekenen, ook wel een nutsscore genoemd. Voor deze uitkomstmaat worden EQ-5D VAS-scores gerapporteerd.
Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de samenvatting van de fysieke componenten (PCS) voor korte enquête 12 (SF-12) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
SF-12 is ontwikkeld als een korter alternatief voor de SF-36 voor gebruik in grootschalige onderzoeken. Het is een instrument met verschillende gewichten voor het scoren van fysieke en mentale gezondheid, en meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met 12 items, onderverdeeld in acht gebieden: fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol emotioneel, en geestelijke gezondheid. Deze vragenlijst werd door de deelnemer ingevuld na de KCCQ en EQ-5D-5L, en voorafgaand aan andere vereiste bezoekbeoordelingen. De PCS-score varieert van 0 tot 100, en een hogere PCS-score duidt op een betere kwaliteit van leven. Voor deze uitkomstmaat wordt de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie voor PCS voor SF-12 gerapporteerd.
Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor de samenvatting van de mentale componenten (MCS) voor SF-12 in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
SF-12 is ontwikkeld als een korter alternatief voor de SF-36 voor gebruik in grootschalige onderzoeken. Het is een instrument met verschillende gewichten voor het scoren van fysieke en mentale gezondheid, en meet de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven met 12 items, onderverdeeld in acht gebieden: fysiek functioneren, fysieke rol, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rol emotioneel, en geestelijke gezondheid. Deze vragenlijst werd door de deelnemer ingevuld na de KCCQ en EQ-5D-5L, en voorafgaand aan andere vereiste bezoekbeoordelingen. De MCS-score varieert van 0 tot 100, en een hogere MCS-score duidt op een betere kwaliteit van leven. Voor deze uitkomstmaat wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor MCS voor SF-12 gerapporteerd.
Dag 1 (basislijn), maanden 6 en 12
Plasmaconcentraties van tafamidis in maand 1, 6 en 12
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 3 uur na de dosis bij een bezoek in maand 1, 7 uur na de dosis bij een bezoek in maand 6 en 1 uur na een bezoek in maand 12
Bloedmonsters van ongeveer 3 ml, om een ​​plasma van ongeveer 1 ml te verkrijgen, werden verzameld voor het meten van de plasmaconcentraties van tafamidis bij bezoeken van maand 1, 6 en 12. Bezoek van maand 1 vond plaats 1 maand na dag 1 +/- 1 week, bezoek van maand 6 vond plaats 6 maanden na dag 1 +/- 2 weken, en bezoek van maand 12 vond plaats 12 maanden na dag 1 +/- 2 weken of binnen 2 weken erna einde van de behandeling.
Vóór de dosis en 3 uur na de dosis bij een bezoek in maand 1, 7 uur na de dosis bij een bezoek in maand 6 en 1 uur na een bezoek in maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B3461077

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren