Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji efgartigimodu PH20 SC podawanego podskórnie pacjentom z uogólnioną miastenią (ADAPTSC+)

20 stycznia 2026 zaktualizowane przez: argenx

Długoterminowe, prowadzone metodą otwartej próby, wieloośrodkowe badanie III fazy z jedną grupą kontrolną oceniające bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych wstrzyknięć podskórnych Efgartigimodu PH20 sc. u pacjentów z uogólnioną miastenią

Celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji efgartigimodu PH20 SC 1000 mg oraz skuteczności klinicznej, PD, farmakokinetyki (PK), immunogenności, wpływu na jakość życia (QoL) uczestników, leczenia satysfakcja i preferowana metoda podawania oraz wykonalność samodzielnego i wspieranego przez opiekuna podania wstrzyknięcia SC.

Szczegóły studiów obejmują: Czas trwania studiów: 2 lata

Czas trwania leczenia: 3-tygodniowe okresy leczenia, powtarzane w razie potrzeby z co najmniej 28-dniową przerwą między okresami leczenia

Pomiary stanu zdrowia: poziomy całkowitych immunoglobulin G (IgG), poziomy autoprzeciwciał wiążących receptor acetylocholiny (AChR-Ab), aktywność miastenii w codziennym życiu (MG-ADL).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

184

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzja, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzja, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japonia, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japonia, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japonia, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japonia, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonia, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japonia, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polska, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polska, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polska, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polska, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Rosja
      • Novosibirsk, Rosja, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Rosja, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Carlsbad, California, Stany Zjednoczone, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Stany Zjednoczone, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Węgry, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Włochy, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę podpisaną, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.
  2. Uczestniczyli wcześniej w badaniach poprzedzających ARGX-113-2001 lub ARGX-113-1705 i kwalifikują się do przeniesienia.

  3. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych oraz:

    1. Uczestnicy płci męskiej:

      - Uczestnikom płci męskiej nie wolno oddawać nasienia od momentu podpisania świadomej zgody (ICF) do zakończenia badania.

    2. Uczestniczki:

      • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed podaniem badanego produktu leczniczego (IMP).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik został wcześniej przerwany w badaniach ARGX-113-2001 lub ARGX-113-1705, chyba że powodem przerwania udziału w badaniu ARGX-113-1705 było przeniesienie do badania ARGX-113-2002.

    a. Uczestnicy, którzy w ocenie badacza nie odnoszą korzyści z leczenia efgartigimodem IV w badaniu ARGX-113-1705 część B, nie kwalifikują się do przeniesienia do ARGX-113-2002.

  2. są w ciąży lub karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego produktu leczniczego (IMP)

  3. Ma którekolwiek z następujących schorzeń:

    1. Klinicznie istotne niekontrolowane przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze podczas badania przesiewowego
    2. Każda inna znana choroba autoimmunologiczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych myasthenia gravis lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko

    3. Historia choroby nowotworowej, chyba że zostanie uznana za wyleczoną przez odpowiednie leczenie, bez dowodów nawrotu przez ≥3 lata przed pierwszym podaniem badanego produktu leczniczego (IMP).

      Uczestnicy z następującymi nowotworami mogą zostać włączeni w dowolnym momencie:

      • odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry
      • rak in situ szyjki macicy
      • rak in situ piersi
      • przypadkowe zmiany histologiczne raka gruczołu krokowego (klasyfikacja TNM nowotworów złośliwych w stadium zaawansowania T1a lub T1b)
    4. Dowody kliniczne innych poważnych poważnych chorób lub uczestnik przeszedł niedawno poważną operację lub ma jakiekolwiek inne schorzenie, które w opinii badacza mogłoby zafałszować wyniki badania lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko
  4. Otrzymali żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem badania lub planują otrzymać żywą atenuowaną szczepionkę podczas badania
  5. Znana reakcja nadwrażliwości na efgartigimod, rHuPH20 lub którąkolwiek substancję pomocniczą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: efgartigimod PH20 SC
Pacjenci otrzymujący podskórnie (sc.) efgartigimod PH20
Biologiczny: efgartigimod PH20 SC
Wstrzyknięcie podskórne efgartigimodu PH20 sc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń niepożądanych, poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych szczególnych
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
Działania niepożądane, poważne działania niepożądane oraz działania niepożądane będące przedmiotem szczególnego zainteresowania. Działania niepożądane w kategorii SOC „Zakażenia i infestacje” zostały zdefiniowane jako działania niepożądane będące przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI), ponieważ efgartigimod powoduje przejściowe obniżenie poziomu całkowitej IgG.
Do 3,5 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany całkowitego wyniku MG-ADL w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Skala Codziennego Funkcjonowania w Miastenii Gravis (MG-ADL) to 8-punktowa skala raportowana przez pacjenta, która ocenia objawy MG i ich wpływ na codzienne czynności. Ocenia zdolność uczestnika do wykonywania różnych czynności w codziennym życiu. Łączny wynik waha się od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Procentowa zmiana poziomu całkowitego IgG od wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
IgG: immunoglobulina G
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Procentowa zmiana stężenia przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholinowemu (AChR-Ab) w stosunku do wartości wyjściowej u uczestników seropozytywnych na AChR-Ab
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
AchR-Ab: przeciwciała przeciw receptorowi acetylocholiny.
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Stężenia surowicze efgartigimodu
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Częstość występowania ADA przeciwko efgartigimodowi w czasie
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
ADA: Przeciwciała anty-lekowe.
Do 3,5 roku
Częstość występowania NAb przeciwko Efgartigimod w czasie
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
NAbs: przeciwciała neutralizujące
Do 3,5 roku
Częstość występowania przeciwciał przeciwko rHuPH20 w czasie
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
Do 3,5 roku
Częstość występowania przeciwciał neutralizujących przeciwko rHuPH20 w czasie
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
NAbs: przeciwciała neutralizujące
Do 3,5 roku
Zmiany w całkowitym wyniku MG-QoL15r w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Wyniki skali jakości życia w miastenii 15 pozycji, wersja zrewidowana (MG-QoL 15r) mieszczą się w zakresie od 0 do 30, przy czym wyższy wynik oznacza bardziej nasilone objawy.
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Zmiany w wynikach skali VAS EQ-5D-5L w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Skala wizualno-analogowa (VAS) EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) obejmuje zakres od 0 do 100, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy stan zdrowia.
Do 4 tygodnia pierwszego cyklu
Procent uczestników lub opiekunów według liczby wizyt szkoleniowych potrzebnych do uzyskania kompetencji do rozpoczęcia samodzielnego podawania lub podawania z pomocą opiekuna
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
Do 3,5 roku
Procent samodzielnego lub z pomocą opiekuna podania leku badawczego spośród wszystkich wizyt z leczeniem badawczym w domu
Ramy czasowe: Do 3,5 roku
Do 3,5 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

argenx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARGX-113-2002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na efgartigimod PH20 SC

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj