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Valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine di Efgartigimod PH20 SC somministrato per via sottocutanea in pazienti con miastenia grave generalizzata (ADAPTSC+)

20 gennaio 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio multicentrico di fase 3 a lungo termine, a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e la tollerabilità di iniezioni sottocutanee multiple di Efgartigimod PH20 SC in pazienti con miastenia grave generalizzata

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di efgartigimod PH20 SC 1000 mg e l'efficacia clinica, PD, farmacocinetica (PK), immunogenicità, impatto sulla qualità della vita (QoL) dei partecipanti, trattamento soddisfazione e preferenza del metodo di somministrazione e la fattibilità della somministrazione auto-supportata e assistita dal caregiver dell'iniezione sottocutanea.

I dettagli dello studio includono: Durata dello studio: 2 anni

Durata del trattamento: periodi di trattamento di 3 settimane, ripetuti secondo necessità con almeno 28 giorni tra i periodi di trattamento

Misurazioni sanitarie: livelli totali di immunoglobulina G (IgG), livelli di autoanticorpi leganti il ​​recettore dell'acetilcolina (AChR-Ab), Myasthenia Gravis Activities of Daly Living (MG-ADL).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

184

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0112
        • Investigator Site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Investigator Site 3 - GEO9950003
    • K'alak'i T'bilisi
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, K'alak'i T'bilisi, Georgia, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Germania, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Giappone, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai, Giappone, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Giappone, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Giappone, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ōta-ku, Tokyo, Giappone, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Italia, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Italia, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polonia, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Lublin, Polonia, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Russia
      • Novosibirsk, Russia, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Russia, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Stati Uniti
    • California
      • Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Ungheria, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato, che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
  2. Hanno partecipato in precedenza a studi precedenti ARGX-113-2001 o ARGX-113-1705 e sono idonei al rinnovo.

  3. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici e:

    1. Partecipanti maschi:

      - I partecipanti di sesso maschile non sono autorizzati a donare lo sperma dalla firma del consenso informato (ICF) fino alla fine dello studio.

    2. Partecipanti donne:

      • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che possa essere somministrato il medicinale sperimentale (IMP).

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante è stato interrotto anticipatamente dagli studi ARGX-113-2001 o ARGX-113-1705, a meno che il motivo dell'interruzione dallo studio ARGX-113-1705 non fosse il passaggio allo studio ARGX-113-2002.

    un. I partecipanti che, a giudizio dello sperimentatore, non stanno beneficiando di efgartigimod IV nello studio ARGX-113-1705 Parte B non sono idonei per il passaggio ad ARGX-113-2002.

  2. Sono in gravidanza o in allattamento o intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima dose del medicinale sperimentale (IMP)

  3. Presenta una delle seguenti condizioni mediche:

    1. Infezione batterica, virale o fungina cronica incontrollata clinicamente significativa allo screening
    2. Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici della miastenia grave o metterebbe il partecipante a rischio eccessivo

    3. Storia di tumore maligno a meno che non sia ritenuto curato da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP).

      I partecipanti con i seguenti tumori possono essere inclusi in qualsiasi momento:

      • cancro della pelle a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato
      • carcinoma in situ della cervice
      • carcinoma in situ della mammella
      • reperti istologici incidentali di cancro alla prostata (classificazione TNM dei tumori maligni in stadio T1a o T1b)
    4. Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, o il partecipante ha subito un recente intervento chirurgico importante, o che ha qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante a un rischio eccessivo
  4. Ha ricevuto un vaccino vivo attenuato entro 28 giorni prima dell'ingresso nello studio o prevede di ricevere un vaccino vivo attenuato durante lo studio
  5. Una nota reazione di ipersensibilità a efgartigimod, rHuPH20 o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: efgartigimod PH20 SC
Pazienti sottoposti a trattamento sottocutaneo (SC) con efgartigimod PH20
Biologico: efgartigimod PH20 SC
Iniezione sottocutanea con efgartigimod PH20 SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di AE, SAE e AESI
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
Eventi avversi, Evento avverso grave ed Eventi avversi di speciale interesse.
Gli eventi avversi nella SOC 'Infezioni e infestazioni' sono stati definiti come AESI perché efgartigimod provoca una riduzione transitoria dei livelli totali di IgG.
Fino a 3,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti del Punteggio Totale MG-ADL dalla Baseline
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) è uno strumento di 8 voci compilato dal paziente che valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Valuta la capacità di un partecipante di svolgere diverse attività nella vita quotidiana. Il punteggio totale varia da 0 a 24, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Variazione Percentuale dei Livelli di IgG Totali Rispetto al Basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
IgG: immunoglobulina G
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Variazione Percentuale dei Livelli di AChR-Ab Rispetto al Baseline nei Partecipanti Sieropositivi per AChR-Ab
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
AchR-Ab: anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina.
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Concentrazioni Sieriche di Efgartigimod
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Incidenza di ADA contro Efgartigimod nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
ADA: Anticorpi anti-farmaco.
Fino a 3,5 anni
Incidenza di anticorpi neutralizzanti (NAbs) contro Efgartigimod nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
NAbs: anticorpi neutralizzanti
Fino a 3,5 anni
Incidenza di Anticorpi Contro rHuPH20 nel Tempo
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
Fino a 3,5 anni
Incidenza degli anticorpi neutralizzanti (NAb) contro rHuPH20 nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
NAbs: anticorpi neutralizzanti
Fino a 3,5 anni
Variazioni nel Punteggio Totale MG-QoL15r Rispetto al Basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
I punteggi della scala Myasthenia Gravis Quality of Life 15 item revisionata (MG-QoL 15r) vanno da 0 a 30, con un punteggio più alto che rappresenta sintomi più gravi.
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Cambiamenti nel Punteggio EQ-5D-5L VAS Rispetto al Basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 4 del primo ciclo
I punteggi della scala analogica visiva (VAS) EuroQoL 5 Dimensioni 5 Livelli (EQ-5D-5L) vanno da 0 a 100, dove un punteggio più alto rappresenta una migliore salute.
Fino alla settimana 4 del primo ciclo
Percentuale di partecipanti o caregiver in base al numero di visite di formazione necessarie per essere competenti ad avviare la somministrazione autonoma o assistita dal caregiver
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
Fino a 3,5 anni
Percentuale di somministrazione del farmaco dello studio supportata da sé stessi o dal caregiver tra tutte le visite di trattamento dello studio a casa
Lasso di tempo: Fino a 3,5 anni
Fino a 3,5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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