Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av Efgartigimod PH20 SC administrerat subkutant hos patienter med generaliserad myasthenia gravis (ADAPTSC+)

11 april 2024 uppdaterad av: argenx

En långvarig, enarmad, öppen, multicenter fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av flera subkutana injektioner av Efgartigimod PH20 SC hos patienter med generaliserad myasthenia gravis

Syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av efgartigimod PH20 SC 1000 mg, och den kliniska effekten, PD, farmakokinetik (PK), immunogenicitet, påverkan på deltagarnas livskvalitet (QoL), behandling tillfredsställelse och preferens för administreringsmetod, och genomförbarheten av själv- och vårdgivarestödd administrering av SC-injektionen.

Studiedetaljer inkluderar: Studietid: 2 år

Behandlingslängd: 3 veckors behandlingsperioder, upprepade vid behov med minst 28 dagar mellan behandlingsperioderna

Hälsomätningar: totala nivåer av immunglobulin G (IgG), nivåer av acetylkolinreceptorbindande autoantikroppar (AChR-Ab), Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

183

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Förenta staterna
    • California
      • Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Förenta staterna, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Investigator site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator site 3 - GEO9950003
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, Georgien, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italien, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italien, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japan, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai-shi, Japan, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japan, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ota-Ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Kraków, Polen, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Kraków, Polen, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Ryska Federationen
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Ungern, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Måste kunna ge undertecknat informerat samtycke, vilket inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.
  2. Har tidigare deltagit i förstudier ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705 och är berättigade till roll-over.

  3. Preventivmedelsanvändning av män och kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier och:

    1. Manliga deltagare:

      - Manliga deltagare får inte donera spermier från undertecknandet av det informerade samtycket (ICF) fram till slutet av studien.

    2. Kvinnliga deltagare:

      • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste ha ett negativt uringraviditetstest vid baslinjen innan prövningsläkemedlet (IMP) kan administreras.

Exklusions kriterier:

  1. Deltagaren avbröts tidigt från studierna ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705, såvida inte anledningen till att studien avbröts från studien ARGX-113-1705 var att gå över till studien ARGX-113-2002.

    a. Deltagare som, enligt utredarens bedömning, inte drar nytta av efgartigimod IV i studie ARGX-113-1705 del B är inte kvalificerade för roll-over till ARGX-113-2002.

  2. Är gravid eller ammar, eller avser att bli gravid under studien eller inom 90 dagar efter den sista dosen av prövningsläkemedlet (IMP)

  3. Har något av följande medicinska tillstånd:

    1. Kliniskt signifikant okontrollerad kronisk bakteriell, viral eller svampinfektion vid screening
    2. Alla andra kända autoimmuna sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på myasthenia gravis eller utsätta deltagaren för onödig risk

    3. Malignitet i anamnesen om den inte anses botad genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år före den första administreringen av prövningsläkemedlet (IMP).

      Deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst:

      • adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer
      • karcinom in situ i livmoderhalsen
      • cancer in situ i bröstet
      • tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer (TNM-klassificering av maligna tumörer stadium T1a eller T1b)
    4. Kliniska bevis på andra betydande allvarliga sjukdomar, eller deltagaren har nyligen genomgått en större operation, eller som har något annat tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna förvirra studiens resultat eller utsätta deltagaren för onödig risk
  4. Fick ett levande försvagat vaccin inom 28 dagar före studiestart eller planerar att få ett levande försvagat vaccin under studien
  5. En känd överkänslighetsreaktion mot efgartigimod, rHuPH20 eller något av dess hjälpämnen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: efgartigimod PH20 SC
Patienter som får efgartigimod PH20 subkutan (SC) behandling
Biologisk: efgartigimod PH20 SC
Subkutan injektion med efgartigimod PH20 SC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) totalpoäng ändras från baslinjen
Tidsram: Upp till 3,5 år
ju högre poäng, desto mer funktionsnedsättning
Upp till 3,5 år
Cykla baslinje över tid för cykel (för MG-ADL)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Procentuell förändring i nivåer av totalt immunglobulin G (IgG) från baslinjen
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Cykel baslinje över tid för cykel (för totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Procentuell förändring av anti-acetylkolinreceptorantikroppar (AChR-Ab) från baslinjen
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Cykel baslinje över tid för cykel i AChR-Ab seropositiva deltagare (för acetylkolinreceptorbindande autoantikroppar (AChR-Ab))
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Efgartigimod serumkoncentrationer
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Prevalens av anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot efgartigimod över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av neutraliserande antikroppar (NAbs) mot efgartigimod över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Prevalens av neutraliserande antikroppar (NAbs) mot efgartigimod över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av ADA till rHuPH20 över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Prevalens av ADA till rHuPH20 över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förekomst av NAbs mot rHuPH20 över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Prevalens av NAbs mot rHuPH20 över tid
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förändringar i totalt Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (15-skala reviderad) (MG-QoL15r) från baslinjen
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Cykla baslinje för cykel (för MG-QoL15r)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Förändringar i EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) visuell analog skala (VAS) poäng från baslinjen
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Cykla baslinje för cykel (för EQ-5D-5L)
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
EQ-5D-5L svarar över tid för cykel
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Antal deltagare som utfört självadministration i hemmet över tid per cykel
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Andel deltagare som utförde självadministration i hemmet över tid per cykel
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Antal vårdgivare som administrerade injektionen till deltagaren hemma över tid per cykel
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Andel vårdgivare som administrerade injektionen till deltagaren hemma över tid per cykel
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Antal träningsbesök som behövs för att deltagaren eller vårdgivaren ska vara kompetent att börja administrera efgartigimod PH20 SC
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Antal egen- eller vårdgivarestödda studieläkemedelsadministrationer bland alla studiebehandlingsbesök i hemmet
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år
Andel av egen- eller vårdgivarestödd studieläkemedelsadministration bland alla studiebesök i hemmet
Tidsram: Upp till 3,5 år
Upp till 3,5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 april 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2021

Första postat (Faktisk)

26 mars 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-113-2002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Generaliserad myasthenia gravis

Kliniska prövningar på efgartigimod PH20 SC

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera