Efgartigimod PH20 SC:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi ihon alle potilaille, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (ADAPTSC+)
tiistai 20. tammikuuta 2026 päivittänyt: argenx
Pitkäaikainen, yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus, vaiheen 3 tutkimus useiden ihonalaisten Efgartigimod PH20 SC -injektioiden turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida efgartigimod PH20 SC 1000 mg:n pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä sekä kliinistä tehoa, PD:tä, farmakokinetiikkaa (PK), immunogeenisyyttä, vaikutusta osallistujien elämänlaatuun (QoL), hoitoa. tyytyväisyys ja antomenetelmän mieltymys sekä oma- ja hoitajan tukeman SC-injektion antamisen toteutettavuus.
Opintojen tiedot sisältävät: Opintojen kesto: 2 vuotta
Hoidon kesto: 3 viikon hoitojaksot, toistetaan tarpeen mukaan vähintään 28 päivää hoitojaksojen välillä
Terveysmittaukset: immunoglobuliini G:n (IgG) kokonaistasot, asetyylikoliinireseptoria sitovien autovasta-aineiden (AChR-Ab) tasot, Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
184
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Investigator site 16 - NL0310001
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Investigator site 5 - BE0320007
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Investigator Site 37 - ES0340021
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Investigator Site 31 - ES0340038
-
Valencia, Espanja, 46026
- Investigator site 23 - ES0340039
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0112
- Investigator Site 2 - GEO9950002
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
-
Tbilisi, Georgia, 0114
- Investigator Site 3 - GEO9950003
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0160
- Investigator Site 32 - GEO9950004
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 016
- Investigator Site 33 - GEO9950016
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- Investigator site 11 - IT0390003
-
Napoli, Italia, 80138
- Investigator Site 34 - IT0390007
-
Roma, Italia, 00189
- Investigator Site 35 - IT0390008
-
-
-
-
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Investigator site 14 - JP0810007
-
Sapporo, Japani, 060 8542
- Investigator Site 27 - JP0810008
-
Sendai, Japani, 983-8520
- Investigator site 13 - JP0810005
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Investigator site 15 - JP0810009
-
-
Chiba-Shi
-
Chiba, Chiba-Shi, Japani, 260-8677
- Investigator site 12 - JP0810002
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani, 063-0005
- Investigator Site 36 - JP0810055
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japani, 025-0082
- Investigator site 8 - JP0810004
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japani, 143-8541
- Investigator Site 28- JP0810059
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Investigator site 17 - PL0480001
-
Katowice, Puola, 40-123
- Investigator site 19 - PL0480007
-
Krakow, Puola, 31-426
- Investigator site 22 - PL0480065
-
Krakow, Puola, 31-505
- Investigator site 18 - PL0480005
-
Lublin, Puola, 20-093
- Investigator site 20 - PL0480018
-
Warsaw, Puola, 02-097
- Investigator site 21 - PL0480022
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Investigator Site 25 - DE490006
-
Münster, Saksa, 48149
- Investigator Site 26 - DE490009
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Investigator site 24 - CZ4200005
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1082
- Investigator site 10 - HU0360013
-
Budapest, Unkari, 1204
- Investigator site 9 - HU0360012
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Venäjä, 630087
- Investigator Site 29- RU0070002
-
Saint Petersburg, Venäjä, 194354
- Investigator Site 30 - RU0070014
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- Investigator site 6 - US0010032
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Investigator Site 47 - US0010021
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33428
- Investigator Site 45 - US0010108
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Investigator site 4 - US0010110
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 41076
- Investigator Site 39 - US0010006
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Investigator Site 41 - US0010015
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Investigator Site 46 - US0010111
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Investigator Site 38 - US0010003
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Investigator Site 44 - US0010077
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Investigator Site 42 - US0010019
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38018
- Investigator site 7 - US0010008
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759
- Investigator Site 43 - US0010066
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Investigator Site 40 - US0010009
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- On kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Osallistunut aiemmin edeltäviin tutkimuksiin ARGX-113-2001 tai ARGX-113-1705 ja ovat oikeutettuja uusiin tutkimuksiin.
Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien henkilöiden ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista ja:
Miespuoliset osallistujat:
- Miesosallistujat eivät saa luovuttaa siittiöitä tietoisen suostumuksen (ICF) allekirjoittamisesta tutkimuksen loppuun asti.
Naiset osallistujat:
- Naisilla, jotka voivat tulla raskaaksi (WOCBP), virtsaraskaustestin on oltava negatiivinen lähtötilanteessa ennen kuin tutkimuslääkettä (IMP) voidaan antaa.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistuja keskeytettiin varhain tutkimuksista ARGX-113-2001 tai ARGX-113-1705, ellei syy tutkimuksen ARGX-113-1705 keskeyttämiseen ollut siirtyminen tutkimukseen ARGX-113-2002.
a. Osallistujat, jotka eivät tutkijan arvion mukaan hyödy efgartigimod IV:stä tutkimuksessa ARGX-113-1705, osa B, eivät ole oikeutettuja siirtymään ARGX-113-2002:een.
- olet raskaana tai imetät tai aiot tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisen tutkimuslääkeannoksen (IMP) jälkeen
Onko sinulla jokin seuraavista lääketieteellisistä tiloista:
- Kliinisesti merkittävä hallitsematon krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonnassa
- Mikä tahansa muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee myasthenia graviksen kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin
Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei sen katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden aikana ennen tutkimuslääkkeen (IMP) ensimmäistä antoa.
Osallistujat, joilla on seuraavat syövät, voidaan ottaa mukaan milloin tahansa:
- riittävästi hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä
- kohdunkaulan karsinooma in situ
- rintasyöpä in situ
- eturauhassyövän satunnaiset histologiset löydökset (pahanlaatuisten kasvainten TNM-luokitus, vaihe T1a tai T1b)
- Kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista tai osallistujalle on äskettäin tehty suuri leikkaus tai jolla on jokin muu sairaus, joka tutkijan mielestä voisi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin
- Sai elävästi heikennetyn rokotteen 28 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai aiot saada elävästi heikennetyn rokotteen tutkimuksen aikana
- Tunnettu yliherkkyysreaktio efgartigimodille, rHuPH20:lle tai jollekin sen apuaineelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: efgartigimod PH20 SC
Potilaat, jotka saavat ihonalaista (SC) efgartigimodi PH20 -hoitoa
|
Ihonalainen injektio efgartigimod PH20 SC:llä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE-, SAE- ja AESI-tapausten määrä
Aikaikkuna: Enintään 3,5 vuotta
|
Haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat ja erityisen kiinnostuksen kohteena olevat haittatapahtumat.
Haittatapahtumat 'Infektiot ja tulehdukset' -järjestelmäluokassa määriteltiin AESI:ksi, koska efgartigimod aiheuttaa väliaikaisen vähenemisen kokonais-IgG-tasoissa. |
Enintään 3,5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MG-ADL-kokonaispisteen muutokset lähtöarvosta
Aikaikkuna: Enintään ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) on kahdeksasta osiosta koostuva potilaskertoma-asteikko, joka arvioi MG-oireita ja niiden vaikutusta päivittäisiin toimintoihin.
Se arvioi osallistujan kykyä suorittaa erilaisia toimintoja päivittäisessä elämässä.
Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–24, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
|
Enintään ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
|
Prosentuaalinen muutos kokonais-IgG-tasoissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Ensimmäisen syklin neljänteen viikkoon asti
|
IgG: immunoglobuliini G
|
Ensimmäisen syklin neljänteen viikkoon asti
|
|
Prosentuaalinen muutos AChR-Ab:ssa verrattuna lähtöarvoon AChR-Ab seropositiivisissa osallistujissa
Aikaikkuna: Ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
AchR-Ab: anti-asetyylikoliinireseptori-vasta-aineet.
|
Ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
|
Efgartigimodin seerumin pitoisuudet
Aikaikkuna: Enintään ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
Enintään ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
|
|
Efgartigimodia vastaavien ADOjen esiintyvyys ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 3,5 vuotta
|
ADA: Anti-drug antibodies.
|
Enintään 3,5 vuotta
|
|
Efgartigimodia vastaan suunnattujen NA-vasta-aineiden esiintyvyys ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 3,5 vuotta
|
NAbs: neutralisoivat vasta-aineet
|
Enintään 3,5 vuotta
|
|
rHuPH20:ia vastaavien vasta-aineiden esiintyvyys ajan kuluessa
Aikaikkuna: Jopa 3,5 vuotta
|
Jopa 3,5 vuotta
|
|
|
NAb-vasta-aineiden esiintyvyys rHuPH20:ta vastaan ajan kuluessa
Aikaikkuna: Enintään 3,5 vuotta
|
NAbs: neutraloivat vasta-aineet
|
Enintään 3,5 vuotta
|
|
Muutokset kokonais-MG-QoL15r-pisteissä verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
Myasthenia Gravis -elämänlaatututkimuksen 15 kohdan asteikko uudistettuna (MG-QoL 15r) pistemäärät vaihtelevat 0–30 välillä, jossa korkeampi pistemäärä edustaa vakavampia oireita.
|
Ensimmäisen syklin 4. viikkoon asti
|
|
Muutokset EQ-5D-5L VAS-pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: Ensimmäisen jakson 4. viikkoon asti
|
EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet vaihtelevat 0:sta 100:aan, jossa korkeampi piste vastaa parempaa terveyttä.
|
Ensimmäisen jakson 4. viikkoon asti
|
|
Osallistujien tai hoitajien prosenttiosuus harjoittelukäyntien määrän mukaan, jotka tarvitaan pätevyyden saavuttamiseksi itse- tai hoitajan tuella tehtävän annostelun aloittamiseen
Aikaikkuna: Jopa 3,5 vuotta
|
Jopa 3,5 vuotta
|
|
|
Prosenttiosuus itse- tai hoitajan avustamista tutkimuslääkkeen annoksista kaikista kotona suoritetuista tutkimushoitokäynneistä
Aikaikkuna: Enintään 3,5 vuotta
|
Enintään 3,5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 26. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 11. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 26. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .