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Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité à long terme de l'efgartigimod PH20 SC administré par voie sous-cutanée chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée (ADAPTSC+)

20 janvier 2026 mis à jour par: argenx

Une étude de phase 3 à long terme, à un seul bras, ouverte et multicentrique pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité des injections sous-cutanées multiples d'efgartigimod PH20 SC chez des patients atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'efgartigimod PH20 SC 1000 mg, ainsi que l'efficacité clinique, la MP, la pharmacocinétique (PK), l'immunogénicité, l'impact sur la qualité de vie (QoL) des participants, le traitement la satisfaction et la préférence de la méthode d'administration, et la faisabilité de l'auto-administration et de l'aidant soignant de l'injection SC.

Les détails de l'étude incluent : Durée de l'étude : 2 ans

Durée du traitement : périodes de traitement de 3 semaines, répétées au besoin avec au moins 28 jours entre les périodes de traitement

Mesures de santé : niveaux totaux d'immunoglobuline G (IgG), niveaux d'auto-anticorps de liaison au récepteur de l'acétylcholine (AChR-Ab), activités myasthéniques graves de la vie quotidienne (MG-ADL).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

184

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Belgique
      • Ghent, Belgique, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Géorgie, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Géorgie, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Hongrie, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Italie
      • Milan, Italie, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italie, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italie, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japon
      • Osaka, Japon, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japon, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japon, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japon, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japon, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japon, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japon, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Pologne, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Pologne, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Pologne, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Russie
      • Novosibirsk, Russie, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Russie, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • États-Unis
    • California
      • Carlsbad, California, États-Unis, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, États-Unis, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, États-Unis, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Doit être capable de donner un consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
  2. A déjà participé aux études antérieures ARGX-113-2001 ou ARGX-113-1705 et est éligible au roulement.

  3. L'utilisation de la contraception par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques et :

    1. Participants masculins :

      - Les participants masculins ne sont pas autorisés à donner du sperme à partir de la signature du consentement éclairé (ICF) jusqu'à la fin de l'étude.

    2. Participantes féminines :

      • Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif au départ avant que le médicament expérimental (IMP) puisse être administré.

Critère d'exclusion:

  1. Le participant a été arrêté prématurément des études ARGX-113-2001 ou ARGX-113-1705, à moins que la raison de l'arrêt de l'étude ARGX-113-1705 ne soit de passer à l'étude ARGX-113-2002.

    une. Les participants qui, de l'avis de l'investigateur, ne bénéficient pas de l'efgartigimod IV dans l'étude ARGX-113-1705 Partie B ne sont pas éligibles pour le passage à l'ARGX-113-2002.

  2. Êtes enceinte ou allaitez, ou avez l'intention de devenir enceinte pendant l'étude ou dans les 90 jours suivant la dernière dose de médicament expérimental (IMP)

  3. A l'une des conditions médicales suivantes :

    1. Infection bactérienne, virale ou fongique chronique non contrôlée cliniquement significative au moment du dépistage
    2. Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myasthénie grave ou exposerait le participant à un risque indu

    3. Antécédents de malignité à moins qu'ils ne soient jugés guéris par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration du médicament expérimental (IMP).

      Les participants atteints des cancers suivants peuvent être inclus à tout moment :

      • cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde correctement traité
      • carcinome in situ du col de l'utérus
      • carcinome in situ du sein
      • découvertes histologiques fortuites d'un cancer de la prostate (classification TNM des tumeurs malignes stade T1a ou T1b)
    4. Preuve clinique d'autres maladies graves importantes, ou le participant a subi une intervention chirurgicale majeure récente, ou qui a toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou exposer le participant à un risque indu
  4. A reçu un vaccin vivant atténué dans les 28 jours précédant l'entrée à l'étude ou prévoit de recevoir un vaccin vivant atténué pendant l'étude
  5. Une réaction d'hypersensibilité connue à l'efgartigimod, au rHuPH20 ou à l'un de ses excipients

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: efgartigimod PH20 SC
Patients recevant un traitement sous-cutané (SC) par efgartigimod PH20
Biologique: efgartigimod PH20 SC
Injection sous-cutanée d'efgartigimod PH20 SC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d’EA, d’ESA et d’AESI
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
Effets indésirables, Effet indésirable grave et Effets indésirables d'intérêt particulier. Les effets indésirables de la SOC 'Infections et infestations' ont été définis comme des AESI car l'efgartigimod provoque une réduction transitoire des taux d'IgG totales.
Jusqu'à 3,5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modifications du score total MG-ADL par rapport au niveau de référence
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) est une échelle en 8 items rapportée par le patient qui évalue les symptômes de la MG et leurs effets sur les activités quotidiennes. Elle évalue la capacité d'un participant à effectuer différentes activités dans sa vie quotidienne. Le score total varie de 0 à 24, les scores plus élevés indiquant une plus grande altération.
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Pourcentage de variation des taux d'IgG totales par rapport à la valeur initiale
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
IgG : immunoglobuline G
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Pourcentage de changement des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine par rapport à la valeur initiale chez les participants séropositifs pour les anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
AchR-Ab : anticorps anti-récepteurs de l'acétylcholine.
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Concentrations sériques d'Efgartigimod
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Incidence des ADA contre l'efgartigimod au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
ADA : Anticorps anti-médicament.
Jusqu'à 3,5 ans
Incidence des anticorps neutralisants contre l'efgartigimod au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
NAbs : anticorps neutralisants
Jusqu'à 3,5 ans
Incidence des anticorps contre le rHuPH20 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
Jusqu'à 3,5 ans
Incidence des NAbs contre le rHuPH20 au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
NAbs : anticorps neutralisants
Jusqu'à 3,5 ans
Changements du score total MG-QoL15r par rapport à la valeur initiale
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Les scores de l'échelle révisée en 15 items de qualité de vie pour la myasthénie grave (MG-QoL 15r) vont de 0 à 30, un score plus élevé représentant des symptômes plus sévères.
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Modifications du score EQ-5D-5L VAS par rapport à la valeur initiale
Délai: Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Les scores de l'échelle visuelle analogique (EVA) de l'EuroQoL 5 Dimensions 5 Niveaux (EQ-5D-5L) varient de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure santé.
Jusqu'à la semaine 4 du premier cycle
Pourcentage de participants ou d'aidants selon le nombre de visites de formation nécessaires pour être compétent pour commencer l'administration en autonomie ou avec le soutien d'un aidant
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
Jusqu'à 3,5 ans
Pourcentage d'administration du médicament de l'étude auto-administrée ou assistée par un aidant parmi toutes les visites de traitement de l'étude à domicile
Délai: Jusqu'à 3,5 ans
Jusqu'à 3,5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2021

Première publication (Réel)

26 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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