Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti kanabidiolu při léčbě závažných problémů s chováním u dětí a dospívajících s mentálním postižením

2. srpna 2023 aktualizováno: Murdoch Childrens Research Institute

Randomizovaná placebem kontrolovaná studie kanabidiolu k léčbě závažných problémů s chováním u dětí a dospívajících s mentálním postižením

Jedná se o vícemístnou, dvojitě zaslepenou, paralelní skupinu, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii se 140 účastníky porovnávající perorálně čištěný kanabidiolový izolát (CBD) s placebem při snižování závažných problémů s chováním (SBP) po 8 týdnech u dětí ve věku 6-18 let. let s mentálním postižením (ID). Způsobilí účastníci budou randomizováni v poměru 1:1, aby dostali buď CBD, nebo placebo.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Nábor
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Kontakt:
          • Elizabeth Elliott
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Elliott
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Nábor
        • Monash Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Katrina Williams
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katrina Williams
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daryl Efron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 6 - 18 let;

  2. DSM-5 diagnóza mentálního postižení (ID):

    1. IQ v plné škále < 70 na standardizovaném kognitivním hodnocení. Výsledky testování musí vyšetřovatelé vidět a provést do dvou let od zařazení. V případě, že záznamy o předchozím testování nejsou k dispozici nebo hodnocení proběhlo před více než 2 lety, bude IQ odhadnuto pomocí Wechslerovy zkrácené škály inteligence-II.
    2. Deficit adaptivní funkce (základ pro hodnocení závažnosti ID v DSM-5) v alespoň jedné životní aktivitě na Vinelandově škálách adaptivního chování (odvozuje skóre v doménách komunikace, každodenního života a socializace a globální adaptivní skóre). Pokud záznamy o předchozím testování nejsou k dispozici nebo hodnocení proběhlo před více než 2 lety, provede je rodič nebo zákonný zástupce.

  3. SBP: Definováno jako skóre:

    1. 18 nebo vyšší na subškále Aberrant Behavior Checklist-Iritability (ABC-I) a
    2. střední nebo vyšší na stupnici Globální klinické dojmy-závažnost;
  4. Žádné změny v medikaci nebo jiných intervencích během 4 týdnů před randomizací a záměr zůstat na stejné dávce po dobu trvání studie;
  5. Písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce;
  6. Účastník a jeho rodina jsou podle názoru zkoušejícího schopni splnit požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Neanglicky mluvící rodiče;
  2. Psychóza, bipolární porucha, velká depresivní porucha, obsedantně kompulzivní porucha;
  3. Užívání klobazamu;
  4. Abnormální jaterní funkční testy: definované jako ALT > dvojnásobek ULN;
  5. Současné užívání léčebného konopí nebo užívání během 4 týdnů před screeningem;
  6. těhotná nebo zamýšlí otěhotnět během studie nebo kojení;
  7. Známá alergie na kanabidiol nebo produkty z konopí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanabidiol 100 mg/ml

Počáteční dávka kanabidiolu (CBD) bude 5 mg/kg/den a bude se podávat perorálně dvakrát denně v dávkách 2,5 mg/kg (fáze titrace směrem nahoru od 1. do 7. dne). Po jednom týdnu se dávka CBD zvýší na 10 mg/kg/den ve dvou denních dávkách po 5 mg/kg (8týdenní udržovací fáze od 8. do 63. dne). Po dokončení udržovací fáze bude dávka CBD snížena na 5 mg/kg/den po dobu jednoho týdne (64. až 70. den), poté bude podávání CBD ukončeno.

Všem účastníkům vážícím 100 kg nebo více bude podávána maximální dávka 1000 mg/den. Tito účastníci dostanou dávku 500 mg/den během titrace nahoru a dolů.

Dávky budou zaokrouhleny na nejbližších 10 mg (0,1 ml).
Lék: Kanabidiolový olej
Kanabidiolový (CBD) izolát 100 mg/ml v perorálním roztoku MCT olej, vyrobený společností THC Pharma
Komparátor placeba: Placebo

Kontrolní skupina dostane placebo triglyceridový olej se středním řetězcem (MCT), který je vzhledem, vůní a chutí k nerozeznání od aktivní medikace.

Dávka bude přizpůsobena objemu kanabidiolovému rameni a bude podávána dvakrát denně po dobu 10 týdnů (včetně titrace nahoru a dolů).
Lék: Placebo
MCT olej a aromatizační roztok, rovněž vyráběný společností THC Pharma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem na celkovém skóre subškály Aberrant Behavior Checklist-Iritability (ABC-I) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Toto je 15položkový dotazník hodnocený rodiči, který se používá k měření závažných problémů s chováním u dětí
V den 64 (konec období udržovací léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem na celkovém skóre čtyř zbývajících subškál kontrolního seznamu Aberrant Behavior Checklist (ABC) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
43 položek hodnocených rodiči: Sociální stažení, Stereotypní chování, Hyperaktivita/Nedodržování a Nevhodné řeči
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Srovnání mezi rameny s kanabidiolem 100 mg/ml a placebem v hodnocení klinického lékaře v rámci klinického globálního zlepšení – zlepšení v den 64. Údaje budou prezentovány jako podíl účastníků v každém rameni s hodnocením naznačujícím zlepšení
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Toto je souhrnné měřítko zlepšení hodnocené lékařem jako jediná položka
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem v celkovém skóre Parent Rated Anxiety Scale-ASD v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 25 položkové rodičovské hodnocení úzkosti u mládeže s PAS
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem na celkovém skóre na stupnici účasti dětí a dospívajících v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 20položkový dotazník hodnocený rodiči, který zahrnuje dílčí škály pro účast na domácích, školních a komunitních aktivitách.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem na váženém celkovém skóre Child Health Utility 9D (CHU-9D) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 9 položek hodnocené rodiči a vážené preferencemi, které se používá k výpočtu počtu let života dětí upravených podle kvality
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem na celkovém skóre škály poruch spánku pro děti v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 26-položkový rodičovský dotazník hodnotící potíže se spánkem u dětí
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem v celkovém skóre hodnocení kvality života 4D (AQOL-4D) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 12-položkový self-report související se zdravím nástroj, který se používá k výpočtu kvality života upraveného pro rodiče
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem v celkovém skóre kvality života rodiny Beach Center v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 25-položkové měření rodičovské zprávy, které zahrnuje subškály hodnotící rodinnou interakci, rodičovství, emocionální a materiální pohodu a podporu související s postižením.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem v celkovém skóre na stupnici deprese a úzkosti-21 v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Toto je 21 bodové hodnocení duševního zdraví rodičů, včetně příznaků deprese, úzkosti a stresu
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Průměrný rozdíl mezi skupinou s kanabidiolem 100 mg/ml a skupinou s placebem v celkovém skóre Autism Parenting Stress Index v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
Jedná se o 13-položkové sebehodnocení 3 kategorií stresových faktorů u rodičů: základní sociální postižení, obtížné chování, fyzické problémy
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Frekvence nežádoucích příhod, jak je hlášena v upravené verzi Liverpoolského profilu nežádoucích příhod (LAEP) v den 64, bude shrnuta napříč skupinami s kanabidiolem 100 mg/ml a placebem
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
LAEP vyplněný rodičem nebo opatrovníkem byl navržen tak, aby zachytil známé vedlejší účinky antiepileptické medikace. Upravená verze obsahuje další položky pro zjištění dalších známých vedlejších účinků CBD. Toto opatření zahrnuje 34 položek.
V den 64 (konec období udržovací léčby)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Porovnání nákladové efektivity kanabidiolu ve zdravotnictví oproti placebu z hlediska kontrolního seznamu aberantního chování – skóre podrážděnosti (ABC-I) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet přírůstkového poměru nákladové efektivity (ICER): náklady ve zdravotnictví (CBD-placebo) děleno přírůstkovým skóre ABC-I. Náklady ve zdravotnictví budou vypočítány prostřednictvím: (1) odhadu nákladů na intervenci z finančních záznamů studie; (2) Stručný dotazník o využití zdrojů, vyplněný rodiči v 64. den, který zachycuje využití léků a zdrojů ve zdravotnictví spojené s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Porovnání společenské nákladové efektivity kanabidiolu a placeba z hlediska kontrolního seznamu aberantního chování – skóre podrážděnosti (ABC-I) v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet poměru přírůstkové nákladové efektivity (ICER): společenské náklady (CBD-placebo) děleno přírůstkovým skóre ABC-I. Společenské náklady budou vypočítány prostřednictvím stručného dotazníku o využití zdrojů, který rodiče vyplní v 64. den a který bude zachycovat využití společenských zdrojů a ztrátu produktivity související s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Porovnání nákladové efektivity kanabidiolu ve zdravotnictví v porovnání s placebem z hlediska kvalitativně upravených let života vypočítaných z CHU-9D v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet přírůstkového poměru nákladové efektivity (ICER): náklady ve zdravotnictví (CBD-placebo) děleno přírůstkovými roky života upravenými podle kvality (QALY) z CHU-9D. Náklady ve zdravotnictví budou vypočítány prostřednictvím: (1) odhadu nákladů na intervenci z finančních záznamů studie; (2) Stručný dotazník o využití zdrojů, vyplněný rodiči v 64. den, který zachycuje využití léků a zdrojů ve zdravotnictví spojené s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Porovnání společenské nákladové efektivity kanabidiolu vs. placeba ve smyslu kvalitativně upravených let života vypočítaných z CHU-9D v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet přírůstkového poměru nákladové efektivity (ICER): společenské náklady (CBD-placebo) děleno přírůstkovými roky života upravenými podle kvality (QALY) z CHU-9D. Společenské náklady budou vypočítány prostřednictvím stručného dotazníku o využití zdrojů, který rodiče vyplní v 64. den a který bude zachycovat využití společenských zdrojů a ztrátu produktivity související s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Porovnání nákladové efektivity kanabidiolu ve zdravotnictví v porovnání s placebem, pokud jde o roky života přizpůsobené kvalitě vypočítané z AQOL-4D v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet poměru přírůstkové nákladové efektivity (ICER): náklady ve zdravotnictví (CBD-placebo) děleno přírůstkovými roky života upravenými podle kvality (QALY) z AQOL-4D. Náklady ve zdravotnictví budou vypočítány prostřednictvím: (1) odhadu nákladů na intervenci z finančních záznamů studie; (2) Stručný dotazník o využití zdrojů, vyplněný rodiči v 64. den, který zachycuje využití léků a zdrojů ve zdravotnictví spojené s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)
Porovnání společenské nákladové efektivity kanabidiolu vs. placeba ve smyslu kvalitativně upravených let života vypočítaných z AQOL-4D v den 64
Časové okno: V den 64 (konec období udržovací léčby)
To zahrnuje výpočet přírůstkového poměru nákladové efektivity (ICER): společenské náklady (CBD-placebo) děleno přírůstkovými roky života upravenými podle kvality (QALY) z AQOL-4D. Společenské náklady budou vypočítány prostřednictvím stručného dotazníku o využití zdrojů, který rodiče vyplní v 64. den a který bude zachycovat využití společenských zdrojů a ztrátu produktivity související s chováním jejich dítěte během 8týdenního intervenčního období.
V den 64 (konec období udržovací léčby)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Murdoch Childrens Research Institute

Spolupracovníci

Monash University
University of Sydney
Deakin University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. května 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

30. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RCH HREC 70053

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Soubor deidentifikovaných dat shromážděných pro tuto analýzu RCT CBD u dětí a dospívajících s ID bude k dispozici šest měsíců po zveřejnění primárního výsledku. K dispozici bude také protokol studie a plán analýzy. Data musí být získána z Murdoch Children's Research Institute. Před zveřejněním jakýchkoli dat je vyžadováno následující: mezi příslušnými stranami musí být podepsána dohoda o přístupu k datům, Řídící výbor zkušebního období „RCT of CBD u dětí a dospívajících s ID“ musí vidět a schválit plán analýzy dat popisující, jak budou data Při analýze musí existovat dohoda o příslušném uznání a musí být pokryty veškeré dodatečné náklady. Pokud by Řídící výbor soudu nebyl k dispozici, je tato role svěřena Murdoch Children's Research Institute. Údaje budou sdíleny pouze s uznávanou výzkumnou organizací, která schválila navrhovaný plán analýzy.

Časový rámec sdílení IPD

6 měsíců po zveřejnění primárního výsledku

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

1) smlouva o přístupu k datům; 2) schválení zkušebním řídícím výborem; 3) uznávané výzkumné instituce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kanabidiolový olej

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit