Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność tafamidisu u chińskich uczestników z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM)

25 listopada 2024 zaktualizowane przez: Pfizer

Badanie mające na celu scharakteryzowanie bezpieczeństwa i skuteczności tafamidisu stosowanego raz dziennie w leczeniu kardiomiopatii amyloidowej transtyretyny u uczestników z Chin

Jest to ogólnokrajowe, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie otwarte dla pacjentów z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM), którzy nie przyjmowali wcześniej tafamidisu. Celem tego badania jest uzyskanie danych dotyczących bezpieczeństwa, opisowej skuteczności, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) tafamidisu podawanego doustnie raz dziennie.

Uczestnik kwalifikujący się do udziału w badaniu będzie otrzymywał tafamidis raz dziennie lub 12 miesięcy po ocenie jako wizyty przesiewowe i wyjściowe, w 1., 3., 6., 9. i 12. miesiącu (lub wczesne przerwanie badania).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

53

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410011
        • The second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Chiny, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310009
        • The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Tester udokumentował ATTR-CM.
  2. Aby zapoznać się z kryteriami reprodukcyjnymi dla uczestników płci męskiej i żeńskiej, należy zapoznać się z odpowiednimi rozdziałami protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne ostre lub przewlekłe stany medyczne lub psychiatryczne, w tym niedawne lub aktywne myśli lub zachowania samobójcze lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, w ocenie badacza sprawią, że uczestnik nie będzie się kwalifikował do udziału w tym badaniu.
  2. Uczestnicy po wcześniejszym przeszczepie wątroby i/lub serca.
  3. Uczestnicy z pierwotną (łańcuch lekki) lub wtórną amyloidozą.
  4. Wcześniejsze podanie badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania poprzedzających pierwszą dawkę badanej interwencji zastosowanej w tym badaniu (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Chińscy uczestnicy leczeni Tafamidisem
grupa leczona tafamidisem
Lek: Tafamidis
61 mg, raz dziennie, doustnie, przez 12 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Vyndamax, wolny kwas tafamidisu, PF 06291826

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane wynikające z leczenia o dowolnej przyczynie (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanej interwencji w dniu 1 (wartość bazowa) do 28 dni po ostatniej dawce badanej interwencji (maksymalnie do 393 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z interwencją badaną, czy nie. Wszystkie AE, które rozpoczęły się po pierwszej dawce, ale przed ostatnią dawką plus czas opóźnienia (28 dni), były TEAE. Poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) było zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; doświadczenie zagrażające życiu; trwała niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona. Ciężki TEAE był zdarzeniem uniemożliwiającym normalne codzienne czynności. Badacz ocenił ciężkie TEAE.
Od pierwszej dawki badanej interwencji w dniu 1 (wartość bazowa) do 28 dni po ostatniej dawce badanej interwencji (maksymalnie do 393 dni)
Liczba uczestników z TEAE związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanej interwencji w dniu 1 (wartość bazowa) do 28 dni po ostatniej dawce badanej interwencji (maksymalnie do 393 dni)
Zdarzenie niepożądane oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z interwencją badaną, czy też nie. Wszystkie AE, które rozpoczęły się po pierwszej dawce, ale przed ostatnią dawką plus czas opóźnienia (28 dni), były TEAE. SAE oznaczało zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; doświadczenie zagrażające życiu; trwała niepełnosprawność/niezdolność; wada wrodzona/wada wrodzona. Ciężki TEAE był zdarzeniem uniemożliwiającym normalne codzienne czynności. Badacz oceniał ciężkie TEAE i TEAE związane z leczeniem.
Od pierwszej dawki badanej interwencji w dniu 1 (wartość bazowa) do 28 dni po ostatniej dawce badanej interwencji (maksymalnie do 393 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych (CFB) dla przebytego dystansu podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Jako miarę wydolności funkcjonalnej, 6MWT mierzyło dystans, jaki uczestnik mógł przejść po prostej trasie w ciągu 6 minut. 6MWT przeprowadzono zgodnie z wytycznymi ustalonymi przez American Thoracic Society podczas wizyt w 6. i 12. miesiącu. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed pierwszą dawką interwencji badawczej.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej dla N-terminalnego peptydu natriuretycznego prohormonu B (NT-proBNP) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Plazmowy NT-proBNP jest biomarkerem objętym wytycznymi w leczeniu niewydolności serca. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatni pomiar przed pierwszą dawką badanego leku.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Odsetek osób odpowiadających na leczenie transtyretyną (TTR) stabilizującą po podaniu dawki w 1., 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dawka wstępna w dniu 1 (wartość wyjściowa), dawka wstępna i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po dawce podczas wizyty w 12. miesiącu
Na początku badania, w miesiącach 1, 6 i 12 pobrano próbkę krwi o objętości około 10 ml w celu pomiaru stężeń TTR i tetrameru TTR. Stężenie TTR uzyskano przed denaturacją mocznika, a stężenie tetrameru TTR uzyskano po denaturacji mocznika. Wizyta w miesiącu 1 miała miejsce 1 miesiąc po dniu 1 +/- 1 tydzień, wizyta w miesiącu 6 miała miejsce 6 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie, a wizyta w miesiącu 12 miała miejsce 12 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie lub w ciągu 2 tygodni po koniec leczenia. Respondentem był uczestnik, który osiągnął stabilizację TTR (tj. który uzyskał stabilizację TTR). Uznanie uczestnika za „ustabilizowanego” (TTR) zdefiniowano jako uczestnika, którego procent stabilizacji był równy lub większy niż 32%. Procent stabilizacji (%) obliczono jako ([ułamek początkowej dawki {FOI} – linia bazowa FOI] / linia bazowa FOI) × 100, a FOI obliczono jako średnie stężenie tetrameru TTR (po denaturacji) / średnie stężenie TTR (przed denaturacją) ).
Dawka wstępna w dniu 1 (wartość wyjściowa), dawka wstępna i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po dawce podczas wizyty w 12. miesiącu
Stężenie TTR na początku badania, miesiące 1, 6 i 12
Ramy czasowe: Dawka wstępna w dniu 1 (wartość wyjściowa), dawka wstępna i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po dawce podczas wizyty w 12. miesiącu
W dniu 1. (wartość wyjściowa) oraz podczas wizyt w miesiącach 1., 6. i 12. pobrano jedną próbkę krwi K2EDTA o objętości około 10 ml w celu pomiaru stężenia TTR. Wizyta w miesiącu 1 miała miejsce 1 miesiąc po dniu 1 +/- 1 tydzień, wizyta w miesiącu 6 miała miejsce 6 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie, a wizyta w miesiącu 12 miała miejsce 12 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie lub w ciągu 2 tygodni po koniec leczenia.
Dawka wstępna w dniu 1 (wartość wyjściowa), dawka wstępna i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po dawce podczas wizyty w 12. miesiącu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową dla ogólnego podsumowania kwestionariusza kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-OS) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
KCCQ to kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, składający się z 23 pozycji. Wyniki KCCQ-OS są przekształcane do zakresu od 0 do 100, przy czym niższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia.
Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla wymiarów 5 poziomów EuroQol 5 (EQ-5D-5L) Wartości indeksu w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
EQ-5D-5L to krótki, samodzielnie stosowany instrument służący do ogólnej oceny stanu zdrowia. Instrument składa się z 2 części. W pierwszej części respondenci proszeni są o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia w 5 wymiarach (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból lub dyskomfort oraz lęk lub depresja), przy czym każdy wymiar ma 5 poziomów funkcjonowania (brak problemów, niewielkie problemy , umiarkowane problemy, poważne problemy i skrajne problemy). Druga część to samoocena obecnego stanu zdrowia przez uczestnika w skali wizualno-analogowej (EQ-5D VAS) z punktami końcowymi oznaczonymi jako „najlepszy wyobrażalny stan zdrowia” (wynik 100) i „najgorszy wyobrażalny stan zdrowia” (wynik 0). . Wartości indeksu obliczono przy użyciu algorytmu punktacji opartego na preferencjach uzyskanych od populacji chińskiej, gdzie 0 oznacza śmierć, a 1 oznacza pełny stan zdrowia. Wyższa wartość wskaźnika EQ-5D-5L wskazywała na lepszą jakość życia. Dla tej miary wyniku przedstawiono zmianę wartości wskaźnika EQ-5D-5L w stosunku do wartości wyjściowych.
Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową dla EuroQol VAS w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
EQ-5D-5L (wersja 5-poziomowa) to krótki, samodzielnie stosowany instrument służący do ogólnej oceny stanu zdrowia. Instrument składa się z 2 części. W pierwszej części respondenci proszeni są o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia w 5 wymiarach (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból lub dyskomfort oraz lęk lub depresja), przy czym każdy wymiar ma 3 poziomy funkcjonowania (brak problemów, niewielkie problemy , umiarkowane problemy, poważne problemy i skrajne problemy). Druga część to samoocena aktualnego stanu zdrowia przez uczestnika w skali EQ-5D VAS z punktami końcowymi oznaczonymi jako „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” (wynik 100) i „najgorszy wyobrażalny stan zdrowia” (wynik 0). Wyniki z 5 wymiarów można wykorzystać do obliczenia pojedynczej wartości wskaźnika, zwanej również wynikiem użyteczności. Dla tej miary wyniku podawane są wyniki EQ-5D VAS.
Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową podsumowania składników fizycznych (PCS) dla krótkiej ankiety 12 (SF-12) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
SF-12 został opracowany jako krótsza alternatywa dla SF-36 do stosowania w badaniach na dużą skalę. Jest to instrument o różnych wagach służący do oceny zdrowia fizycznego i psychicznego, służący do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem za pomocą 12 elementów podzielonych na osiem obszarów: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna, i zdrowie psychiczne. Kwestionariusz ten został wypełniony przez uczestnika po badaniu KCCQ i EQ-5D-5L oraz przed innymi wymaganymi ocenami wizyt. Wynik PCS waha się od 0 do 100, a wyższy wynik PCS oznacza lepszą jakość życia. W przypadku tej miary wyniku zgłoszono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych dla PCS dla SF-12.
Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w podsumowaniu składników psychicznych (MCS) dla SF-12 w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
SF-12 został opracowany jako krótsza alternatywa dla SF-36 do stosowania w badaniach na dużą skalę. Jest to instrument o różnych wagach służący do oceny zdrowia fizycznego i psychicznego, służący do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem za pomocą 12 elementów podzielonych na osiem obszarów: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, rola emocjonalna, i zdrowie psychiczne. Kwestionariusz ten został wypełniony przez uczestnika po badaniu KCCQ i EQ-5D-5L oraz przed innymi wymaganymi ocenami wizyt. Wynik MCS waha się od 0 do 100, a wyższy wynik MCS oznacza lepszą jakość życia. W przypadku tej miary wyniku przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych dla MCS dla SF-12.
Dzień 1 (punkt wyjściowy), miesiące 6 i 12
Stężenia tafamidisu w osoczu w miesiącach 1, 6 i 12
Ramy czasowe: Dawka przed podaniem dawki i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po wizycie w 12. miesiącu
Pobrano próbki krwi o objętości około 3 ml, aby uzyskać około 1 ml osocza w celu pomiaru stężenia tafamidisu w osoczu podczas wizyt w miesiącach 1, 6 i 12. Wizyta w miesiącu 1 miała miejsce 1 miesiąc po dniu 1 +/- 1 tydzień, wizyta w miesiącu 6 miała miejsce 6 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie, a wizyta w miesiącu 12 miała miejsce 12 miesięcy po dniu 1 +/- 2 tygodnie lub w ciągu 2 tygodni po koniec leczenia.
Dawka przed podaniem dawki i 3 godziny po dawce podczas wizyty w 1. miesiącu, 7 godzin po dawce podczas wizyty w 6. miesiącu i 1 godzina po wizycie w 12. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B3461077

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj