Az Efgartigimod PH20 SC szubkután alkalmazott hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél (ADAPTSC+)
2026. január 20. frissítette: argenx
Hosszú távú, egykarú, nyílt, többközpontú, 3. fázisú vizsgálat az Efgartigimod PH20 SC többszöri szubkután injekciójának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél
A vizsgálat célja az efgartigimod PH20 SC 1000 mg hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának, valamint a klinikai hatékonyság, PD, farmakokinetika (PK), immunogenitás, a résztvevők életminőségére (QoL) gyakorolt hatásának, kezelésének értékelése. elégedettség, beadási mód preferenciája, valamint az SC injekció ön- és gondozó által támogatott beadásának megvalósíthatósága.
A tanulmány részletei a következők: A tanulmány időtartama: 2 év
A kezelés időtartama: 3 hetes kezelési periódusok, szükség szerint megismételve, a kezelési időszakok között legalább 28 nap
Egészségügyi mérések: immunglobulin G (IgG) összszintje, acetilkolin receptor kötő autoantitestek (AChR-Ab) szintje, Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
184
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ghent, Belgium, 9000
- Investigator site 5 - BE0320007
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Investigator site 24 - CZ4200005
-
-
-
-
California
-
Carlsbad, California, Egyesült Államok, 92011
- Investigator site 6 - US0010032
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Investigator Site 47 - US0010021
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33428
- Investigator Site 45 - US0010108
-
Port Charlotte, Florida, Egyesült Államok, 33952
- Investigator site 4 - US0010110
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 41076
- Investigator Site 39 - US0010006
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Investigator Site 41 - US0010015
-
-
New York
-
Amherst, New York, Egyesült Államok, 14226
- Investigator Site 46 - US0010111
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- Investigator Site 38 - US0010003
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Investigator Site 44 - US0010077
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Investigator Site 42 - US0010019
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
- Investigator site 7 - US0010008
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
- Investigator Site 43 - US0010066
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
- Investigator Site 40 - US0010009
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 0112
- Investigator Site 2 - GEO9950002
-
Tbilisi, Grúzia, 0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
-
Tbilisi, Grúzia, 0114
- Investigator Site 3 - GEO9950003
-
-
K'alak'i T'bilisi
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Grúzia, 0160
- Investigator Site 32 - GEO9950004
-
Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Grúzia, 016
- Investigator Site 33 - GEO9950016
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333
- Investigator site 16 - NL0310001
-
-
-
-
-
Osaka, Japán, 565-0871
- Investigator site 14 - JP0810007
-
Sapporo, Japán, 060 8542
- Investigator Site 27 - JP0810008
-
Sendai, Japán, 983-8520
- Investigator site 13 - JP0810005
-
Tokyo, Japán, 160-0023
- Investigator site 15 - JP0810009
-
-
Chiba-Shi
-
Chiba, Chiba-Shi, Japán, 260-8677
- Investigator site 12 - JP0810002
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japán, 063-0005
- Investigator Site 36 - JP0810055
-
-
Iwate
-
Hanamaki, Iwate, Japán, 025-0082
- Investigator site 8 - JP0810004
-
-
Tokyo
-
Ōta-ku, Tokyo, Japán, 143-8541
- Investigator Site 28- JP0810059
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Investigator site 17 - PL0480001
-
Katowice, Lengyelország, 40-123
- Investigator site 19 - PL0480007
-
Krakow, Lengyelország, 31-426
- Investigator site 22 - PL0480065
-
Krakow, Lengyelország, 31-505
- Investigator site 18 - PL0480005
-
Lublin, Lengyelország, 20-093
- Investigator site 20 - PL0480018
-
Warsaw, Lengyelország, 02-097
- Investigator site 21 - PL0480022
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1082
- Investigator site 10 - HU0360013
-
Budapest, Magyarország, 1204
- Investigator site 9 - HU0360012
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Investigator Site 25 - DE490006
-
Münster, Németország, 48149
- Investigator Site 26 - DE490009
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20133
- Investigator site 11 - IT0390003
-
Napoli, Olaszország, 80138
- Investigator Site 34 - IT0390007
-
Roma, Olaszország, 00189
- Investigator Site 35 - IT0390008
-
-
-
-
-
Novosibirsk, Oroszország, 630087
- Investigator Site 29- RU0070002
-
Saint Petersburg, Oroszország, 194354
- Investigator Site 30 - RU0070014
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Investigator Site 37 - ES0340021
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Investigator Site 31 - ES0340038
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Investigator site 23 - ES0340039
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képesnek kell lennie aláírt beleegyező nyilatkozat megadására, amely magában foglalja a tájékoztatáson alapuló hozzájárulási űrlapon (ICF) és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt követelmények és korlátozások betartását.
- Korábban részt vett az ARGX-113-2001 vagy ARGX-113-1705 előzménytanulmányokban, és jogosultak az áthelyezésre.
A férfiak és nők fogamzásgátlásának összhangban kell lennie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásokkal, és:
Férfi résztvevők:
- A férfi résztvevők nem adományozhatnak spermát a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásától a vizsgálat végéig.
Női résztvevők:
- Terhesképes nőknél (WOCBP) a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadása előtt negatív vizelet terhességi tesztet kell végezni.
Kizárási kritériumok:
A résztvevőt korán abbahagyták az ARGX-113-2001 vagy ARGX-113-1705 vizsgálatból, kivéve, ha az ARGX-113-1705 vizsgálatból való abbahagyás oka az ARGX-113-2002 vizsgálatba való átállás volt.
a. Azok a résztvevők, akik a vizsgáló megítélése szerint nem részesülnek az efgartigimod IV-ből az ARGX-113-1705 B. részében végzett vizsgálatban, nem jogosultak az ARGX-113-2002-re való áttérésre.
- Terhes vagy szoptat, vagy teherbe kíván esni a vizsgálat alatt vagy a vizsgálati gyógyszer (IMP) utolsó adagját követő 90 napon belül
Az alábbi egészségügyi állapotok bármelyike van:
- Klinikailag jelentős kontrollálatlan krónikus bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a szűréskor
- Bármely más ismert autoimmun betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a myasthenia gravis klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt
A kórelőzményben szereplő rosszindulatú daganatok, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyultak, és a vizsgálati gyógyszer (IMP) első beadása előtt legalább 3 évig nem volt bizonyíték a kiújulásra.
A következő rákos megbetegedésekben szenvedő résztvevők bármikor bekerülhetnek:
- megfelelően kezelt bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrák
- méhnyak in situ karcinóma
- az emlő in situ karcinóma
- a prosztatarák véletlen szövettani lelete (a rosszindulatú daganatok TNM osztályozása, T1a vagy T1b stádium)
- Egyéb jelentős súlyos betegségek klinikai bizonyítéka, vagy a résztvevőn a közelmúltban nagy műtéten esett át, vagy akinek bármilyen más olyan állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan kockázatnak teheti ki a résztvevőt
- Élő attenuált vakcinát kapott a vizsgálatba való belépés előtt 28 napon belül, vagy azt tervezi, hogy élő attenuált vakcinát kap a vizsgálat során
- Az efgartigimoddal, az rHuPH20-zal vagy bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenységi reakció
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: efgartigimod PH20 SC
Az efgartigimod PH20 szubkután (SC) kezelésben részesülő betegek
|
Subcutan injekció efgartigimod PH20 SC-vel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AE-k, SAE-k és AESI-k száma
Időkeret: Legfeljebb 3,5 év
|
Káros események, Súlyos káros események és különleges jelentőségű káros események.
A 'Fertőzések és fertőzések' SOC-ban előforduló káros eseményeket AESI-ként határozták meg, mivel az efgartigimod átmeneti csökkenést okoz a teljes IgG-szintekben.
|
Legfeljebb 3,5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
MG-ADL Összpontszám-változások a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) egy 8 tételből álló, beteg által kitöltött skála, amely a MG tüneteit és azok napi tevékenységekre gyakorolt hatását értékeli.
A résztvevők különböző napi tevékenységek végrehajtására való képességét értékeli.
Az összpontszám 0 és 24 között mozog, a magasabb pontszámok nagyobb károsodást jeleznek.
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
Az összes IgG-szint százalékos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
IgG: immunglobulin G
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
AChR-Ab szeropozitív résztvevőknél az AChR-Ab alapvonalhoz viszonyított százalékos változása
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
AchR-Ab: anti-acetilkolin receptor antitestek.
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
Efgartigimod Szerumkoncentrációk
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
|
Az Efgartigimod Elleni ADA-k Incidenciája Idővel
Időkeret: Legfeljebb 3,5 év
|
ADA: Anti-gyógyszerellenes antitestek.
|
Legfeljebb 3,5 év
|
|
Az efgartigimod elleni semlegesítő antitestek (NAb) előfordulásának időbeli alakulása
Időkeret: Akár 3,5 év
|
NAbs: semlegesítő antitestek
|
Akár 3,5 év
|
|
Az anti-rHuPH20 antitestek előfordulásának időbeli alakulása
Időkeret: Akár 3,5 év
|
Akár 3,5 év
|
|
|
A rHuPH20 elleni NAb-ok előfordulásának időbeli alakulása
Időkeret: Legfeljebb 3,5 év
|
NAbs: semlegesítő antitestek
|
Legfeljebb 3,5 év
|
|
A Total MG-QoL15r változásai a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
A Myasthenia Gravis Életminőség 15 tételes felmérő skála átdolgozott változatának (MG-QoL 15r) pontszáma 0 és 30 között változik, ahol a magasabb pontszám súlyosabb tüneteket jelent.
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
Az EQ-5D-5L VAS-pontszám változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Az első ciklus 4. hetéig
|
Az EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) vizuális analóg skála (VAS) pontszámai 0 és 100 között mozognak, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot jelent.
|
Az első ciklus 4. hetéig
|
|
A résztvevők vagy gondozók százalékos aránya a képzési látogatások számával, amelyek szükségesek ahhoz, hogy önálló vagy gondozó által támogatott beadáshoz alkalmasak legyenek
Időkeret: Akár 3,5 évig
|
Akár 3,5 évig
|
|
|
Az otthoni vizsgálati kezelési látogatások között az ön- vagy gondozó által támogatott vizsgálati gyógyszerbeadás százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 3,5 év
|
Legfeljebb 3,5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. április 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. december 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 25.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-2002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .