Um estudo para avaliar a segurança e eficácia de Tafamidis em participantes chineses com cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM)
25 de novembro de 2024 atualizado por: Pfizer
Um estudo para caracterizar a segurança e a eficácia de Tafamidis uma vez ao dia no tratamento da cardiomiopatia amiloide por transtirretina em participantes chineses
Este é um estudo nacional, multicêntrico, de braço único, aberto para pacientes com cardiomiopatia amiloide por transtirretina sintomática (ATTR-CM) que são virgens de tafamidis. Este estudo é obter dados de segurança, eficácia descritiva, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) para tafamidis por via oral uma vez ao dia.
A elegibilidade do sujeito para participação no estudo receberá tafamidis uma vez ao dia ou 12 meses após a avaliação como triagem e linha de base, mês 1, 3, 6, 9 e 12 visitas (ou interrupção precoce do estudo).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing, China, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
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Hunan
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Changsha, Hunan, China, 410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
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Liaoning
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Dalian, Liaoning, China, 116014
- The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- West China Hospital of Sichuan University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
- The Second Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito documentou ATTR-CM.
- Para os critérios reprodutivos para participantes masculinos e femininos, consulte as seções relevantes do protocolo.
Critério de exclusão:
- Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica, incluindo ideação ou comportamento suicida recente ou ativo ou anormalidade laboratorial, no julgamento do investigador, tornaria o participante inadequado para entrar neste estudo.
- Participantes com transplante prévio de fígado e/ou coração.
- Participantes com amiloidose primária (cadeia leve) ou secundária.
- Administração anterior com um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas anteriores à primeira dose da intervenção do estudo usada neste estudo (o que for mais longo).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Participantes chineses tratados com Tafamidis
grupo de tratamento com tafamidis
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61 mg, uma vez ao dia, via oral, por 12 meses.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento para todas as causalidades (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose da intervenção do estudo no Dia 1 (linha de base) até 28 dias após a última dose da intervenção do estudo (até um máximo de 393 dias)
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de um estudo clínico, temporariamente associada ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Todos os EAs que começaram após a primeira dose, mas antes da última dose mais o intervalo de tempo (28 dias) foram TEAEs.
Um evento adverso grave (EAG) foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida; deficiência/incapacidade persistente; anomalia congênita/defeito congênito.
Um TEAE grave foi um evento que impediu as atividades diárias normais.
TEAEs graves foram avaliados pelo investigador.
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Desde a primeira dose da intervenção do estudo no Dia 1 (linha de base) até 28 dias após a última dose da intervenção do estudo (até um máximo de 393 dias)
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Número de participantes com TEAEs relacionados ao tratamento
Prazo: Desde a primeira dose da intervenção do estudo no Dia 1 (linha de base) até 28 dias após a última dose da intervenção do estudo (até um máximo de 393 dias)
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de um estudo clínico, associada temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo.
Todos os EAs que começaram após a primeira dose, mas antes da última dose mais o intervalo de tempo (28 dias) foram TEAEs.
Um EAG foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida; deficiência/incapacidade persistente; anomalia congênita/defeito congênito.
Um TEAE grave foi um evento que impediu as atividades diárias normais.
TEAEs graves e TEAEs relacionados ao tratamento foram avaliados pelo investigador.
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Desde a primeira dose da intervenção do estudo no Dia 1 (linha de base) até 28 dias após a última dose da intervenção do estudo (até um máximo de 393 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base (CFB) para distância percorrida durante o teste de caminhada de 6 minutos (TC6M) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
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Como medida de capacidade funcional, o TC6 mediu a distância que um participante conseguia caminhar em um percurso reto em 6 minutos.
O TC6M foi realizado de acordo com as diretrizes estabelecidas pela American Thoracic Society nas visitas do 6º e 12º mês.
A linha de base foi definida como a última medição antes da primeira dose da intervenção do estudo.
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Linha de base, meses 6 e 12
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Mudança da linha de base para peptídeo natriurético tipo N terminal pró-hormônio B (NT-proBNP) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
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O NT-proBNP plasmático é um biomarcador obrigatório na insuficiência cardíaca.
A linha de base foi definida como a última medição antes da primeira dose do tratamento do estudo.
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Linha de base, meses 6 e 12
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Porcentagem de respondedores na estabilização da transtirretina (TTR) após a dose nos meses 1, 6 e 12
Prazo: Pré-dose no Dia 1 (linha de base), pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a dose na consulta do Mês 12
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Amostra de sangue de aproximadamente 10 mL foi coletada no início do estudo, nas visitas dos meses 1, 6 e 12 para medição das concentrações de TTR e tetrâmero de TTR.
A concentração de TTR foi obtida antes da desnaturação da ureia e a concentração do tetrâmero de TTR foi obtida após a desnaturação da ureia.
A visita do mês 1 ocorreu 1 mês após o Dia 1 +/- 1 semana, a visita do mês 6 ocorreu 6 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas e a visita do mês 12 ocorreu 12 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas ou dentro de 2 semanas após final do tratamento.
O respondente foi o participante que alcançou a estabilização da TTR (ou seja, que tinha sido estabilizada pela TTR).
Declarar que um participante foi (TTR) 'estabilizado' foi definido como o participante cujo percentual de estabilização foi igual ou superior a 32%.
A estabilização percentual (%) foi calculada como ([fração do {FOI} inicial dosado - linha de base do FOI] / linha de base do FOI) × 100, e o FOI foi calculado como concentração média de tetrâmero de TTR (pós-desnaturação) / concentração média de TTR (pré-desnaturação ).
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Pré-dose no Dia 1 (linha de base), pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a dose na consulta do Mês 12
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Concentração de TTR na linha de base, meses 1, 6 e 12
Prazo: Pré-dose no Dia 1 (linha de base), pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a dose na consulta do Mês 12
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Uma amostra de sangue K2EDTA de aproximadamente 10 mL foi coletada no Dia 1 (linha de base) e nas visitas dos Meses 1, 6 e 12 para medição da concentração de TTR.
A visita do mês 1 ocorreu 1 mês após o Dia 1 +/- 1 semana, a visita do mês 6 ocorreu 6 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas e a visita do mês 12 ocorreu 12 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas ou dentro de 2 semanas após final do tratamento.
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Pré-dose no Dia 1 (linha de base), pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a dose na consulta do Mês 12
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Mudança da linha de base para pontuações do resumo geral do questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-OS) nos meses 6 e 12
Prazo: Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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O KCCQ é um questionário autoadministrado com 23 itens.
As pontuações do KCCQ-OS são transformadas em uma faixa de 0 a 100, com pontuações mais baixas denotando pior qualidade de vida.
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Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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Mudança da linha de base para valores de índice EuroQol 5 Dimensões 5 níveis (EQ-5D-5L) nos meses 6 e 12
Prazo: Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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O EQ-5D-5L é um instrumento genérico de estado de saúde breve e autoadministrado.
O instrumento consiste em 2 partes.
Na primeira parte, pede-se aos entrevistados que avaliem o seu estado de saúde atual em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor ou desconforto e ansiedade ou depressão), sendo que cada dimensão tem 5 níveis de função (sem problemas, problemas ligeiros). , problemas moderados, problemas graves e problemas extremos).
A segunda parte é a autoavaliação do estado de saúde atual do participante em uma Escala Visual Analógica (EQ-5D VAS) com pontos finais rotulados como 'melhor estado de saúde imaginável' (pontuação de 100) e 'pior estado de saúde imaginável' (pontuação de 0) .
Os valores do índice foram calculados utilizando o algoritmo de pontuação baseado nas preferências solicitadas à população chinesa, com 0 representando a morte e 1 representando a saúde plena.
Maior valor do índice EQ-5D-5L indicou melhor qualidade de vida.
A alteração da linha de base para os valores do índice EQ-5D-5L é relatada para esta medida de resultado.
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Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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Mudança da linha de base para EuroQol VAS nos meses 6 e 12
Prazo: Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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O EQ-5D-5L (versão de 5 níveis) é um instrumento genérico de estado de saúde breve e autoaplicável.
O instrumento consiste em 2 partes.
Na primeira parte, pede-se aos entrevistados que avaliem o seu estado de saúde atual em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor ou desconforto e ansiedade ou depressão), sendo que cada dimensão tem 3 níveis de função (sem problemas, problemas ligeiros). , problemas moderados, problemas graves e problemas extremos).
A segunda parte é a autoavaliação do estado de saúde atual do participante em um VAS EQ-5D com pontos finais rotulados como 'melhor estado de saúde imaginável' (pontuação de 100) e 'pior estado de saúde imaginável' (pontuação de 0).
As pontuações das 5 dimensões podem ser usadas para calcular um único valor de índice, também conhecido como pontuação de utilidade.
As pontuações EQ-5D VAS são relatadas para esta medida de resultado.
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Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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Mudança da linha de base para Resumo do Componente Físico (PCS) para Pesquisa Resumida 12 (SF-12) nos Meses 6 e 12
Prazo: Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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O SF-12 foi desenvolvido como uma alternativa mais curta ao SF-36 para uso em estudos de larga escala.
É um instrumento com diferentes pesos para pontuar a saúde física e mental e mede a qualidade de vida relacionada à saúde com 12 itens categorizados em oito áreas: funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional, e saúde mental.
Este questionário foi preenchido pelo participante após o KCCQ e EQ-5D-5L, e antes de outras avaliações de visitas necessárias.
A pontuação do PCS varia de 0 a 100, e uma pontuação PCS mais alta indica melhor qualidade de vida.
A alteração da linha de base para PCS para SF-12 é relatada para esta medida de resultado.
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Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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Mudança da linha de base para Resumo do Componente Mental (MCS) para SF-12 nos Meses 6 e 12
Prazo: Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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O SF-12 foi desenvolvido como uma alternativa mais curta ao SF-36 para uso em estudos de larga escala.
É um instrumento com diferentes pesos para pontuar a saúde física e mental e mede a qualidade de vida relacionada à saúde com 12 itens categorizados em oito áreas: funcionamento físico, papel físico, dor corporal, saúde geral, vitalidade, funcionamento social, papel emocional, e saúde mental.
Este questionário foi preenchido pelo participante após o KCCQ e EQ-5D-5L, e antes de outras avaliações de visitas necessárias.
A pontuação MCS varia de 0 a 100, e uma pontuação MCS mais alta indica melhor qualidade de vida.
A mudança da linha de base para MCS para SF-12 é relatada para esta medida de desfecho.
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Dia 1 (linha de base), meses 6 e 12
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Concentrações plasmáticas de Tafamidis nos meses 1, 6 e 12
Prazo: Pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a consulta do Mês 12
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Amostras de sangue de aproximadamente 3 mL, para fornecer aproximadamente 1 mL de plasma, foram coletadas para medição das concentrações plasmáticas de tafamidis nas visitas dos meses 1, 6 e 12.
A visita do mês 1 ocorreu 1 mês após o Dia 1 +/- 1 semana, a visita do mês 6 ocorreu 6 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas e a visita do mês 12 ocorreu 12 meses após o Dia 1 +/- 2 semanas ou dentro de 2 semanas após final do tratamento.
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Pré-dose e 3 horas após a dose na consulta do Mês 1, 7 horas após a dose na consulta do Mês 6 e 1 hora após a consulta do Mês 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
16 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
16 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
24 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B3461077
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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