Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att bedöma säkerheten och effekten av tafamidis hos kinesiska deltagare med transtyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

7 november 2023 uppdaterad av: Pfizer

En studie för att karakterisera säkerheten och effekten av Tafamidis en gång dagligen vid behandling av transtyretin amyloid kardiomyopati hos kinesiska deltagare

Detta är en nationell, multicenter, enarmad studie, öppen för patienter med symtomatisk Transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) som är tafamidis-naiva. Denna studie syftar till att erhålla data om säkerhet, beskrivande effekt, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för tafamidis oralt en gång dagligen.

Försökspersonen som är berättigad till deltagande i studien kommer att få tafamidis en gång dagligen eller 12 månader efter bedömningen som screening och baslinje, månad 1, 3, 6, 9 och 12 besök (eller tidig studieavbrott).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

53

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100191
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
    • Liaoning
      • Dalian, Liaoning, Kina, 116014
        • The First Affiliated Hospital of Dalian Medical University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • West China Hospital of Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310009
        • The second affiliated hospital of zhejiang university school of medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonen har dokumenterat ATTR-CM.
  2. För reproduktionskriterierna för manliga och kvinnliga deltagare, se relevanta protokollavsnitt.

Exklusions kriterier:

  1. Andra akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd inklusive nyligen genomförda eller aktiva självmordstankar eller -beteende eller laboratorieavvikelser, enligt utredarens bedömning, skulle göra deltagaren olämplig för att delta i denna studie.
  2. Deltagare som tidigare har genomgått lever- och/eller hjärttransplantation.
  3. Deltagare med primär (lätt kedja) eller sekundär amyloidos.
  4. Tidigare administrering med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider före den första dosen av studieintervention som användes i denna studie (beroende på vilket som är längst).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kinesiska deltagare behandlade med Tafamidis
behandlingsgrupp med tafamidis
Läkemedel: Tafamidis
61 mg, en gång dagligen, oral administrering, i 12 månader.
Andra namn:
  • Vyndamax, Tafamidis fri syra, PF 06291826

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under studien
Tidsram: Baslinje upp till 28 dagar efter den sista dosen (ungefär 13 månader)
Baslinje upp till 28 dagar efter den sista dosen (ungefär 13 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i 6 minuters promenadavstånd (6MWD) vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12
Baslinje, månad 6, månad 12
Andelen deltagare med TTR-stabilisering vid varje insamlingsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 1, månad 6 och månad 12
TTR-stabilisering är en farmakodynamisk (PD) parameter, blodproverna kommer att analyseras med validerade analysmetoder.
Baslinje, månad 1, månad 6 och månad 12
Förändring från baslinjen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire övergripande sammanfattningsresultat vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månader 6, månad 12
Domänpoäng omvandlas till ett intervall från 0 till 100; högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd
Baslinje, månader 6, månad 12
Plasmakoncentrationer av tafamidis vid varje insamlingsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 1, månad 6, månad 12
Baslinje, månad 1, månad 6, månad 12
Förändring från baslinjen i N-terminalt prohormon B typ natriuretisk peptid (NT-pro BNP) vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 6, månad 12
Baslinje, månad 6, månad 12
TTR-koncentration vid varje insamlingsbesök
Tidsram: Baslinje, månad 1, månad 6 och månad 12
Baslinje, månad 1, månad 6 och månad 12
Förändring från baslinjen i EuroQoL 5 Dimensions visuella analoga skala (EQ-5D VAS) poäng vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månader 6, månad 12
poängintervallet är från 0-100, högre poäng indikerar bättre hälsotillstånd
Baslinje, månader 6, månad 12
Förändring från baslinjen i 12-Item Short Form Survey (SF-12) poäng vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månader 6, månad 12
Baslinje, månader 6, månad 12
Ändring från baslinjen i Ändring från baslinjen i EuroQol 5 Dimensions 5 Levels (EQ-5D-5L) indexpoäng vid månad 6 och månad 12
Tidsram: Baslinje, månader 6, månad 12
Baslinje, månader 6, månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

16 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

16 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2021

Första postat (Faktisk)

24 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B3461077

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transthyretin Amyloid Kardiomyopati

Kliniska prövningar på Tafamidis

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera