Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности каннабидиола при лечении тяжелых поведенческих проблем у детей и подростков с умственной отсталостью

2 августа 2023 г. обновлено: Murdoch Childrens Research Institute

Рандомизированное плацебо-контролируемое исследование каннабидиола для лечения тяжелых поведенческих проблем у детей и подростков с умственной отсталостью

Это многоцентровое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с параллельными группами с участием 140 участников, сравнивающее пероральный очищенный изолят каннабидиола (CBD) с плацебо в снижении тяжелых поведенческих проблем (SBP) через 8 недель у детей в возрасте 6–18 лет. лет с умственной отсталостью (ID). Подходящие участники будут рандомизированы 1: 1 для получения либо CBD, либо плацебо.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

140

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Daryl Efron
  • Номер телефона: +61 (3) 8341 6200
  • Электронная почта: mctrials@mcri.edu.au

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Контакт:
          • Elizabeth Elliott
        • Главный следователь:
          • Elizabeth Elliott
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Рекрутинг
        • Monash Children's Hospital
        • Контакт:
          • Katrina Williams
        • Главный следователь:
          • Katrina Williams
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Контакт:
          • Daryl Efron
          • Номер телефона: +61 (3) 8341 6200
          • Электронная почта: mctrials@mcri.edu.au
        • Главный следователь:
          • Daryl Efron

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины и женщины в возрасте от 6 до 18 лет;

  2. Диагноз DSM-5 умственной отсталости (ID):

    1. IQ по полной шкале <70 по стандартизированной когнитивной оценке. Результаты тестирования должны быть представлены исследователям и выполнены в течение двух лет после зачисления. Если записи о предыдущем тестировании недоступны или оценка проводилась более 2 лет назад, IQ будет оцениваться с использованием сокращенной шкалы интеллекта Векслера-II.
    2. Дефицит адаптивной функции (основа для оценки тяжести ИД в DSM-5) по крайней мере в одном жизненном процессе по Шкалам адаптивного поведения Вайнленда (получает баллы в областях общения, повседневных жизненных навыков и социализации, а также общий балл адаптивности). Если записи о предыдущем тестировании недоступны или оценка проводилась более 2 лет назад, это будет выполнено родителем или опекуном.

  3. САД: определяется как оценка:

    1. 18 или выше по подшкале Контрольного списка аберрантного поведения — Раздражительность (ABC-I) и
    2. средний или выше по шкале Clinical Global Impressions-Severity;
  4. Никаких изменений ни в лекарствах, ни в других вмешательствах за 4 недели до рандомизации, и намерение оставаться на той же дозе на протяжении всего исследования;
  5. Письменное информированное согласие родителя или законного опекуна;
  6. По мнению исследователя, участник и семья имеют возможность соблюдать требования протокола.

Критерий исключения:

  1. родители, не говорящие по-английски;
  2. Психоз, биполярное расстройство, большое депрессивное расстройство, обсессивно-компульсивное расстройство;
  3. прием клобазама;
  4. Аномальные функциональные пробы печени: определяется как АЛТ > вдвое выше ВГН;
  5. Текущее употребление лекарственного каннабиса или употребление в течение 4 недель до скрининга;
  6. Беременность или намерение забеременеть во время исследования или кормление грудью;
  7. Известная аллергия на каннабидиол или продукты каннабиса

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Каннабидиол 100мг/мл

Начальная доза каннабидиола (CBD) будет составлять 5 мг/кг/день и будет вводиться перорально два раза в день в дозах 2,5 мг/кг (фаза титрования с 1 по 7 день). Через неделю доза КБД будет увеличена до 10 мг/кг/день в виде двух ежедневных доз по 5 мг/кг (8-недельная поддерживающая фаза с 8-го по 63-й день). По завершении поддерживающей фазы доза КБД будет снижена до 5 мг/кг/день в течение одной недели (с 64 по 70 день), после чего прием КБД прекращается.

Максимальная доза 1000 мг/день будет вводиться всем участникам с массой тела 100 кг и более. Эти участники будут получать дозу 500 мг/день во время повышающей и понижающей титрации.

Дозы будут округлены до ближайших 10 мг (0,1 мл).
Лекарство: Каннабидиоловое масло
Изолят каннабидиола (КБД) 100 мг/мл в пероральном растворе с маслом МСТ, производства THC Pharma.
Плацебо Компаратор: Плацебо

Контрольная группа получит плацебо-масло триглицеридов средней цепи (MCT), которое неотличимо от активного лекарства по внешнему виду, запаху и вкусу.

Доза будет соответствовать объему группы каннабидиола и будет вводиться два раза в день в течение 10 недель (включая повышение и понижение титрования).
Лекарство: Плацебо
Раствор масла и ароматизатора MCT, также производимый THC Pharma.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя разница между группами, принимавшими каннабидиол 100 мг/мл, и группами, получавшими плацебо, по подшкале контрольного списка аберрантного поведения — раздражительность (ABC-I) на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это опросник из 15 пунктов, оцениваемый родителями и используемый для измерения серьезных поведенческих проблем у детей.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средняя разница между группами, принимавшими каннабидиол 100 мг/мл, и группами, получавшими плацебо, по сумме баллов по четырем оставшимся субшкалам контрольного списка аберрантного поведения (ABC) на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
43 оцениваемых родителями вопроса: Социальная изоляция, Стереотипное поведение, Гиперактивность/Неподчинение и Неуместная речь.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение групп каннабидиола 100 мг/мл и групп плацебо с клиническими оценками по общему клиническому впечатлению — улучшение на 64-й день. Данные будут представлены в виде доли участников в каждой группе с оценкой, указывающей на улучшение.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это суммарный показатель улучшения, оцениваемый врачом по одному пункту.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами каннабидиола 100 мг/мл и плацебо по общему баллу по Шкале тревожности родителей-ASD на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это тест из 25 пунктов, оцениваемый родителями для измерения тревожности у подростков с РАС.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами каннабидиола 100 мг/мл и плацебо по общему баллу по Шкале участия детей и подростков на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это анкета из 20 пунктов, оцениваемых родителями, которая включает подшкалы для участия в домашних, школьных и общественных мероприятиях.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами, принимавшими каннабидиол 100 мг/мл, и группами, получавшими плацебо, по взвешенному общему баллу шкалы Child Health Utility 9D (CHU-9D) на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это взвешенная по предпочтениям оценка родителей, состоящая из 9 пунктов, используемая для расчета лет жизни детей с поправкой на качество.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами каннабидиола 100 мг/мл и плацебо по общему баллу по Шкале нарушений сна для детей на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это опросник из 26 пунктов, оцениваемый родителями для оценки проблем со сном у детей.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами каннабидиола 100 мг/мл и плацебо по общему баллу оценки качества жизни 4D (AQOL-4D) на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это инструмент самоотчета из 12 пунктов, связанный со здоровьем, используемый для расчета лет жизни с поправкой на качество для родителей.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами каннабидиола 100 мг/мл и плацебо по общему баллу качества жизни семьи Beach Center на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это показатель родительского отчета из 25 пунктов, который включает подшкалы, оценивающие взаимодействие в семье, воспитание детей, эмоциональное и материальное благополучие и поддержку, связанную с инвалидностью.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами, принимавшими каннабидиол 100 мг/мл, и группами, получавшими плацебо, по общему баллу по шкале депрессивно-тревожного стресса-21 на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это самооценка психического здоровья родителей из 21 пункта, включая симптомы депрессии, тревоги и стресса.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Средняя разница между группами, принимавшими 100 мг/мл каннабидиола и плацебо, по общему баллу Индекса стресса родителей с аутизмом на 64-й день
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это самооценка из 13 пунктов по 3 категориям факторов стресса у родителей: основная социальная инвалидность, трудное поведение, физические проблемы.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Частота нежелательных явлений, указанная в модифицированной версии Ливерпульского профиля нежелательных явлений (LAEP) на 64-й день, будет суммирована для групп, принимавших каннабидиол 100 мг/мл, и плацебо.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Заполненный родителем или опекуном, LAEP был разработан для регистрации известных побочных эффектов противоэпилептических препаратов. Модифицированная версия включает дополнительные элементы для выявления других известных побочных эффектов КБД. Эта мера включает 34 пункта.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сравнение экономической эффективности каннабидиола и плацебо в секторе здравоохранения с точки зрения Контрольного списка аберрантного поведения - Раздражительность (ABC-I) на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет коэффициента эффективности дополнительных затрат (ICER): затраты сектора здравоохранения (CBD-плацебо), деленные на дополнительные баллы ABC-I. Затраты сектора здравоохранения будут рассчитываться посредством: (1) оценки затрат на вмешательство из финансовых отчетов исследования; (2) Краткий вопросник об использовании ресурсов, заполняемый родителями на 64-й день, в котором будет отражено использование лекарств и ресурсов сектора здравоохранения, связанное с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение социальной экономической эффективности каннабидиола и плацебо с точки зрения Контрольного списка аберрантного поведения - Раздражительность (ABC-I) на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет коэффициента эффективности дополнительных затрат (ICER): социальные затраты (CBD-плацебо), деленные на дополнительные баллы ABC-I. Социальные издержки будут рассчитаны с помощью краткого вопросника об использовании ресурсов, который заполняется родителями на 64-й день, в котором будут отражены использование социальных ресурсов и потеря продуктивности, связанные с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение экономической эффективности каннабидиола и плацебо в секторе здравоохранения с точки зрения количества лет жизни с поправкой на качество, рассчитанных на основе CHU-9D на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет дополнительного коэффициента эффективности затрат (ICER): затраты сектора здравоохранения (CBD-плацебо), деленные на дополнительные годы жизни с поправкой на качество (QALY) из CHU-9D. Затраты сектора здравоохранения будут рассчитываться посредством: (1) оценки затрат на вмешательство из финансовых отчетов исследования; (2) Краткий вопросник об использовании ресурсов, заполняемый родителями на 64-й день, в котором будет отражено использование лекарств и ресурсов сектора здравоохранения, связанное с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение социальной экономической эффективности каннабидиола и плацебо с точки зрения количества лет жизни с поправкой на качество, рассчитанных на основе CHU-9D на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет дополнительного коэффициента эффективности затрат (ICER): социальные затраты (CBD-плацебо), деленные на дополнительные годы жизни с поправкой на качество (QALY) из CHU-9D. Социальные издержки будут рассчитаны с помощью краткого вопросника об использовании ресурсов, который заполняется родителями на 64-й день, в котором будут отражены использование социальных ресурсов и потеря продуктивности, связанные с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение экономической эффективности каннабидиола и плацебо в секторе здравоохранения с точки зрения лет жизни с поправкой на качество, рассчитанных на основе AQOL-4D на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет дополнительного коэффициента эффективности затрат (ICER): затраты сектора здравоохранения (CBD-плацебо), деленные на дополнительные годы жизни с поправкой на качество (QALY) из AQOL-4D. Затраты сектора здравоохранения будут рассчитываться посредством: (1) оценки затрат на вмешательство из финансовых отчетов исследования; (2) Краткий вопросник об использовании ресурсов, заполняемый родителями на 64-й день, в котором будет отражено использование лекарств и ресурсов сектора здравоохранения, связанное с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Сравнение социальной экономической эффективности каннабидиола и плацебо с точки зрения количества лет жизни с поправкой на качество, рассчитанного на основе AQOL-4D на 64-й день.
Временное ограничение: На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)
Это включает в себя расчет дополнительного коэффициента эффективности затрат (ICER): социальные затраты (CBD-плацебо), деленные на дополнительные годы жизни с поправкой на качество (QALY) из AQOL-4D. Социальные издержки будут рассчитаны с помощью краткого вопросника об использовании ресурсов, который заполняется родителями на 64-й день, в котором будут отражены использование социальных ресурсов и потеря продуктивности, связанные с поведением их ребенка в течение 8-недельного периода вмешательства.
На 64-й день (конец периода поддерживающей терапии)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Murdoch Childrens Research Institute

Соавторы

Monash University
University of Sydney
Deakin University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 мая 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RCH HREC 70053

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Набор деидентифицированных данных, собранный для этого анализа РКИ CBD у детей и подростков с ID, будет доступен через шесть месяцев после публикации основного результата. Протокол исследования и план анализа также будут доступны. Данные должны быть получены из Детского научно-исследовательского института Мердока. Перед публикацией каких-либо данных требуется следующее: соглашение о доступе к данным должно быть подписано между соответствующими сторонами, Руководящий комитет по испытаниям «РКИ КБД у детей и подростков с ИД» должен увидеть и утвердить план анализа данных, описывающий, как данные будут После анализа должно быть достигнуто соглашение о соответствующем подтверждении, и должны быть покрыты любые дополнительные расходы. Если Судебный руководящий комитет недоступен, эта роль делегируется Детскому научно-исследовательскому институту Мердока. Данные будут переданы только признанной исследовательской организации, которая утвердила предложенный план анализа.

Сроки обмена IPD

6 месяцев после публикации первичного результата

Критерии совместного доступа к IPD

1) Соглашение о доступе к данным; 2) одобрение Руководящим комитетом по испытаниям; 3) признанные научно-исследовательские учреждения.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Каннабидиоловое масло

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Romania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться