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Avaliação da segurança e tolerabilidade a longo prazo do efgartigimod PH20 SC administrado por via subcutânea em pacientes com miastenia gravis generalizada (ADAPTSC+)

11 de abril de 2024 atualizado por: argenx

Um estudo de longo prazo, de braço único, aberto, multicêntrico de fase 3 para avaliar a segurança e a tolerabilidade de múltiplas injeções subcutâneas de efgartigimod PH20 SC em pacientes com miastenia gravis generalizada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do efgartigimod PH20 SC 1000 mg, e a eficácia clínica, DP, farmacocinética (PK), imunogenicidade, impacto na qualidade de vida (QoL) dos participantes, tratamento satisfação e preferência do método de administração, e a viabilidade da administração auto-apoiada e do cuidador da injeção SC.

Os detalhes do estudo incluem: Duração do estudo: 2 anos

Duração do tratamento: períodos de tratamento de 3 semanas, repetidos conforme necessário com pelo menos 28 dias entre os períodos de tratamento

Medições de saúde: níveis totais de imunoglobulina G (IgG), níveis de autoanticorpos de ligação ao receptor de acetilcolina (AChR-Ab), Miastenia Gravis Atividades da Vida Diária (MG-ADL).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

183

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Investigator Site 25 - DE490006
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Investigator Site 26 - DE490009
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Investigator site 5 - BE0320007
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Investigator Site 37 - ES0340021
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Investigator Site 31 - ES0340038
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Investigator site 23 - ES0340039
  • Estados Unidos
    • California
      • Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
        • Investigator site 6 - US0010032
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Investigator Site 47 - US0010021
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428
        • Investigator Site 45 - US0010108
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Investigator site 4 - US0010110
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 41076
        • Investigator Site 39 - US0010006
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Investigator Site 41 - US0010015
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Investigator Site 46 - US0010111
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Investigator Site 38 - US0010003
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigator Site 44 - US0010077
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Investigator Site 42 - US0010019
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Investigator site 7 - US0010008
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Investigator Site 43 - US0010066
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Investigator Site 40 - US0010009
  • Federação Russa
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630087
        • Investigator Site 29- RU0070002
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 194354
        • Investigator Site 30 - RU0070014
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 0112
        • Investigator site 2 - GEO9950002
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Investigator Site 1 - GEO9950001
      • Tbilisi, Geórgia, 0114
        • Investigator site 3 - GEO9950003
      • Tbilisi, Geórgia, 0160
        • Investigator Site 32 - GEO9950004
      • Tbilisi, Geórgia, 016
        • Investigator Site 33 - GEO9950016
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Investigator site 16 - NL0310001
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1082
        • Investigator site 10 - HU0360013
      • Budapest, Hungria, 1204
        • Investigator site 9 - HU0360012
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Investigator site 11 - IT0390003
      • Napoli, Itália, 80138
        • Investigator Site 34 - IT0390007
      • Roma, Itália, 00189
        • Investigator Site 35 - IT0390008
  • Japão
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • Investigator site 14 - JP0810007
      • Sapporo, Japão, 060 8542
        • Investigator Site 27 - JP0810008
      • Sendai-shi, Japão, 983-8520
        • Investigator site 13 - JP0810005
      • Tokyo, Japão, 160-0023
        • Investigator site 15 - JP0810009
    • Chiba-Shi
      • Chiba, Chiba-Shi, Japão, 260-8677
        • Investigator site 12 - JP0810002
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 063-0005
        • Investigator Site 36 - JP0810055
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japão, 025-0082
        • Investigator site 8 - JP0810004
    • Tokyo
      • Ota-Ku, Tokyo, Japão, 143-8541
        • Investigator Site 28- JP0810059
  • Polônia
      • Gdańsk, Polônia, 80-952
        • Investigator site 17 - PL0480001
      • Katowice, Polônia, 40-123
        • Investigator site 19 - PL0480007
      • Kraków, Polônia, 31-505
        • Investigator site 18 - PL0480005
      • Kraków, Polônia, 31-426
        • Investigator site 22 - PL0480065
      • Lublin, Polônia, 20-093
        • Investigator site 20 - PL0480018
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Investigator site 21 - PL0480022
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Investigator site 24 - CZ4200005

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Deve ser capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (TCLE) e neste protocolo.
  2. Participou anteriormente dos estudos antecedentes ARGX-113-2001 ou ARGX-113-1705 e é elegível para renovação.

  3. O uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos e:

    1. Participantes masculinos:

      - Os participantes do sexo masculino não estão autorizados a doar esperma desde a assinatura do consentimento informado (TCLE) até o final do estudo.

    2. Participantes do sexo feminino:

      • Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez de urina negativo no início do estudo antes que o medicamento experimental (PIM) possa ser administrado.

Critério de exclusão:

  1. O participante foi descontinuado precocemente dos estudos ARGX-113-2001 ou ARGX-113-1705, a menos que o motivo para a descontinuação do estudo ARGX-113-1705 fosse a transição para o estudo ARGX-113-2002.

    uma. Os participantes que, na opinião do investigador, não estão se beneficiando do efgartigimod IV no estudo ARGX-113-1705 Parte B não são elegíveis para inclusão no ARGX-113-2002.

  2. Estão grávidas ou amamentando, ou pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 90 dias após a última dose do medicamento experimental (PIM)

  3. Tem alguma das seguintes condições médicas:

    1. Infecção bacteriana, viral ou fúngica crônica não controlada clinicamente significativa na triagem
    2. Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria na avaliação precisa dos sintomas clínicos de miastenia gravis ou colocaria o participante em risco indevido

    3. História de malignidade, a menos que considerada curada por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração do medicamento experimental (PIM).

      Os participantes com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento:

      • câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado
      • carcinoma in situ do colo do útero
      • carcinoma in situ da mama
      • achados histológicos incidentais de câncer de próstata (classificação TNM de tumores malignos estágio T1a ou T1b)
    4. Evidência clínica de outras doenças graves significativas, ou o participante passou por uma grande cirurgia recente, ou tem qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido
  4. Recebeu uma vacina viva atenuada dentro de 28 dias antes da entrada no estudo ou planeja receber uma vacina viva atenuada durante o estudo
  5. Uma reação de hipersensibilidade conhecida ao efgartigimod, rHuPH20 ou a qualquer um de seus excipientes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: efgartigimod PH20 SC
Pacientes recebendo tratamento subcutâneo (SC) com efgartigimode PH20
Biológico: efgartigimod PH20 SC
Injeção subcutânea com efgartigimode PH20 SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A pontuação total das Atividades da Vida Diária (MG-ADL) da Miastenia Gravis muda desde o início
Prazo: Até 3,5 anos
quanto maior a pontuação, mais comprometimento
Até 3,5 anos
Linha de base do ciclo ao longo do tempo por ciclo (para MG-ADL)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Alteração percentual nos níveis de imunoglobulina G total (IgG) desde o início
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Linha de base do ciclo ao longo do tempo por ciclo (para imunoglobulina G total (IgG)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Alteração percentual de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR-Ab) desde a linha de base
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Linha de base do ciclo ao longo do tempo em participantes soropositivos para AChR-Ab (para autoanticorpos de ligação ao receptor de acetilcolina (AChR-Ab))
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Concentrações séricas de efgartigimod
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs) para efgartigimod ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADAs) para efgartigimod ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de anticorpos neutralizantes (NAbs) contra efgartigimod ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Prevalência de anticorpos neutralizantes (NAbs) contra efgartigimod ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de ADAs para rHuPH20 ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Prevalência de ADAs para rHuPH20 ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Incidência de NAbs contra rHuPH20 ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Prevalência de NAbs contra rHuPH20 ao longo do tempo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Mudanças no Questionário de Qualidade de Vida Total de Miastenia Gravis (escala de 15 itens revisada) (MG-QoL15r) desde o início
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Ciclo base a ciclo (para MG-QoL15r)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Alterações na pontuação da escala visual analógica (VAS) EuroQoL 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) desde a linha de base
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Ciclo base a ciclo (para EQ-5D-5L)
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Respostas EQ-5D-5L ao longo do tempo por ciclo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Número de participantes que realizaram autoadministração em casa ao longo do tempo por ciclo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Porcentagem de participantes que realizaram autoadministração em casa ao longo do tempo por ciclo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Número de cuidadores que administraram a injeção ao participante em casa ao longo do tempo por ciclo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Porcentagem de cuidadores que administraram a injeção ao participante em casa ao longo do tempo por ciclo
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Número de visitas de treinamento necessárias para que o participante ou cuidador seja competente para iniciar a administração de efgartigimod PH20 SC
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Número de administração do medicamento do estudo autossustentada ou por cuidador entre todas as visitas de tratamento do estudo em casa
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos
Porcentagem de administração do medicamento em estudo autossustentada ou por cuidador entre todas as visitas de tratamento do estudo em casa
Prazo: Até 3,5 anos
Até 3,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de abril de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-113-2002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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