Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti Efgartigimodu PH20 SC podávaného subkutánně u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis (ADAPTSC+)

20. ledna 2026 aktualizováno: argenx

Dlouhodobá, jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti vícenásobných subkutánních injekcí Efgartigimodu PH20 SC u pacientů s generalizovanou myasthenia gravis

Účelem této studie je zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost efgartigimodu PH20 SC 1000 mg a klinickou účinnost, PD, farmakokinetiku (PK), imunogenicitu, vliv na kvalitu života (QoL) účastníků, léčbu spokojenost a preference způsobu podání a proveditelnost podání SC injekce podporované pečovatelem a pacientem.

Podrobnosti ke studiu zahrnují: Délka studia: 2 roky

Délka léčby: 3týdenní léčebná období, opakující se podle potřeby s alespoň 28 dny mezi léčebnými obdobími

Zdravotní měření: celkové hladiny imunoglobulinu G (IgG), hladiny autoprotilátek vázajících acetylcholinový receptor (AChR-Ab), Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

184

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Gruzie, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzie, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Gruzie, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Itálie, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japonsko, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japonsko, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japonsko, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonsko, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japonsko, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Německo, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polsko, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polsko, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polsko, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Rusko
      • Novosibirsk, Rusko, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Rusko, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spojené státy
    • California
      • Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí být schopen dát podepsaný informovaný souhlas, což zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
  2. Dříve se účastnily předchozích studií ARGX-113-2001 nebo ARGX-113-1705 a jsou způsobilé k převrácení.

  3. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií a:

    1. Mužští účastníci:

      - Mužům není dovoleno darovat sperma od podpisu informovaného souhlasu (ICF) až do konce studie.

    2. Ženské účastnice:

      • Ženy v plodném věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku před podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastník byl předčasně přerušen ze studií ARGX-113-2001 nebo ARGX-113-1705, pokud důvodem ukončení studie ARGX-113-1705 nebylo převedení do studie ARGX-113-2002.

    A. Účastníci, kteří podle úsudku zkoušejícího nemají prospěch z efgartigimodu IV ve studii ARGX-113-1705 část B, nejsou způsobilí k převedení do ARGX-113-2002.

  2. Jste těhotná nebo kojící nebo zamýšlíte otěhotnět během studie nebo do 90 dnů po poslední dávce hodnoceného léčivého přípravku (IMP)

  3. Má některý z následujících zdravotních stavů:

    1. Klinicky významná nekontrolovaná chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce při screeningu
    2. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků myasthenia gravis nebo by vystavilo účastníka nepřiměřenému riziku

    3. Maligní onemocnění v anamnéze, pokud nebylo považováno za vyléčené adekvátní léčbou bez známek opětovného výskytu po dobu ≥ 3 let před prvním podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP).

      Kdykoli mohou být zařazeni účastníci s následujícími druhy rakoviny:

      • adekvátně léčený bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže
      • karcinom in situ děložního čípku
      • karcinomu prsu in situ
      • náhodné histologické nálezy karcinomu prostaty (TNM klasifikace zhoubných nádorů stadium T1a nebo T1b)
    4. Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních nebo o tom, že účastník v nedávné době prodělal velký chirurgický zákrok nebo kteří mají jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka nepřiměřenému riziku
  4. Dostal(a) živou oslabenou vakcínu během 28 dnů před vstupem do studie nebo plánuje(a) dostat živou oslabenou vakcínu během studie
  5. Známá hypersenzitivní reakce na efgartigimod, rHuPH20 nebo kteroukoli z pomocných látek

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: efgartigimod PH20 SC
Pacienti, kteří dostávají subkutánní (SC) léčbu efgartigimodem PH20
Biologický: efgartigimod PH20 SC
Subkutánní injekce s efgartigimodem PH20 SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod, závažných nežádoucích příhod a nežádoucích příhod zvláštního zájmu
Časové okno: Až 3,5 roku
Nežádoucí účinky, závažné nežádoucí účinky a nežádoucí účinky zvláštního zájmu. Nežádoucí účinky v SOC 'Infekce a nákazy' byly definovány jako AESI, protože efgartigimod způsobuje přechodné snížení hladin celkového IgG.
Až 3,5 roku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny celkového skóre MG-ADL oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) je 8-položková škála hlášená pacientem, která hodnotí příznaky MG a jejich vliv na každodenní činnosti. Posuzuje schopnost účastníka vykonávat různé činnosti v jejich každodenním životě. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre znamená větší omezení.
Až do 4. týdne prvního cyklu
Procentuální změna celkových hladin IgG od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
IgG: imunoglobulin G
Až do 4. týdne prvního cyklu
Procentuální změna hladiny AChR protilátek od výchozí hodnoty u účastníků seropozitivních na AChR protilátky
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
AchR-Ab: protilátky proti acetylcholinovému receptoru.
Až do 4. týdne prvního cyklu
Koncentrace efgartigimodu v séru
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
Až do 4. týdne prvního cyklu
Výskyt ADA proti efgartigimodu v čase
Časové okno: Až 3,5 roku
ADA: Protilátky proti léčivu.
Až 3,5 roku
Výskyt NAbs proti efgartigimodu v průběhu času
Časové okno: Až 3,5 roku
NAbs: neutralizační protilátky
Až 3,5 roku
Výskyt protilátek proti rHuPH20 v čase
Časové okno: Až 3,5 roku
Až 3,5 roku
Výskyt NAbs proti rHuPH20 v průběhu času
Časové okno: Až 3,5 roku
NAbs: neutralizační protilátky
Až 3,5 roku
Změny v celkovém MG-QoL15r od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
Skóre revidované 15bodové škály kvality života u myasthenia gravis (MG-QoL 15r) se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre představuje závažnější příznaky.
Až do 4. týdne prvního cyklu
Změny skóre EQ-5D-5L VAS od výchozí hodnoty
Časové okno: Až do 4. týdne prvního cyklu
Skóre vizuální analogové škály (VAS) EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší zdraví.
Až do 4. týdne prvního cyklu
Procento účastníků nebo pečovatelů podle počtu výcvikových návštěv potřebných k získání kompetence pro zahájení samostatné nebo s podporou pečovatele podávané léčby
Časové okno: Až 3,5 roku
Až 3,5 roku
Procento samostatné nebo pečovatelsky podpořené aplikace studijního léčiva mezi všemi studijními léčebnými návštěvami v domácím prostředí
Časové okno: Až 3,5 roku
Až 3,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

26. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Generalizovaná myasthenia gravis

Klinické studie na efgartigimod PH20 SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit