Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av Efgartigimod PH20 SC administrert subkutant hos pasienter med generalisert myasthenia gravis (ADAPTSC+)

20. januar 2026 oppdatert av: argenx

En langsiktig, enkeltarms, åpen, multisenter fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til flere subkutane injeksjoner av Efgartigimod PH20 SC hos pasienter med generalisert myasthenia gravis

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til efgartigimod PH20 SC 1000 mg, og den kliniske effekten, PD, farmakokinetikk (PK), immunogenisitet, innvirkning på livskvaliteten (QoL) til deltakerne, behandling tilfredshet og administrasjonsmetodepreferanse, og gjennomførbarheten av egen- og omsorgsstøttet administrering av SC-injeksjonen.

Studiedetaljer inkluderer: Studievarighet: 2 år

Behandlingsvarighet: 3-ukers behandlingsperioder, gjentatt etter behov med minst 28 dager mellom behandlingsperiodene

Helsemålinger: totale nivåer av immunglobulin G (IgG), nivåer av acetylkolinreseptorbindende autoantistoffer (AChR-Ab), Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Forente stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forente stater, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Forente stater, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Forente stater, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Forente stater, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italia, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japan, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japan, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Russland
      • Novosibirsk, Russland, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Russland, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Spania, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Må være i stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.
  2. Har tidligere deltatt i forstudier ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705 og er kvalifisert for roll-over.

  3. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier og:

    1. Mannlige deltakere:

      - Mannlige deltakere har ikke lov til å donere sæd fra å signere informert samtykke (ICF) til slutten av studien.

    2. Kvinnelige deltakere:

      • Kvinner i bæreevne (WOCBP) må ha en negativ uringraviditetstest ved baseline før forsøksmedisin (IMP) kan administreres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren ble avbrutt tidlig fra studiene ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705, med mindre årsaken til seponeringen fra studien ARGX-113-1705 var å rulle over til studien ARGX-113-2002.

    en. Deltakere som, etter etterforskerens vurdering, ikke drar nytte av efgartigimod IV i studie ARGX-113-1705 del B, er ikke kvalifisert for roll-over til ARGX-113-2002.

  2. Er gravid eller ammer, eller har til hensikt å bli gravid i løpet av studien eller innen 90 dager etter siste dose av forsøksmedisin (IMP)

  3. Har noen av følgende medisinske tilstander:

    1. Klinisk signifikant ukontrollert kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening
    2. Enhver annen kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens mening, ville forstyrre nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sette deltakeren i unødig risiko

    3. Anamnese med malignitet med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrasjon av forsøksmedisin (IMP).

      Deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst:

      • tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelhudkreft
      • karsinom in situ av livmorhalsen
      • karsinom in situ i brystet
      • tilfeldige histologiske funn av prostatakreft (TNM-klassifisering av ondartede svulster stadium T1a eller T1b)
    4. Klinisk bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, eller deltakeren har nylig gjennomgått en større operasjon, eller som har en annen tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller sette deltakeren i unødig risiko
  4. Mottok en levende svekket vaksine innen 28 dager før studiestart eller planlegger å motta en levende svekket vaksine under studien
  5. En kjent overfølsomhetsreaksjon overfor efgartigimod, rHuPH20 eller noen av dets hjelpestoffer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: efgartigimod PH20 SC
Pasienter som får efgartigimod PH20 subkutan (SC) behandling
Biologisk: efgartigimod PH20 SC
Subkutan injeksjon med efgartigimod PH20 SC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall BVs, alvorlige BVs og BVIer
Tidsramme: Opptil 3,5 år
Bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger av spesiell interesse. Bivirkninger i 'Infeksjoner og parasittsykdommer'-systemorganklassen ble definert som bivirkninger av spesiell interesse fordi efgartigimod forårsaker en midlertidig reduksjon i totale IgG-nivåer.
Opptil 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i MG-ADL total score fra baseline
Tidsramme: Opp til uke 4 i den første syklusen
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts pasientrapportert skala som vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Den evaluerer en deltakers evne til å utføre ulike aktiviteter i dagliglivet. Totalscoreområdet er fra 0 til 24, hvor høyere skår indikerer større funksjonsnedsettelse.
Opp til uke 4 i den første syklusen
Prosentvis endring i totale IgG-nivåer fra utgangspunktet
Tidsramme: Opp til uke 4 i den første syklusen
IgG: immunoglobulin G
Opp til uke 4 i den første syklusen
Prosentvis endring i AChR-Ab fra utgangspunkt hos AChR-Ab-seropositive deltakere
Tidsramme: Opp til uke 4 i den første syklusen
AchR-Ab: anti-acetylkolinreseptor-antistoffer.
Opp til uke 4 i den første syklusen
Efgartigimod serumkonsentrasjoner
Tidsramme: Opp til uke 4 av den første syklusen
Opp til uke 4 av den første syklusen
Forekomsten av ADAs mot efgartigimod over tid
Tidsramme: Opptil 3,5 år
ADA: Anti-legemiddel-antistoffer.
Opptil 3,5 år
Forekomst av NAbs mot efgartigimod over tid
Tidsramme: Opptil 3,5 år
NAbs: nøytraliserende antistoffer
Opptil 3,5 år
Forekomst av antistoffer mot rHuPH20 over tid
Tidsramme: Opptil 3,5 år
Opptil 3,5 år
Forekomst av NAbs mot rHuPH20 over tid
Tidsramme: Opptil 3,5 år
NAbs: nøytraliserende antistoffer
Opptil 3,5 år
Endringer i total MG-QoL15r fra baseline
Tidsramme: Opp til uke 4 i den første syklusen
Myasthenia Gravis Livskvalitet 15 spørsmålsskala revidert (MG-QoL 15r) poengsummer varierer fra 0 til 30, der en høyere poengsum indikerer mer alvorlige symptomer.
Opp til uke 4 i den første syklusen
Endringer i EQ-5D-5L VAS-score fra baseline
Tidsramme: Opp til uke 4 av den første syklusen
EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) visuell analog skala (VAS) poengsummer varierer fra 0 til 100, der en høyere poengsum representerer bedre helse.
Opp til uke 4 av den første syklusen
Prosentandel av deltakere eller omsorgspersoner etter antall treningsbesøk som trengs for å bli kompetent til å starte selvadministrasjon eller administrasjon med støtte fra omsorgsperson
Tidsramme: Opptil 3,5 år
Opptil 3,5 år
Prosentandel av selv- eller omsorgsperson-støttet studiemedisinadministrasjon blant alle studiebehandlingsbesøk hjemme
Tidsramme: Opptil 3,5 år
Opptil 3,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere