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Valutazione dell'efficacia del cannabidiolo nel trattamento di gravi problemi comportamentali in bambini e adolescenti con disabilità intellettiva

2 agosto 2023 aggiornato da: Murdoch Childrens Research Institute

Uno studio randomizzato controllato con placebo sul cannabidiolo per il trattamento di gravi problemi comportamentali in bambini e adolescenti con disabilità intellettiva

Questo è uno studio multi-sito, in doppio cieco, a gruppi paralleli, randomizzato, controllato con placebo di 140 partecipanti che confronta l'isolato di cannabidiolo purificato per via orale (CBD) con placebo nel ridurre i problemi comportamentali gravi (SBP) a 8 settimane nei bambini di età compresa tra 6 e 18 anni anni con disabilità intellettiva (ID). I partecipanti idonei saranno randomizzati 1:1 per ricevere CBD o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Contatto:
          • Elizabeth Elliott
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Elliott
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamento
        • Monash Children's Hospital
        • Contatto:
          • Katrina Williams
        • Investigatore principale:
          • Katrina Williams
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Daryl Efron

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine di età compresa tra 6 e 18 anni;

  2. Diagnosi DSM-5 di disabilità intellettiva (ID):

    1. QI su scala completa <70 su valutazione cognitiva standardizzata. I risultati dei test devono essere visionati dagli investigatori ed eseguiti entro due anni dall'arruolamento. Nel caso in cui le registrazioni dei test precedenti non siano disponibili o la valutazione fosse precedente a più di 2 anni, il QI sarà stimato utilizzando la Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II.
    2. Deficit nella funzione adattiva (base per la valutazione della gravità dell'ID nel DSM-5) in almeno un'attività della vita sulle scale di comportamento adattivo di Vineland (deriva i punteggi nei domini di comunicazione, abilità di vita quotidiana e socializzazione e un punteggio adattivo globale). Se le registrazioni dei test precedenti non sono disponibili o la valutazione risale a più di 2 anni prima, questa sarà completata dal genitore o dal tutore.

  3. SBP: Definito come punteggi di:

    1. 18 o superiore nella sottoscala Aberrant Behavior Checklist-Irritability (ABC-I) e
    2. moderata o superiore sulla scala Clinical Global Impressions-Severity;
  4. Nessun cambiamento nei farmaci o altri interventi nelle 4 settimane precedenti la randomizzazione e intenzione di rimanere sulla stessa dose per tutta la durata dello studio;
  5. Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale;
  6. Il partecipante e la famiglia hanno la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo il parere dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. Genitori non anglofoni;
  2. Psicosi, disturbo bipolare, disturbo depressivo maggiore, disturbo ossessivo compulsivo;
  3. Prendendo clobazam;
  4. Test di funzionalità epatica anormali: definiti come ALT > due volte ULN;
  5. Uso attuale di cannabis terapeutica o uso nelle 4 settimane precedenti lo screening;
  6. Gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio o allattamento al seno;
  7. Allergia nota al cannabidiolo o ai prodotti a base di cannabis

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cannabidiolo 100mg/ml

La dose iniziale di cannabidiolo (CBD) sarà di 5 mg/kg/giorno e sarà somministrata per via orale due volte al giorno in dosi di 2,5 mg/kg (fase di titolazione dal giorno 1 al giorno 7). Dopo una settimana, la dose di CBD verrà aumentata a 10 mg/kg/giorno in due dosi giornaliere da 5 mg/kg (fase di mantenimento di 8 settimane dal giorno 8 al giorno 63). Al termine della fase di mantenimento, la dose di CBD verrà ridotta a 5 mg/kg/die per una settimana (dal 64° al 70° giorno), dopodiché la somministrazione di CBD cesserà.

Verrà somministrata una dose massima di 1000 mg/giorno a tutti i partecipanti di peso pari o superiore a 100 kg. Questi partecipanti riceveranno una dose di 500 mg/giorno durante la titolazione verso l'alto e verso il basso.

Le dosi saranno arrotondate ai 10 mg (0,1 ml) più vicini.
Droga: Olio di cannabidiolo
Cannabidiolo (CBD) isolato 100 mg/ml in soluzione orale di olio MCT, prodotto da THC Pharma
Comparatore placebo: Placebo

Il gruppo di controllo riceverà olio di trigliceridi a catena media (MCT) placebo che è indistinguibile dal farmaco attivo per aspetto, odore e sapore.

La dose sarà abbinata per volume al braccio del cannabidiolo e somministrata due volte al giorno per 10 settimane (inclusa la titolazione verso l'alto e verso il basso).
Droga: Placebo
Soluzione di olio e aromi MCT, anch'essa prodotta da THC Pharma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo nel punteggio totale della sottoscala Aberrant Behavior Checklist-Irritability (ABC-I) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Si tratta di un questionario di 15 voci valutato dai genitori, utilizzato per misurare i gravi problemi comportamentali nei bambini
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sui punteggi totali delle quattro sottoscale rimanenti della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
43 item valutati dai genitori che valutano: ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confronto tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo delle valutazioni dei medici sul miglioramento delle impressioni globali cliniche al giorno 64. I dati saranno presentati come percentuale di partecipanti in ciascun braccio con una valutazione che suggerisce un miglioramento
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una misura riassuntiva del miglioramento valutata dal medico a un singolo elemento
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della Parent Rated Anxiety Scale-ASD al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una misura dell'ansia valutata dai genitori in 25 elementi nei giovani con ASD
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della Scala di partecipazione per bambini e adolescenti al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Si tratta di un questionario di 20 voci valutato dai genitori che include sottoscale per la partecipazione alle attività domestiche, scolastiche e comunitarie
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale ponderato del Child Health Utility 9D (CHU-9D) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una misura di 9 elementi valutata dai genitori e ponderata per le preferenze utilizzata per calcolare gli anni di vita aggiustati per la qualità per i bambini
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci di cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della scala dei disturbi del sonno per i bambini al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questo è un questionario di 26 voci valutato dai genitori che valuta le difficoltà del sonno nei bambini
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della valutazione della qualità della vita 4D (AQOL-4D) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questo è uno strumento relativo alla salute di autovalutazione di 12 elementi utilizzato per calcolare gli anni di vita aggiustati per la qualità per i genitori
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della qualità della vita della famiglia del Beach Center al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una misura del report dei genitori di 25 elementi che include sottoscale che valutano l'interazione familiare, la genitorialità, il benessere emotivo e materiale e il supporto relativo alla disabilità.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale della Depression Anxiety Stress Scale-21 al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una valutazione autovalutata di 21 item sulla salute mentale dei genitori, compresi i sintomi di depressione, ansia e stress
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Differenza media tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo sul punteggio totale dell'Autism Parenting Stress Index al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Questa è una misura autovalutata di 13 elementi di 3 categorie di fattori di stress nei genitori: disabilità sociale di base, comportamento difficile, problemi fisici
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
La frequenza degli eventi avversi riportati nella versione modificata del Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) al giorno 64 sarà riassunta tra i bracci cannabidiolo 100 mg/ml e placebo
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Completato dal genitore o dal tutore, il LAEP è stato progettato per catturare gli effetti collaterali noti dei farmaci antiepilettici. La versione modificata include elementi aggiuntivi per accertare altri noti effetti collaterali del CBD. Questa misura include 34 articoli.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confrontando il rapporto costo-efficacia del settore sanitario del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di punteggi Aberrant Behavior Checklist - Irritability (ABC-I) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): costi del settore sanitario (CBD-placebo) divisi per punteggi ABC-I incrementali. I costi del settore sanitario saranno calcolati attraverso: (1) Stima dei costi di intervento dai registri finanziari dello studio; (2) Un breve questionario sull'uso delle risorse, compilato dai genitori al giorno 64, che rileverà l'uso di farmaci e risorse del settore sanitario associato al comportamento del bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confrontando il rapporto costo-efficacia sociale del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di Aberrant Behavior Checklist - Punteggi di irritabilità (ABC-I) al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): costi sociali (CBD-placebo) divisi per punteggi ABC-I incrementali. I costi sociali saranno calcolati attraverso un breve questionario sull'uso delle risorse, completato dai genitori al giorno 64, che catturerà l'uso delle risorse sociali e la perdita di produttività associata al comportamento del loro bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confrontando il rapporto costo-efficacia del settore sanitario del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di anni di vita aggiustati per la qualità calcolati dal CHU-9D al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): i costi del settore sanitario (CBD-placebo) divisi per gli anni di vita incrementali aggiustati per la qualità (QALY) da CHU-9D. I costi del settore sanitario saranno calcolati attraverso: (1) Stima dei costi di intervento dai registri finanziari dello studio; (2) Un breve questionario sull'uso delle risorse, compilato dai genitori al giorno 64, che rileverà l'uso di farmaci e risorse del settore sanitario associato al comportamento del bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confrontando il rapporto costo-efficacia sociale del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di anni di vita aggiustati per la qualità calcolati dal CHU-9D al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): costi sociali (CBD-placebo) divisi per anni di vita incrementali aggiustati per la qualità (QALY) da CHU-9D. I costi sociali saranno calcolati attraverso un breve questionario sull'uso delle risorse, completato dai genitori al giorno 64, che catturerà l'uso delle risorse sociali e la perdita di produttività associata al comportamento del loro bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confrontando il rapporto costo-efficacia del settore sanitario del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di anni di vita aggiustati per la qualità calcolati dall'AQOL-4D al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): costi del settore sanitario (CBD-placebo) divisi per anni di vita incrementali aggiustati per la qualità (QALY) da AQOL-4D. I costi del settore sanitario saranno calcolati attraverso: (1) Stima dei costi di intervento dai registri finanziari dello studio; (2) Un breve questionario sull'uso delle risorse, compilato dai genitori al giorno 64, che rileverà l'uso di farmaci e risorse del settore sanitario associato al comportamento del bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Confrontando il rapporto costo-efficacia sociale del cannabidiolo rispetto al placebo in termini di anni di vita aggiustati per la qualità calcolati dall'AQOL-4D al giorno 64
Lasso di tempo: Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)
Ciò comporta il calcolo di un rapporto costo-efficacia incrementale (ICER): costi sociali (CBD-placebo) divisi per anni di vita incrementali aggiustati per la qualità (QALY) da AQOL-4D. I costi sociali saranno calcolati attraverso un breve questionario sull'uso delle risorse, completato dai genitori al giorno 64, che catturerà l'uso delle risorse sociali e la perdita di produttività associata al comportamento del loro bambino durante il periodo di intervento di 8 settimane.
Al giorno 64 (fine del periodo di trattamento di mantenimento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Collaboratori

Monash University
University of Sydney
Deakin University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

30 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RCH HREC 70053

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il set di dati de-identificati raccolti per questa analisi dell'RCT sulla CBD nei bambini e negli adolescenti con ID sarà disponibile sei mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario. Sarà inoltre disponibile il protocollo di studio e il piano di analisi. I dati devono essere ottenuti dal Murdoch Children's Research Institute. Prima di rilasciare qualsiasi dato è necessario quanto segue: deve essere firmato un accordo di accesso ai dati tra le parti interessate, il comitato direttivo della sperimentazione "RCT of CBD in children and adolescents with ID" deve vedere e approvare il piano di analisi dei dati che descrive come saranno i dati analizzati, deve esserci un accordo su un riconoscimento appropriato e devono essere coperti eventuali costi aggiuntivi. Se il comitato direttivo del processo non è disponibile, questo ruolo è delegato al Murdoch Children's Research Institute. I dati saranno condivisi solo con un'organizzazione di ricerca riconosciuta che ha approvato il piano di analisi proposto.

Periodo di condivisione IPD

6 mesi dopo la pubblicazione dell'esito primario

Criteri di accesso alla condivisione IPD

1) Contratto di accesso ai dati; 2) approvazione da parte del Comitato Direttivo del Processo; 3) istituti di ricerca riconosciuti.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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