Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van Efgartigimod PH20 SC subcutaan toegediend bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (ADAPTSC+)

20 januari 2026 bijgewerkt door: argenx

Een langetermijn, eenarmig, open-label, multicenter fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere subcutane injecties van Efgartigimod PH20 SC bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van efgartigimod PH20 SC 1000 mg, en de klinische werkzaamheid, PD, farmacokinetiek (PK), immunogeniciteit, impact op de kwaliteit van leven (QoL) van de deelnemers, behandeling tevredenheid, en voorkeur voor toedieningsmethode, en de haalbaarheid van zelf- en verzorgerondersteunde toediening van de SC-injectie.

Studiegegevens omvatten: Studieduur: 2 jaar

Behandelingsduur: behandelingsperioden van 3 weken, naar behoefte herhaald met ten minste 28 dagen tussen de behandelingsperioden

Gezondheidsmetingen: totale niveaus van immunoglobuline G (IgG), niveaus van acetylcholinereceptorbindende auto-antilichamen (AChR-Ab), Myasthenia Gravis-activiteiten van Daly Living (MG-ADL).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

184

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgië, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgië, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgië, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Hongarije, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Italië
      • Milan, Italië, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italië, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italië, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japan, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japan, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Rusland
      • Novosibirsk, Rusland, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Rusland, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Verenigde Staten
    • California
      • Carlsbad, California, Verenigde Staten, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol.
  2. Eerder deelgenomen aan eerdere studies ARGX-113-2001 of ARGX-113-1705 en komen in aanmerking voor roll-over.

  3. Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken en:

    1. Mannelijke deelnemers:

      - Mannelijke deelnemers mogen geen sperma doneren vanaf het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming (ICF) tot het einde van de studie.

    2. Vrouwelijke deelnemers:

      • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten bij baseline een negatieve zwangerschapstest in de urine hebben voordat het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) kan worden toegediend.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer werd voortijdig gestopt met onderzoeken ARGX-113-2001 of ARGX-113-1705, tenzij de reden voor het stoppen met onderzoek ARGX-113-1705 was om over te stappen naar onderzoek ARGX-113-2002.

    a. Deelnemers die naar het oordeel van de onderzoeker geen baat hebben bij efgartigimod IV in onderzoek ARGX-113-1705 deel B, komen niet in aanmerking voor doorschuiven naar ARGX-113-2002.

  2. Zwanger bent of borstvoeding geeft, of van plan bent zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis van het geneesmiddel voor onderzoek (IMP)

  3. Heeft een van de volgende medische aandoeningen:

    1. Klinisch significante ongecontroleerde chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie bij screening
    2. Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van myasthenia gravis zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren

    3. Voorgeschiedenis van maligniteit tenzij deze geacht wordt te zijn genezen door adequate behandeling zonder bewijs van herhaling gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van het geneesmiddel voor onderzoek (GMP).

      Deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen:

      • adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker
      • carcinoom in situ van de baarmoederhals
      • carcinoom in situ van de borst
      • incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker (TNM-classificatie van kwaadaardige tumoren stadium T1a of T1b)
    4. Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, of de deelnemer heeft recent een grote operatie ondergaan, of die een andere aandoening heeft die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer onnodig in gevaar kan brengen
  4. Een levend verzwakt vaccin ontvangen binnen 28 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of van plan zijn om tijdens het onderzoek een levend verzwakt vaccin te krijgen
  5. Een bekende overgevoeligheidsreactie op efgartigimod, rHuPH20 of een van de hulpstoffen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efgartigimod PH20 SC
Patiënten die subcutane (SC) behandeling met efgartigimod PH20 ondergaan
Biologisch: efgartigimod PH20 SC
Subcutane injectie met efgartigimod PH20 SC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal AE's, SAE's en AESI's
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
Bijwerkingen, ernstige bijwerkingen en bijwerkingen van speciaal belang. Bijwerkingen in de 'Infecties en infestaties' SOC werden gedefinieerd als AESI's omdat efgartigimod een tijdelijke verlaging van de totale IgG-niveaus veroorzaakt.
Tot 3,5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in MG-ADL-totaalscore ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Tot en met week 4 van de eerste cyclus
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) is een door patiënten gerapporteerde schaal van 8 items die MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten beoordeelt. Het evalueert het vermogen van een deelnemer om verschillende activiteiten in het dagelijks leven uit te voeren. De totale score varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores meer beperkingen aangeven.
Tot en met week 4 van de eerste cyclus
Percentageverandering in totale IgG-waarden ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Tot week 4 van de eerste cyclus
IgG: immunoglobuline G
Tot week 4 van de eerste cyclus
Procentuele verandering in AChR-Ab ten opzichte van baseline bij AChR-Ab seropositieve deelnemers
Tijdsspanne: Tot en met week 4 van de eerste cyclus
AchR-Ab: anti-acetylcholinereceptor-antilichamen.
Tot en met week 4 van de eerste cyclus
Efgartigimod Serumconcentraties
Tijdsspanne: Tot week 4 van de eerste cyclus
Tot week 4 van de eerste cyclus
Incidentie van ADA's tegen Efgartigimod in de tijd
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
ADA: Anti-medicijn antilichamen.
Tot 3,5 jaar
Incidentie van NAb's tegen efgartigimod over tijd
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
NAbs: neutraliserende antilichamen
Tot 3,5 jaar
Incidentie van Antilichamen Tegen rHuPH20 in de Tijd
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
Tot 3,5 jaar
Incidentie van NAbs tegen rHuPH20 over tijd
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
NAbs: neutraliserende antilichamen
Tot 3,5 jaar
Veranderingen in Totale MG-QoL15r ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Tot en met week 4 van de eerste cyclus
Myasthenia Gravis Quality of Life 15 item scale revised (MG-QoL 15r) scores variëren van 0 tot 30, waarbij een hogere score ernstigere symptomen vertegenwoordigt.
Tot en met week 4 van de eerste cyclus
Veranderingen in EQ-5D-5L VAS-score vanaf baseline
Tijdsspanne: Tot week 4 van de eerste cyclus
EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) visuele analoge schaal (VAS) scores variëren van 0 tot 100, waarbij een hogere score een betere gezondheid vertegenwoordigt.
Tot week 4 van de eerste cyclus
Percentage van de deelnemers of verzorgers op basis van het aantal trainingsbezoeken dat nodig is om bekwaam te worden om te starten met zelf- of door verzorgers ondersteunde toediening
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
Tot 3,5 jaar
Percentage van zelf- of mantelzorger-ondersteunde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tijdens alle thuisbehandelingsbezoeken in het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 3,5 jaar
Tot 3,5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-113-2002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren