评估 Efgartigimod PH20 SC 在全身性重症肌无力患者皮下给药的长期安全性和耐受性 (ADAPTSC+)
2024年4月11日 更新者：argenx
一项长期、单臂、开放标签、多中心 3 期研究，以评估全身性重症肌无力患者多次皮下注射 Efgartigimod PH20 SC 的安全性和耐受性
本研究的目的是评估 efgartigimod PH20 SC 1000 mg 的长期安全性和耐受性，以及临床疗效、PD、药代动力学 (PK)、免疫原性、对参与者生活质量 (QoL) 的影响、治疗满意度和给药方法偏好，以及自我和护理人员支持的 SC 注射给药的可行性。
学习详情包括： 学习时间：2 年
治疗持续时间：3 周的治疗期，根据需要重复治疗，治疗期之间至少间隔 28 天
健康测量：免疫球蛋白 G (IgG) 的总水平、乙酰胆碱受体结合自身抗体 (AChR-Ab) 水平、重症肌无力戴利活动 (MG-ADL)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
183
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tbilisi、乔治亚州、0112
- Investigator site 2 - GEO9950002
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Tbilisi、乔治亚州、0114
- Investigator Site 1 - GEO9950001
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Tbilisi、乔治亚州、0114
- Investigator site 3 - GEO9950003
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Tbilisi、乔治亚州、0160
- Investigator Site 32 - GEO9950004
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Tbilisi、乔治亚州、016
- Investigator Site 33 - GEO9950016
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Novosibirsk、俄罗斯联邦、630087
- Investigator Site 29- RU0070002
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦、194354
- Investigator Site 30 - RU0070014
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Budapest、匈牙利、1082
- Investigator site 10 - HU0360013
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Budapest、匈牙利、1204
- Investigator site 9 - HU0360012
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Berlin、德国、10117
- Investigator Site 25 - DE490006
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Münster、德国、48149
- Investigator Site 26 - DE490009
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Milano、意大利、20133
- Investigator site 11 - IT0390003
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Napoli、意大利、80138
- Investigator Site 34 - IT0390007
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Roma、意大利、00189
- Investigator Site 35 - IT0390008
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Brno、捷克语、625 00
- Investigator site 24 - CZ4200005
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Osaka、日本、565-0871
- Investigator site 14 - JP0810007
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Sapporo、日本、060 8542
- Investigator Site 27 - JP0810008
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Sendai-shi、日本、983-8520
- Investigator site 13 - JP0810005
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Tokyo、日本、160-0023
- Investigator site 15 - JP0810009
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Chiba-Shi
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Chiba、Chiba-Shi、日本、260-8677
- Investigator site 12 - JP0810002
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Hokkaido
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Sapporo、Hokkaido、日本、063-0005
- Investigator Site 36 - JP0810055
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Iwate
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Hanamaki、Iwate、日本、025-0082
- Investigator site 8 - JP0810004
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Tokyo
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Ota-Ku、Tokyo、日本、143-8541
- Investigator Site 28- JP0810059
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Gent、比利时、9000
- Investigator site 5 - BE0320007
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Gdańsk、波兰、80-952
- Investigator site 17 - PL0480001
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Katowice、波兰、40-123
- Investigator site 19 - PL0480007
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Kraków、波兰、31-505
- Investigator site 18 - PL0480005
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Kraków、波兰、31-426
- Investigator site 22 - PL0480065
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Lublin、波兰、20-093
- Investigator site 20 - PL0480018
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Warsaw、波兰、02-097
- Investigator site 21 - PL0480022
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California
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Carlsbad、California、美国、92011
- Investigator site 6 - US0010032
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Palo Alto、California、美国、94304
- Investigator Site 47 - US0010021
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Florida
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Boca Raton、Florida、美国、33428
- Investigator Site 45 - US0010108
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Port Charlotte、Florida、美国、33952
- Investigator site 4 - US0010110
-
Tampa、Florida、美国、41076
- Investigator Site 39 - US0010006
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- Investigator Site 41 - US0010015
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New York
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Amherst、New York、美国、14226
- Investigator Site 46 - US0010111
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Investigator Site 38 - US0010003
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Investigator Site 44 - US0010077
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Investigator Site 42 - US0010019
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Tennessee
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Cordova、Tennessee、美国、38018
- Investigator site 7 - US0010008
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- Investigator Site 43 - US0010066
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San Antonio、Texas、美国、78229
- Investigator Site 40 - US0010009
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Leiden、荷兰、2333
- Investigator site 16 - NL0310001
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Barcelona、西班牙、08035
- Investigator Site 37 - ES0340021
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Barcelona、西班牙、08041
- Investigator Site 31 - ES0340038
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Valencia、西班牙、46026
- Investigator site 23 - ES0340039
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 必须能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书 (ICF) 和本协议中列出的要求和限制。
- 以前参加过先行研究 ARGX-113-2001 或 ARGX-113-1705，并且有资格进行翻滚。
男性和女性的避孕药具使用应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定，并且：
男性参与者：
- 男性参与者从签署知情同意书 (ICF) 到研究结束均不得捐献精子。
女性参与者：
- 有生育潜力的女性 (WOCBP) 在给予试验性药物 (IMP) 之前，基线尿妊娠试验必须呈阴性。
排除标准：
参与者提前退出研究 ARGX-113-2001 或 ARGX-113-1705，除非退出研究 ARGX-113-1705 的原因是转入研究 ARGX-113-2002。
一种。根据研究者的判断，在研究 ARGX-113-1705 B 部分中未受益于 efgartigimod IV 的参与者没有资格转入 ARGX-113-2002。
- 怀孕或哺乳期，或打算在研究期间或最后一剂研究药物 (IMP) 后 90 天内怀孕
有以下任何一种健康状况：
- 筛选时有临床意义的不受控制的慢性细菌、病毒或真菌感染
- 研究者认为会干扰对重症肌无力临床症状的准确评估或使参与者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病
恶性肿瘤病史，除非在首次给予研究性药物产品 (IMP) 前 ≥ 3 年通过充分治疗被认为治愈且无复发证据。
可以随时包括患有以下癌症的参与者：
- 充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- 宫颈原位癌
- 乳腺原位癌
- 前列腺癌的偶然组织学发现（恶性肿瘤分期 T1a 或 T1b 的 TNM 分类）
- 其他重大严重疾病的临床证据，或参与者最近接受过大手术，或研究者认为有任何其他情况可能会混淆研究结果或使参与者处于不适当的风险中
- 在进入研究前 28 天内接种过减毒活疫苗或计划在研究期间接种减毒活疫苗
- 已知对 efgartigimod、rHuPH20 或其任何赋形剂的超敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：efgartigimod PH20 SC
接受 efgartigimod PH20 皮下 (SC) 治疗的患者
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皮下注射 efgartigimod PH20 SC
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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特别关注的不良事件发生率 (AESI)
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分相对于基线的变化
大体时间：长达 3.5 年
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分数越高，减值越多
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长达 3.5 年
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按周期随时间变化的周期基线（对于 MG-ADL）
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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总免疫球蛋白 G (IgG) 水平相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移循环基线（对于总免疫球蛋白 G (IgG)
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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AChR-Ab 血清反应阳性参与者随时间推移的循环基线（对于乙酰胆碱受体结合自身抗体 (AChR-Ab)）
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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Efgartigimod 血清浓度
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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随着时间的推移，efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的流行率
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，针对 efgartigimod 的中和抗体 (NAb) 的发生率
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，针对 efgartigimod 的中和抗体 (NAb) 的流行率
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，ADAs 对 rHuPH20 的影响
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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随着时间的推移，ADA 对 rHuPH20 的流行
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，NAbs 针对 rHuPH20 的发生率
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，针对 rHuPH20 的 NAb 流行率
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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总的重症肌无力生活质量问卷（修订后的 15 项量表）(MG-QoL15r) 相对于基线的变化
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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按周期划分的周期基线（对于 MG-QoL15r）
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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EuroQoL 5 维度 5 级 (EQ-5D-5L) 视觉模拟量表 (VAS) 评分相对于基线的变化
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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逐个循环的循环基线（对于 EQ-5D-5L）
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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EQ-5D-5L 按周期随时间响应
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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按周期在家自我管理的参与者人数
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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按周期在家进行自我管理的参与者百分比
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，按周期在家中对参与者进行注射的护理人员人数
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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随着时间的推移，按周期在家中对参与者进行注射的护理人员百分比
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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参与者或护理人员有能力开始使用 efgartigimod PH20 SC 所需的培训访视次数
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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在家中所有研究治疗就诊中自行或看护者支持的研究药物给药次数
大体时间：长达 3.5 年
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长达 3.5 年
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在家中进行的所有研究治疗访视中，自我或看护者支持的研究药物给药百分比
大体时间：长达 3.5 年
|
长达 3.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月26日
初级完成 (估计的)
2024年12月31日
研究完成 (估计的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2021年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月25日
首次发布 (实际的)
2021年3月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月11日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
efgartigimod PH20 SC的临床试验
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argenx完全的全身性重症肌无力西班牙, 美国, 比利时, 乔治亚州, 德国, 匈牙利, 意大利, 日本, 荷兰, 波兰, 俄罗斯联邦
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argenx招聘中原发性免疫性血小板减少症美国, 澳大利亚, 保加利亚, 中国, 乔治亚州, 希腊, 意大利, 日本, 波兰, 葡萄牙, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 泰国, 火鸡, 阿根廷, 智利, 爱尔兰, 约旦, 突尼斯, 大韩民国, 墨西哥, 新西兰, 南非, 英国, 挪威
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argenx主动，不招人原发性免疫性血小板减少症美国, 法国, 乔治亚州, 德国, 意大利, 日本, 波兰, 俄罗斯联邦, 西班牙, 火鸡, 英国, 阿根廷, 澳大利亚, 保加利亚, 智利, 中国, 丹麦, 希腊, 爱尔兰, 以色列, 约旦, 大韩民国, 墨西哥, 新西兰, 挪威, 葡萄牙, 罗马尼亚, 塞尔维亚, 南非, 台湾, 泰国, 突尼斯
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argenx主动，不招人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)美国, 奥地利, 比利时, 保加利亚, 中国, 捷克语, 丹麦, 法国, 乔治亚州, 德国, 以色列, 意大利, 日本, 荷兰, 波兰, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 西班牙, 乌克兰, 英国, 拉脱维亚, 罗马尼亚, 台湾, 火鸡
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argenx完全的慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 (CIDP)美国, 奥地利, 比利时, 保加利亚, 中国, 捷克语, 丹麦, 法国, 乔治亚州, 德国, 匈牙利, 以色列, 意大利, 日本, 拉脱维亚, 荷兰, 波兰, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 西班牙, 台湾, 火鸡, 乌克兰, 英国