Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Efgartigimod PH20 SC administreret subkutant hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (ADAPTSC+)

20. januar 2026 opdateret af: argenx

Et langsigtet, enkelt-arm, åbent, multicenter fase 3-studie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple subkutane injektioner af Efgartigimod PH20 SC hos patienter med generaliseret myasthenia gravis

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af efgartigimod PH20 SC 1000 mg, og den kliniske effekt, PD, farmakokinetik (PK), immunogenicitet, indvirkning på deltagernes livskvalitet (QoL), behandling tilfredshed og præference for administrationsmetode, og gennemførligheden af ​​selv- og plejer-understøttet administration af SC-injektionen.

Studiedetaljer omfatter: Studievarighed: 2 år

Behandlingsvarighed: 3-ugers behandlingsperioder, gentaget efter behov med mindst 28 dage mellem behandlingsperioderne

Sundhedsmålinger: totale niveauer af immunoglobulin G (IgG), niveauer af acetylcholinreceptorbindende autoantistoffer (AChR-Ab), Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

184

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Forenede Stater
    • California
      • Carlsbad, California, Forenede Stater, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Forenede Stater, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgien, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgien, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italien, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italien, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japan, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Japan, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japan, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japan, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Japan, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polen, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polen, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Rusland
      • Novosibirsk, Rusland, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Rusland, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Ungarn, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke, hvilket omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.
  2. Har tidligere deltaget i forudgående undersøgelser ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705 og er berettiget til roll-over.

  3. Præventionsbrug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser og:

    1. Mandlige deltagere:

      - Mandlige deltagere har ikke tilladelse til at donere sæd fra underskrivelse af det informerede samtykke (ICF) indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.

    2. Kvindelige deltagere:

      • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ uringraviditetstest ved baseline, før forsøgslægemiddel (IMP) kan administreres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren blev afbrudt tidligt fra undersøgelserne ARGX-113-2001 eller ARGX-113-1705, medmindre årsagen til afbrydelsen af ​​undersøgelsen ARGX-113-1705 var at rulle over i undersøgelsen ARGX-113-2002.

    en. Deltagere, som efter investigators vurdering ikke drager fordel af efgartigimod IV i studie ARGX-113-1705, del B, er ikke berettigede til roll-over til ARGX-113-2002.

  2. Er gravid eller ammer, eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 90 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemiddel (IMP)

  3. Har nogen af ​​følgende medicinske tilstande:

    1. Klinisk signifikant ukontrolleret kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion ved screening
    2. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, der efter investigatorens mening ville forstyrre nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på myasthenia gravis eller sætte deltageren i unødig risiko

    3. Anamnese med malignitet, medmindre det anses for helbredt ved passende behandling uden tegn på gentagelse i ≥3 år før den første administration af forsøgslægemiddel (IMP).

      Deltagere med følgende kræftformer kan til enhver tid inkluderes:

      • tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller planocellulær hudkræft
      • carcinom in situ af livmoderhalsen
      • karcinom in situ i brystet
      • tilfældige histologiske fund af prostatacancer (TNM-klassificering af maligne tumorer stadium T1a eller T1b)
    4. Klinisk bevis for andre betydelige alvorlige sygdomme, eller deltageren har haft en nylig større operation, eller som har en anden tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller sætte deltageren i unødig risiko
  4. Modtog en levende svækket vaccine inden for 28 dage før studiestart eller planlægger at modtage en levende svækket vaccine under undersøgelsen
  5. En kendt overfølsomhedsreaktion over for efgartigimod, rHuPH20 eller et eller flere af dets hjælpestoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: efgartigimod PH20 SC
Patienter, der får efgartigimod PH20 subkutan (SC) behandling
Biologisk: efgartigimod PH20 SC
Subkutan injektion med efgartigimod PH20 SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal AEs, SAEs og AESIs
Tidsramme: Op til 3,5 år
Bivirkninger, alvorlige bivirkninger og bivirkninger af særlig interesse. Bivirkninger i SOC-kategorien 'Infektioner og infestationer' blev defineret som AESI'er, fordi efgartigimod forårsager en midlertidig reduktion i de totale IgG-niveauer.
Op til 3,5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i MG-ADL total score fra baseline
Tidsramme: Indtil uge 4 i den første cyklus
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) er en 8-punkts patientrapporteret skala, der vurderer MG-symptomer og deres indvirkning på daglige aktiviteter. Den evaluerer en deltagers evne til at udføre forskellige aktiviteter i deres dagligdag. Den samlede score spænder fra 0 til 24, hvor højere score indikerer større funktionsnedsættelse.
Indtil uge 4 i den første cyklus
Procentvis ændring i totale IgG-niveauer fra baseline
Tidsramme: Op til uge 4 i den første cyklus
IgG: immunoglobulin G
Op til uge 4 i den første cyklus
Procentvis ændring i AChR-Ab fra baseline hos AChR-Ab-seropositive deltagere
Tidsramme: Op til uge 4 i den første cyklus
AchR-Ab: antistoffer mod acetylcholinreceptorer.
Op til uge 4 i den første cyklus
Efgartigimod Serumkoncentrationer
Tidsramme: Op til uge 4 i den første cyklus
Op til uge 4 i den første cyklus
Forekomsten af ADA'er mod Efgartigimod over tid
Tidsramme: Op til 3,5 år
ADA: Anti-lægemiddel-antistoffer.
Op til 3,5 år
Forekomsten af NAbs mod Efgartigimod over tid
Tidsramme: Op til 3,5 år
NAbs: neutraliserende antistoffer
Op til 3,5 år
Forekomsten af antistoffer mod rHuPH20 over tid
Tidsramme: Op til 3,5 år
Op til 3,5 år
Forekomsten af NAbs mod rHuPH20 over tid
Tidsramme: Op til 3,5 år
NAbs: neutraliserende antistoffer
Op til 3,5 år
Ændringer i Total MG-QoL15r fra baseline
Tidsramme: Op til uge 4 i den første cyklus
Myasthenia Gravis Livskvalitet 15 punkt skala revideret (MG-QoL 15r) scorer spænder fra 0 til 30, hvor en højere score repræsenterer mere alvorlige symptomer.
Op til uge 4 i den første cyklus
Ændringer i EQ-5D-5L VAS-score fra baseline
Tidsramme: Op til uge 4 i den første cyklus
EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) visuel analog skala (VAS) scorer spænder fra 0 til 100, hvor en højere score repræsenterer bedre helbred.
Op til uge 4 i den første cyklus
Procentdel af deltagere eller pårørende efter antal træningsbesøg, der kræves for at være kompetent til at starte selv- eller pårørende-støttet administration
Tidsramme: Op til 3,5 år
Op til 3,5 år
Procentdel af selv- eller omsorgsstøttet studiebehandling blandt alle behandlingsbesøg i hjemmet
Tidsramme: Op til 3,5 år
Op til 3,5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

26. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med efgartigimod PH20 SC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner