Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Cannabidiols effektivitet til behandling af alvorlige adfærdsproblemer hos børn og unge med intellektuelle handicap

31. august 2025 opdateret af: Murdoch Childrens Research Institute

Et randomiseret placebo-kontrolleret forsøg med cannabidiol til behandling af alvorlige adfærdsproblemer hos børn og unge med intellektuelle handicap

Dette er en multi-site, dobbeltblind, parallel gruppe, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af 140 deltagere, der sammenligner oralt oprenset cannabidiol isolat (CBD) med placebo til at reducere alvorlige adfærdsproblemer (SBP) efter 8 uger hos børn i alderen 6-18 år. år med udviklingshæmning (ID). Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret 1:1 til at modtage enten CBD eller placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

132

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital / Murdoch Children's Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. hanner og kvinder i alderen 6 - 18 år;

  2. DSM-5 diagnose af intellektuel funktionsnedsættelse (ID):

    1. Fuldskala IQ < 70 på standardiseret kognitiv vurdering. Testresultater skal ses af efterforskerne og udføres inden for to år efter tilmelding. I tilfælde af at registreringer af tidligere test er utilgængelige, eller vurderingen var mere end 2 år tidligere, vil IQ blive estimeret ved hjælp af Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence-II.
    2. Underskud i adaptiv funktion (grundlag for alvorlighedsvurdering af ID i DSM-5) i mindst én aktivitet i livet på Vineland Adaptive Behavior Scales (udleder score i domæner for kommunikation, daglige levefærdigheder og socialisering og en global adaptiv score). Hvis registreringer af tidligere test er utilgængelige, eller vurderingen var mere end 2 år tidligere, vil dette blive udfyldt af forælderen eller værgen.

  3. SBP: Defineret som score af:

    1. 18 eller højere på underskalaen Aberrant Behavior Checklist-Irritability (ABC-I), og
    2. moderat eller højere på Clinical Global Impressions-Severity-skalaen;
  4. Ingen ændringer i hverken medicin eller andre indgreb i de 4 uger før randomisering, og intention om at forblive på samme dosis i hele undersøgelsens varighed;
  5. Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge;
  6. Deltager og familie har mulighed for at overholde protokolkravene, efter investigatorens mening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-engelsktalende forældre;
  2. Psykose, bipolar lidelse, svær depressiv lidelse, obsessiv-kompulsiv lidelse;
  3. tager clobazam;
  4. Unormale leverfunktionsprøver: defineret som ALT > to gange ULN;
  5. Nuværende brug af medicinsk cannabis eller brug i de 4 uger før screening;
  6. gravid eller har til hensigt at blive gravid under undersøgelsen, eller ammer;
  7. Kendt allergi over for cannabidiol eller cannabisprodukter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cannabidiol 100mg/ml

Startdosis af cannabidiol (CBD) vil være 5 mg/kg/dag og vil blive indgivet oralt to gange dagligt i doser på 2,5 mg/kg (optitreringsfase fra dag 1 til 7). Efter en uge øges dosis af CBD til 10 mg/kg/dag i to daglige doser på 5 mg/kg (8-ugers vedligeholdelsesfase fra dag 8 til 63). Efter afslutning af vedligeholdelsesfasen vil dosis af CBD blive reduceret til 5 mg/kg/dag i en uge (dag 64 til 70), hvorefter CBD-administrationen ophører.

En loftdosis på 1000 mg/dag vil blive administreret til alle deltagere, der vejer 100 kg eller derover. Disse deltagere vil modtage en dosis på 500 mg/dag under op- og nedtitrering.

Doserne afrundes til nærmeste 10 mg (0,1 ml).
Medicin: Cannabidiol olie
Cannabidiol (CBD) isolat 100mg/ml i MCT olie oral opløsning, fremstillet af THC Pharma
Placebo komparator: Placebo

Kontrolgruppen vil modtage placebo medium-chain triglyceride (MCT) olie, som ikke kan skelnes fra den aktive medicin i udseende, lugt og smag.

Dosis vil blive tilpasset volumen til cannabidiol-armen og administreret to gange dagligt i 10 uger (inklusive op- og nedtitrering).
Medicin: Placebo
MCT olie- og smagsopløsning, også fremstillet af THC Pharma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100mg/ml og placebo-armene på den afvigende adfærd Checkliste-Irritabilitet (ABC-I) totalscore på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et 15 punkters forældrebedømt spørgeskema, der bruges til at måle alvorlige adfærdsproblemer hos børn
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på de samlede scores af de fire resterende underskalaer af Aberrant Behavior Checklist (ABC) på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
43 forældre-vurderede elementer, der vurderer: Social tilbagetrækning, Stereotypisk adfærd, Hyperaktivitet/Ikke-overholdelse og upassende tale
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene af klinikervurderinger på Clinical Global Impressions-Improvement på dag 64. Data vil blive præsenteret som andelen af ​​deltagere i hver arm med en vurdering, der tyder på forbedring
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et enkelt punkt kliniker-vurderet sammenfattende mål for forbedring
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100mg/ml og placebo-armene på den samlede score for forældrebedømte angstskala-ASD på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et 25-elements forældrebedømt mål for angst hos unge med ASD
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den samlede score for Child & Adolescent Scale of Participation på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et 20-punkts forældre-vurderet spørgeskema, der inkluderer underskalaer for deltagelse i hjem, skole og samfundsaktiviteter
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den vægtede samlede score for Child Health Utility 9D (CHU-9D) på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et forældrevurderet, præferencevægtet mål med 9 elementer, der bruges til at beregne kvalitetsjusterede leveår for børn
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den samlede score på søvnforstyrrelsesskalaen for børn på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et spørgeskema med 26 punkter, der vurderer søvnbesvær hos børn
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den samlede score for Assessment of Quality of Life 4D (AQOL-4D) på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et 12 punkters selvrapporterende helbredsrelateret instrument, der bruges til at beregne kvalitetsjusterede leveår for forældre
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den samlede score for Beach Center Family Quality of Life på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er en 25 punkters forældrerapportmåling, der inkluderer underskalaer, der vurderer familieinteraktion, forældreskab, følelsesmæssigt og materielt velvære og handicaprelateret støtte.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100mg/ml og placebo-armene på den samlede score af depressionsangst stress-skalaen-21 på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er en 21 punkters selvvurderet vurdering af forældres mentale sundhed, herunder symptomer på depression, angst og stress
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Gennemsnitlig forskel mellem cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene på den samlede score af Autism Parenting Stress Index på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette er et selvvurderet mål på 13 punkter for 3 kategorier af stressfaktorer hos forældre: grundlæggende socialt handicap, vanskelig adfærd, fysiske problemer
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Hyppigheden af ​​bivirkninger som rapporteret på den modificerede version af Liverpool Adverse Event Profile (LAEP) på dag 64 vil blive opsummeret på tværs af cannabidiol 100 mg/ml og placebo-armene
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Udfyldt af forælderen eller værgen, blev LAEP designet til at fange kendte bivirkninger af antiepileptisk medicin. Den modificerede version indeholder yderligere elementer for at fastslå andre kendte bivirkninger af CBD. Denne foranstaltning omfatter 34 genstande.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af sundhedssektorens omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til afvigende adfærdstjekliste - Irritabilitet (ABC-I) score på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): sundhedssektorens omkostninger (CBD-placebo) divideret med inkrementelle ABC-I-score. Sundhedssektorens omkostninger vil blive beregnet gennem: (1) Estimering af interventionsomkostninger ud fra undersøgelsens finansielle optegnelser; (2) Et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil opfange medicin og sundhedssektorens ressourceforbrug forbundet med deres barns adfærd i den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning af den samfundsmæssige omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til afvigende adfærdstjekliste - Irritabilitet (ABC-I) score på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): samfundsomkostninger (CBD-placebo) divideret med trinvise ABC-I-score. Samfundsomkostninger vil blive beregnet gennem et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil fange samfundsmæssigt ressourceforbrug og tabt produktivitet forbundet med deres barns adfærd på tværs af den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning af sundhedssektorens omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til kvalitetsjusterede leveår beregnet ud fra CHU-9D på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): sundhedssektorens omkostninger (CBD-placebo) divideret med inkrementelle kvalitetsjusterede leveår (QALYs) fra CHU-9D. Sundhedssektorens omkostninger vil blive beregnet gennem: (1) Estimering af interventionsomkostninger ud fra undersøgelsens finansielle optegnelser; (2) Et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil opfange medicin og sundhedssektorens ressourceforbrug forbundet med deres barns adfærd i den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning af den samfundsmæssige omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til kvalitetsjusterede leveår beregnet ud fra CHU-9D på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): samfundsomkostninger (CBD-placebo) divideret med inkrementelle kvalitetsjusterede leveår (QALYs) fra CHU-9D. Samfundsomkostninger vil blive beregnet gennem et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil fange samfundsmæssigt ressourceforbrug og tabt produktivitet forbundet med deres barns adfærd på tværs af den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning af sundhedssektorens omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til kvalitetsjusterede leveår beregnet ud fra AQOL-4D på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): sundhedssektorens omkostninger (CBD-placebo) divideret med inkrementelle kvalitetsjusterede leveår (QALYs) fra AQOL-4D. Sundhedssektorens omkostninger vil blive beregnet gennem: (1) Estimering af interventionsomkostninger ud fra undersøgelsens finansielle optegnelser; (2) Et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil opfange medicin og sundhedssektorens ressourceforbrug forbundet med deres barns adfærd i den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Sammenligning af den samfundsmæssige omkostningseffektivitet af cannabidiol vs placebo med hensyn til kvalitetsjusterede leveår beregnet ud fra AQOL-4D på dag 64
Tidsramme: På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)
Dette involverer beregning af et inkrementelt omkostningseffektivitetsforhold (ICER): samfundsomkostninger (CBD-placebo) divideret med inkrementelle kvalitetsjusterede leveår (QALYs) fra AQOL-4D. Samfundsomkostninger vil blive beregnet gennem et kort ressourceforbrugsspørgeskema, udfyldt af forældre på dag 64, som vil fange samfundsmæssigt ressourceforbrug og tabt produktivitet forbundet med deres barns adfærd på tværs af den 8 ugers interventionsperiode.
På dag 64 (afslutningen af ​​vedligeholdelsesbehandlingsperioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbejdspartnere

Monash University
University of Sydney
Deakin University

Efterforskere

  • Studieleder: Daryl Efron, Murdoch Childrens Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

19. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

3. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RCH HREC 70053

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Det afidentificerede datasæt indsamlet til denne analyse af RCT af CBD hos børn og unge med ID vil være tilgængeligt seks måneder efter offentliggørelsen af ​​det primære resultat. Studieprotokollen og analyseplanen vil også være tilgængelige. Dataene skal indhentes fra Murdoch Children's Research Institute. Forud for frigivelse af data kræves følgende: en dataadgangsaftale skal underskrives mellem relevante parter, 'RCT of CBD hos børn og unge med ID' Prøvestyregruppen skal se og godkende dataanalyseplanen, der beskriver, hvordan dataene vil blive analyseres, skal der være en aftale omkring passende anerkendelse, og eventuelle ekstra omkostninger skal dækkes. Hvis Trial Steering Committee ikke er tilgængelig, delegeres denne rolle til Murdoch Children's Research Institute. Data vil kun blive delt med en anerkendt forskningsorganisation, som har godkendt den foreslåede analyseplan.

IPD-delingstidsramme

6 måneder efter offentliggørelse af primært resultat

IPD-delingsadgangskriterier

1) Aftale om dataadgang; 2) godkendelse af prøvestyregruppen; 3) anerkendte forskningsinstitutioner.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Intellektuel handicap

  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Plateforme PRISME
    Afsluttet
    Mål for udviklingshæmning (EVALDI)
    Attention Deficit in Intellectual Disability
    Frankrig
  • Simons Searchlight
    Boston Children's Hospital; Geisinger Clinic; Simons Foundation
    Rekruttering
    Online undersøgelse af mennesker, der har genetiske ændringer og træk ved autisme: Simons søgelys
    SMARCA4 genmutation | DDX3X | 16P11.2 Deletionssyndrom | 16p11.2 Duplikationer | 1Q21.1 Sletning | 1Q21.1 mikroduplikationssyndrom (lidelse) | ACTL6B | ADNP | AHDC1 | ANK2 | ANKRD11 | ARID1B | ASH1L | BCL11A | CHAMP1 | CHD2 | CHD8 | CSNK2A1 | CTBP1 | CTNNB1-genmutation | CUL3 | DNMT3A | DSCAM | DYRK1A | FOXP1 | GRIN2A | GRIN2B | HIVEP2-relateret intellektuel... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med Cannabidiol olie

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner