- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04821856
Kannabidiolin tehokkuuden arviointi kehitysvammaisten lasten ja nuorten vakavien käyttäytymisongelmien hoidossa
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu kannabidiolikoe, jolla hoidetaan vakavia käyttäytymisongelmia kehitysvammaisilla lapsilla ja nuorilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 6-18-vuotiaat miehet ja naiset;
DSM-5 älyllisen vamman (ID) diagnoosi:
- Täysi mittakaava älykkyysosamäärä < 70 standardoidussa kognitiivisessa arvioinnissa. Tutkijoiden on nähtävä testitulokset, ja ne on suoritettava kahden vuoden kuluessa ilmoittautumisesta. Jos aikaisempien testausten tiedot eivät ole saatavilla tai arviointi on tehty yli 2 vuotta aikaisemmin, älykkyysosamäärä arvioidaan Wechsler Abreviated Scale of Intelligence-II -asteikolla.
- Mukautuvan toiminnan puute (DSM-5:n ID:n vakavuusluokituksen peruste) vähintään yhdessä elämäntoiminnassa Vinelandin mukautuvan käyttäytymisasteikon mukaan (johdetaan pisteet viestinnässä, päivittäisissä taidoissa ja sosialisaatiossa sekä globaali mukautuva pistemäärä). Jos aikaisempia testejä koskevia tietoja ei ole saatavilla tai arviointi on tehty yli 2 vuotta aikaisemmin, vanhempi tai huoltaja suorittaa tämän.
SBP: Määritetään pisteinä:
- 18 tai korkeampi poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-ärtyvyys-alaasteikolla (ABC-I) ja
- kohtalainen tai korkeampi kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman ja vakavuuden asteikolla;
- Ei muutoksia lääkityksessä tai muissa toimenpiteissä satunnaistamista edeltäneiden 4 viikon aikana, ja aikomus pysyä samassa annoksessa tutkimuksen ajan;
- Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus;
- Osallistujalla ja perheellä on tutkijan mielestä kyky noudattaa protokollan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-englanninkieliset vanhemmat;
- Psykoosi, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vakava masennushäiriö, pakko-oireinen häiriö;
- Klobatsaamin ottaminen;
- Epänormaalit maksan toimintakokeet: määritelty ALAT-arvoksi > kaksi kertaa ULN;
- Lääkekannabiksen nykyinen käyttö tai käyttö seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana;
- raskaana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana tai imetät;
- Tunnettu allergia kannabidiolille tai kannabisvalmisteille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kannabidioli 100mg/ml
Kannabidiolin (CBD) aloitusannos on 5 mg/kg/vrk ja se annetaan suun kautta kahdesti vuorokaudessa annoksina 2,5 mg/kg (ylöstitrausvaihe päivästä 1–7). Viikon kuluttua CBD:n annosta nostetaan 10 mg/kg/vrk kahtena 5 mg/kg:n päivittäisenä annoksena (8 viikon ylläpitovaihe päivästä 8 päivään 63). Ylläpitovaiheen päätyttyä CBD:n annosta pienennetään 5 mg:aan/kg/vrk yhdeksi viikoksi (päivät 64-70), jonka jälkeen CBD:n antaminen lopetetaan. Kaikille osallistujille, jotka painavat 100 kg tai enemmän, annetaan enimmäisannos 1000 mg/vrk. Nämä osallistujat saavat annoksen 500 mg/vrk ylös- ja alastitrauksen aikana. Annokset pyöristetään lähimpään 10 mg:aan (0,1 ml). |
Kannabidioli (CBD) -isolaatti 100 mg/ml MCT-öljyoraaliliuoksessa, valmistaja THC Pharma
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kontrolliryhmä saa lumelääkettä, keskipitkäketjuista triglyseridiöljyä (MCT), joka ei erotu aktiivisesta lääkkeestä ulkonäöltään, tuoksultaan ja maultaan. Annos sovitetaan tilavuuden mukaan kannabidiolihaaraan, ja se annetaan kahdesti päivässä 10 viikon ajan (mukaan lukien titraus ylös- ja alaspäin). |
MCT-öljy ja aromiliuos, myös THC Pharman valmistama
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslista-ärtyvyys (ABC-I) -alaskaalan kokonaispistemäärässä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 15 kohdan vanhempien arvioima kyselylomake, jota käytetään mittaamaan lasten vakavia käyttäytymisongelmia
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) neljän jäljellä olevan ala-asteikon kokonaispisteissä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
43 vanhempien arvioimaa asiaa, jotka arvioivat: sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sääntöjen noudattamatta jättäminen ja sopimaton puhe
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Vertailu 100 mg/ml kannabidiolia saaneiden ja lumelääkeryhmien kliinikkojen arvioiden välillä Clinical Global Impressions-Improvement -tutkimuksessa 64. päivänä. Tiedot esitetään osallistujien osuutena kussakin haarassa, jonka luokitus viittaa parantumiseen
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on yksittäinen kliinikon arvioima parannusten yhteenveto
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä vanhempien arvioitu ahdistuneisuusasteikko-ASD:n kokonaispistemäärässä päivänä 64
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 25 pisteen vanhempien arvioima mittari nuorten ahdistuneisuudesta, jolla on ASD
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä lasten ja nuorten osallistumisasteikon kokonaispisteissä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 20 kohdan vanhempien arvioima kyselylomake, joka sisältää ala-asteikot osallistumisesta kodin, koulun ja yhteisön toimintaan
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä Child Health Utility 9D:n (CHU-9D) painotetussa kokonaispistemäärässä päivänä 64
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 9 pisteen vanhempien arvioima, mieltymyksillä painotettu mitta, jota käytetään laskettaessa lasten laatua mukautettuja elinvuosia
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä lasten unihäiriöasteikon kokonaispisteissä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 26 kohdan vanhempien arvioima kyselylomake, jossa arvioidaan lasten univaikeuksia
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä elämänlaadun arvioinnin 4D (AQOL-4D) kokonaispisteissä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 12 pisteen itseraportoiva terveyteen liittyvä instrumentti, jota käytetään vanhempien laatusovitettujen elinvuosien laskemiseen
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä Beach Centerin perheen elämänlaadun kokonaispisteissä päivänä 64
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 25 kohdan vanhempainraportin mitta, joka sisältää ala-asteikot, jotka arvioivat perheen vuorovaikutusta, vanhemmuutta, henkistä ja aineellista hyvinvointia sekä vammaisuuteen liittyvää tukea.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä masennus-ahdistusstressiasteikon 21 kokonaispistemäärässä päivänä 64
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 21 kohdan itsearvioitu arvio vanhempien mielenterveydestä, mukaan lukien masennuksen, ahdistuksen ja stressin oireet
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Keskimääräinen ero kannabidiolia 100 mg/ml saaneiden ja lumelääkeryhmien välillä autismin vanhemmuuden stressiindeksin kokonaispisteissä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä on 13 pisteen itsearvioitu mittari, joka kuvaa 3 luokkaa vanhempien stressitekijöitä: perussosiaalinen vamma, vaikea käytös, fyysiset ongelmat
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Haittavaikutusten esiintymistiheys, joka on raportoitu Liverpoolin haittavaikutusprofiilin (LAEP) muokatussa versiossa päivänä 64, on yhteenveto kannabidioli 100 mg/ml ja lumelääkehaaroissa.
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Vanhemman tai huoltajan suorittama LAEP on suunniteltu vangitsemaan epilepsialääkkeiden tunnetut sivuvaikutukset.
Muokattu versio sisältää lisäosia CBD:n muiden tunnettujen sivuvaikutusten selvittämiseksi.
Tämä mitta sisältää 34 kohdetta.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen terveysalan kustannustehokkuuden vertaaminen poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistalla – Ärtyvyys (ABC-I) -pisteillä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä sisältää inkrementaalisen kustannustehokkuussuhteen (ICER) laskemisen: terveysalan kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna ABC-I:n lisäpisteillä.
Terveysalan kustannukset lasketaan seuraavilla tavoilla: (1) arvio interventiokustannuksista tutkimuksen taloudellisista tiedoista; (2) Lyhyt resurssien käyttökysely, jonka vanhemmat täyttivät päivänä 64 ja joka kaappaa lääkkeiden ja terveydenhuoltoalan resurssien käytön, joka liittyy heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen yhteiskunnallisen kustannustehokkuuden vertaaminen poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan - Ärtyvyys (ABC-I) -pisteiden perusteella 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tässä lasketaan inkrementaalinen kustannustehokkuussuhde (ICER): yhteiskunnalliset kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna ABC-I:n lisäpisteillä.
Yhteiskunnalliset kustannukset lasketaan lyhyellä resurssienkäyttökyselyllä, jonka vanhemmat täyttävät 64. päivänä ja joka kuvaa yhteiskunnan resurssien käyttöä ja menetettyä tuottavuutta, jotka liittyvät heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen terveydenhuoltoalan kustannustehokkuuden vertaaminen laatusopeutettujen elinvuosien perusteella laskettuna CHU-9D:stä päivänä 64
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä sisältää inkrementaalisen kustannustehokkuussuhteen (ICER) laskemisen: terveyssektorin kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna CHU-9D:n lisälaadulla säädetyillä elinvuosilla (QALY).
Terveysalan kustannukset lasketaan seuraavilla tavoilla: (1) arvio interventiokustannuksista tutkimuksen taloudellisista tiedoista; (2) Lyhyt resurssien käyttökysely, jonka vanhemmat täyttivät päivänä 64 ja joka kaappaa lääkkeiden ja terveydenhuoltoalan resurssien käytön, joka liittyy heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen yhteiskunnallisen kustannustehokkuuden vertaaminen laatusopeutettujen elinvuosien perusteella laskettuna CHU-9D:stä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä sisältää inkrementaalisen kustannustehokkuussuhteen (ICER) laskemisen: yhteiskunnalliset kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna CHU-9D:n lisälaadulla säädetyillä elinvuosilla (QALY).
Yhteiskunnalliset kustannukset lasketaan lyhyellä resurssienkäyttökyselyllä, jonka vanhemmat täyttävät 64. päivänä ja joka kuvaa yhteiskunnan resurssien käyttöä ja menetettyä tuottavuutta, jotka liittyvät heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen terveydenhuoltoalan kustannustehokkuuden vertaaminen laadun mukautettujen elinvuosien perusteella laskettuna AQOL-4D:stä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä sisältää inkrementaalisen kustannustehokkuussuhteen (ICER) laskemisen: terveyssektorin kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna AQOL-4D:n laadun mukautetuilla elinvuosilla (QALY).
Terveysalan kustannukset lasketaan seuraavilla tavoilla: (1) arvio interventiokustannuksista tutkimuksen taloudellisista tiedoista; (2) Lyhyt resurssien käyttökysely, jonka vanhemmat täyttivät päivänä 64 ja joka kaappaa lääkkeiden ja terveydenhuoltoalan resurssien käytön, joka liittyy heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
|
Kannabidiolin ja lumelääkkeen yhteiskunnallisen kustannustehokkuuden vertaaminen laadun mukautettujen elinvuosien perusteella laskettuna AQOL-4D:stä 64. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Tämä sisältää inkrementaalisen kustannustehokkuussuhteen (ICER) laskemisen: yhteiskunnalliset kustannukset (CBD-plasebo) jaettuna AQOL-4D:n lisälaadulla säädetyillä elinvuosilla (QALY).
Yhteiskunnalliset kustannukset lasketaan lyhyellä resurssienkäyttökyselyllä, jonka vanhemmat täyttävät 64. päivänä ja joka kuvaa yhteiskunnan resurssien käyttöä ja menetettyä tuottavuutta, jotka liittyvät heidän lapsensa käyttäytymiseen kahdeksan viikon interventiojakson aikana.
|
Päivänä 64 (ylläpitohoitojakson lopussa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Efron D, Taylor K, Payne JM, Freeman JL, Cranswick N, Mulraney M, Prakash C, Lee KJ, Williams K. Does cannabidiol reduce severe behavioural problems in children with intellectual disability? Study protocol for a pilot single-site phase I/II randomised placebo controlled trial. BMJ Open. 2020 Mar 8;10(3):e034362. doi: 10.1136/bmjopen-2019-034362.
- Efron D, Freeman JL, Cranswick N, Payne JM, Mulraney M, Prakash C, Lee KJ, Taylor K, Williams K. A pilot randomised placebo-controlled trial of cannabidiol to reduce severe behavioural problems in children and adolescents with intellectual disability. Br J Clin Pharmacol. 2021 Feb;87(2):436-446. doi: 10.1111/bcp.14399. Epub 2020 Jul 1.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Neurokehityshäiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Mielenterveyshäiriöt
- Henkinen vamma
- Orgaaniset kemikaalit
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Hiilivety
- Terpeenit
- Kannabinoidit
- Kannabidioli
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- RCH HREC 70053
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .