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Evaluación de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de efgartigimod PH20 SC administrado por vía subcutánea en pacientes con miastenia grave generalizada (ADAPTSC+)

20 de enero de 2026 actualizado por: argenx

Un estudio de fase 3 multicéntrico, abierto, de un solo brazo, a largo plazo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de múltiples inyecciones subcutáneas de efgartigimod PH20 SC en pacientes con miastenia grave generalizada

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de efgartigimod PH20 SC 1000 mg, y la eficacia clínica, PD, farmacocinética (PK), inmunogenicidad, impacto en la calidad de vida (QoL) de los participantes, tratamiento satisfacción y preferencia del método de administración, y la viabilidad de la administración de la inyección SC por cuenta propia y del cuidador.

Los detalles del estudio incluyen: Duración del estudio: 2 años

Duración del tratamiento: períodos de tratamiento de 3 semanas, repetidos según sea necesario con al menos 28 días entre períodos de tratamiento

Mediciones de salud: niveles totales de inmunoglobulina G (IgG), niveles de autoanticuerpos que se unen al receptor de acetilcolina (AChR-Ab), actividades de miastenia grave de la vida cotidiana (MG-ADL).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

184

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Alemania, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, España, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, España, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Hungría, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italia, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japón
      • Osaka, Japón, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japón, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japón, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japón, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japón, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japón, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japón, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Rusia
      • Novosibirsk, Rusia, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Rusia, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Debe ser capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
  2. Participó previamente en los estudios de antecedentes ARGX-113-2001 o ARGX-113-1705 y es elegible para reinversión.

  3. El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos y:

    1. Participantes masculinos:

      - Los participantes masculinos no pueden donar esperma desde la firma del consentimiento informado (ICF) hasta el final del estudio.

    2. Mujeres participantes:

      • Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de que se pueda administrar el medicamento en investigación (IMP).

Criterio de exclusión:

  1. El participante interrumpió antes de tiempo los estudios ARGX-113-2001 o ARGX-113-1705, a menos que el motivo de la interrupción del estudio ARGX-113-1705 fuera pasar al estudio ARGX-113-2002.

    una. Los participantes que, a juicio del investigador, no se benefician de efgartigimod IV en el estudio ARGX-113-1705 Parte B no son elegibles para transferirse a ARGX-113-2002.

  2. Está embarazada o amamantando, o tiene la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis del medicamento en investigación (IMP)

  3. Tiene alguna de las siguientes condiciones médicas:

    1. Infección bacteriana, viral o fúngica crónica no controlada clínicamente significativa en la selección
    2. Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con la evaluación precisa de los síntomas clínicos de la miastenia grave o poner al participante en un riesgo indebido

    3. Antecedentes de malignidad a menos que se considere curado con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del medicamento en investigación (IMP).

      Los participantes con los siguientes tipos de cáncer pueden ser incluidos en cualquier momento:

      • cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente
      • carcinoma in situ del cuello uterino
      • carcinoma in situ de la mama
      • hallazgos histológicos incidentales de cáncer de próstata (clasificación TNM de tumores malignos estadio T1a o T1b)
    4. Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, o que el participante haya tenido una cirugía mayor reciente, o que tenga cualquier otra afección que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o poner al participante en un riesgo indebido.
  4. Recibió una vacuna viva atenuada dentro de los 28 días anteriores al ingreso al estudio o planea recibir una vacuna viva atenuada durante el estudio
  5. Una reacción de hipersensibilidad conocida a efgartigimod, rHuPH20 o cualquiera de sus excipientes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: efgartigimod PH20 SC
Pacientes que reciben tratamiento subcutáneo (SC) con efgartigimod PH20
Biológico: efgartigimod PH20 SC
Inyección subcutánea con efgartigimod PH20 SC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de AEs, SAEs y AESIs
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
Eventos adversos, Evento adverso grave y Eventos adversos de especial interés. Los eventos adversos en el SOC 'Infecciones e infestaciones' se definieron como AESI porque efgartigimod provoca una reducción transitoria de los niveles totales de IgG.
Hasta 3,5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en la Puntuación Total MG-ADL Respecto a la Línea de Base
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
La Escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG-ADL) es una escala de 8 ítems reportada por el paciente que evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias. Evalúa la capacidad de un participante para realizar diferentes actividades en su vida diaria. La puntuación total varía de 0 a 24, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Cambio porcentual en los niveles totales de IgG desde la línea de base
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
IgG: inmunoglobulina G
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Cambio Porcentual en AChR-Ab desde el Línea de Base en Participantes Seropositivos para AChR-Ab
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
AchR-Ab: anticuerpos anti-receptor de acetilcolina.
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Concentraciones Séricas de Efgartigimod
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Incidencia de ADAs contra Efgartigimod a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
ADA: Anticuerpos anti-fármaco.
Hasta 3,5 años
Incidencia de NAbs contra Efgartigimod a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
NAbs: anticuerpos neutralizantes
Hasta 3,5 años
Incidencia de Anticuerpos Contra rHuPH20 a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3.5 años
Hasta 3.5 años
Incidencia de Anticuerpos Neutralizantes (NAbs) Contra rHuPH20 a lo Largo del Tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
NAbs: anticuerpos neutralizantes
Hasta 3,5 años
Cambios en la puntuación total del MG-QoL15r desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
Las puntuaciones de la escala revisada de calidad de vida de 15 ítems para Miastenia Gravis (MG-QoL 15r) oscilan entre 0 y 30, donde una puntuación más alta representa síntomas más graves.
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Cambios en la Puntuación EQ-5D-5L VAS Desde la Línea de Base
Periodo de tiempo: Hasta la semana 4 del primer ciclo
Las puntuaciones de la escala analógica visual (EAV) del EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) oscilan entre 0 y 100, donde una puntuación más alta representa un mejor estado de salud.
Hasta la semana 4 del primer ciclo
Porcentaje de Participantes o Cuidadores según el Número de Visitas de Capacitación Necesarias para ser Competentes para Iniciar la Administración Autónoma o con Apoyo del Cuidador
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
Hasta 3,5 años
Porcentaje de Administración del Fármaco del Estudio con Autosoporte o Soporte del Cuidador entre Todas las Visitas de Tratamiento del Estudio en el Hogar
Periodo de tiempo: Hasta 3,5 años
Hasta 3,5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-113-2002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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